英矽智能电话会议纪要关键要点 一、公司概况与行业定位 * 英矽智能是一家在AI制药行业中处于领先地位的企业，从管线数量、BD交易金额及AI平台布局均具备优势[3] * 公司于2014年从约翰霍普金斯大学孵化成立，专注于利用生成式AI解决药物研发中从靶点发现到临床前候选化合物阶段的核心问题[3] * 公司已利用AI平台发现多个全球首创靶点，包括TNIK、PHD1/2、QBC-TR、TARGZ（用于治疗疼痛）及TARGY（用于治疗干性黄斑病变）[3] 二、核心技术平台与研发效率 2.1 核心平台构成 * 核心技术为生成式AI驱动的端到端药物研发平台，主要由Biology42和Chemistry42两个子平台构成[3] * Biology42平台专注于靶点发现，其PandaOmics模块通过对比患者与健康人的组学数据识别新靶点[3] * 自2025年起，Generative Biologics模块开始用于ADC的payload、蛋白降解剂、环肽、分子胶等新型分子研发[3] * Chemistry42平台包含Generative Chemistry（生成分子）及预测式AI模块（预测分子与蛋白结合稳定性、PK/PD特性和合成路径）[4] * 公司在上海设有LifeStar Two生物自动化实验室，包含六个自动化模块，负责靶点验证、适应症拓展和数据收集，形成数据闭环[4] 2.2 研发效率提升 * 传统药物研发从靶标验证到PCC阶段通常需要4至5年，投入成本在几千万至数亿美元[3] * 通过AI平台，研发周期缩短至12至18个月，约为传统方法的四分之一到五分之一[3] * 单分子研发成本降至300万至500万美元，仅为全球行业平均成本的十分之一[2][3] * 传统方法平均需合成测试近1,000个分子才能获得一个PCC，英矽智能仅需合成测试60至200个分子[4] * 2026年PCC产出数量达9个，远超前三年的总和[15] 三、核心管线TNIK抑制剂（IPF适应症） 3.1 II期临床数据 * 在II期临床试验中，以次要终点“用力肺活量较基线的变化”衡量，TNIK观察到近100毫升的显著改善[8] * 已获批药物如吡非尼酮和尼达尼布，以及其他在研药物，相对于安慰剂主要表现为延缓FVC下降[8] * 完整数据已于2025年发表在《Nature Medicine》上[9] 3.2 III期临床进展 * 基于II期结果，CDE已批准直接启动III期临床试验[8] * 中国III期临床试验已启动，邀请钟南山教授、上海市肺科医院陈昶院长及北京协和医院徐作军教授担任联合主要研究者[8] * 预计未来几个月内完成首例患者入组，计划在2029年获得顶线数据[8] * 美国IIa期临床试验以安全性为终点，样本量约四五十名患者[9] * 若中国III期顺利开展并覆盖更大规模人群，可能逐步放缓美国临床试验[9] 3.3 潜在合作伙伴考量 * IPF疾病数据不存在显著人种差异，海外潜在合作伙伴对此担忧不多[10] * 大型药企核心考量是希望看到在更大规模人群中验证的数据，目前可能在观察中国III期临床试验进展[10] 四、商业化进展与BD交易 4.1 总体BD数据 * 公司已达成17项BD交易，累计签约金额达110亿美元，此金额不包含未来销售分成[4] * 已确认收入为2亿美元[4] * 2026年上半年已公布中期盈利预喜[4] 4.2 重大交易案例 * 2023年与Exelixis就USP1靶点达成对外授权，总交易金额10亿美元，首付款8,000万美元[5] * 2023年和2024年与Menarini连续达成两项合作，Menarini成为二次合作客户[5] * 2025年与泰锦就PHD1/2靶点完成大中华区权益对外授权[6] * 2026年与礼来达成27.5亿美元授权合作，首付款1.15亿美元，该交易规模位列今年上半年中国对外授权合作前十名[6][7] * 与礼来合作包括一款代谢领域口服小分子化合物全球权益及三个指定靶点合作研发[7] * 2026年初与施维雅达成8.88亿美元合作[7] * 与原意达成近1亿美元合作[7] * 后续与齐鲁、康哲建立合作关系[7] * 2026年年中公布与韩国生物制药、武田及康哲的新合作[7] * 康哲在2026年内连续两次签约，成为二次合作伙伴[7] 4.3 里程碑付款进展 * USP1靶点项目已收到一笔1,000万美元里程碑付款[11] * KAT6A靶点项目已收到一笔800万美元里程碑付款[11] * 与赛诺菲合作涉及六个靶点，目前有两三个靶点正在合作中，项目方向从肿瘤学转向免疫学[11] * 与海正药业合作在八个月内交付PCC[11] 五、商业模式 5.1 药物发现及管线开发（主要收入来源，占总收入90%以上） * 对外授权：公司自主选择靶点并推进研发至PCC或临床前阶段后授权出去[4] * 合作研发：根据客户选择的靶点从零开始设计化合物并交付PCC[4] * 两种模式均采用“首付款+里程碑+销售分成”的收费结构[4] 5.2 软件解决方案 * 将AI平台商业化，客户通过支付年费订阅使用[4] * 作为BD业务的引流工具，已有不少客户通过此方式转化为BD合作客户[4] 5.3 非制药领域探索 * 利用Chemistry42平台探索新分子[5] * 与先正达在新型除草剂开发上展开合作[5] * 与沙特阿美合作开发新型碳回收材料，根据沙特阿美2026年上半年财报，公司设计的碳回收材料在吸附效果上优于现有材料，已设计六种不同材料[5] 5.4 ScienceAIGym新模式 * 2026年推出AI多模态训练场，提供超过一千项基础测试、专有数据及训练基础设施[7] * 旨在提升通用大语言模型在化学、生物、临床等特定科学领域的推理能力[7] * 商业模式：向模型厂商收取定制化训练费，输出经过训练的基座模型，后续销售给药企、biotech及科研人员，从中获取销售分成[7] * 已与美国的Liquid AI、中国的腾讯及海外的Human Longevity在模型训练方面达成合作[7] 5.5 训练成果 * 生物领域靶点检索基准测试：通用大语言模型找到的靶点在临床上的比例约为20%-40%，公司自研模型准确率高达78%[7] * 千问4B模型在该测试中能力从训练前的20%大幅提升至近80%[7] * 化学领域单步逆合成基准测试：合作伙伴Liquid AI的模型训练前评分为0，训练后其LiquiSeq模型达到SOTA水平，表现优于现有通用大语言模型及专有模型[7] 六、研发管线与策略 6.1 管线概况 * 目前共有33条管线[5] * 8条管线已完成对外授权[5] * 研发策略：约20%为针对全球首创靶点项目（如TNIK、PHD2、QBC-T2、TACI、Y），其余80%为对已知靶点的优化项目[5] 6.2 未来重点领域 * 未来计划重点聚焦于免疫、神经系统及代谢领域[12] * 选择这些领域考虑到其具有更大潜力及未被满足的临床需求[12] * 当前肿瘤领域竞争已非常激烈且高度细分[12] 6.3 AI在立项决策中的角色 * AI技术目前不能直接做出立项决策，立项由研发团队科学家根据专业判断和市场需求主导[13] * AI无法自主判断需要解决何种问题，例如开发GLP-1类药物时，AI可生成疗效更好、安全性更高或作用时间更长的分子，但无法判断哪种特性是市场最需要的[13] * 立项过程由科学家首先提出需求和设定限制条件，AI在设定框架内探索和生成结果，最终由人进行决策和判断[13] 七、财务与盈亏平衡 7.1 收入确认模式 * 合作研发收入确认通常遵循里程碑达成原则[10] * 项目启动时首付款在项目启动时即确认[10] * 多靶点合作根据当期启动项目数量确定[10] * 达到PCC阶段前设立若干个临床前里程碑，达成后确认相应收入[10] * PCC交付后，后续临床里程碑收入在达成时确认[10] * 收入确认与里程碑达成之间通常不会有很长间隔，仅在PCC交付阶段因技术转移或知识产权转让可能稍有延迟[10] 7.2 礼来交易收入确认 * 根据公司四月份公告，现金储备从约四亿美元增至近六亿美元，表明礼来首付款已收到[11] * 2026年中期报告发布盈利预喜，收入预计在1.05亿至1.06亿美元之间，其中一部分收入确认来源于与礼来的交易[11] 7.3 研发支出与盈亏平衡 * 预计在2028年或2029年左右达到较为稳态的盈亏平衡点[15] * 2026年PCC数量达九个，远超前三年的总和，研发费用投入相应增加[15] * 预计2026年全年研发支出在1.2亿至1.5亿美元之间[15] * 2027年研发投入将根据2026年项目的BD情况和PCC进展制定[15] 八、AI技术创造的价值量级 * 根据2010年数据，传统模式下苗头化合物发现阶段投入可能高达九千多万美元[15] * 从苗头化合物到先导化合物阶段投入超过一亿美元[15] * 先导化合物优化环节投入需四亿多美元[15] * 利用AI平台，公司目前在这些阶段的投入仅为三百万到五百万美元[15] * AI技术节省的资金即是其创造的价值，效率提升使得公司可并行推进多个不同领域的分子研发项目[15] 九、未来资源投入方向 * 公司最看重的投入方向仍然是药物研发[13] * 需要通过推进更多项目验证AI模型和研发管线[13] * 同步投入AI方向的研发，更多AI方向战略将在2026年中期报告中分享[13][14] 十、其他重要信息 * 2026年中期业绩交流会中文场次定于8月27日早上九点举行[16]