纪要涉及的行业和公司 - 行业：mRNA 肿瘤疫苗行业、癌症治疗行业、自免性疾病治疗行业 - 公司：云顶新耀、OpenAI、软银、甲骨文、Arcotech、安钛克（BioNTech）、Moderna、默沙东、博利登 纪要提到的核心观点和论据 云顶新耀研发进展 - 拥有完全整合且经过临床验证的 mRNA 平台，具备端到端能力，包括专有 mRNA 平台、抗原设计算法、LNPs 递送系统和成熟 CMC 工艺开发能力，嘉善自建工厂可生产多种规模 GMP 级别 mRNA 产品[2][3] - MIT 序列设计算法迭代至第三代，表达量提升约五倍；利用 AI 拓展质粒库多样性、提高筛选效率，建立自研阳离子脂质库，部分脂质免疫原性高于 MC3 和 SM102[2][3][4] - 新型递送系统可通过被动和主动靶向实现组织和细胞特异性递送，被动靶向使蛋白表达更多富集在脾脏，主动靶向通过 T 细胞抗体偶联实现细胞层面特异性递送[2][11] - 个性化癌症疫苗 EBM16 基于“妙算”算法，能筛选高免疫原性突变，在人体数据和动物模型验证中表现优于现有算法，已启动中国研究者发起的临床试验[2][13] - TAA 现货型癌症疫苗 EDM14 靶向五种 TAA，适用于多种晚期癌症患者，无需 HLA 筛选，已完成所有 RND 申报研究并向美国 FDA 递交 IND 申请，早期临床试验显示有预防效果并能诱导长期免疫记忆[3][17][18] - 正在开发聚焦自免性疾病和肿瘤的 in vivo CAR - T 字体生成平台，预计今年年底前实现首个临床前 PCCS 候选药物里程碑[3][24] 全球支持和推动情况 - 美国政府 2025 年 1 月启动 Starshot 计划，初始资金约 1000 亿美元，由 OpenAI、软银和甲骨文公司共同发起，目标之一是应用 JMI 技术于肿瘤领域；英国政府资助安钛克开展个体化癌症治疗疫苗研发；韩国政府设立相关计划促进 mRNA 疫苗在癌症治疗中的应用[5] - Arcotech、安钛克（BioNTech）和 Moderna 等公司积极研究并推进基于 mRNA 技术的癌症治疗疫苗[5] mRNA 技术优势和特点 - 机制是激发患者自身免疫系统中的 T 细胞对抗肿瘤，个性化 mRNA 肿瘤疫苗在冷肿瘤中显示出良好疗效，能改变肿瘤微环境[25] - 适应症广泛，在胰腺癌、黑色素瘤、肾癌和肝癌等多种实体瘤中表现出色，未来前景广阔[25] - 安全性较高，目前尚未有三级以上不良事件（AE）的报道[25] - 生产成本和时间方面有优势，现货型 mRNA 疫苗生产周期短且成本低于单抗药物，个性化 mRNA 疫苗未来成本有望大幅降低[25] AI 技术应用 - 用于 mRNA 序列设计、质粒筛选和新抗原识别，显著缩短研发周期，降低试错成本，提高蛋白表达量和预测准确度[3] - 在质粒筛选中，通过虚拟筛选淘汰不具潜力的质粒，节约研发成本；在生产端，预测序列对生产的难度，提前解决潜在问题[35] - 开发第三代肿瘤新抗原识别 AI 模型，增加数据量和优化算法，提高识别准确度，减少试错成本，提高研发速度和效率[36] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 云顶新耀在小鼠免疫原性实验中，脂质 A 比 MC3 和 SM102 免疫原性高，带来更好的肿瘤抑制效果，且在血液和肝脏中清除速度更快，降低潜在毒性反应[8][9][10] - 联合用药实验中，绿色组表现出最佳的抗肿瘤疗效，支持联合用药方案在未来临床上的探索潜力，相关 RMR 申报研究已完成并递交申请，MMPACLER 递交预计在第二季度进行[19][20] - mRNA 技术在由 B 细胞介导的自体免疫反应领域，CAR - T 疗法取得令人振奋的早期临床结果，如抗 CD19 CAR - T 治疗难治性系统性红斑狼疮[21] - 传统自体 CAR - T 细胞疗法面临高生产成本、需要淋巴耗竭化疗等挑战，生成式 AI 技术可解决部分问题，云顶新耀采用 mRNA 平台实现体内递送[22] - 云顶新耀在基因编辑 T 细胞疗法项目上，开发稳定高效的一致偶联方式，确定合适的靶向 T 细胞分子，在人源化小鼠肿瘤模型和非人灵长类动物中验证了效果，今年将推进相关项目[23] - 云顶新耀目前有奈德康、益诺思、抗生素等产品正在商业化，计划到 2030 年前实现 100 亿销售目标[42]