业绩总结 - Syndax在2025年第一季度实现Revuforj净收入2000万美元，Niktimvo净收入1360万美元[3] - 2025年第一季度净亏损为8480万美元，较2024年同期的7240万美元亏损增加[102] - 截至2025年3月31日，Syndax的现金及现金等价物为6.021亿美元[3] 用户数据 - Revuforj的初始适应症在美国市场机会约为7.5亿美元，目标患者约为2000名复发或难治性急性白血病患者[13] - Niktimvo的市场机会估计在15亿至20亿美元之间，针对约6500名目前接受三线及以上治疗的患者[64] - 2024年美国慢性GVHD患者约为1.7万人，近50%需要至少三线治疗[97] 新产品和新技术研发 - Revuforj在2025年第一季度的销售额为2000万美元，相较于2024年第四季度的770万美元增长了159.7%[17] - Revuforj在AUGMENT-101试验中，完全缓解率（CR）为12.5%，完全缓解加部分血液学恢复率（CR+CRh）为21.2%[29] - Niktimvo的总体反应率为75%（95% CI: 64-84），其中60%的反应者在12个月内维持反应[78] 市场扩张和并购 - Syndax与Royalty Pharma达成3.5亿美元的交易，获得美国净销售的13.8%上限特许权使用费[93] - 预计3L cGVHD药物在美国的年销售额将在上市三年内超过5亿美元[95] - Axatilimab在慢性GVHD患者中显示出快速且持久的反应率，整体反应率为75%[97] 负面信息 - Revuforj的安全性数据显示，42%的患者出现了与分化综合症相关的不良反应，导致剂量中断[30] - 在84名患者中，60%的患者出现了≥3级的治疗相关不良事件（TRAEs），其中QT间期延长发生率为21%[54] - Niktimvo的安全性结果显示，44%的患者出现严重不良反应，44%的患者因不良反应中断治疗[81] 未来展望 - Syndax预计通过Revuforj的产品收入和利息收入，能够实现盈利[3] - 预计2025年4月提交R/R mNPM1 AML的sNDA申请[44] - 预计2025年研发费用在2季度为7000万至7500万美元，全年为2.6亿至2.8亿美元[102] 临床试验进展 - Syndax在2025年第一季度的临床试验进展包括启动了针对mNPM1和KMT2Ar患者的前线试验[3] - Axatilimab在≥3L慢性GVHD患者中的AGAVE-201试验已启动，预计美国市场推出[45] - MAXPIRe试验中axatilimab在特发性肺纤维化（IPF）中的顶线数据预计在2026年下半年发布[45]

– PDUFA action date set for October 25, 2025 – – sNDA being reviewed under FDA’s RTOR program – – Revumenib has the potential to become the first and only menin inhibitor approved in both R/R mNPM1 AML and R/R KMT2Ar acute leukemia – NEW YORK, June 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX), a commercial-stage biopharmaceutical company advancing innovative cancer therapies, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Priority Review for its supplemen ...

– Revumenib was generally well-tolerated in combination with venetoclax/azacitidine in older, newly diagnosed mNPM1 and KMT2Ar AML patients – – Promising clinical activity and deep responses observed with 67% (29/43) CR rate, 88% (38/43) ORR, and 100% (37/37) MRD negativity among responders – – Enrollment underway in pivotal Ph 3 EVOLVE-2 trial evaluating revumenib with ven/aza in newly diagnosed mNPM1 AML patients unfit for intensive chemotherapy – NEW YORK, June 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Syndax Pharma ...

– 26% (20/77) CR+CRh rate and 48% (37/77) ORR in efficacy-evaluable pivotal R/R mNPM1 AML population – – Robust responses observed across subgroups, regardless of co-mutations, number of prior lines of therapy, or prior venetoclax, within efficacy-evaluable pivotal R/R mNPM1 AML population – – 60% (3/5) ORR in Ph 1 patients with R/R NUP98r AML – NEW YORK, June 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX), a commercial-stage biopharmaceutical company advancing innovative cancer therapi ...

Syndax Pharmaceuticals (SNDX) FY Conference June 11, 2025 02:00 PM ET Speaker0 Good afternoon, everyone. Thanks for joining us here at Goldman Sachs Senior Healthcare Conference. Thrilled to be joined by the team from Maybe I'll kick it off. I'll let you guys introduce yourselves and then introduce the company. Speaker1 Sure. Good to see you, Corinne. Thank you. I'm Michael Metzger. I'm the CEO of Syndax, I've been with the company about ten years. And to my left, Steve? Yes. Steve Kloster, our Speaker2 Chi ...

Syndax Pharmaceuticals (SNDX) 2025 Conference June 05, 2025 01:25 PM ET Speaker0 Good afternoon, everyone. Thank you for attending Jefferies Global Healthcare Conference. My name is Baozhi, a senior biotech analyst biotech team here. And please join me and welcome CEO, Mr. Michael Metzger CMO, Mr. Nick Batwood and COO, Mr. Steve Closter from Syndax Pharmaceuticals for this fireside chat session. Welcome. Speaker1 Thank you, Kelly. Speaker0 Maybe let's start with a high level question. Last year 2024 was a v ...

NEW YORK, May 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX), a commercial-stage biopharmaceutical company advancing innovative cancer therapies, today announced that Michael A. Metzger, Chief Executive Officer of Syndax, as well as members of the Syndax management team, will participate in the following upcoming investor conferences: Jefferies Global Healthcare Conference with a fireside chat on Thursday, June 5, 2025, at 1:25 p.m. ET.Goldman Sachs 46th Annual Global Healthcare Conferen ...

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Syndax Pharmaceuticals - 行业：生物医药行业 纪要提到的核心观点和论据 公司优势与市场机会 - 公司拥有两款FDA批准的一流药物RevuForge和Nictimvo，分别针对数十亿美元的市场，RevuForge有50亿美元以上市场机会，Nictimvo在CGVHD有30亿美元以上市场机会 [3][7] - RevuForge是Menin抑制剂，有显著先发优势，产品差异化大，关键数据覆盖广泛患者群体；Nictimvo用于GVHD，有新作用机制，与其他疗法不同 [3][4] RevuForge相关数据与研究 - **AML试验数据**：EHA将展示10篇摘要，其中与beat AML合作的数据有重要意义。该研究为1b期，确认了160mg与Venaza联用进入3期的剂量，耐受性良好，与Venaza联用完全缓解率达67%，历史对照为37%；37例可评估患者MRD阴性率达100%，Venaza单药注册研究中MRD阴性率略超40% [10][13][14] - **CR率变化原因**：投资者关注到CR率较ASH 2024有所下降，实际是因统计人群不同，可评估人群中ASH 2024和EHA结果基本一致 [16][18] - **与竞品对比**：公司是唯一获批的Menin抑制剂，获批范围最广，涵盖KMT2A相关AML、ALL及儿科人群，预计今年获批MPM1人群。与其他Menin抑制剂相比，RevuForge在疗效参数上数值最高，医生认可其最佳产品形象 [29][30] - **临床试验计划**：EVOLVE 2前线试验已启动，针对不适合或老年人群；针对适合人群（KMT2A和MPM1患者），有两项1期研究正在确定可耐受剂量，计划开展两项随机对照研究，预计今年下半年开始招募 [33] - **注册终点**：公司临床试验已将完全缓解率作为双主要终点之一，CR和OS独立设权，认为CR和MRD阴性可作为加速批准的注册终点 [35] RevuForge市场推广与销售 - **销售情况**：首季度收入2000万美元，是AML药物首季度最大收入，超出预期。截至3月，44%的一级或二级重点客户下单，二季度该数字持续增长；已进入社区医疗，商业团队可覆盖2000个客户；截至季度末，72%的管理式医疗人群（包括商业医保、医保和医疗补助）有覆盖政策，且覆盖范围在扩大 [37][38][39] - **收入构成与预期**：目前收入约90%来自KMT2A患者，10%为非标签用药。预计到年底KMT2A新患者渗透率达50%，MPM1患者数量将随指南纳入和获批而增加 [42][43] - **MPM1患者增长催化剂**：认为纳入NCCN治疗指南和获批都将促使MPM1患者数量增加，指南纳入可提供处方参考和医保支持，获批后将进一步显著增加患者数量 [44][45] Nictimvo相关数据与销售 - **数据亮点**：EHA有4篇海报展示，一项数据显示Nictimvo在不同治疗线都有良好活性，早期治疗反应率更有利；另一项显示在多器官系统症状改善迅速，多数在开始治疗6个周期（约84天）内有改善 [46][47][48] - **销售情况与预期**：合作伙伴Insights在产品推出前两个月记录了1360万美元净收入，95%的顶级客户下单，70%的骨髓移植中心订购，医保覆盖高，产品已报销并交付患者，医生认可其独特作用机制。预计未转换为商业用药的50%患者将在二季度完成转换，有望达到或超过Resirock第三年5亿美元的销售额 [49][50][53] 其他重要但是可能被忽略的内容 - RevuForge针对nup 98 r突变患者的研究，5例患者中60%有形态学缓解，1例患者移植后继续使用RevuForge，截至数据截止已接受10个周期治疗，显示了RevuForge在急性白血病中的潜在广泛适用性 [26][27] - 公司与MD Anderson的Isa医生合作，研究通过HOX上调驱动的AML所有亚型，包括nup 98 r基因改变及其他相关基因改变，这些改变可能适用于高达50%的急性髓系白血病患者 [28]

纪要涉及的公司 Syndax Pharmaceuticals 纪要提到的核心观点和论据 公司产品情况 - **REVUFORGE**：用于成人和儿童KMT2A急性白血病，是首个上市的menin抑制剂，具有最佳的KMT2A治疗特性，有望拓展到NPM1适应症；首季度表现出色，超越预期 [3][5] - **Nyktymbo**：一种CSF - 1R抗体，用于慢性GVHD三线治疗，是该类疾病的首创抗体，具有新的作用机制；与Insight合作推广和开发，上市前两个月表现良好 [4][5] 新研发负责人观点 - 公司在短时间内有两个产品获批，且产品有机会改变难治性疾病的治疗结局，执行能力出色，吸引其加入 [6][7] - 公司研发团队实力强，有机会推动现有资产开发新适应症、支持商业化，对公司发展轨迹感到兴奋 [9] EHA会议情况 - 公司将在EHA会议上展示10篇摘要，涵盖RevuForge和Nictimbo，展示重要数据 [14] - **BEAT AML研究**：RevuForge与venetoclax和azacitidine联合用于不适合强化化疗的新诊断患者，耐受性好，确认剂量水平2用于后续研究；总人群完全缓解率达67%，复合CR率达81%，高比例患者实现MRD阴性，疗效显著优于当前标准治疗 [15][18][19] - **AUGMENT 101研究更新**：提交sNDA的数据更新，77名患者的CR/CRH为26%，高于历史基准，有望今年获批 [21][22] RevuForge成功因素及市场预期 - **成功因素**：有广泛且不断扩大的处方医生基础，2月Tier 1和Tier 2处方医生占比三分之一，3月达44%，目前约50%；医保覆盖情况良好，2月超50%，3月达72%，目前接近完成；能快速让患者用上药，80%患者一周内用药，部分患者几天内用药 [24][25][27][29] - **市场预期**：KMT2A适应症首年预计渗透50%的患者群体；NPM1适应症有望今年进入指南，获批后将成为新患者启动和市场渗透的重要驱动力；与过往AML靶向疗法相比，在渗透和新患者启动方面表现更优，全年增长有望加速 [32][33][34] NPM1突变机会 - 医生对RevuForge的临床使用情况反馈良好，喜欢其特性，对疗效感到鼓舞，且该药物是市场上唯一获批的menin抑制剂 [41][42][43] - sNDA提交后获批流程较快，有望成为该适应症的首个药物，且可能在获批前进入指南，有助于医生选择使用 [44][48] RevuForge联合治疗情况 - **研究情况**：与标准治疗药物联合治疗，在复发难治和一线治疗均有研究；与HoVon合作的针对不适合强化化疗患者的III期研究正在积极招募患者；与强化化疗联合的两项研究正在进行，有望今年确认剂量用于III期研究；计划今年晚些时候开展两项针对新诊断患者的随机研究 [52][55][56] - **优势及预期**：将完全缓解率纳入双主要终点，有望更快回答问题并获得加速批准；基于BEAT AML研究数据，对联合治疗优于当前标准治疗有高度信心 [54][55] Nictimbo市场情况及发展机会 - **市场情况**：首季度表现良好，初期有部分前期等待的患者用药，移植中心订购情况良好，药物耐受性好，患者可长期使用 [66][67][68] - **发展机会**：在GVHD领域，从三线治疗拓展到一线治疗有很大机会，可能成为超10亿美元的业务；在IPF领域有正在进行的135名患者的随机试验，有望取得成功，还有其他潜在拓展领域正在探索 [70][71] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在药物获批前提前与医保支付方沟通，使药物获得较好的医保覆盖 [26] - 公司曾为RevuForge和Niktinbo召开过特别会议，药物有机会在非周期时间进入指南 [38] - 监管机构对使用替代标志物进行加速批准并非新概念，在该疾病领域有逐渐转变的趋势，公司将积极拥抱这些终点 [63][64][65]

– Revumenib abstracts highlight compelling results in acute leukemia across the frontline and R/R setting and multiple genetic populations, including mNPM1, KMT2Ar, and NUP98r – – Axatilimab abstracts highlight the robust responses observed in different organs and subgroups of patients with chronic GVHD in the AGAVE-201 trial – NEW YORK, May 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX), a commercial-stage biopharmaceutical company advancing innovative cancer therapies, today announced ...