文章核心观点 公司提交AX - 0810的临床试验申请，标志Axiomer RNA编辑平台和管线进入临床开发阶段，首个人体试验将评估其安全性等，预计2025年Q4出初始数据 [1][2][8] 相关目录总结 公司进展 - 公司向欧洲药品管理局提交AX - 0810的临床试验申请，拟开展1期临床试验 [1] - 若获监管批准，1期研究预计在荷兰单一地点开展，2025年Q4出初始数据 [2] AX - 0810介绍 - AX - 0810是研究性GalNac递送的RNA编辑寡核苷酸，通过靶向NTCP治疗胆汁淤积性肝病 [3] - 其作用机制是选择性调节NTCP功能，减少胆汁酸再摄取，有人类遗传学数据支持 [3] Axiomer™介绍 - Axiomer™是下一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中的ADAR介导RNA单核苷酸变化 [4] - Axiomer EONs可纠正致病突变的RNA，调节蛋白表达或赋予蛋白新功能 [4] 公司介绍 - 公司致力于通过变革性RNA疗法改善生活，基于独特RNA修复平台技术拓展管线 [5]

纪要涉及的公司 ProQure Therapeutics是一家荷兰公司，致力于开发新型RNA编辑平台技术；Eli Lilly与ProQure Therapeutics有合作关系；还提及了WAVE和Quoro两家公开交易的公司 [1][5][13] 纪要提到的核心观点和论据 公司技术与业务 - ProQure Therapeutics开发基于ADAR的新型RNA编辑平台技术，可利用寡核苷酸招募细胞内过程，精确编辑信使RNA中的单个碱基，避免修改DNA来治疗遗传病，该技术已优化超十年，首个项目即将进入临床，还有多个快速推进项目及与Eli Lilly的合作项目 [5][6] - RNA编辑能精确编辑信使RNA中的单个核苷酸，改变遗传缺陷或蛋白质功能，与RNAi不同，RNAi是降解特定RNA链；RNA编辑使用研究了四十年的寡核苷酸，其制造、安全性和分布特性已知，降低了新方法的风险 [7][8] - RNA编辑分子的递送相对简单，肝脏递送采用与GalNAc糖基结合的单链裸寡核苷酸，CNS给药通过鞘内局部给药使用裸寡核苷酸，这两种递送途径已有获批药物 [10][11] - 给药频率取决于目标器官和特定靶基因，肝脏递送预计季度给药，CNS给药可能每六到九个月一次 [12] 行业竞争与公司策略 - RNA编辑领域近年有多家公司进入，技术相似，但ProQure Therapeutics拥有ADAR编辑的基础知识产权，认为这将创造价值并使其涉足整个RNA编辑领域 [13][14][15] - ProQure Therapeutics选择经人类遗传学研究验证的靶点，专注于CNS和肝脏治疗领域，涵盖常见疾病和罕见遗传病 [17] 公司项目进展 - 领先项目AX810针对胆汁淤积性疾病，聚焦PSC和胆管闭锁，这两种疾病无获批疗法且致命；该项目基于人类遗传学研究，引入可减少胆汁酸摄取的变体，已在多种模型中证明概念，计划本季度提交CTA，年底获得初始数据，明年获得更完整数据集 [19][20][21][22] - 首个研究将在荷兰进行，招募健康志愿者，主要测量血清胆汁酸水平，目标是使其增加两倍，还会观察胆汁酸谱和循环RNA等探索性终点；研究采用单升剂量和多剂量综合设计，给药五周后随访十二周以确定未来给药频率 [23][25][26][27][28] - 公司正在进行适应症选择过程，决定首个患者研究针对PSC、胆管闭锁或两者兼顾，目标是为两者开发药物 [29][30] 其他项目情况 - 第二个项目针对BIVERGALT1基因，引入可降低心血管疾病风险36%的变体，已在相关疾病模型中展示体内概念验证，正在优化并计划夏季更新 [32][33] - 第三个项目针对Rett综合征，可恢复蛋白质正常功能，获得Rett综合征研究信托基金900万美元资助；因RNA编辑能保留细胞调节系统，避免过度表达，适合该适应症 [33][34][36] - 第四个项目针对PNPLA3突变，可将MASH恢复为野生型功能蛋白，有较大市场潜力 [38][39] 平台与战略规划 - 若领先的NTCP靶向项目成功，可将许多发现推广到其他靶点，但每个靶点有特定情况，多数靶点经足够时间投入可编辑 [40][41] - 公司战略是验证平台，在不同靶点和器官使用该平台进行药物开发；计划独立商业化罕见病产品，为大适应症项目寻求合作开发伙伴 [42] 与Eli Lilly的合作 - 2021年与Eli Lilly合作五个靶点，2022年合作扩展到十个靶点，Eli Lilly支付1.25亿美元预付款，有37.5亿美元里程碑付款和特许权使用费；Eli Lilly去年参与公司融资，表明对合作的兴奋 [44][45] - 合作主要集中在中枢和外周神经系统应用，ProQR负责发现至命中选择，Eli Lilly负责开发和商业化；合作进展顺利，去年已获得五六个里程碑，今年和明年将获得更多，里程碑付款会随项目进展增加 [45][48] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司现金约1.34亿欧元，可支撑到2027年年中 [50] - 今年计划为多达三个项目（RET、MESH和心血管）进行临床候选药物选择，提交AX810的CTA并进入临床，年底获得初始数据；明年可能有多个项目进入临床并获得初始数据 [50][51]

Table of Contents | | | March 31, | December 31, | | --- | --- | --- | --- | | | | 2025 | 2024 | | | | €1,000 | €1,000 | | Assets | | | | | Property, plant and equipment | 7 | 13,608 | 14,113 | | Investments in financial assets | 17 | — | — | | Non-current assets | | 13,608 | 14,113 | | Cash and cash equivalents | 5 | 132,414 | 149,408 | | Prepayments and other receivables | 6 | 5,137 | 3,747 | | Other taxes | | 530 | 690 | | Current assets | | 138,081 | 153,845 | | Total assets | | 151,689 | 167,958 | | Eq ...

Axiomer™ ADAR-mediated RNA editing pipeline advancing across liver and CNS programs, with CTA filing on track for Q2 2025 for lead program AX-0810 targeting NTCP for Cholestatic diseases Strengthened leadership with appointments of Chief Financial Officer and Chief Medical Officer€ 132.4 million cash and cash equivalents as of end Q1 providing runway into mid-2027, plus additional potential milestones from Lilly partnership LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., May 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Thera ...

LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., May 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics NV. (Nasdaq: PRQR) (ProQR), a company dedicated to changing lives through transformative RNA therapies based on its proprietary Axiomer™ RNA editing technology platform today announced that Company management is scheduled to present at the Citizens (JMP) Life Sciences Conference in New York City on Thursday, May 8 at 11:30 AM EDT. A live webcast of the Company’s fireside chat will be available from the “Investors & M ...

LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., May 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (ProQR), a company dedicated to changing lives through transformative RNA therapies based on its proprietary Axiomer™ RNA editing technology platform, today announced the Annual General Meeting (AGM) of Shareholders will take place on Tuesday, June 3, 2025 at 1530 CEST at the offices of Allen Overy Shearman Sterling LLP, in Amsterdam, the Netherlands. All relevant documents and information for the ...

LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., April 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics NV. (NASDAQ:PRQR) (ProQR), a company dedicated to changing lives through transformative RNA therapies based on its proprietary Axiomer™ RNA editing technology platform, today announced the appointment of Dennis Hom as Chief Financial Officer (CFO) and Cristina Lopez Lopez, MD, PhD, as Chief Medical Officer (CMO). These key leadership appointments support the advancement of the Company's Axiomer platform technology ...

文章核心观点 - 分析ProQR公司季度财报表现及股价走势，探讨未来发展并提及同行业Nurix Therapeutics公司预期情况 [1][3][9] ProQR公司财报情况 - 本季度每股亏损0.10美元，高于Zacks共识预期的0.07美元，去年同期每股亏损0.08美元，此次财报盈利意外为 -42.86% [1] - 上一季度预期每股亏损0.12美元，实际亏损0.11美元，盈利意外为8.33% [1] - 过去四个季度公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收460万美元，未达Zacks共识预期51.53%，去年同期营收354万美元，过去四个季度公司两次超出共识营收预期 [2] ProQR公司股价表现 - 自年初以来ProQR股价下跌约30.2%，而标准普尔500指数下跌 -4.8% [3] ProQR公司未来展望 - 股票近期价格走势及未来盈利预期主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank工具追踪 [5] - 此次财报发布前盈利预测修正趋势喜忧参半，目前股票Zacks Rank为3（持有），预计近期表现与市场一致 [6] - 未来需关注未来季度和本财年盈利预测变化，当前未来季度共识每股收益预期为 -0.09美元，营收1157万美元，本财年共识每股收益预期为 -0.36美元，营收2829万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前26%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] 同行业Nurix Therapeutics公司情况 - 该公司尚未公布截至2025年2月季度财报，预计本季度每股亏损0.72美元，同比变化 +5.3%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计营收1432万美元，较去年同期下降13.7% [9]

财务报告编制信息 - 年度报告涵盖截至2024年12月31日的财务信息，财务报表按国际财务报告准则编制[22,23] - 管理层使用非公认会计原则财务指标，应结合国际财务报告准则指标使用[24] - 公司业务主要在欧盟，以欧元为功能货币编制财务报表[25] 财务计量方法 - 财务状况中各项采用公允价值计量，依据市场价格或估值模型[26] 商标信息 - 公司使用“ProQR”“Axiomer”“Trident”等商标[27] 市场和统计数据说明 - 年度报告中的市场和统计数据基于独立来源，但不保证准确性[29] 前瞻性声明风险 - 前瞻性声明涉及研发项目成本、时间、结果及业务运营等多方面风险[30,33,37] - 实际结果可能因风险因素与前瞻性声明有重大差异，公司无义务更新声明[36] - 影响实际结果与预期差异的因素包括地缘政治、经济、供应等[35,37] 前期估计调整情况 - 年度报告中对前期估计无重大调整，重大估计和判断在附注披露[538]

管理层讨论和指引 - 公司预计2025和2026年有多达四项临床试验数据读出，包括今年晚些时候NTCP项目的顶线数据[3] - 领先项目AX - 0810预计2025年第二季度提交临床试验申请，2025年第四季度有首个临床数据读出[5][8] 财务数据关键指标变化 - 2024年12月31日，公司持有现金及现金等价物1.494亿欧元，较2023年12月31日的1.189亿欧元有所增加[7] - 2024年全年经营活动净现金使用量为3640万欧元，而2023年同期经营活动产生净现金2150万欧元[7] - 2024年研发成本为3640万欧元，较2023年的2510万欧元有所增加[9] - 2024年一般及行政成本为1370万欧元，较2023年的1620万欧元有所减少[9] - 2024年净亏损为2780万欧元，摊薄后每股亏损0.32欧元，2023年净亏损为2770万欧元，摊薄后每股亏损0.35欧元[10] 其他没有覆盖的重要内容 - 2024年10月，公司完成公开发行和私募，总收益约8210万美元[8] - 2024年12月，公司与雷特综合征研究信托扩大合作，获得高达920万美元的额外资金[8] - 公司与礼来的合作潜在可扩展至15个靶点，扩展后礼来将向公司支付5000万美元选择权费用[8]