核心观点 - Apertura Gene Therapy将向Lexeo Therapeutics提供其TfR1 CapX衣壳技术，用于开发治疗弗里德赖希共济失调（FA）的项目 [1] 协议内容 - Apertura Gene Therapy将向Lexeo Therapeutics提供TfR1 CapX技术的访问权限，用于一项旨在治疗弗里德赖希共济失调的项目 [1] - Lexeo Therapeutics首席财务官Louis Tamayo表示，该协议扩大了公司可用的工具，以评估创新方法解决FA患者未满足的需求，包括在首次系统性给予LX2006后，可能实现向中枢神经系统的侵入性更小的给药途径 [3] 技术细节 - TfR1 CapX是一种静脉给药的AAV衣壳，旨在靶向人转铁蛋白受体1（hTfR1）并穿越血脑屏障 [1] - TfR1 CapX是一种领先的静脉给药、穿越血脑屏障的衣壳，多个营利性和非营利组织已验证并授权该技术 [3] - TfR1 CapX是专有的第二代衣壳，与Apertura的第一代衣壳BI-hTFR1相比，显示出更优越的中枢神经系统递送能力，第一代衣壳的研究成果发表在《科学》杂志上 [3] - Apertura的领先衣壳TfR1 CapX利用人转铁蛋白受体1实现静脉给药至大脑和脊髓，该运输机制在儿童和老年人群中拥有良好的临床记录 [4] 疾病背景 - 弗里德赖希共济失调是一种遗传性、进行性、退行性多系统疾病，在美国患病率约为1:50,000 [2] - 该病由FXN基因突变引起，该突变破坏了正常frataxin蛋白的产生，frataxin蛋白对细胞线粒体功能和维持心脏功能至关重要 [2] - 缺乏完全功能的frataxin会导致周围神经以及控制运动和平衡的大脑部分受损，导致包括肌肉协调受损（共济失调）在内的神经症状，且随时间推移恶化 [2] 公司背景 - Apertura Gene Therapy是一家开发下一代AAV衣壳以递送基因药物的生物技术公司 [1] - Apertura开发靶向人类相关受体的基因药物和下一代AAV衣壳，旨在实现更有效和选择性的基因递送 [4] - Apertura已将其下一代衣壳授权给多个合作伙伴，多个项目预计在未来12个月内进入临床试验 [4] - Apertura成立于2021年，技术源自博德研究所，并得到Deerfield Management的支持，总部位于纽约市 [4][5] - Lexeo Therapeutics是一家临床阶段的基因药物公司，专注于重塑心脏健康，推进针对遗传性心血管疾病的候选治疗药物组合，包括用于FA的LX2006、用于PKP2致心律失常性心肌病的LX2020等 [6]