撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 一直以来，如何将整个基因高效且精准地整合到特定基因组位点，是基因组编辑领域的一个长期存在的难题。尽管现有的基因编 辑技术可以修复大多数致病基因突变，然而，许多疾病的遗传多样性 （例如， ABCA4 基因的 500 多种突变类型会导致 Stargardt病 ， PAH 基因的 1000 多种突变类型会导致 苯丙酮尿症 ，而 CFTR 基因的 2000 多种突变类型会导致 囊性纤维化 ） 导致我们需要设计多种针对特定突变的不同基因编辑疗法，这严重限制了能够受益于基因编辑疗法的患者数量。直接将整个基因 整合到基因组中的靶向整合技术，可为功能缺失突变的遗传疾病提供一种不依赖具体突变类型的通用疗法，此外，该技术 还可用 于癌症免疫疗法、转基因细胞和动物模型构建，以及代谢工程等领域。 2019 年 6 月， 张锋 团队以及哥伦比亚大学的 Samuel Sternberg 团队各自独立发现了 CRISPR 相关转座酶 （CAST） ，CAST 是一类 RNA 引导的转座酶， 能够以高度特异的方式将大片段 DNA 移动到新的位置。而且不会造成 DNA 双链断裂，从而避免了可能产生的不良 ...