文章核心观点 - Jazz Pharmaceuticals将在2026年神经肿瘤学会（SNO）年会上展示其神经肿瘤学产品组合的临床与临床前研究进展，重点包括Phase 3 ACTION试验的推进情况以及针对罕见脑癌的新型疗法开发 [1][2] - 公司首席科学官Josh Allen表示，SNO展示的数据体现了公司对科学创新的持续投入，以及在Modeyso里程碑式获批基础上，推进Phase 3 ACTION试验（预计2027年上半年进行中期分析）以将疗法更早带给患者的进展 [2] SNO 2026展示内容：dordaviprone（ONC201/Modeyso）Phase 3 ACTION试验 - ACTION试验是一项随机Phase 3研究，评估dordaviprone用于新诊断H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者 [3] - 入组患者为已完成标准一线放疗的新诊断H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者，按1:1:1随机分配接受安慰剂、每周一次dordaviprone或连续两天每周两次dordaviprone [3] - 主要疗效终点为总生存期 [3] - 该展示为海报形式，编号TIP-11，地点为宾夕法尼亚会议中心二楼Exhibit Hall D & E，时间为11月13日（周五）晚7:30-9:30 ET [3][4] SNO 2026展示内容：JZP3507（ONC206）Phase 2试验 - JZP3507（原ONC206）已在复发脑膜瘤中启动Phase 2临床试验，脑膜瘤是成人最常见的原发性中枢神经系统癌症 [3] - JZP3507是一种双靶点研究性疗法，为线粒体蛋白酶ClpP激动剂及G蛋白偶联受体DRD2拮抗剂 [3] - Phase 2研究评估JZP3507在复发2级或3级脑膜瘤成人患者中的疗效与安全性，展示为海报形式，编号TIP-12，时间为11月13日（周五）晚7:30-9:30 ET [4] SNO 2026展示内容：JZP3507临床前研究 - JZP3507口头报告将展示其在H3 G34突变胶质瘤中抗癌活性的新临床前发现 [3] - JZP3507在细胞系和患者来源细胞中表现出纳摩尔级效力，并揭示了其抗癌效应依赖ClpP的机制 [3] - 该口头报告编号EXTH-15，时间为11月14日（周六）下午2:30-3:30 ET，地点为宾夕法尼亚会议中心一楼120 ABC [4] SNO 2026展示内容：H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤相关研究 - EGFR信号驱动H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤间充质细胞状态转变及治疗脆弱性，作为儿科口头摘要Session I展示，编号CSIG-09，时间为11月14日（周六）下午3:45-4:45 ET [4] - H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的空间结构揭示PNOC022临床试验患者的预后生态位，作为CNS罕见肿瘤口头摘要Session I展示，编号BIOM-72，时间为11月13日（周五）下午2:30-3:30 ET [4] - 利用dordaviprone的免疫调节效应在弥漫性中线胶质瘤中诱导适应性免疫监视，作为Rapid Orals Session VI A展示，编号TMIC-98，时间为11月13日（周五）上午11:30-12:30 ET及晚7:30-9:30 ET [5] - 利用肿瘤应激与先天免疫：ONC201增强NK细胞疗法治疗儿科弥漫性中线胶质瘤，海报编号EXTH-26，时间为11月13日（周五）晚7:30-9:30 ET [5] - CT-179联合ONC201和ONC206在患者来源弥漫性中线胶质瘤模型中的体外和体内评估，海报编号EXTH-33，时间为11月13日（周五）晚7:30-9:30 ET [5] Modeyso（dordaviprone）产品概况 - Modeyso获FDA批准用于治疗1岁及以上成人和儿科H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者，且为既往治疗后疾病进展者 [6] - Modeyso为口服小分子药物，每周给药一次，是线粒体ClpP的蛋白酶激活剂并抑制DRD2 [6] - 体外研究中，dordaviprone激活整合应激反应、诱导凋亡、改变线粒体代谢，导致H3 K27M突变弥漫性胶质瘤中组蛋白H3 K27三甲基化恢复 [6] - Modeyso基于50例成人和儿科复发H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者的预设整合疗效分析（涵盖五项开放标签临床研究ONC006、ONC013、ONC014、ONC016和ONC018）获得加速批准，完全批准取决于包括Phase 3 ACTION确证试验在内的上市后要求 [7] - FDA授予dordaviprone罕见儿科疾病认定和快速通道认定，并在美国、欧洲和澳大利亚获得孤儿药认定 [7] - Modeyso由Chimerix开发，Jazz Pharmaceuticals于2025年4月完成收购 [7] - Modeyso已在美国和日本获批，全球其他地区尚未获批 [8] 行业背景 - 神经肿瘤学领域针对罕见且高度侵袭性脑癌（如H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤、脑膜瘤、H3 G34突变胶质瘤）存在显著未满足的医疗需求，行业研发聚焦于新诊断阶段前移治疗、免疫调节联合策略及双靶点机制 [2][3][5]