文章核心观点 - Vertex Pharmaceuticals作为市值超千亿美元的前20大制药公司，经历起伏后制定了新的生命科学研发策略，专注研发取得了显著成果，未来前景乐观 [1][14] 公司发展历程 - 1989年成立，丙肝药物Incivek上市三年后于2014年8月撤市，其失败促使公司战略转型 [2] - 2012年1月和2015年7月，两款囊性纤维化产品Kalydeco和Orkambi获批，公司开始深入投资变革性产品战略 [5] - 2014年6月，公司将治疗流感的非专科候选药物VX - 787资产剥离给杨森 [5] - 2015年公司内部重组，将研发战略置于公司战略之下；2016年推出Vertex Sandbox，确定研发重点疾病 [6] 公司战略决策 - 前CEO Jeff Leiden在丙肝市场失利后，选择让公司在多种疾病领域持续创新，现任CEO Reshma Kewalramani认可该战略 [3][4] - 公司战略是投资科学，开发针对专业市场严重未满足需求疾病的变革性药物 [5] - 采用“疾病优先”的研发策略，不局限于特定治疗方式，先确定疾病，再选择有效工具 [6][7] - 只专注能通过专业销售和营销基础设施商业化药物的疾病，降低SG&A成本，将约70%的运营支出用于研发 [8] 公司团队优势 - 团队以医学和科学背景人员为主，这种人员结构贯穿公司各层级，有利于执行研发战略 [7] 公司研发成果 - 获批四款囊性纤维化产品，包括2018年的Symdeko和2019年的Trikafta [9] - 2019年公布CRISPR有效性的首批患者数据，2021年公布AATD数据，2022年公布1型糖尿病和疼痛的关键概念验证数据 [9] - 2024年三位研究人员因在囊性纤维化方面的变革性工作获生命科学突破奖 [9] - 研发管线进入3期临床试验的成功率达85%，远超行业平均的10% [10] - 在现任CEO领导下，成功推出囊性纤维化、镰状细胞病和β - 地中海贫血的获批药物，Casgevy成为美国首个获批的基于CRISPR的基因编辑疗法 [11] - 2018年至今，为七个新疾病领域引入疗法，六个取得积极概念验证结果 [11] 公司未来展望 - 公司利用AI支持研发议程，AI在公司应用已久，未来将在商业化和行业中继续发挥重要作用 [14]