文章核心观点 - BioCryst Pharmaceuticals公布ORLADEYO（berotralstat）两项真实世界研究新证据，显示遗传性血管性水肿（HAE）患者在接受ORLADEYO起始治疗或从其他预防性疗法转换后，医疗资源利用率出现下降 [1] - 研究结果在2026年美国过敏、哮喘与免疫学学会（ACAAI）年会上以两张海报形式展示，会议于2026年11月12日至16日在亚利桑那州凤凰城举行 [2] - 研究覆盖两类人群：新启动长期预防治疗（LTP）的患者，以及从其他LTP转换至ORLADEYO的患者 [1] - 加州大学圣地亚哥分校US HAEA血管性水肿中心医学教授兼转化研究主任Sandra Christiansen指出，新启动LTP的患者在ORLADEYO、lanadelumab和皮下血浆源性C1抑制剂之间观察到住院和急诊就诊的相当程度减少；从其他一线LTP转换至ORLADEYO的患者血管性水肿相关医疗就诊次数下降；上述发现支持ORLADEYO作为HAE长期预防治疗的临床和经济获益 [3] 研究一：从其他预防疗法转换至ORLADEYO的医疗资源利用下降（海报R096） - 该回顾性前后对照研究分析美国HAE患者的行政索赔数据，并与BioCryst独家专科药房ORLADEYO患者数据库的专有数据进行关联 [3] - 分析聚焦于≥12岁、从其他LTP转换至ORLADEYO、且在启动ORLADEYO前至少连续6个月具备保险计划资格的患者（n=78）[3] - 从其他LTP转换至ORLADEYO的HAE患者血管性水肿相关医疗资源利用出现显著下降，所有统计检验为双侧检验，α水平为0.05，p<0.05视为具有统计学显著性 [4] - 该海报在凤凰城会议中心展览厅展示，并于11月14日（周六）山地时间上午11:30至11:45进行报告 [4] 研究二：启动Berotralstat、Lanadelumab或皮下血浆源性C1抑制剂后住院与急诊就诊下降（海报R077） - 该回顾性观察性前后对照队列研究报告全因及血管性水肿相关住院和急诊就诊情况 [5] - 评估聚焦于≥12岁、未接受过LTP治疗、于2017年6月至2024年10月期间启动ORLADEYO（n=128）、lanadelumab（n=236）或皮下血浆源性C1抑制剂（SC-pdC1-INH，n=95）的患者，要求连续参保≥6个月且在启动LTP前有HAE证据 [5] - 所有队列急诊就诊均出现统计学显著下降，住院也观察到下降 [6] - 血管性水肿相关就诊每患者年（PPY）显著下降30%（p=0.039，显著）[6] - 血管性水肿相关门诊/急诊就诊率每患者年显著下降30%（p=0.040，显著）[6] - 血管性水肿相关住院率在索引后降至0.12 PPY（率比[95% CI]：0.54[0.21–1.39]，不显著）[6] - 全因住院下降幅度从-26%（SC-pdC1-INH队列）至-53%（ORLADEYO队列）[7] - 全因急诊就诊下降幅度从-34%（SC-pdC1-INH队列）至-48%（lanadelumab队列）[7] - 血管性水肿相关住院下降幅度从-46%（SC-pdC1-INH队列）至-59%（lanadelumab队列）[15] - 血管性水肿相关急诊就诊下降幅度从-43%（SC-pdC1-INH队列）至-61%（ORLADEYO队列）[15] - ORLADEYO与lanadelumab或SC-pdC1-INH之间未观察到下降幅度的统计学显著差异 [15] - 该海报在凤凰城会议中心展览厅展示，并于11月13日（周五）山地时间下午4:20至4:35进行报告 [8] ACAAI 2026年会展示的HAE产品组合其他临床数据 - 除真实世界研究外，BioCryst还在ACAAI 2026年会上展示HAE产品组合的新临床数据，以支持多样化患者需求与偏好 [8] - 海报R097：儿童遗传性血管性水肿中Berotralstat生长相关剂量调整——APeX-P的48周给药经验，11月14日（周六）山地时间上午11:45至12:00展示 [16] - 海报R110：Navenibart在遗传性血管性水肿中的长期安全性、疗效与生活质量——ALPHA-SOLAR中期结果，11月15日（周日）山地时间中午12:00至12:15展示 [16] ORLADEYO产品概况 - ORLADEYO（berotralstat）是首个且唯一专门设计用于预防2岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法 [9] - 每日一剂ORLADEYO通过降低血浆激肽释放酶活性来预防HAE发作 [9] - ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，适应症为预防成人和2岁及以上儿童HAE发作 [10] - ORLADEYO用于急性HAE发作治疗的安全性和有效性尚未确立，不应用于急性HAE发作治疗；由于存在QTc间期延长风险，不建议使用额外剂量或高于处方每日一次剂量的ORLADEYO [11] Navenibart产品概况 - Navenibart是一种研究性YTE修饰的单克隆抗体血浆激肽释放酶抑制剂，该机制已确立且安全，目前正在临床试验中评估用于HAE发作的长期预防，具有每3或6个月给药一次的潜在同类最佳给药方案 [19] BioCryst公司概况 - BioCryst是一家全球性生物技术公司，专注于开发和商业化遗传性血管性水肿（HAE）及其他罕见疾病药物，致力于改善这些疾病患者的生活 [20] - 公司已商业化ORLADEYO（berotralstat），这是首个口服、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂，并正在推进罕见疾病潜在同类首创或同类最佳疗法的管线 [20]