UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____ to _____ ARCELLX, INC. Indicate by check mark whether the registrant (1) has filed all reports required to be filed by Section 13 or 15(d) of the Securitie ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): August 07, 2025 Registrant's Telephone Number, Including Area Code: 240 327-0630 Not Applicable (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Arcellx, Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) (State or Other Jurisdiction of Incorporation) Delaware 001-41259 47 ...

公司进展 - Arcellx Inc (NASDAQ: ACLX) 在主要CAR-T细胞疗法anitocabtagene Autoleucel (anito-cel)的研发上取得显著进展 该疗法用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)患者 目前处于评估阶段 [2] 作者背景 - 文章作者Terry Chrisomalis运营Biotech Analysis Central医药研究服务 提供对多家医药公司的深度分析 [1] - 该作者已撰写600多篇生物科技投资文章 并管理一个包含10多只中小盘股票的投资组合 提供实时讨论和各类分析报告 [2] 订阅服务 - Biotech Analysis Central服务的月度订阅价格为49美元 年度订阅可享受33.5%折扣 年费为399美元 [1] - 目前为新用户提供两周免费试用期 [1]

市场机会与展望 - Anito-cel的市场机会预计在2028年达到120亿美元，主要针对2L+多发性骨髓瘤市场[19] - 多发性骨髓瘤的全球市场机会预计在2024年达到35亿美元[19] - 预计到2028年，Anito-cel在多发性骨髓瘤的市场份额将达到60%-75%[22] - 预计2025年，接受Anti-CD38治疗的多发性骨髓瘤（MM）一线患者比例将达到60%，到2028年将增至75%[143] 临床试验与安全性 - Anito-cel在临床试验中显示出30.2个月的中位无进展生存期（PFS）[17] - Anito-cel的安全性特征包括无延迟神经毒性，能够缩短患者住院时间，降低医疗资源消耗[17] - 85%的患者出现低于1级的细胞因子释放综合症（CRS），92%的患者未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）[17] - Anito-cel iMMagine-1研究中，97%的患者整体反应率（ORR）和68%的完全缓解（sCR/CR）率[93] - Anito-cel iMMagine-1的6个月PFS率为91.9%，12个月PFS率为79.3%[98] - 12个月的总生存率（OS）为95%[139] - 92%的患者未出现ICANS，且未观察到延迟或非ICANS神经毒性[139] 用户数据与市场反馈 - Anito-cel在2025年的市场研究中，超过80%的医疗保健专业人士（HCPs）和患者表示偏好该产品[61] - 90%的美国HCPs表示在Anito-cel获得批准后有意处方该产品[30] - Anito-cel预计在上市时将拥有160个以上的授权治疗中心（ATC）网络[62] 生产能力与财务状况 - Kite的制造能力使得Anito-cel的目标周转时间（TAT）≤17天，且商业合规率超过96%[17] - Anito-cel的制造能力计划在2026年底前达到超过24,000剂[36] - Anito-cel的毛利率预计在上市时将达到70%以上[55] - Arcellx的现金储备在2025年第一季度为5.65亿美元，预计可持续到2028年[51] 研发与专利 - 公司拥有超过18项已授予的专利和60项待审的专利申请，覆盖主要市场和制造国家[171] - Anito-cel的D-Domain结构使其具备快速折叠和高CAR表面表达，优化肿瘤细胞杀伤能力[9] 其他策略与信息 - Anito-cel的合作结构将使其在销售达到10亿美元之前实现盈利[55] - iMMagine-3研究将包括约450名成人患者，随机分配比例为1:1，覆盖美国及国际站点[151] - 预计Anti-CD38和IMiD的联合治疗将成为多发性骨髓瘤一线治疗的标准[142]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Arcellx公司，致力于打造不同类型的细胞治疗公司，预计2026年中至年末在美国推出ANITOCELL产品 [5] - **行业**：细胞治疗行业，聚焦于多发性骨髓瘤的CAR - T疗法领域 纪要提到的核心观点和论据 市场规模与份额 - **市场规模**：多发性骨髓瘤二线及以上市场规模达120亿美元，疗法推进至一线时市场规模约200亿美元，四线及以上市场规模约35亿美元 [7] - **市场份额**：Anitosel在2024年研究中获58%市场份额，2025年增至83%，反映出IMAGENE - one研究结果中疗效和安全性优势 [12] - **市场扩张因素**：IMagine three试验有双暴露人群和当代对照组，能扩大可治疗患者群体；市场研究显示，新疗法如anitosel引入后现有疗法市场份额未来将大幅增加 [9][11] 产品优势 - **疗效**：INITOCELL Imagine one研究中，129名患者入组，117名患者给药，中位随访12.6个月时总缓解率97%，完全缓解或更好缓解率68%，93.3%的MRD有价值患者在10的负5次方水平呈MRD阴性 [32][33][40] - **安全性**：在1、2期研究中，Anita cel无延迟或非ICANS神经毒性，无帕金森病、颅神经麻痹和格林 - 巴利综合征，无T细胞起源的继发性原发性恶性肿瘤和免疫效应细胞结肠炎 [32][39] - **制造优势**：Anita cell在99%的患者中成功制造，利用新型合成紧凑、稳定的D结构域结合剂，具有高转导效率、CAR阳性率、CAR密度和T细胞表面表达，且解离速率快 [33][39] 商业计划 - **ATC市场拓展**：预计产品推出第一年在美国进入160多家ATC，与历史骨髓瘤产品推出情况不同，市场研究表明该疗法受期待且易被快速采用 [15][16] - **制造产能**：计划在产品推出时具备捕获四线及以上大部分患者群体的制造能力，2027年能覆盖整个四线及以上群体，全球潜在产能超24000剂 [17] - **周转时间和规格率**：预计Anitosel周转时间少于17天，Kite在IMAGEN3中已实现；Kite的规格率约96%，预计商业化后也能保持高水平 [18][19] - **Kite Connect平台**：Anido Cell将加入Kite Connect平台，可减少疗法采用的摩擦，提高治疗效率和可靠性 [19] - **市场准入**：正在启动预批准信息交换，预计推出30天内覆盖80%的参保人群，90天内覆盖90%，并将逐渐接近100% [21] 临床医生观点 - **治疗选择**：CAR T疗法在多发性骨髓瘤治疗中有重要地位，但现有产品存在延迟神经毒性和结肠炎等问题，影响患者选择和医生处方决策；Anita cell安全性优势使其更具吸引力 [42][45][47] - **治疗线选择**：目前CAR T主要用于三线和四线治疗，二线治疗主要针对高风险患者；若产品安全性提高，患者可能更愿意在四线接受治疗 [47][147][149] - **风险缓解策略**：临床医生认为细胞减灭术是重要的风险缓解策略，地塞米松缓解策略效果尚不明确，未广泛采用 [59][60] - **桥接治疗**：临床实践中会使用双特异性抗体等进行桥接治疗，可降低肿瘤负荷，减少毒性，提高患者对CAR T治疗的耐受性；IMagine three试验中桥接治疗受方案限制，而现实中更灵活 [96][127] 其他重要但可能被忽略的内容 - **患者偏好**：患者对治疗的偏好影响治疗选择，部分患者因安全性选择ide cel，部分患者希望尝试新疗法以获得更好疗效和生活质量 [47][55] - **物流和规划挑战**：CAR T治疗的物流和规划存在挑战，如产品交付时间不确定、出规格率问题等，影响患者治疗安排和医护人员工作效率；Kite Connect平台可改善这一情况 [73][74][76] - **与淋巴瘤治疗对比**：淋巴瘤CAR T治疗比骨髓瘤更成熟，流程更顺畅，骨髓瘤治疗在规划和资源分配上存在不足 [78] - **长期随访和安全性评估**：Anita cell在1、2期研究中未观察到延迟神经毒性等不良事件，有足够随访时间支持其安全性；Carvictee的延迟神经毒性事件多发生在治疗后1 - 2个月 [38][183][185]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Arcelix、Kite、J&J Legend - 行业：生物科技、肿瘤学 纪要提到的核心观点和论据 产品优势 - 核心观点：Anitosella是多发性骨髓瘤患者CAR - T疗法的首选 [5] - 论据：具有安全性、有效性、可扩展性和可靠的可制造性的独特组合；完整缓解率达68%，与Carvicti相当，且在无进展生存期（PFS）方面表现良好；未出现延迟事件，如帕金森病、颅神经麻痹和小肠结肠炎等 [7][8] 数据呈现 - 核心观点：EHA展示的数据将与ASH披露的数据类似，仅更新更多患者和数据 [12] - 论据：目前使用Kaplan - Meier曲线过早，尾部不可靠；亚组分析在早期随访中数据不足；已在新闻稿中披露最关键信息 安全性 - 核心观点：Anitosella与其他疗法在安全性方面有本质区别 [16] - 论据：不同的技术和平台；Carvicti的帕金森病、结肠炎和颅神经麻痹发生率分别约为4%和5%，按目前Anitosella治疗患者数量和随访时间，若存在这些问题应已被观察到 [19] 治疗监测 - 核心观点：不基于绝对淋巴细胞计数（ALC）进行干预 [21] - 论据：仅在T公司披露用ALC作为延迟神经毒性替代指标后回顾性查看数据，未发现特征性抗原非依赖性扩增；主要关注患者是否有CRS及相关炎症标志物，并遵循第三方指导文件 [22][23] 患者纳入 - 核心观点：未排除有外周神经病变的患者 [24] - 论据：在复发难治性多发性骨髓瘤试验中排除此类患者几乎不可能，约30 - 50%使用Velcade后的患者会有一定程度外周神经病变 类固醇和Tocin Dex使用 - 核心观点：类固醇不是区分产品的关键因素，也不能预防延迟神经毒性 [28][29] - 论据：多数患者仅接受单剂地塞米松；文献和临床经验不支持其能预防延迟神经毒性；Carvicti使用更高剂量类固醇仍无法预防延迟神经毒性 [30] 监管和审批 - 核心观点：预计获得优先审查和全面批准 [38] - 论据：数据有力；新任命的CBER医生Prasad了解骨髓瘤，关注安全问题，Anitosella能解决现有疗法的诸多挑战 制造方面 - 核心观点：制造方面无重大问题，有信心大规模交付产品 [42] - 论据：使用与Imagine 3相同的载体，避免载体问题；Kite已完成技术转让和制造，制造时间在商业规格内（少于17天） 产品推出 - 核心观点：预计推出情况与Carbixd不同且更好 [43] - 论据：医生希望获得与淋巴瘤治疗类似的规模、可用性和可靠性的疗法；Kite有商业足迹，能快速部署，且制造卓越，双方有销售和营销合作 治疗线数影响 - 核心观点：治疗线数对疗效无显著影响 [47] - 论据：数据显示复发难治性环境中，更多前期治疗线的患者平均结果更好；预测结果的关键因素是难治状态、疾病负担和髓外疾病的存在与否 [50] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 预计在2026年中至年末推出产品，正努力争取更接近2026年中 [36] - 想象一号（Imagine One）在12月的ASH会议将有更新，预计有额外约5个月的随访数据 [34][35] - EHA展示的数据截止日期与新闻稿相同，为5月1日 [33] - 因仅看到CARTA two one的部分ALC数据，难以判断其与Anitosella的ALC数据是否可比 [52]

公司业绩 - 公司季度每股亏损1.13美元 高于Zacks共识预期的0.84美元亏损 较去年同期0.14美元亏损显著扩大 [1] - 季度营收813万美元 远低于Zacks共识预期55.3% 同比下滑79.3% 过去四个季度均未达到营收预期 [2] - 本季度盈利意外为-34.52% 上一季度为-38.10% 过去四个季度中有两次超过每股收益预期 [1][2] 股价表现 - 年初至今股价累计下跌31% 同期标普500指数跌幅为4.3% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期内表现与市场持平 [6] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0.89美元 营收1786万美元 本财年预期亏损3.27美元 营收8482万美元 [7] - 盈利预期修订趋势呈现混合状态 未来几天可能随最新财报调整 [6][7] - 行业排名处于前33% 历史数据显示前50%行业表现优于后50%行业超过2倍 [8] 同业比较 - 同业公司Akoya Biosciences预计下季度每股亏损0.29美元 同比改善17.1% 营收预期1988万美元 同比增长8.4% [9] - Akoya Biosciences过去30天盈利预期保持稳定 尚未公布季度财报 [9]

公司净亏损情况 - 公司净亏损在2025年3月31日止三个月为6230万美元，2024年同期为720万美元，累计亏损至2025年3月31日达5.591亿美元[78] 公司资金支持运营情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券投资足以支持运营至2028年[80] 合作收入变化情况 - 合作收入在2025年3月31日止三个月为810万美元，2024年同期为3930万美元，减少3110万美元，主要因2024年第四季度iMMagine - 1试验中anito - cel完成给药和制造[100] 研发费用变化情况 - 研发费用在2025年3月31日止三个月为5080.1万美元，2024年同期为3231.8万美元，增加1848.3万美元[98] - 2025年第一季度研发费用为5080万美元，较2024年同期的3230万美元增加1850万美元[101] 一般及行政费用变化情况 - 一般及行政费用在2025年3月31日止三个月为2622.6万美元，2024年同期为2274.8万美元，增加347.8万美元[98] - 2025年第一季度一般及行政费用为2620万美元，较2024年同期的2270万美元增加350万美元[102] 总运营费用变化情况 - 总运营费用在2025年3月31日止三个月为7702.7万美元，2024年同期为5506.6万美元，增加2196.1万美元[98] 运营亏损变化情况 - 运营亏损在2025年3月31日止三个月为6889.8万美元，2024年同期为1581万美元，增加5308.8万美元[98] 净利息收入变化情况 - 净利息收入在2025年3月31日止三个月为664万美元，2024年同期为920万美元，减少256万美元[98] 利息支出变化情况 - 利息支出在2025年3月31日止三个月为1.2万美元，2024年同期为58.8万美元，减少57.6万美元[98] 其他净收入变化情况 - 其他净收入在2025年3月31日止三个月为662.8万美元，2024年同期为861.2万美元，减少198.4万美元[98] - 2025年第一季度其他收入净额为660万美元，较2024年同期的860万美元减少200万美元[103] 公司现金及等价物和有价证券情况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为5.652亿美元[105] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.652亿美元，主要面临利率风险[122] 各活动净现金情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为6310万美元，2024年同期为3190万美元[109] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为3780万美元，2024年同期净现金使用量为2.068亿美元[109] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为50万美元，2024年同期净现金使用量为300万美元[109] 公司合同义务和承诺情况 - 截至2025年3月31日，公司合同义务和承诺与2024年年报相比无重大变化[116] 公司关键会计政策和估计情况 - 2025年第一季度公司关键会计政策和估计与2024年年报相比无重大变化[119]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.652亿美元，预计可支持运营至2028年[7] - 2025年第一季度合作收入为810万美元，2024年同期为3930万美元，减少3120万美元[8] - 2025年第一季度研发费用为5080万美元，2024年同期为3230万美元，增加1850万美元[9] - 2025年第一季度一般及行政费用为2620万美元，2024年同期为2270万美元，增加350万美元[10] - 2025年第一季度净亏损为6230万美元，2024年同期为720万美元[11] - 2025年3月31日，公司总资产为6.48082亿美元，总负债为2.31176亿美元，股东权益为4.16906亿美元[14] 业务线数据关键指标变化 - iMMagine - 1数据获欧洲血液学协会大会口头报告资格，将于2025年6月14日17:00 - 18:15 CEST展示[3] - iMMagine - 3临床研究新增微小残留病阴性作为双主要终点之一[3] - 公司计划在2026年与Kite合作，待FDA批准后商业推出anito - cel[13] 公司人事变动 - 公司任命Andrew Galligan和Kristin Myers为董事会成员[4]

公司概况 - Baron是一家专注于提供成长型股票投资解决方案的资产管理公司 [1] - 公司成立于1982年，以长期、基本面驱动的主动型成长投资策略著称 [1] - 最初以股票研究业务起家，研究能力始终是公司业务的核心竞争力 [1] 业务模式 - 采用基本面分析方法进行主动投资管理 [1] - 投资策略聚焦于成长型股票领域 [1] - 通过深度研究驱动投资决策 [1]