Preclinical data to showcase the potential of regRNA-targeting to increase protein levels in a clinically meaningful way by upregulating gene expression Interim safety data including patient demographic data from all SAD cohorts of the first-in-human Phase 1 clinical trial of CMP-CPS-001 in healthy volunteers to be presented CAMBRIDGE, Mass., April 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- CAMP4 Therapeutics Corporation (“CAMP4”) (Nasdaq: CAMP), a clinical-stage biopharmaceutical company developing a pipeline of regulat ...

文章核心观点 CAMP4 Therapeutics公布2024年全年财务结果并进行公司进展更新，其在研管线推进顺利，有望为多种遗传疾病治疗带来突破 [1] 公司业务进展 - CMP - CPS - 001尿素循环障碍（UCDs）1期临床试验进行中，四个多次递增剂量（MAD）队列中的两个已完成给药，预计2025年第四季度获得安全性、药代动力学和药效学数据 [1] - 预计2025年第二季度启动CMP - CPS - 001在女性鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）杂合子中的1b期临床试验 [1][11] - 提名CMP - SYNGAP - 01作为开发候选药物以治疗SYNGAP1相关疾病，预计2025年启动GLP毒理学研究 [1][11] 公司高管表态 - 首席执行官Josh Mandel - Brehm称2025年开局良好，将专注CMP - CPS - 001的1期和1b期临床试验，还计划在欧洲提交临床试验申请并开设新试验点 [2] - 首席医学官Yuri Maricich表示OTC缺乏症女性患者群体被忽视，公司1b期临床试验是重新定义女性OTC杂合子护理的关键一步 [3] 近期公司亮点 - 完成CMP - CPS - 001 1期临床试验四个单次递增剂量（SAD）队列的计划中期分析，安全性结果良好，最常见治疗突发不良事件为头痛和恶心 [4] - 完成前两个MAD队列给药，已启动MAD队列3的给药 [4] 2025年预期里程碑 - 基于临床前数据提名CMP - SYNGAP - 01为治疗SYNGAP - 1相关疾病的开发候选药物 [11] - 启动治疗GBA1相关帕金森病的发现计划，已在体外鉴定出增强GBA1表达的反义寡核苷酸（ASO），临床前研究正在进行 [11] - 任命Doug E. Williams博士和Murray Stewart加入董事会 [11] - 预计2025年第二季度在澳大利亚启动CMP - CPS - 001在女性OTC杂合子中的1b期临床试验，待CTA获批后在欧洲开展 [11] - 预计2025年第四季度获得评估CMP - CPS - 001在96名健康志愿者中的SAD和MAD部分试验数据 [11] - 今年启动CMP - SYNGAP - 01治疗SYNGAP1突变引起的神经发育障碍的GLP毒理学研究 [11] - 推进针对GBA1调节RNA的新发现计划，以增加基因表达治疗GBA1突变引起的帕金森病 [11] - 公司继续专注扩大战略合作伙伴关系，最大化RAP平台价值 [11] 2024年全年财务结果 - 研发费用为3880万美元，较2023年的4060万美元有所下降，主要因临床和临床前费用及人员相关费用减少 [6] - 一般及行政费用为1490万美元，较2023年的1160万美元有所增加，主要因人员相关费用增加 [7] - 净亏损为5180万美元，高于2023年的4930万美元 [7] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物约为6400万美元，公司认为现有资金足以支持计划活动至2026年第二季度 [8] 公司简介 - 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，通过利用基因控制机制扩增mRNA，其专有RAP Platform™可绘制调节RNA（regRNA）图谱并生成治疗候选药物 [9]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司CAMP4 Therapeutics宣布任命Doug E. Williams博士和Murray Stewart博士为公司董事会成员，二人将为公司的多个药物开发工作提供战略指导 [1] 公司动态 - CAMP4宣布任命Doug E. Williams博士和Murray Stewart博士为公司董事会成员 [1] - 公司首席执行官Josh Mandel - Brehm表示二人的专业知识将助力公司推进尿素循环障碍的临床项目和SYNGAP1相关疾病的临床前项目，同时继续开发上调基因表达的RNA靶向药物 [2] 新任命人员情况 - Doug E. Williams博士在生物制药行业有超30年经验，参与开发了多种变革性药物，曾在多家生物科技公司担任领导职务，还曾在超二十多家生物科技公司的董事会和顾问委员会任职 [2] - Murray Stewart博士目前是多家生物制药公司的高级医学顾问，有丰富的临床开发经验，曾领导从一期人体试验到大型4期心血管结局研究等各阶段的研究，在多种疗法的成功注册和推出中发挥了关键作用 [3] 公司业务 - CAMP4正在为广泛的罕见和常见遗传疾病开发改善病情的治疗方法，其方法可通过利用基因控制的基本机制实现靶向基因上调 [4] - 公司的治疗性反义寡核苷酸（ASO）药物候选物通过靶向regRNAs来增加基因表达，其专有的RAP Platform™可绘制regRNAs图谱并生成治疗候选物 [4]

文章核心观点 CalAmp不再在纳斯达克上市 将于2025年3月24日参加STN East会议 展示其在学生运输技术方面的解决方案 助力学区提升效率和保障学生安全 [1][3] 公司动态 - 公司不再在纳斯达克上市 原新闻稿中“Nasdaq: CAMP”的股票代码引用已移除 [1] - 公司将参加2025年3月24日的STN East会议 CalAmp Synovia团队将在108号展位与学生运输专业人士交流 [1] 公司业务 - 公司为全球组织提供灵活解决方案 帮助监控、跟踪和保护重要资产 其设备支持的软件和云平台可提高效率、安全性等 [5] - 公司在GPS跟踪、车队优化和学生安全领域领先 超1000个美国和加拿大学区依赖其解决方案 [2] 公司目标 - 公司旨在通过实时数据和可操作的情报 赋能学区优化车队、提高学生安全和运营效率 [3] 商标信息 - CalAmp及其附属公司拥有CalAmp、LoJack等多个商标 Spireon从CalAmp收购了LoJack美国被盗车辆追回业务 并拥有该商标在美国和加拿大的独家许可 [6] 联系方式 - 投资者联系：Jikun Kim SVP & CFO ir@calamp.com [7] - 媒体联系：Mark Gaydos 首席营销官 Mgaydos@calamp.com [7]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司CAMP4 Therapeutics宣布其总裁兼首席执行官将参加多场投资者会议 [1] 公司参会信息 - 参加Oppenheimer第35届年度医疗保健生命科学会议，形式为公司展示，时间为2025年2月12日美国东部时间上午10:00，地点为线上 [1] - 参加Leerink Partners全球医疗保健会议，形式为炉边谈话，时间为2025年3月10日美国东部时间下午4:20，地点在佛罗里达州迈阿密 [2] - 参加巴克莱第27届年度全球医疗保健会议，形式为一对一会议，时间为2025年3月11 - 12日，地点在佛罗里达州迈阿密，演示将进行网络直播，可在公司网站投资者关系页面观看，重播将存档30天 [3] 公司业务介绍 - 开发regRNA靶向反义寡核苷酸（ASO）疗法管线，上调基因表达以恢复健康蛋白质水平，为多种罕见和常见遗传疾病开发疾病修饰疗法 [1][4] - 利用基因调控基本机制实现靶向基因上调，治疗性ASO药物候选物靶向regRNAs，公司专有的RAP Platform™可绘制regRNAs图谱并生成治疗候选物，针对单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关基因，此类疾病超1200种 [4] 公司联系方式 - 投资者关系联系人为Sandya von der Weid，邮箱为svonderweid@lifesciadvisors.com [5] - 媒体联系人为Jason Braco博士，邮箱为jbraco@lifescicomms.com [5]

文章核心观点 CalAmp宣布在其iOn™车队和设备管理应用程序中集成Okta单点登录（SSO）功能，为使用Okta作为身份和访问管理提供商的组织增强安全性并简化IT管理 [1] 分组1：集成Okta SSO的优势 - 用户可通过一次登录访问所有CalAmp应用程序及其他公司应用，减少密码疲劳并增强安全性 [6] - Okta的多因素身份验证（MFA）为防止未经授权的访问增加额外保护 [6] - IT团队可从单一平台管理和撤销用户访问权限，提高运营效率和控制力 [6] - 组织可定制安全策略，灵活实施SSO以满足特定需求 [6] - 可通过基于角色的访问控制（RBAC）管理iOn™和设备管理的用户权限，确保适当访问工具和数据 [6] 分组2：公司介绍 - CalAmp是一家领先的远程信息处理和互联智能解决方案提供商，为全球组织提供灵活解决方案，帮助监控、跟踪和保护重要资产 [1][3] - 公司拥有超1000万台活跃边缘设备和220多项已批准或待批准的专利，是远程信息处理领域的创新和可靠领导者 [3] 分组3：其他信息 - 对在CalAmp应用程序中启用Okta SSO感兴趣的客户可联系CalAmp支持团队获取设置协助 [2] - CalAmp、LoJack等是CalAmp及其附属公司在美国、其他国家和/或欧盟的商标，Spireon从CalAmp收购了LoJack美国被盗车辆追回（SVR）业务，并拥有LoJack商标在美国和加拿大的独家许可 [4] - CalAmp投资者联系人为高级副总裁兼首席财务官Jikun Kim，邮箱为ir@calamp.com；媒体联系人为首席营销官Mark Gaydos，邮箱为Mgaydos@calamp.com [5]

公司动态 - 公司总裁兼首席执行官Josh Mandel - Brehm将于2025年1月15日下午3:45 PST在旧金山举行的第43届摩根大通医疗保健年会上进行公司情况更新展示 [1] - 活动将进行网络直播，可在公司投资者关系页面（www.investors.camp4tx.com）观看，会议结束后网络直播回放将在公司网站存档30天 [2] 公司业务 - 公司是临床阶段生物技术公司，正在开发regRNA靶向反义寡核苷酸（ASO）疗法，以上调基因表达恢复健康蛋白质水平 [1] - 公司正在为广泛的罕见和常见遗传疾病开发疾病修饰疗法，通过利用基因控制的基本机制实现靶向基因上调 [3] - 公司治疗性ASO候选药物靶向regRNAs以增加基因表达，regRNAs作用于转录因子，是基因表达的主要调节因子 [3] - 公司专有的RAP Platform™可绘制regRNAs图谱并生成治疗候选药物，针对与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关基因的regRNAs，此类疾病超1200种，适度增加蛋白质表达可能具有临床意义 [3] 联系方式 - 投资者关系联系人为Sandya von der Weid，邮箱svonderweid@lifesciadvisors.com [4] - 媒体联系人为Jason Braco, Ph.D.，邮箱jbraco@lifescicomms.com [4]

文章核心观点 CAMP4 Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，2024年是变革性的一年，成功进行了IPO，进入2025年发展势头强劲，有望推进管线开发并实现关键里程碑，尤其CMP - CPS - 001项目进展顺利，预计2025年下半年公布MAD安全性和关键生物标志物数据，可能在2026年推进至注册性2/3期试验 [1][2] 2024关键亮点 - 完成CMP - CPS - 001治疗尿素循环障碍（UCDs）的1期单剂量递增（SAD）部分研究，安全性结果良好，前两个多剂量递增（MAD）队列完成给药，第3队列已开始给药，预计2025年下半年公布MAD安全性和关键研究生物标志物数据 [4][5] - 完成682万股普通股的首次公开募股，每股发行价11美元，总收益约7500万美元，承销商部分行使超额配售权后，总发行收益达8210万美元 [5] - CMP - CPS - 001获FDA授予治疗UCDs的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定 [5] - 公司被纳入罗素2000指数 [4][9] - 启动针对帕金森病（PD）的GBA1 regRNA新发现项目 [4][9] - 公司将于1月15日下午3:45 PST在第43届摩根大通医疗保健大会上发表演讲 [4] 2025预期里程碑 - 与BioMarin Pharmaceutical达成战略研究合作协议，BioMarin有权选择CAMP4的RAP平台确定的两个靶点推进临床开发 [9] - 2025年下半年公布健康志愿者的MAD安全性、药代动力学和关键药效学生物标志物数据 [9] - 启动针对SYNGAP1突变引起的神经发育障碍的主要反义寡核苷酸（ASO）候选药物的GLP毒性研究 [9] - 推进针对GBA1 regRNA的新发现项目，以增加基因表达治疗由GBA1突变引起的PD，有望应用于散发性PD [9] - 公司将专注于扩大战略合作伙伴关系，以最大化其RAP平台的价值 [9] 公司简介 CAMP4正在为广泛的罕见和常见遗传疾病开发疾病修饰疗法，通过靶向regRNAs实现靶向基因上调，其专有的RAP平台可绘制regRNAs图谱并生成治疗候选药物，针对单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关基因的regRNAs，这类疾病超1200种 [7]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司CAMP4 Therapeutics宣布管理层将参加Piper Sandler第36届年度医疗保健会议并进行演讲和一对一会议 [1] 会议信息 - 会议时间为2024年12月3 - 5日 [1] - 演讲时间为2024年12月5日下午1:00 - 1:25（美国东部时间） [2] - 可通过公司投资者关系网站的活动板块观看直播，链接为https://investors.camp4tx.com/ [2] - 如需安排会议或了解更多会议详情，可联系机构联系人或发送电子邮件 [3] 公司介绍 - 公司正在为多种遗传疾病开发疾病修饰疗法，通过利用基因调控机制扩增mRNA，其ASO候选药物靶向regRNAs以调节基因表达 [4] - 公司专有的RAP Platform™可绘制regRNAs图谱并生成治疗候选药物，针对单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关基因，此类疾病超1200种 [4] - 可通过www.CAMP4tx.com了解公司更多信息，也可在LinkedIn和X上关注公司 [4] 联系方式 - 投资者关系联系人为Sandya von der Weid，邮箱为svonderweid@lifesciadvisors.com [7] - 媒体联系人为Jason Braco, Ph.D.，邮箱为jbraco@lifescicomms.com [7]

公司近期成果 - 2024年10月完成首次公开募股（IPO）共发行6820000股普通股每股11美元总收益约7500万美元承销商额外购买643762股普通股总收益达8210万美元[3] - 与BioMarin达成战略研究合作协议可获得前期和里程碑付款以及分层版税[3] - CMP - CPS - 001获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病认定（RPDD）和孤儿药认定（ODD）用于治疗尿素循环障碍（UCDs）[3] - CMP - CPS - 001正在进行1期临床试验已完成所有单剂量递增（SAD）队列的给药预计2025年第一季度报告SAD安全性数据2025年下半年报告多剂量递增（MAD）安全性药代动力学和药效学生物标志物疗效数据[3] 公司财务状况 - 2024年第三季度末现金及现金等价物为250万美元按预估考虑8210万美元IPO收益后可支持项目持续发展[4] - 2024年第三季度研发（R&D）费用为970万美元较2023年第三季度的980万美元有所减少主要因人力相关费用适度降低部分被实验室运营费用及临床前和临床咨询费用增加所抵消[5] - 2024年第三季度总务和行政（G&A）费用为380万美元较2023年第三季度的290万美元有所增加主要因股票薪酬费用增加和专利相关费用高于前期[6] - 2024年第三季度净亏损为1350万美元较2023年同期的1170万美元有所增加[7] - 2024年第三季度研究与合作收入为0美元2023年为350美元[12] - 2024年第三季度末现金及现金等价物为2528000美元工作资本为 - 6325000美元总资产为21364000美元总负债为18192000美元可转换优先股为162147000美元累计亏损为 - 198474000美元股东总赤字为 - 158975000美元[12][13] 公司业务概述 - 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法通过调节健康蛋白来提供治疗益处利用调节RNA（regRNAs）来放大信使RNA（mRNA）其专有RAP平台可生成针对与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关基因的regRNAs的候选治疗药物[9]