核心观点 ProQR Therapeutics任命两位AI领域专家，旨在将AI深度整合进其Axiomer RNA编辑平台的药物发现与开发流程，以加速管线推进并提升成功率，其首个AI发现项目AX-0811已进入临床，预计2027年初获得数据[1][4] 管理层与董事会任命 - 任命Chris Hart博士为首席数据与AI官，负责领导ProQR的AI战略及在药物发现与开发中的执行[1][2] - Chris Hart博士拥有超过15年将AI和机器学习应用于寡核苷酸治疗的经验，最近任职于礼来公司遗传医学团队的数据科学与AI/ML副总裁[1] - Chris Hart博士此前是Creyon Bio的创始CEO，并在Ionis Pharmaceuticals工作七年，建立并领导功能基因组学团队[1] - 任命Thomas Wolf博士为董事会战略AI顾问，他是Hugging Face的联合创始人兼首席科学官，英伟达近期同意以129亿美元收购Hugging Face[3][4] - Thomas Wolf博士将就技术战略和在Axiomer平台上扩展AI应用向ProQR董事会提供建议[3] AI战略与平台整合 - ProQR正在将AI整合到其Axiomer平台和工作流程中，以支持发现、开发和交付RNA编辑药物[5] - AI和机器学习补充了ProQR的湿实验生物学和实验能力，能够更快地识别和优化EON（编辑寡核苷酸）[6] - ProQR正在构建一个持续学习循环，连接靶点识别、先导化合物优化、候选药物选择和临床开发，临床洞察反馈至发现阶段[8] - 在开发阶段，ProQR应用AI和高级数据能力支持患者分层、终点选择和临床试验设计的更明智决策，并整合真实世界数据[7] 管线进展与数据 - AI驱动的发现过程产生了AX-0811，该药物在人类化模型中实现了约60%的编辑效率，比上一代AX-0810高出约六倍，且稳定性得到改善[6] - AX-0811的发现时间线从过去的三年缩短至大约三个月[6] - AX-0811是首个通过ProQR AI发现引擎进入临床测试的项目，预计在2027年1月初获得前两个队列的靶点结合数据[4][9] - ProQR预计在未来12个月内，其四个开发项目将产生多达5项临床数据读出[4][9] - 其他项目包括针对MPS I Hurler综合征的AX-0422和针对PNPLA3相关MASH的AX-2911，正在向临床推进[9] 技术平台与合作伙伴 - ProQR的Axiomer技术是一种下一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞内的ADAR分子机制实现RNA中特定单核苷酸改变[10] - ProQR与Ginkgo Bioworks的合作通过其自动化实验室加速生成高质量数据，从而缩短学习周期并为AI模型提供更好的训练集[6]