DSAP is a premalignant, progressive disease characterized by numerous expanding lesions which significantly impact quality-of-life; no FDA-approved therapies exist for the estimated more than 50,000 diagnosed U.S. patients QTORIN™ pitavastatin has the potential to be the first pathogenesis-directed therapy designed to directly inhibit the mevalonate pathway, the causal driver of DSAP, in the pathogenic skin tissue Company plans to initiate a Phase 2 trial evaluating QTORIN™ pitavastatin for DSAP in the seco ...

公司近期活动 - 公司首席科学官Chad Cowan博士将于2025年10月21日纽约时间下午12:20在Chardan第9届年度遗传医学会议上发表演讲 [1] - 演讲内容将通过公司官网投资者页面进行网络直播并提供至少30天的存档回放 [2] 公司业务与技术 - 公司是一家临床阶段生物技术公司专注于开发诱导多能干细胞衍生的细胞疗法 [3] - 公司疗法主要针对自身免疫性疾病和癌症领域 [3] - 公司技术平台包括iPSC细胞工厂和新型免疫逃避工程技术Allo-Evasion™ [3] - 公司致力于开发现成细胞疗法以扩大患者可及性并为现有疗法提供优势 [3]

MISSISSAUGA, Ontario and MANCHESTER, United Kingdom, Sept. 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Microbix Biosystems Inc. (TSX: MBX, OTCQX: MBXBF, Microbix®), a life sciences innovator, manufacturer, and exporter, and EMQN CIC (EMQN), a global supplier of laboratory external quality assessment (“EQA”) schemes for human genomic testing, announce the go-live of a program to support rapid and accurate identification of patients who carry gene-variants associated with faster and slower than normal metabolism of the wide ...

疾病背景与药物机制 - 进行性骨化性纤维发育不良(FOP)是一种肌肉、肌腱和韧带逐渐被骨骼取代的罕见遗传病 全球约900例确诊患者[12][13] - Garetosmab是首个且唯一能同时显著减少异常骨病变数量和体积的试验性疗法 通过中和Activin A蛋白抑制异位骨化[1][14] 临床试验设计 - OPTIMA为全球多中心随机双盲安慰剂对照三期试验 纳入63名18岁及以上FOP患者[2][9] - 患者每四周随机接受静脉注射安慰剂、3mg/kg或10mg/kg剂量garetosmab 治疗周期56周[2][9] 疗效数据 - 主要终点达成：3mg/kg组新发HO病变数量减少94%(p=0.0274) 10mg/kg组减少90%(p=0.0260)[1][4] - 病变体积分析显示99.9%(3mg/kg)和99.8%(10mg/kg)的显著减少(p值均<0.0013)[4] - 关键次要终点：10mg/kg组临床评估的突发症状减少89%(p=0.0007)[4] 安全性表现 - 治疗组无中断病例 安慰剂组1例因卵巢囊肿中断[5] - 皮肤软组织感染呈剂量依赖性增加(安慰剂组7例、3mg/kg组9例、10mg/kg组15例)[5] - 肌肉骨骼疼痛相关不良事件减少(安慰剂组14例、3mg/kg组6例、10mg/kg组4例)[5] 监管进展与后续计划 - 独立数据监测委员会建议安慰剂组患者尽快转用garetosmab[6] - 计划2025年底向美国提交监管申请 2026年启动全球申报[6] - 针对青少年和儿童FOP患者的OPTIMA 2三期试验将于明年启动[6][11] 公司技术平台 - Garetosmab采用VelocImmune技术平台开发 该平台已产生多款FDA批准的全人源单抗[16] - 公司拥有从靶点发现到临床开发的完整研发体系 在眼科、炎症、肿瘤等领域均有布局[17][18]

蛋白转印技术概述 - Western Blot技术是生命科学研究中用于识别特定蛋白质的关键方法 蛋白转印作为该技术的核心环节 直接影响实验结果的可靠性[1] - 常见的蛋白转印问题包括条带信号弱 背景杂讯高 以及条带形态不规则 这些问题会导致实验重复性差 样本试剂浪费 甚至实验结果误判[3][4] - 蛋白转印成功的关键在于细节把控 样本和验证过的抗体比转膜试剂和设备更宝贵[4] 转膜方式技术对比 - 湿式转印适用于各种分子量蛋白和复杂样品 但耗时较长（至少1小时） 需要使用含甲醇的有毒缓冲液 且转印过程会产生热量需低温控制[6][7] - 半干式转印将转印时间缩短至10分钟 但对实验条件敏感 对大于100 kDa的高分子量蛋白和低分子量蛋白转移效率较差 需要更多预实验优化参数[10][11] - 干式转印无需缓冲液 操作快速 但依赖专用转印模组 耗材成本较高 对极端分子量蛋白转移效果差 受蛋白性质影响更大[14][15] 转膜操作关键要素 - 转膜方式选择需根据蛋白分子量：湿转适用大中小分子量 半干转适用<100 kDa中小分子蛋白 干转需提前验证极端分子量蛋白适配性[18] - 电泳后需用转膜缓冲液平衡凝胶 移除残留SDS和Tris-甘氨酸 避免凝胶暴露空气超过5分钟以防干燥收缩[19] - 转印膜选择：NC膜蛋白结合能力80-100μg/cm² 较脆适合中高丰度蛋白 PVDF膜结合能力170-200μg/cm² 需100%甲醇活化1-2分钟 更适合低丰度蛋白[20] - 转膜缓冲液需使用新鲜配制 避免重复使用 核心组分包括Tris-HCl维持pH 甘氨酸防止凝胶溶胀 甲醇浓度10%-20% SDS提高大分子蛋白转印效率[21][22] - 转印三明治组装需确保各层无气泡 凝胶与膜边缘对齐 仪器参数需根据蛋白分子量调整[23] 金斯瑞eBlot™快速湿转仪解决方案 - eBlot™快速湿转仪结合了传统湿转稳定性和半干转快速高效优势 在5-15分钟内完成蛋白转印[24] - 该仪器成功转印了从21 kDa到370 kDa不同分子量的蛋白 包括RPL17(21 kDa) β-actin(42 kDa) EGFR(175 kDa)和ATM(370 kDa)[25] - 公司推出以旧换新活动 实验室可用闲置干转仪 半干转仪换购 享受专属折扣和免费测试服务 活动时间至2025年12月30日[26][27][28] - 同时开展互动有礼活动 分享转膜踩坑经历可获精美礼品 活动时间至2025年9月30日[28][30]

财务业绩 - 第二季度调整后每股收益为0.85美元 去年同期为调整后亏损3500万美元[1] - 第二季度收入同比增长10%至1.32亿美元 超出市场预期的1.2532亿美元[1] - 上半年总收入达4.52亿美元 较市场预期的2.8295亿美元增长超过一倍[2] - 公司上调2025年收入指引至8.25-8.5亿美元 较此前7.25-7.5亿美元大幅提升 超出市场预期的7.5467亿美元[6] - 预计2025年调整后经营亏损收窄至3-3.25亿美元 较此前低于3.75亿美元的指引改善[7] - 现金及短期投资余额约20亿美元 高于此前预期的19亿美元[7] 产品表现 - 新药Tryngolza第二季度实现产品净销售额1900万美元 上半年累计达2600万美元[2] - Tryngolza获得欧洲人用药品委员会积极评价 预计2025年第四季度获得欧盟委员会批准[3] - Wainua第二季度销售额4400万美元 为公司带来1000万美元特许权收入[3] - Spinraza全球销售额3.93亿美元 产生5400万美元特许权收入[4] - 高剂量nusinersen正在接受美国和欧盟上市审批 美国PDUFA日期为2025年9月22日[4] 战略与展望 - 业绩增长主要受Tryngolza成功上市及特许权与研发收入增加驱动[2] - 公司通过授权非核心领域药物sapablursen获得可观收入[6] - Tryngolza2025年销售指引上调至7500-8000万美元[6] - 股价在业绩公布后上涨5.23%至43.65美元[7]

公司表现 - Rhythm Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: RYTM) 自2025年2月被评级为"买入"后股价上涨约28% [1] 行业背景 - 公司专注于罕见遗传性肥胖症领域的研究 [1] 作者背景 - 作者使用化名"out of ignorance"撰写文章 强调投资是一个学习过程 [1] - 作者拥有数十年投资经验 近5年专注于股票研究 近年重点研究医疗保健类股票 [1]

收购交易概述 - Regeneron Pharmaceuticals以2.56亿美元通过破产拍卖收购破产的基因公司23andMe [1] - 23andMe曾估值60亿美元但2025年3月申请破产 主因消费者兴趣下降及2023年数据泄露事件影响 [3] - 交易预计2025年第三季度完成 公司将保留23andMe现有隐私准则 [4][14] 数据资产价值 - 23andMe拥有超过1500万客户DNA样本数据库 将成为Regeneron基因组药物研发的关键资源 [2] - 直接面向消费者的唾液检测套件积累的基因数据库是破产程序中最有价值的资产 [3] 隐私承诺与监管 - Regeneron承诺不违反客户原始授权目的使用个人数据 未经明确同意不将数据用于研究 [5] - 法院将任命独立监督机构评估交易对隐私影响 6月向破产法院提交报告 [4] - 新泽西州2024年政策要求执法机构需获得适当授权才能获取新生儿血样 保留期缩短至2年 [7] 行业影响与争议 - 收购引发对基因数据所有权及后续用途的广泛讨论 尤其关注政策变更或所有权转移可能导致的数据使用变化 [8][10] - 事件反映基因数据作为"终极个人资产"的特性 一旦共享便难以彻底收回 [15] 消费者操作指南 - 用户可通过账户设置永久删除基因数据 包括销毁唾液样本和撤回研究授权 [11][12] - 具体操作路径涉及账户设置中的"23andMe Data"板块 需通过邮件确认完成删除 [16]

公司动态 - Abeona Therapeutics Inc 的 ABEO 股票在周三交易中上涨23.77%至6.56美元 [1][6] - 美国FDA批准公司产品Zevaskyn作为首个且唯一用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)伤口的自体细胞基因疗法 [1] - Zevaskyn定价为每疗程310万美元 远高于分析师此前预期的80万美元 [5] - 分析师预计到2025年底治疗10-15名患者可为公司带来超过3000万美元收入 [5] - HC Wainwright将2025年收入预测上调至3160万美元 2026年预测增至1.304亿美元 [5] - 分析师维持买入评级 并将目标价从15美元上调至20美元 [6] 产品信息 - Zevaskyn由患者自身皮肤细胞(角质形成细胞)经基因改造制成 可产生功能性VII型胶原蛋白 [2] - 该产品通过手术应用于伤口区域 单次治疗最多可使用12张信用卡大小的细胞片覆盖大面积或多处伤口 [2] - 公司估计目标患者人群约750人 若全部使用Zevaskyn治疗 市场机会可能超过20亿美元 [6] - HC Wainwright预计该产品在美国市场的销售峰值将达到约6亿美元 [6] 行业动态 - 欧洲委员会批准Krystal Biotech的Vyjuvek用于治疗COL7A1基因突变导致的营养不良性大疱性表皮松解症患者 [4] - Vyjuvek计划于2025年中期在德国首次上市欧洲市场 [8] - 分析师认为Zevaskyn有望成为严重RDEB病例的领先治疗方案 可单独使用或与Vyjuvek等其他获批疗法联合使用 [3]

Dublin, April 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The "Genetic Screening Testing for Preventive Health Market - A Global and Regional Analysis: Focus on Test Type, Technology, Application, End User and Country-Level Analysis - Analysis and Forecast, 2025-2035" report has been added to ResearchAndMarkets.com's offering.The market for genetic screening testing in preventive health has been experiencing rapid growth, driven by driving factors such as technological advancements, increased consumer interest in persona ...