文章核心观点 - 过去一年Vertex Pharmaceuticals Incorporated受益于强劲的收入增长、监管批准和商业发布，在囊性纤维化市场占据主导地位，非囊性纤维化管线候选药物开发也取得快速成功，未来有多项产品计划推出，还进行了战略收购 [1][2][3] 业务表现 - 公司在囊性纤维化市场占据主导地位，其三联疗法Trikafta推动囊性纤维化销售额持续增长，美国市场因标签扩展至低龄群体推动销售，美国以外市场因报销和低龄群体使用扩大而需求强劲，该趋势预计持续全年 [2] - 过去一年公司股票上涨31.2%，而行业下跌10.0% [4] 非CF管线进展 - 公司与CRISPR Therapeutics合作的一次性基因疗法Casgevy于2023年和2024年初在多个地区获批用于治疗两种血液疾病，这是全球首个获批的基于CRISPR/Cas9的疗法，有望成为相关患者的一次性功能性治愈方法，美欧估计患者群体约3.5万人 [3][5] - Casgevy推出进展迅速，获批地区有超25个激活的授权治疗中心，多名患者已开始细胞采集，与支付方合作也取得进展，预计2024年下半年开始记录销售 [6] 近期产品计划 - 公司计划今年推出用于急性疼痛的suzetrigine和用于囊性纤维化的vanza triple [7] - suzetrigine已启动滚动新药申请流程，预计二季度完成申请，计划下半年启动针对糖尿病周围神经病变的关键III期项目，II期研究显示其在治疗糖尿病周围神经病变上有良好的安全性和有效性，还启动了针对腰骶神经根病的II期研究，公司认为其有潜力改变疼痛治疗模式 [8][9] - vanza triple于2024年年中在美国和欧盟提交用于治疗6岁及以上囊性纤维化患者的监管申请，该药物是三种成分的组合，有望比Trikafta给患者带来更多益处，可治疗停用Trikafta或其他Vertex囊性纤维化药物的患者，还能改善给药方式和降低特许权使用费负担 [10][11] 其他疾病管线 - 公司在APOL1介导的肾脏疾病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和I型糖尿病细胞疗法等疾病领域有快速推进的中后期管线，许多候选药物代表着数十亿美元的机会，预计今年是催化事件丰富的一年，未来12个月在CF和非CF产品组合中有多个重要临床里程碑 [12] 战略收购 - 4月公司宣布以49亿美元收购Alpine Immune Sciences，将其主要管线候选药物povetacicept纳入管线，该药物旨在靶向两种蛋白质，预计下半年进入治疗IgA肾病的后期开发阶段，公司认为其在其他严重自身免疫性肾病和血细胞减少症的II期开发中有“产品中的管线”潜力 [13] 其他公司信息 - Ligand Pharmaceuticals是排名更好的生物技术股，Zacks排名为2（买入），过去90天，Zacks对其2024年和2025年每股收益的共识估计均有所提高，年初至今股价上涨21.3%，过去四个季度均超出预期，平均惊喜率为56.02% [14][15]