文章核心观点 - Teva宣布将终止评估emrusolmin（TEV-'286）治疗成人多系统萎缩（MSA）的Phase 2 TOPAS-MSA研究（NCT06568237），该决定基于独立数据监测委员会（IDMC）根据预设中期无效性分析给出的建议 [1] - 中期分析达到了预设的无效性标准，表明若继续研究，该研究达到主要疗效终点的概率较低，此为期中预测性评估而非研究的最终疗效分析 [1][9] - 中期分析中未发现安全性问题 [1][9] - 该决定仅涉及TOPAS-MSA研究，不代表对emrusolmin更广泛项目的最终决定 [2] 研究终止决定与后续安排 - 公司将与MODAG GmbH合作，对TOPAS-MSA数据进行全面分析，并评估emrusolmin在MSA开放标签扩展研究（NCT07197866）中可用的数据 [2] - 公司全球研发执行副总裁兼首席医疗官Eric Hughes表示，虽对Phase 2研究期中分析结果感到失望，但仍致力于从这些数据中汲取一切可学习的经验，并感谢患者、家属、研究者和研究团队贡献的时间与承诺 [3] - 公司希望相关科学和学到的知识能加深对MSA的理解，并帮助确定emrusolmin的前进路径 [3] - 公司将与TOPAS-MSA研究研究者合作，确保在Phase 2研究终止期间遵循研究方案 [3] - 公司计划在完成全面分析后与科学界分享TOPAS-MSA的研究发现 [3] TOPAS-MSA研究设计 - TOPAS-MSA（NCT06568237；TV56286-NDG-20039）是一项随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2研究，旨在评估emrusolmin在成人MSA患者中的疗效和安全性 [5] - 研究设计入组约350名参与者，接受emrusolmin 300 mg或安慰剂治疗约48周，随后进行为期四周的随访期 [5] - 主要终点为从基线至第48周改良统一多系统萎缩评定量表第一部分评分的变化 [5] 开放标签扩展研究 - 独立的Phase 2开放标签扩展（OLE）研究（NCT07197866；TV56286-NDG-20041）旨在评估emrusolmin在完成TOPAS-MSA 48周治疗期的合格参与者中的长期安全性和耐受性 [6] emrusolmin产品概况 - emrusolmin（又称TEV-'286）是一种在研口服小分子药物，旨在靶向α-突触核蛋白聚集，这是被认为参与MSA的核心致病机制之一 [7] - emrusolmin由公司与MODAG GmbH合作开发 [2][7] - 美国食品药品监督管理局（FDA）于2022年授予emrusolmin用于MSA的孤儿药资格认定，并于2025年9月授予快速通道资格认定 [7] 多系统萎缩（MSA）疾病背景 - MSA是一种罕见的神经退行性疾病，临床分类为"非典型帕金森综合征"，属于突触核蛋白病组 [8] - MSA的组织病理学特征为α-突触核蛋白的异常沉积，主要位于少突胶质细胞（胶质细胞质包涵体），也见于某些神经细胞 [8] - 通常表现为自主神经系统功能障碍，即膀胱功能、勃起功能、肠道蠕动或血压调节的紊乱，并合并运动障碍 [8] - 运动障碍常表现为帕金森样症状或小脑功能障碍，如共济失调、步态和言语问题 [10] - 在美国、欧盟和日本，MSA影响约40,000人（患病率为每10万人4例），每年新诊断约6,000例（发病率为每10万人0.6例） [10] - 诊断后预期寿命约为6至10年 [10] - 由于受影响患者数量相对较少且缺乏有效疗法，MSA符合孤儿药资格条件，允许较短的开发路径 [10] - MSA疾病修饰方面存在未满足的医疗需求，这是开发可能影响患者生活的新疗法的驱动力 [10] 公司概况 - Teva Pharmaceutical Industries Ltd.（纽交所及特拉维夫证券交易所代码：TEVA）是一家领先的创新生物制药公司，拥有世界一流的仿制药业务 [11] - 公司拥有超过120年的历史，致力于神经科学和免疫学领域的创新，并在全球提供复杂仿制药、生物类似药和药房品牌 [11] 其他近期事件 - 公司将于2026年11月3日美国东部时间上午8:00举行2026年第三季度财报电话会议，电话会议的实时网络直播将在公司网站提供 [4]