文章核心观点 - Monopar Therapeutics宣布其针对Wilson病的在研疗法ALXN1840（tiomolibdate choline，TMC）的两篇摘要将在2026年美国肝病研究协会（AASLD）肝脏会议上进行展示[1] - 展示内容涵盖Phase 3 FoCus试验中Wilson病患者基线疾病负担特征以及ALXN1840治疗患者的钼平衡数据[2][3] 会议展示安排 - AASLD肝脏会议于2026年11月5日至9日在科罗拉多州丹佛市科罗拉多会议中心举行[1] - Frederick K. Askari医学博士将进行口头报告，重点介绍Phase 3 FoCus试验中初治和经治Wilson病患者的肝脏、神经及精神疾病负担基线特征[2] - 该口头报告同时提供电子海报，可通过AASLD网站获取[2][5] - 口头报告标题为"经治Wilson病患者的残余肝脏、神经及精神疾病负担：FoCus Phase 3试验基线发现"，报告人为密歇根大学健康系统内科副教授兼Wilson病项目主任Frederick K. Askari医学博士[4] - 口头报告所属环节为"绘制肝脏健康未来：代谢与遗传疾病发现"，出版编号0198，时间为2026年11月8日星期日中午12:15至12:30（山区时间）[4][5] - Aftab Ala教授将展示关于ALXN1840治疗患者钼平衡的海报[3] - 海报标题为"Tiomolibdate Choline治疗受试者的中性钼平衡及无钼毒性支持TMC的安全性特征"，展示人为伦敦国王学院医院NHS基金会信托肝脏研究所顾问肝病学家Aftab Ala教授[6] - 海报所属环节为"海报 session I：代谢与遗传疾病"，出版编号1420，时间为2026年11月5日星期四中午12:00至1:00（山区时间）[6][7] - 摘要已在AASLD会议网站上线，展示材料将在每场报告后发布于Monopar公司网站投资者栏目[7] Wilson病概况 - Wilson病是一种罕见遗传性疾病，全球约每30,000人中影响1人[8] - 由ATP7B基因突变引起，损害机体排泄铜的能力，导致铜在肝脏、大脑及其他器官中有毒蓄积，若不治疗可能致命[8] ALXN1840概况 - ALXN1840（tiomolibdate choline，TMC）是一种新型首创白蛋白三联复合物（ATC）激活剂，正在研究用于Wilson病治疗[9] - 该药物快速动员并紧密螯合ATC中的过量铜，抑制其氧化还原反应性，限制氧化损伤，并阻断跨血脑屏障转运[9] - 临床数据显示ALXN1840通过增加粪便铜排泄改善铜平衡[9] - 在Phase 3关键试验中，ALXN1840达到主要终点，在48周内对既往治疗和未治疗患者均显示出显著优于标准治疗的快速且持续铜动员[9] - 在266名患者共645患者年的随访中观察到持久临床改善及良好的安全性和耐受性特征[9] Monopar Therapeutics公司概况 - Monopar Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，拥有针对Wilson病的后期候选药物ALXN1840[10] - 放射性药物项目包括用于晚期癌症成像的MNPR-101-Zr（Phase 1）、用于晚期癌症治疗的MNPR-101-Lu（Phase 1a）和MNPR-101-Ac（后期临床前）[10]