财务数据和关键指标变化 - 截至2026年3月31日的第一季度，归属于普通股股东的净亏损约为540万美元，较2025年同期的约970万美元有所改善 [12] - 截至2026年3月31日的第一季度，研发费用总计约360万美元，较2025年同期的约760万美元显著下降 [12] - 截至2026年3月31日的第一季度，一般及行政费用约为220万美元，与2025年同期的约230万美元基本持平 [12] - 截至2026年3月31日，公司拥有现金及现金等价物约2140万美元 [12] - 基于当前运营计划，公司认为现金足以支持其运营至2027年第一季度 [13] - 截至2026年5月7日，公司流通普通股约2660万股 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - CORDStrom平台：进展顺利，正接近监管申报的关键里程碑 [4] 公司预计将在近期开始提交审批申请 [4] 首个工艺验证生产批次已按时开始，剩余两个批次计划按时完成以满足市场授权申请提交截止日期 [7] - XPro平台：在MINDFuL研究中继续推进额外的影像学分析，包括关注髓鞘保留和结构完整性的MRI数据 [5] 公司正在探索XPro针对罕见病的潜在试验以及潜在合作伙伴，以确定包括监管一致性和后期开发策略在内的前进道路 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 英国/欧洲市场：公司已于2026年2月向英国药品监管机构提交了儿科研究计划，并于4月9日收到回复，未提出实质性问题 [7] 预计将在第三季度初向英国药品和健康产品管理局提交申请 [10] 已聘请英国公司TMC Pharma来并行处理欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的提交，以达成之前所述的年底截止日期 [10] - 美国市场：公司已与Anthony Nolan英国脐带血库达成协议，确保脐带的安全供应，并允许美国实验室进行测试，以满足去年FDA在B类会议中提出的要求 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进入2026年时，各平台重点清晰且势头强劲 [4] CORDStrom的监管申报执行是公司的首要任务 [4] - CORDStrom代表了一种针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症的潜在首创系统性疗法 [4] 公司相信数据持续支持其临床益处和更广泛的平台潜力 [4] - 公司正在为CORDStrom用于RDEB的制剂确定商业药品名称“Ebstracel”，其活性成分被世界卫生组织命名为“pobistrocel” [9] - 公司正在探索XPro的潜在罕见病试验和合作伙伴，以确定其未来发展路径 [5] - 公司最近与Anthony Nolan签署了修订后的材料转让协议，扩大了战略合作，从其世界级的脐带血库确保高质量脐带组织的长期可靠供应，这对于推进CORDStrom平台进入其他疾病适应症至关重要 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为，随着公司进入催化剂丰富的时期以及随着商业化临近市场可能发生变化，公司在两个平台上都处于有利地位 [6] - 管理层相信这些努力将使公司迎来重要的一年，为患者和股东创造价值的多个机会 [15] - 公司正尽最大努力实现承诺，在2027年实现商业化生产和供应 [10] 其他重要信息 - 公司已与Anthony Nolan英国脐带血库完成谈判并签署协议，以确保脐带的安全供应并满足FDA要求，这是完成制造过程中脐带间充质干细胞分离部分验证、为商业制造做好准备的最后一步 [8] - 市场授权申请的提交需要汇编大量文件，目前进展顺利 [9] 公司将在两周内与英国药品和健康产品管理局会面，就英国的市场授权申请提交事宜寻求进一步建议，然后开始最终确定这些文件 [9] - 公司首席科学官上月在英国伦敦的Cure EB年度大会上发言并展示了数据，患者和护理人员的反应热烈，迫切希望Ebstracel上市并在英国开启临床试验的下一阶段 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 - 本次电话会议未设问答环节 [15]