文章核心观点 - Akebia Therapeutics公布VOCAL开放标签试验顶线结果，评估vadadustat每周三次给药方案对比现行标准治疗ESA在中心血液透析合并CKD贫血患者中的疗效与安全性 [1] - Vadadustat达到主要终点，在维持血红蛋白方面非劣效于ESA，治疗中出现严重不良事件发生率与ESA相似 [1] - VOCAL结果补充了vadadustat的临床证据体系，为透析提供者和处方者提供每周三次研究性给药方案的重要信息 [2][3] - 公司首席医学官表示VOCAL结果增加了vadadustat对比多种ESA的临床证据，公司持续致力于为肾病患者带来创新 [3] VOCAL试验设计与主要结果 - VOCAL试验（ClinicalTrials.gov ID: NCT06901505）在18家大型透析机构血液透析诊所入组353例患者，按1:1随机分配至vadadustat每周三次组或ESA（Mircera）组 [3] - 主要疗效终点为基线至主要评估期（第20-24周）血红蛋白平均变化，vadadustat达到非劣效于ESA的主要终点 [3] - Vadadustat组对比ESA组的血红蛋白最小二乘均值差异为-0.45 g/dL（95%置信区间-0.71，-0.19），95%置信区间下限高于-0.75 g/dL的非劣效界值 [3] - 安全性终点为治疗中出现严重不良事件发生率，暴露调整后vadadustat组与ESA组相似，vadadustat组每100患者年159.7起事件，ESA组每100患者年183.9起事件 [3] 产品获批与商业化状态 - Vafseo（vadadustat）于2024年3月获美国FDA批准，用于接受透析至少三个月的成人CKD贫血治疗，自2025年1月起在美国上市 [2] - Vafseo获批为每日一次给药方案，VOCAL结果提供的是每周三次研究性给药方案的补充信息 [2] - Vafseo为每日一次口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，通过激活对缺氧的生理反应刺激内源性促红细胞生成素生成，增加血红蛋白和红细胞生成以管理贫血 [5] - Vafseo已在37个国家获批使用 [5] 其他临床证据体系 - VOICE试验入组2,116例患者，数据显示vadadustat对比ESA（Epogen）在全因死亡和住院的层级复合终点上具有统计学显著改善的安全性结果，由住院率显著降低驱动 [6] - VOICE前瞻性数据分析证实了INNO2VATE项目在透析依赖CKD患者中的事后win统计量分析，vadadustat对比ESA（Aranesp）在死亡和住院率复合终点上显示统计学显著降低 [6] - FO2CUS试验显示vadadustat每周三次给药对比ESA（Mircera）在血红蛋白控制方面非劣效，严重不良事件发生率相似 [6] 公司概况 - Akebia Therapeutics为完全整合的生物制药公司，宗旨是改善肾病患者生活，成立于2007年，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆 [4]