文章核心观点 - 安进公司宣布将在会议上介绍ANX007神经保护作用，该药物在2期ARCHER试验中对干性AMD伴GA患者有视力保护潜力，3期ARCHER II试验正在全球招募患者 [1][2] 公司信息 - 安进生物科学公司致力于开发阻止经典补体驱动神经退行性疾病的疗法，管线涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病领域，目标是为全球超800万人满足未被满足的医疗需求 [11] 药物信息 - ANX007是首款非聚乙二醇化抗原结合片段（Fab），通过玻璃体内制剂局部阻断眼部C1q，是GA研究中唯一在最佳矫正视力（BCVA）和低亮度视力（LLVA）终点上显示出显著视力保护作用的疗法 [3] - ANX007能选择性抑制经典补体途径起始分子C1q，玻璃体内注射可完全阻止C1q和经典途径激活，在动物模型中其类似物可保护光感受器突触和细胞 [4] - ANX007获美国FDA快速通道指定和欧盟优先药物（PRIME）指定 [5] 试验信息 2期ARCHER试验 - 该试验为随机、多中心、双盲、假手术对照试验，ANX007在干性AMD和GA患者中对视力有一致保护作用，在多个视力测量指标上有统计学显著、时间和剂量依赖性的保护效果，治疗效果随时间增加且持久，停药6个月仍维持视力获益 [6] - ANX007还能保护对视力重要的关键视网膜结构，12个月内耐受性良好，治疗组和假手术组脉络膜新生血管（CNV）发生率无增加，无视网膜血管炎事件报告 [8] 3期ARCHER II试验 - 这是一项全球随机、双盲、假手术对照试验，预计招募约630名年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩（GA）患者，按2:1随机分配接受每月一次ANX007治疗或假手术，主要终点是预防最佳矫正视力（BCVA）损失≥15个字母，预计2026年下半年公布 topline 数据 [10] 会议信息 - 公司将在2025年5月4 - 8日犹他州盐湖城举行的视觉与眼科研究协会（ARVO）年会和5月8 - 11日佛罗里达州劳德代尔堡举行的2025年视网膜世界大会上介绍ANX007神经保护作用 [2] - ARVO年会海报展示主题为“C1q抑制减轻小胶质细胞诱导的神经元损伤：地理萎缩（GA）和亨廷顿病（HD）的结果”，视网膜世界大会口头报告主题为“ANX007（一种C1q抑制剂）治疗干性AMD伴GA患者的2期ARCHER试验的视觉功能结果：需治疗人数分析” [4] - 演讲者包括威尔斯眼科医院视网膜专家Ajay E. Kuriyan博士和佛罗里达视网膜玻璃体协会视网膜专家Priya Vakharia博士，演讲时间分别为2025年5月7日上午10:15 - 12:00（ET）和5月10日上午10:30（ET） [7] 疾病信息 - 干性年龄相关性黄斑变性（AMD）是最常见的AMD形式，地理萎缩（GA）是干性AMD的晚期形式，是老年人失明的主要原因，美国约有100万人、全球约有800万人受影响，目前尚无经临床试验证明能显著预防视力丧失的有效疗法 [9]