In this article, we will be taking a look at the 12 Cheap Healthcare Stocks to Buy Now. Jazz Pharmaceuticals plc stands ninth among them. Jazz Pharmaceuticals plc (NASDAQ:JAZZ), a global biopharmaceutical leader, develops and commercializes therapies for complex conditions in oncology, neuroscience, and sleep medicine. Its portfolio includes treatments for narcolepsy, epilepsy, and rare cancers, reflecting a focus on addressing unmet medical needs. The company recently reached a major milestone with the ...

公司动态 - 公司宣布其针对睡眠障碍治疗药物Xyrem的仿制药获得美国FDA批准 [2] - 公司通过简化新药申请（ANDA）获得市场准入资格 [2] 产品信息 - 获批仿制药对标爵士制药（JAZZ）的Xyrem睡眠障碍疗法 [2] 行业影响 - 仿制药获批将进入原研药Xyrem对应的睡眠障碍治疗市场 [2]

Accessibility StatementSkip Navigation Modeyso, the first treatment option for this ultra-rare and aggressive brain tumor, is commercially available in the United States For U.S. media and investors only DUBLIN, Sept. 9, 2025 /PRNewswire/ -- Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) today announced that Modeysoâ"¢ (dordaviprone) is recommended by the National Comprehensive Cancer Network (NCCN) Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines) as a category 2A single-agent treatment option for pediat ...

公司业务进展 - 公司商业端和研发端均取得显著进展 特别在zanidatamab临床试验方面取得突破 [1] - 公司近期完成多项企业发展战略公告 显示积极的企业发展态势 [1] 管理层动态 - 高管Philip Johnson担任执行副总裁兼首席财务官 对加入团队决策表示满意 [1] - 管理层团队包括Bruce、Renee、Amal等核心成员 共同推动业务发展 [1] 投资者关系 - 公司积极参与投资者交流活动 会议现场气氛热烈 [1] - 高管与众多投资者进行会面 保持密切的投资者沟通 [1]

Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) FY 2025 Conference September 03, 2025 09:30 AM ET Company ParticipantsMohit Bansal - MD & Co-Head of Therapeutics ResearchAmal Melhem-Bertrandt - VP - Oncology Therapy AreaPhilip Johnson - EVP & CFOMohit BansalThank you very much for joining us today. My name is Mohit Bansal. I'm one of the biopharma analysts here at Wells Fargo, and this is my first session, not the conference's first session. I'm happy to have the team from Jazz Pharmaceuticals with us. We have Phil Johnson, th ...

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度在发作性睡病和特发性嗜睡症领域实现强劲净患者增长 其中特发性嗜睡症患者增加约400名[6] - 公司资产负债表状况良好 截至最近季度末持有17亿美元现金[58] 各条业务线数据和关键指标变化 - Xywav在发作性睡病和特发性嗜睡症市场表现强劲 特别是在特发性嗜睡症领域作为唯一获批治疗药物且无近期竞争[6] - 公司近期获得Dodavapene(Midaso)提前批准 用于治疗K27M突变弥漫性中线胶质瘤[4] - Zepzelca的补充新药申请正在FDA审评中 用于广泛期小细胞肺癌维持治疗 PDUFA日期为10月7日[9] - Zanidatamab有三项正在进行的三期临床试验 包括301试验(前线GEA)、303试验(HER2阳性转移性乳腺癌)和302试验(前线转移性胆道癌)[10] - 公司通过收购Chimerix和与Saniona的许可交易加强癫痫治疗产品线[5][55] 各个市场数据和关键指标变化 - 特发性嗜睡症市场规模可能达到发作性睡病患者数量的一半 但临床实践中医生反映患者数量相当[15] - 小细胞肺癌治疗领域近期取得显著进展 在ASCO会议上展示的数据被认为代表了过去30年来的最大进步[50] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于罕见肿瘤学和癫痫领域的投资机会[56] - 新CEO Renée Galá将领导公司继续发展Bruce Cozadd创建的遗产[5] - 公司计划利用现有基础设施高效扩展业务 如在儿科脑癌领域建立资源后寻找其他资产[54] - Xywav提供低钠优势 对心血管事件风险增加的患者群体具有独特价值[7][16] - Zanidatamab具有独特的作用机制 能结合HER2受体的两个表位 有效阻断HER2信号通路[43] - 公司认为Durexins将成为最有效的日间清醒剂 但不认为会替代羟丁酸盐疗法[23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Xywav下半年表现持乐观态度 特别是在特发性嗜睡症领域[8] - 预计2026年初可能面临Xyrem仿制药竞争 但已为多种情景做好准备[18] - 公司对Zanidatamab的301试验结果持积极预期 基于先前二期研究数据显示中位总生存期超过36个月[29] - 如果301试验达到主要终点且总生存期符合监管预期 公司计划进行注册申报[34] 其他重要信息 - 公司已完成CEO更替 Bruce Cozadd的职位由Renée Galá接任[5] - 公司近期在睡眠医学会议上展示了Xywav数据 显示从高钠羟丁酸盐转换为低钠羟丁酸盐可产生临床意义的血压降低[7] 问答环节所有提问和回答 问题: Xywav增长来源及对未来表现的信心 - Xywav增长主要来自特发性嗜睡症领域 预计这一趋势将继续 该市场仍在建设中[15] - 在发作性睡病领域 Xywav在面对品牌竞争和授权仿制药竞争下表现良好 反映患者和医生对低钠价值的认可[16] - 公司已为2026年初可能出现的仿制药竞争准备多种情景方案[18] 问题: 对仿制药竞争的内部预期 - 公司计划假设仿制药将于2026年1月进入市场[18] - 如果HCMA推出仿制药 公司授权仿制药收入将消失 对剩余Xyrem收入产生重大影响 但对Xywav的影响不确定[18] - 公司认为Xywav凭借低钠特性处于有利地位[19] 问题: Durexins作为竞争者的看法 - Durexins被认为是最有效的日间清醒剂 能为发作性睡病患者改善 outcomes[23] - 公司不认为Durexins会替代羟丁酸盐疗法 而是作为辅助组合疗法[24] - 需要关注Durexins引起的失眠发生率以及其对患者夜间睡眠的影响[25] 问题: Zanidatamab的301试验预期 - 301试验是复杂试验 包含三个组别: 对照组(赫赛汀加化疗)和两个活性组(Zanidatamab加化疗 Zanidatamab加抗PD-1加化疗)[27] - 对照组性能一致 中位无进展生存期约7-8个月[28] - 基于先前二期研究数据 公司对活性组表现持乐观态度[29] 问题: 如何解读301试验C组数据 - 公司将评估PD-L1阴性和PD-L1阳性患者亚组的表现[30] - KEYNOTE-811不是直接比较对象 因为其富集了PD1高表达患者[31] 问题: 数据披露方式 - 披露方式将取决于数据本身 公司需要先查看数据再决定如何定性描述[33] - 如果声明达到主要终点并进行注册申报 意味着总生存期符合监管预期[34] - 总生存期不需要具有统计学显著性 但不能显示不利趋势[35] 问题: 总生存期数据成熟度 - 试验时间延长使总生存期数据更加成熟 增加了进行有意义的首次分析的可能性[39] 问题: GEA成功对乳腺癌机会的影响 - 如果在GEA取得成功 将增加对乳腺癌机会的信心 因为乳腺癌对抗HER2治疗更敏感[41] - Zanidatamab在多种HER2过表达肿瘤中显示活性 包括胆道癌[41] 问题: HER2作为潜在竞争的看法 - Zanidatamab的读数将先于HER2试验 有可能重新定义标准治疗[42] - Zanidatamab具有独特的作用机制 能结合HER2受体的两个表位 有效阻断信号通路并激活免疫系统[43] 问题: HER2进入一线治疗对自身药物的影响 - 预计HER2将在一线得到广泛采用 因为医生熟悉该药物且知道如何管理毒性[46] - 303试验设计涵盖两种情景: 在一线或二线接受TDXD治疗后进展或不耐受的患者[47] 问题: Zepzelca增长前景 - 小细胞肺癌治疗领域近期取得显著进展[50] - Zepzelca在一线维持治疗中显示无进展生存期和总生存期获益 有望成为该环境的标准治疗[50] 问题: 运营费用管理 - 公司优先考虑研发投资 今年研发费用显著减少 due to 385试验失败和Zanidatamab入组时间安排[52] - 销售和管理费用将随产品组合机会而变化 下半年因Dodavapene上市费用将增加[53] - 公司寻求利用现有基础设施高效扩展业务[54] 问题: 业务发展重点领域 - 公司对罕见肿瘤学和癫痫领域的科学感兴趣[56] - 除Durexins外 睡眠领域机会有限 但公司也在寻找其他罕见疾病机会[56] 问题: 对未来一年的期望 - 改变股价预期的两个主要方式: 出色的临床数据和上市表现超预期[57] - 希望Zanidatamab的一线GEA读数和Dodavapene上市都能超预期[57] - 期待新CEO Renée Galá带来的战略调整[58] - 公司拥有17亿美元现金 处于有利位置继续通过业务发展构建未来增长[58]

Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) FY 2025 Conference September 03, 2025 09:30 AM ET Speaker0Thank you very much for joining us today. My name is Mohit Bansal. I'm one of the biopharma analysts here at Wells Fargo, and this is my first session, not the conference's first session. I'm happy to have the team from Jazz Pharmaceuticals with us. We have Phil Johnson, the CFO of the company, and Amal Bartrand with us. She's the Vice President, Oncology Therapy Area Head, and most importantly, Jenny, Clinical Development ...

公司及行业分析：Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) 关于Modesto (dordapapril) 的电话会议 涉及的行业和公司 * 公司为Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) 及其收购的Chimerix公司 [3][5] * 涉及的行业为生物制药行业 专注于罕见肿瘤学领域 特别是神经肿瘤学 [5][6][48] * 核心产品为Modesto (曾用名dordapapril/doravaprone) 品牌名Midaso/Midezo [2][5][13] 核心观点和论据 产品批准与定位 * Modesto (dordapapril) 于2025年8月6日获得FDA加速批准 用于治疗经治后进展的携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤(DMG)成人和1岁以上儿科患者 [5][41][45] * 该产品是FDA批准的首个且唯一针对此超罕见侵袭性脑瘤的治疗方案 主要影响儿童和年轻成人 [5][10][48] * 产品于2025年8月15日在美国实现商业上市 [5] * 公司拥有该产品的全球权利（日本和中国除外）[110] 临床数据与疗效 * 支持批准的综合疗效分析基于50名复发性H3K27M突变DMG患者 [39][40] * 经盲态独立中心审查(BICR)评估的客观缓解率(ORR)为22% 另有综合评估发现一名额外缓解者 [40] * 缓解者中位缓解持续时间(mDOR)为10.3个月 73%的缓解者维持缓解至少6个月 27%维持至少12个月 [40] * 中位至缓解时间(TTR)为3.6个月 [40] * 中位总生存期(mOS)为14个月 24个月时仍有35%的患者存活 [27][28] * 观察到皮质类固醇用量减少（15名可评估患者中7名减少>50%）和体能状态改善（34名可评估患者中21%有响应）[26] * 在376名胶质瘤患者的安全性评估中 仅2.1%因不良反应停药 [44] 市场机会与商业化策略 * 美国年发病患者数约为2000人 [10][49][81] * 该疾病预后极差 诊断后中位生存期约1年 前线放疗后进展生存期小于6个月 [49] * 批发采购价(WAC)为每瓶32,000美元 [54] * 商业化策略聚焦学术卓越中心 由约50名全职员工组成的专职神经肿瘤学团队执行 包括销售代表、市场准入导航员等 [50][56] * 目标覆盖约3000名医疗专业人士(HCPs)进行当面互动 以及另外7000名通过非人员推广 [52] * 与专业肿瘤药房Onco360建立独家分销合作 [53] * 预计支付方覆盖将很强劲 目标账户覆盖约80%的商业和医疗补助(Medicaid)人群 [54] 研发进展与未来计划 * 加速批准的继续可能取决于验证性试验的结果 [42] * III期ACTION试验作为验证性试验正在进行中 评估Modesto用于新诊断H3K27M突变弥漫性胶质瘤患者放疗后的情况 [42][46] * ACTION试验计划入组约450名患者 目前入组已完成超过50% 在超过95个国际中心进行 [46] * 美国中心的招募已暂停 以避免交叉混淆总生存期(OS)分析 国际中心招募进展良好 [47] * 产品在美国、欧洲和澳大利亚获得快速通道和孤儿药资格认定 [47] * 公司正在评估美国以外市场的提交计划 将主要基于ACTION试验的结果 [46][58][109] * 专利保护期至2037年2月 有可能获得专利期延长 [6][58][73] 竞争格局与生命周期管理 * Modesto具有独特的作用机制(MoA) 为first-in-class小分子 选择性结合多巴胺受体D2和线粒体蛋白酶CLPP 通过下游效应逆转H3K27三甲基化缺失 [13][14][133] * 目前没有直接竞争产品 [133] * 公司正在探索在其他肿瘤类型中的潜力 以及联合治疗的可能性（如与BRAF抑制剂联用）[104][106][134] 其他重要内容 诊断与患者识别 * 诊断需要通过活检和检测确认H3K27M突变的存在 主要使用免疫组化(IHC)或二代测序(NGS) [22][51][83] * 由于肿瘤位于中线结构的敏感位置 手术切除通常受限 但立体定向活检技术使许多患者得以实现 [11][120][122] * 公司开展了疾病教育活动 以提高对中线肿瘤患者进行检测的意识和紧迫性 [51][52] * 作为上市后承诺 FDA要求进行一些额外的体外诊断(IVD)设备验证工作 [118][121] 收购与整合 * Jazz Pharmaceuticals于2025年4月21日完成对Chimerix的收购 [5] * 两家公司的团队整合顺利 文化契合度好 增强了执行和创新能力 [58] 分析师问答要点 * 专家（Timothy Clawsey博士）认为神经肿瘤医生对该药物的认知度极高（95%-98%）[93][94] * 对于ACTION试验 专家预期在前线治疗中的效应规模会比复发 setting中看到的更大 [70][71] * 公司对支付方覆盖和患者可及性充满信心 产品上市后已有患者开始使用 [54][114] * 适应症包括所有中线胶质瘤 包括脑桥（DIPG）[116] * 虽然ACTION试验排除了非中线弥漫性胶质瘤 但公司认为生物学（突变）而非位置更能预测治疗反应 [128]

公司会议参与 - 公司将于2025年9月3日太平洋时间上午6:30（东部时间上午9:30 印度标准时间下午2:30）参与富国银行医疗健康会议并进行炉边谈话 [1] 会议信息获取 - 炉边谈话音频网络直播可通过公司投资者关系网站获取 网址为https://investor.jazzpharma.com/investors/events-presentations [2] - 网络直播回放将在公司网站存档30天 [2] 公司业务概况 - 公司为全球生物制药企业 专注于为患有严重疾病且治疗选择有限的患者开发变革性药物 [3] - 公司拥有多元化上市产品组合 包括睡眠障碍和癫痫领域领先疗法 以及不断增长的癌症治疗产品组合 [3] - 公司采用患者聚焦和科学驱动的方法 在肿瘤学和神经科学领域拥有强劲创新治疗产品线 [3] - 公司总部位于爱尔兰都柏林 在多个国家设有研发实验室和生产设施 [3]

交易概述 - JAZZ Pharmaceuticals宣布与丹麦生物制药公司Saniona达成协议 收购后者在研癫痫药物SAN2355的全球权益[1] - 根据协议条款 JAZZ将负责SAN2355的临床开发和商业化[4] - Saniona将获得4250万美元首付款 并有资格获得高达1.925亿美元的开发和监管里程碑付款 以及高达8亿美元的商业里程碑付款 JAZZ还将支付未来销售特许权使用费[4] 药物机制与差异化 - SAN2355是一种选择性小分子Kv7.2/Kv7.3钾通道激活剂 该机制被证实具有癫痫抑制作用[2] - 与早期疗法不同 该药物专门设计用于避免激活其他Kv7亚型 这一区别至关重要[2] - 通过专注于与癫痫控制直接相关的Kv7靶点 旨在避免GSK的Potiga因脱靶Kv7激活和安全问题而退市的相关担忧[3] 战略意图与管线扩展 - 通过此次交易 JAZZ Pharmaceuticals意图扩大其神经科学管线[7] - 公司已通过上市药物Epidiolex在癫痫领域具有重要地位 该药物预计今年将达到重磅炸弹地位[7] - Epidiolex与其他癫痫治疗的区别在于 它仍然是唯一含有大麻提取纯化药物成分的FDA批准疗法[7] - SAN2355的加入表明公司正在为癫痫领域的下一波创新做准备 可能将该药物定位为Epidiolex失去 exclusivity后的继任者 同时加强公司在神经科学市场的长期实力[9] 背景与历史交易 - Saniona去年与Acadia Pharmaceuticals的交易中获得资金 启动了SAN2355的制造和毒理学研究[10] - 根据该协议 Acadia以2800万美元首付款获得特发性震颤候选药物SAN711的独家权利 通过开发、监管和商业里程碑付款 交易潜在价值高达6亿美元[10] 股价表现 - 公司股价年内下跌3% 而行业增长3%[5]