文章核心观点 - 公司在国际肝病大会上展示ALXN1840药物治疗威尔逊病的长期疗效和安全性数据 ，该药物有潜力成为治疗该疾病的疗法并改善患者生活 [1][2][3] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司 ，有针对威尔逊病的后期ALXN1840项目 ，以及用于晚期癌症成像和治疗的放射性药物项目 [4] 数据展示情况 - 公司在欧洲肝脏研究协会国际肝病大会上展示ALXN1840药物治疗威尔逊病的长期疗效和安全性数据 ，海报链接为https://www.monopartx.com/pipeline/ALXN1840/EASL - poster - may - 2025 [1] 数据来源 - 疗效数据来自三项临床试验（2期WTX101 - 201、2期ALXN1840 - WD - 205和3期WTX101 - 301 ，n = 255） ，安全分析数据还包括2期ALXN1840 - WD - 204试验（n = 266） [2] 治疗时长 - ALXN1840疗效和安全数据集的中位治疗时长分别为961天（2.63年）和943.5天（2.58年） [2] 数据亮点 - 统一威尔逊病评定量表（UWDRS）第二部分（患者报告症状）和第三部分（临床医生评估症状）较基线持续改善 [6] - 直接测量的非铜蓝蛋白结合铜（dNCC）持续增加 ，表明铜动员增加 [6] - 与标准治疗相比 ，ALXN1840在临床总体印象改善（CGI - I）量表上有改善 [6] - 接受ALXN1840治疗的患者新威尔逊指数（基于胆红素、AST、INR、白细胞和白蛋白）有改善 [6] - 与标准治疗相比 ，患者报告ALXN1840更方便、有效 ，包括3期临床试验扩展阶段从标准治疗转为ALXN1840的患者 [6] - 不到5%的患者出现药物相关严重不良事件（SAE） ，无药物相关肾脏或泌尿系统SAE病例 [6] 专家观点 - 专家认为ALXN1840的长期疗效、安全性和便利性令人鼓舞 ，有潜力改善威尔逊病患者日常生活 [3] 联系方式 - 公司投资者关系联系人为首席财务官Quan Vu ，邮箱为vu@monopartx.com ，可在X（@MonoparTx）和LinkedIn（Monopar Therapeutics）关注公司动态 [8]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Monopar Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩并总结近期进展，公司计划2026年初为Wilson病提交新药申请，当前资金预计至少可支持运营至2026年12月31日 [1][2][13] 近期项目进展 - ALXN1840计划2026年初向FDA提交Wilson病新药申请，该药物在3期临床试验中达到主要终点，2024年10月公司获得其全球独家许可权，Alexion获400万美元现金付款、9.9%公司流通普通股所有权及监管批准和销售里程碑款项与分级特许权使用费 [3] - MNPR - 101目前正在招募1期成像和治疗肿瘤试验，成像剂MNPR - 101 - Zr和治疗剂MNPR - 101 - Lu靶向uPAR，该受体在多种侵袭性癌症中表达 [4] 近期融资情况 - 2024年第四季度公司通过融资筹集超5500万美元净收益，包括10月30日公开发行1181540股普通股获约1780万美元净收益，12月23日公开发行798655股普通股及向机构投资者私募882761份预融资认股权证获约3740万美元净收益 [5] 财务业绩对比 - 现金及净亏损方面，截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为6020万美元，2024年第四季度净亏损1090万美元（每股2.23美元），2023年同期为180万美元（每股0.60美元）；2024年全年净亏损1560万美元（每股4.11美元），2023年为840万美元（每股3.04美元） [6][7] - 研发费用方面，2024年第四季度研发费用为990万美元，2023年同期为100万美元，增加890万美元主要因ALXN1840许可费用增加860万美元和研发人员工资增加40万美元；2024年全年研发费用为1300万美元，2023年为560万美元，增加740万美元主要因ALXN1840许可费用增加860万美元、研发人员费用增加30万美元和其他研发费用净增加10万美元，部分被试验关闭相关费用减少160万美元抵消 [8][9] - 一般及行政费用方面，2024年第四季度为120万美元，2023年同期为90万美元，增加30万美元主要因人员工资、咨询费和特拉华州特许经营税各增加10万美元；2024年全年为320万美元，与2023年持平 [10][11] 公司简介 公司是临床阶段生物技术公司，有针对Wilson病的后期ALXN1840项目，以及包括用于成像晚期癌症的1期MNPR - 101 - Zr、用于治疗晚期癌症的1a期MNPR - 101 - Lu和后期临床前阶段MNPR - 101 - Ac225在内的放射性药物项目 [12]