NEW YORK and NEW ORLEANS, Jan. 7, 2026 /PRNewswire/ -- Former Attorney General of Louisiana Charles C. Foti, Jr., Esq. and the law firm of Kahn Swick & Foti, LLC ("KSF") are investigating the proposed sale of Astria Therapeutics, Inc. (NasdaqGM: ATXS) to BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (NasdaqGS: BCRX). Under the terms of the proposed transaction, shareholders of Astria will receive $8.55 in cash and 0.59 shares of BioCryst common stock for each share of Astria that they own. KSF is seeking to determine whe ...

RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., Jan. 06, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: BCRX) today announced that the company plans to present at the 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco on Monday, January 12, 2026, at 1:30 p.m. ET. A link to the live audio webcast and replay of the presentation may be accessed in the Investors & Media section of BioCryst’s website at www.biocryst.com. About BioCryst Pharmaceuticals BioCryst is a global biotechnology company focuse ...

核心观点 - H C Wainwright 将 BioCryst Pharmaceuticals 的目标价从 30 美元上调至 32 美元 并重申买入评级 认为其儿科适应症获批是关键利好因素 [1] - BioCryst Pharmaceuticals 的股价在周一大幅上涨 主要原因是其口服药物 Orladeyo 的儿科新剂型获得美国 FDA 批准 [2] 公司动态与产品进展 - 2023年12月12日 美国 FDA 批准了 Orladeyo 口服颗粒剂型 用于2至12岁以下遗传性血管性水肿儿科患者的预防性治疗 [2] - 此次获批的儿科剂型是首个也是唯一一个针对该年龄段的口服靶向预防疗法 此前该年龄段患者只能通过静脉或皮下注射进行治疗 [2] - 公司管理层进一步说明 Orladeyo 的胶囊剂型已于2020年12月获FDA批准 用于12岁及以上成人和儿科患者预防HAE发作 该产品目前已在全球超过45个国家获得批准 [3] 业务与战略 - BioCryst Pharmaceuticals 是一家生物技术公司 采用结构导向药物设计来开发口服小分子和蛋白质疗法 以治疗难以治愈的罕见疾病 [3]

公司概况与业务 - BioCryst Pharmaceuticals 是一家专注于开发罕见疾病口服疗法的生物技术公司 [1] - 公司的核心药物是用于治疗遗传性血管性水肿的ORLADEYO® [1] - 公司在罕见疾病治疗领域与其他生物技术公司竞争 [1] 股价表现与市场数据 - 截至新闻发布时 公司股价为7.60美元 当日微涨0.33%或0.025美元 [4] - 当日股价波动区间为7.57美元至7.92美元 [4] - 公司52周股价高点为11.31美元 低点为6美元 [4] - 公司当前市值约为16亿美元 [4] - 当日成交量为1,923,583股 [4] 分析师评级与目标价 - H.C. Wainwright 于2025年12月15日维持对公司“买入”评级 当时股价为7.64美元 [2] - 该机构将目标价从30美元上调至32美元 显示出对公司未来表现的信心 [2] 核心产品进展与监管批准 - 美国FDA扩大了ORLADEYO的批准范围 适用于2岁至12岁以下儿童 [2] - FDA批准了ORLADEYO的口服颗粒剂型 这是一种对儿童友好的给药方式 [3] - 数据显示约40%的HAE患儿在5岁前经历首次发作 凸显了该儿童剂型的重要性 [3] - 该药物已显示出能早期并持续降低月发作率 [3] 市场影响与前景 - ORLADEYO适应症的扩大预计将增强公司的市场影响力和市场地位 [5] - 通过将治疗范围扩展至更年轻的人群 公司有望在HAE市场获得更大份额 [5] - 这一进展与H.C. Wainwright的积极展望和目标价上调相符 [5]

行业背景与投资主题 - 人工智能主题的市场热度正在放缓 投资者开始关注高贝塔领域 生物科技板块成为潜在受益者 [4][5] - 生物科技板块的SPDR S&P Biotech ETF年初至今上涨约37% 表现优于同期上涨16%的标普500指数 [4] - 行业分析师认为 生物科技板块具备多个投资机会 包括风险已降低、估值低估已验证的市场机会 以及在未来12-18个月内有明确的催化剂 [4] Artiva Biotherapeutics (ARTV) 公司概况 - 公司是一家专注于开发基于自然杀伤细胞疗法用于治疗自身免疫性疾病和癌症的微型生物科技公司 [2] - 其主导候选药物AlloNK旨在成为一种潜在更安全、更有效且更易获得的细胞疗法 [2] Artiva Biotherapeutics (ARTV) 临床进展 - 公司正在通过多项临床项目评估AlloNK在多种自身免疫适应症中的应用 包括一项针对类风湿关节炎、干燥综合征、特发性炎性肌病和系统性硬化症的2a期篮子试验 [1] - 该2a期试验于5月获得FDA许可 并于8月开始对患者给药 [1] - 公司还在进行一项由公司发起的1/1b期试验 评估AlloNK联合抗CD20抗体治疗系统性红斑狼疮 以及一项由研究者发起的涵盖其他自身免疫疾病的试验 [1] - 2024年10月 FDA授予AlloNK用于难治性类风湿关节炎的快速通道资格 使其成为该计划中的领先适应症 [6] - 截至10月1日的数据 在32名接受AlloNK联合抗CD20单抗治疗的自身免疫患者中 观察到令人鼓舞的安全性和耐受性数据 未观察到细胞因子释放综合征或神经毒性病例 所有患者在第13天均实现B细胞完全清除 [7] - 患者每次给药接受10亿或40亿个AlloNK细胞 治疗主要在社区风湿病门诊进行 [7] - 公司计划在2026年上半年分享难治性类风湿关节炎的初步临床反应数据 并与FDA讨论关键性类风湿关节炎试验的设计 [7] Artiva Biotherapeutics (ARTV) 投资观点与估值 - Wedbush分析师认为 由于入组加速和监管支持 类风湿关节炎适应症有可能快速开发 [9] - 分析师指出 若公司推进其正在进行的2a期篮子试验中其他适应症的扩展机会 股价可能有上行空间 [9] - 公司股价为3.30美元 低于每股5美元的现金价值 [10] - Wedbush分析师给予公司“跑赢大盘”评级 目标价23美元 意味着未来12个月有约600%的上行潜力 [10] - 华尔街共识评级为“强力买入” 基于5位分析师的一致正面评级 平均目标价16.50美元 意味着未来一年有400%的潜在涨幅 [10] BioCryst Pharmaceuticals (BCRX) 公司概况 - 公司是一家成立于1986年的生物科技公司 目前已实现商业化 拥有两款FDA批准的药物 并在最近几个季度实现正每股收益 [11] BioCryst Pharmaceuticals (BCRX) 产品与商业化 - 公司第一款获批疗法Rapivab于2014年获FDA批准 用于治疗急诊室的严重流感 适用患者低至6个月大 [12] - 公司转型为增长导向的盈利生物科技公司 主要驱动力是其对罕见病的专注 [13] - 公司利用其在血浆激肽释放酶抑制方面的专长 开发了用于预防遗传性血管性水肿的Orladeyo [13] - Orladeyo于2020年12月获FDA批准 已成为公司的商业支柱 [14] - 在2025年第三季度财报中 Orladeyo的净销售额同比增长37% 达到1.591亿美元 几乎占公司当季总营收1.594亿美元的全部 [14] - 近期FDA批准了每日一次Orladeyo口服颗粒剂型 用于2岁至12岁以下儿科患者的遗传性血管性水肿预防治疗 使其成为首个也是唯一可用于低至2岁患者的靶向口服预防疗法 [15] - 公司预计Orladeyo到2029年可能实现10亿美元的年峰值收入 [15] - 公司正致力于通过收购Astria及其处于3期试验阶段的候选药物navenibart 来扩大其在遗传性血管性水肿领域的布局 [16] BioCryst Pharmaceuticals (BCRX) 财务表现与投资观点 - 公司2025年第三季度非GAAP每股收益为0.16美元 高于去年同期的0.02美元 并超出预期0.09美元 [16] - 非GAAP营业利润达到5170万美元 同比增长超过一倍 [16] - Wedbush分析师认为 即使在充满挑战的竞争环境中 Orladeyo第三季度的业绩超预期表明其能保持竞争力 [18] - 分析师维持对公司2025年全球Orladeyo收入6.01亿美元的预测 [18] - 公司股票市销率约为3倍 低于中型市值商业化同行6倍的水平 [18] - Wedbush分析师给予公司“跑赢大盘”评级 目标价21美元 意味着一年的上行潜力为177% [18] - 华尔街共识评级为“强力买入” 基于11条分析师记录 其中9个买入 2个持有 平均目标价19.27美元 意味着未来12个月有154%的潜在涨幅 [19]

公司核心动态 - 美国食品药品监督管理局已扩大BioCryst Pharmaceuticals公司药物Orladeyo的适用范围 批准其口服颗粒剂型用于预防2岁及以上儿童的遗传性血管性水肿发作 [1] - 此次批准使Orladeyo成为美国首个获批用于预防2岁及以上儿童HAE发作的口服预防性药物 [1] 产品与市场影响 - Orladeyo口服颗粒剂型为儿童患者提供了新的给药选择 此前该药物仅以胶囊剂型获批用于12岁及以上患者 [1] - 遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病 可导致身体各部位出现反复、不可预测的严重肿胀 [1]

公司核心产品进展 - 美国食品药品监督管理局批准了BioCryst Pharmaceuticals旗下口服药物ORLADEYO®（berotralstat）颗粒剂的新药申请，用于2岁至小于12岁儿童遗传性血管性水肿患者的预防性治疗 [1] - 此次批准使ORLADEYO成为首个且唯一适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法 [1][4] - 该口服颗粒剂型专为儿童设计，外观和大小类似糖粒，可直接倒入口中用水或牛奶送服，或撒在一勺柔软的非酸性食物上服用 [6] 临床数据与疗效 - 批准基于APeX-P临床试验的积极中期数据，这是迄今为止评估2岁至小于12岁HAE患者长期预防性疗法的最大规模试验 [5] - 中期结果显示，ORLADEYO在该年龄组耐受性良好，安全性特征一致，并导致月度发作率早期且持续降低，未发现超出先前成人和青少年试验描述的新安全信号 [5] - 试验中最常见的治疗期出现的不良事件是鼻咽炎 [5] 市场潜力与患者需求 - 遗传性血管性水肿常在儿童期发病，约40%的HAE儿童在5岁前经历首次发作 [2] - 此前，针对12岁以下患者的唯一靶向治疗方案需静脉注射或皮下注射，对年幼患者及其照护者负担较重 [2] - 截至目前，ORLADEYO在美国已处方给超过3,500名患者 [5] - 预防性疗法在低龄儿童中的使用相比成人受限，部分原因是缺乏合适、负担更轻的治疗选择 [9] 公司商业与监管策略 - 公司已向欧洲药品管理局和日本药品医疗器械综合机构提交了ORLADEYO口服颗粒用于2岁至小于12岁HAE患者的申请 [8] - 计划在包括加拿大在内的其他全球地区提交额外的监管申请 [8] - 公司提供Empower Patient Services，这是一个集专业药房和患者支持计划于一体的综合服务平台，提供保险流程、费用可负担性、用药依从性等方面的个性化支持 [10] 产品背景与公司定位 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防2岁及以上成人和儿童HAE发作的口服疗法，每日一次，通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防发作 [11] - BioCryst是一家全球性生物技术公司，专注于开发和商业化治疗遗传性血管性水肿及其他罕见疾病的药物 [20]

核心观点 - 美国食品药品监督管理局批准了BioCryst Pharmaceuticals公司口服颗粒剂型ORLADEYO用于2至<12岁儿童遗传性血管性水肿的预防性治疗 这使其成为首个且唯一适用于2岁及以上HAE患者的口服靶向预防疗法 [1][4][11] 产品与监管批准 - ORLADEYO口服颗粒剂型获得FDA批准 适用于2至<12岁儿科患者的HAE预防性治疗 [1] - 该药胶囊剂型已于2020年12月获FDA批准用于12岁及以上患者的HAE预防 目前已在全球超过45个国家获批 [4] - 公司已向欧洲药品管理局和日本药品医疗器械综合机构提交了ORLADEYO口服颗粒用于2至<12岁患者的申请 并计划在包括加拿大在内的其他全球地区提交申请 [7][8] 市场与临床需求 - HAE常在儿童期发病 约40%的HAE儿童在5岁前经历首次发作 疾病严重影响正常生活 [2] - 此前 针对12岁以下患者的靶向治疗方案仅能通过静脉或皮下注射给药 对年幼患者及其护理者负担较重 [2] - 此次批准为儿童HAE患者及其家庭提供了一个重要的口服预防选择 满足了该群体对更易管理的长期预防方案的迫切需求 [3][5][9] 临床数据支持 - 批准得到了APeX-P临床试验积极中期数据的支持 该试验是迄今为止评估2至<12岁HAE患者长期预防性疗法的最大规模试验 [5] - 中期结果显示 ORLADEYO在该年龄组耐受性良好 安全性特征一致 并能早期且持续降低月发作率 未发现超出先前成人和青少年试验描述的新安全信号 最常见的治疗期出现的不良事件是鼻咽炎 [5] 产品特点与优势 - 新的口服颗粒剂型专为儿童给药需求设计 外观和大小类似 sprinkles 可直接倒入口中用水或牛奶立即吞服 或撒在一勺柔软的非酸性食物上服用 [6] - ORLADEYO是首个且唯一专门用于预防2岁及以上HAE患者发作的口服疗法 每日一次给药 通过降低血浆激肽释放酶活性来预防HAE发作 [11] 商业与患者支持 - ORLADEYO至今已在美国处方给超过3,500名患者 [5] - 公司提供Empower Patient Services 这是一个集专业药房和患者支持计划于一体的综合服务平台 由专家团队提供保险流程、费用可负担性、用药依从性等方面的个性化支持 [10]

并购交易进展 - BioCryst Pharmaceuticals 收购 Astria Therapeutics 的交易已根据《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案》获得等待期提前终止 [1] - 该等待期的终止是完成并购的条件之一 公司预计交易将于2026年第一季度完成 但仍需满足其他惯例成交条件 [2] 公司业务概况 - BioCryst Pharmaceuticals 是一家全球性生物技术公司 专注于为遗传性血管性水肿及其他罕见病开发和商业化药物 [3] - 公司已商业化首款口服、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂ORLADEYO® (berotralstat) 并正在推进一系列针对罕见病的潜在同类首创或同类最佳的口服小分子及注射蛋白疗法管线 [3]

公司业务与产品管线 - 公司核心收入来源为ORLADEYO产品，年收入介于5.9亿至6亿美元之间，并正增长至10亿美元的峰值水平[3] - 核心增长产品ORLADEYO拥有专利保护，有效期将持续至2040年[3] - 公司拥有内部研发产品管线，其中两项处于临床阶段：产品17725针对Netherton综合征，avoralstat针对DME[3] 公司战略与发展 - 公司目前处于有利的财务状况，能够进行拟议收购，例如与Astria公司的交易[4] - 公司首席执行官拥有近19年的公司领导经验[3]