Disc Medicine, Inc. (IRON) closed the last trading session at $82.14, gaining 6.8% over the past four weeks, but there could be plenty of upside left in the stock if short-term price targets set by Wall Street analysts are any guide. The mean price target of $122.08 indicates a 48.6% upside potential.The average comprises 12 short-term price targets ranging from a low of $109.00 to a high of $154.00, with a standard deviation of $15.41. While the lowest estimate indicates an increase of 32.7% from the curre ...

NEW YORK, Jan. 27, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pomerantz LLP is investigating claims on behalf of investors of Disc Medicine, Inc. (“Disc” or the “Company”) (NASDAQ: IRON). Such investors are advised to contact Danielle Peyton at newaction@pomlaw.com or 646-581-9980, ext. 7980. The investigation concerns whether Disc and certain of its officers and/or directors have engaged in securities fraud or other unlawful business practices.  [Click here for information about joining the class action] On January 15, 2026 ...

监管审批动态 - 美国食品药品监督管理局将Disc Medicine公司实验性疗法bitopertin的审批决定推迟约两周至2月10日 [1] - 监管机构对临床试验中将“无痛日晒时间”作为次要终点是否可靠提出疑问 并探讨是否可用生物标志物数据支持批准 [2] - 负责评估药物滥用潜力的FDA工作人员被要求审查bitopertin是否存在误用或成瘾风险 这增加了审查的复杂性 [3] 药物与研发进展 - 药物bitopertin正在开发用于治疗红细胞生成性原卟啉症 这是一种导致对阳光极度敏感的罕见血液疾病 [2] - 公司于10月获得了CNPV资格认定 加速的审批时间表导致与FDA的互动比常规审查流程更频繁 [3][4] 市场反应与分析师观点 - H.C. Wainwright分析师Douglas Tsao认为相关报道很可能是“噪音” 并重申“买入”评级 目标价为118美元 [3][5] - 分析师表示 即使收到完全回应函 延迟也将相对有限 并仍对获批充满信心 [5] - Disc Medicine股价在周五发布时上涨2.59% 报72.88美元 [5] 内部意见与争议 - 据STAT News报道 FDA生物制品评价与研究中心负责人Vinay Prasad曾对bitopertin在CNPV计划下的疗效表示怀疑 [4] - 由于该药由CBER审查 管理层不清楚Prasad在审查或决策过程中扮演何种角色 [4] - 有观点认为信息泄露揭示了FDA内部存在争议 [5]

公司评级与市场观点 - Wedbush维持对公司“跑赢大盘”的评级 显示对公司未来表现优于市场平均水平的信心[1] - 评级发布时公司股价为72.51美元[1] 近期公司动态与曝光 - 公司近期在第四十四届摩根大通医疗健康年会上进行了展示 这是一个与投资者和行业领袖沟通战略与进展的关键平台[2] - 公司的市场曝光度可能影响投资者情绪和股价表现[2] 股价表现与交易数据 - 当前股价约为72.46美元 较之前下跌约6%或4.62美元[3] - 当日交易区间在71美元至77.07美元之间 显示波动性[3] - 过去52周股价波动显著 最高达99.50美元 最低至30.82美元[3] - 公司当前市值约为27.4亿美元[4] - 在纳斯达克的成交量为679,355股 表明投资者兴趣活跃[4] 综合投资要点 - 公司在摩根大通医疗健康年会上的参与以及Wedbush的“跑赢大盘”评级是投资者需考虑的关键因素[5] - 这些因素结合股价表现和市场动态 全面展示了公司在医疗健康领域的状况[5]

公司介绍与背景 - Disc Medicine公司已上市约3年 公司描述其为一段激动人心且高效的生产经营期 [3] - 公司首席执行官John Quisel在摩根大通医疗健康大会第三天发表演讲 [1] 公司发展前景与管线 - 公司对下一年度抱有高度期待 认为将是非常激动人心的一年 [3] - 公司的主要项目（lead program）正处于获批的边缘 [3] - 主要项目之后还有一整条研发管线 且进展顺利 [3] 演讲内容概述 - 演讲将首先对公司进行简要介绍 [5] - 随后将详细介绍公司的主要项目 包括其背景、获批进展以及一些上市准备（launch）相关内容 [5] - 演讲将讨论三种临床项目：bitopertin、DISC-0974和DISC-3405 [4]

公司概况 * 公司为Disc Medicine，是一家专注于红细胞生物学、血红素和铁代谢的生物制药公司，其股票代码为IRON [3][4][25] * 公司正从研发阶段向商业化阶段转型，其主导项目bitopertin已提交新药申请，预计即将获批 [5][13] * 公司拥有充足的现金储备，截至2023年底账面现金约为7.91亿美元，预计资金可支撑运营至2029年 [44] 核心产品：Bitopertin (用于治疗红细胞生成性原卟啉病) **疾病背景与市场机会** * 目标疾病为红细胞生成性原卟啉病，是一种罕见、致残的终身遗传病，由血红素合成途径最后一种酶的基因突变引起，导致原卟啉IX毒素积累 [8] * 该病导致患者对光极度敏感，平均日晒耐受时间少于30分钟，并可能引发严重肝损伤，1%-5%的患者会出现明显的肝衰竭 [9] * 美国市场机会：基于基因预测患者约20,000人，基于8年回顾性索赔数据诊断患者约14,000人，其中过去3年内接受过相关治疗的患者约6,000人 [20][48] * 公司估计该产品的总可寻址市场超过20亿美元 [46] **临床数据与监管进展** * 临床数据：两项二期研究显示，bitopertin能将驱动疾病的核心毒素原卟啉IX水平降低50%至60% [10] * 疗效显著：在Aurora研究中，与安慰剂相比，光毒性疼痛事件减少75%；在开放标签研究中，从基线减少92% [12] * 耐受性改善：患者日光耐受时间提高了2至3倍 [11] * 监管状态：新药申请已于2023年9月底提交，11月底获受理，并获得了FDA局长国家优先审评券，审评时间大幅缩短 [13][14] * 预计FDA将于2024年1月底或2月初做出审批决定 [7][14] * 加速批准基于原卟啉IX降低这一替代终点，同时正在进行名为Apollo的验证性试验，预计2024年底或2025年初获得顶线数据 [15][43] **上市准备与策略** * 供应链与团队：已与FDA确认现有药品供应符合上市要求，准入与报销团队已就位，销售团队已加速组建 [18] * 销售团队规模：计划配备24名销售代表、6名医学联络员和6名现场准入专员，上市首日即可投入运营 [19][21] * 市场推广：初期将使用药品标签本身作为营销材料，其他材料预计在2024年年中全面可用 [19] * 目标客户分层：首先聚焦15个卓越中心，覆盖约600名患者；其次是105个高就诊量机构，覆盖约1,000名患者；此外还有约1,500名社区专科医生，覆盖约4,000名患者 [22][23][24] * 支付方结构：预计商业保险占16%，医疗保险占25%，医疗补助占15% [25] * 患者获取：除已识别的6,000名活跃患者外，公司正通过患者倡导团体、媒体报道、数字工具和呼叫中心等方式，努力触达其余约8,000名已诊断但未积极治疗的患者 [48][49] 研发管线项目 **DISC-0974 (抗hemojuvelin抗体)** * 作用机制：抑制铁调素，增加铁利用率，从而促进红细胞生成，用于治疗炎症性贫血 [26][27] * 主要适应症：骨髓纤维化相关贫血，这是一个存在巨大未满足需求的领域，目前尚无获批疗法 [27][28] * 市场机会：美国约有25,000名骨髓纤维化患者，其中约87%贫血，可治疗患者约22,000人 [28] * 若参考类似药物定价，该适应症的美国市场总机会超过40亿美元 [29][47] * 临床进展：处于二期研究阶段，在RALLI-MF试验中显示出强大的铁调素降低和铁动员作用 [29][30] * 疗效数据：在骨髓纤维化贫血患者中，达到约50%的主要血液学应答率，这是该疾病领域前所未有的水平 [31] * 患者获益：血红蛋白提升伴随疲劳症状显著改善，且在联用或不联用JAK抑制剂的患者中均表现出一致的疗效 [32][34][35] * 开发计划：预计2024年获得更多数据并完成二期研究，目标是在2024年与FDA召开二期结束会议，并在2025年启动关键性三期试验 [36][42] * 拓展研究：计划在2024年第一季度启动针对炎症性肠病相关贫血的信号探索研究 [37] **DISC-0998** * 这是DISC-0974的第二代抗体，具有延长半衰期，可用于生命周期管理或作为差异化分子拓展至更大适应症 [37] **DISC-3405 (抗TMPRSS6抗体)** * 作用机制：增加铁调素，限制铁利用，从而抑制红细胞生成 [26][38] * 主要适应症：真性红细胞增多症，目前许多患者依赖放血术治疗 [38][39] * 市场机会：美国约有75,000名接受治疗的真性红细胞增多症患者 [39] * 临床进展：已完成健康志愿者研究，证实可有效降低血清铁、血红蛋白和血细胞比容 [40][41] * 开发计划：二期RESTOR-PV试验已于2025年底启动并扩大规模，预计2026年底获得概念验证数据，目标在2027年初进入关键性试验 [41][42] * 探索性适应症：镰状细胞病，已启动初步研究，预计2024年获得数据 [43] 其他重要信息 **国际化战略** * 美国以外市场将采用传统审批路径，计划利用Apollo试验数据在欧盟和日本提交上市申请 [51] * 欧洲市场患者集中，例如巴黎一个中心就有约400名患者 [51] * 预计国际注册申请将于2027年开始 [52] **财务与里程碑** * 公司预计2024年将迎来多项重要催化剂，包括bitopertin的FDA审批决定和上市、Apollo试验顶线数据、DISC-0974的二期结束会议准备，以及DISC-3405在真性红细胞增多症中的初步数据 [42][43] * 公司运营资金充足，当前现金跑道预测基于纯研发支出模型，未计入bitopertin的任何未来收入 [44][45]

业绩总结 - Bitopertin在临床试验中显示出对PPIX的减少达50%，在60mg剂量下对基线的减少达60%[19] - EPP在美国的可寻址市场超过20亿美元，MF贫血的可寻址市场超过40亿美元，PV的可寻址市场超过70亿美元[70] - 预计到2029年，公司的现金余额为7.91亿美元，提供了充足的资金支持[67] 用户数据 - EPP患者在美国的预估患病人数约为6,000人，诊断的可接触患者约为14,000至20,000人[23] - EPP患者的支付者构成中，商业保险占60%，医疗保险占25%，医疗补助占15%[31] - 多发性脊髓病患者约有150,000名，其中约75,000名接受治疗，市场发展空间巨大[61] 新产品和新技术研发 - Bitopertin的FDA加速审批预计在2026年初启动，NDA于2025年11月被接受[20] - Disc计划在2026年第一季度启动DISC-0974的二期研究[13] - DISC-0974的POC已建立，预计在年底前将有额外的MF数据和三期计划[69] - DISC-3405的POC研究已启动，PV和SCD的数据将会公布[69] 市场扩张和并购 - Disc的市场准入团队已开始与支付方进行接触，以支持Bitopertin的覆盖[32] - 预计Bitopertin的市场推广将包括针对皮肤科医生和血液科医生的销售团队[29] - Disc的产品交付将通过专门的稀有疾病药房合作伙伴进行，确保药物送达患者家中[25] 未来展望 - 预计2026年上半年将获得Bitopertin的FDA批准并启动上市[67] - 预计2026年下半年将发布APOLLO的顶线数据[67] - 预计2026年将启动RALLY-MF的三期研究[67] - 预计2026年将发布RESTORE-PV的顶线数据[67] - 预计2026年下半年将有更多RALLY-MF数据发布，并计划于2027年上半年启动III期关键试验[56] 负面信息 - 目前FDA批准的MF治疗主要集中在症状和脾脏管理，而非贫血管理，显示出贫血治疗的显著未满足需求[41] 其他新策略和有价值的信息 - Disc的管线包括针对多种血液疾病的治疗方案，预计将推动未来的增长[10] - 初步RALLY-MF II期数据表明，MF贫血患者的血红蛋白和输血负担均有积极且持久的改善[42] - 对于NTD患者，整体反应为血红蛋白平均增加≥1 g/dL持续≥12周，TD低和TD高患者的输血需求减少≥50%[43] - DISC-0974在伴随JAK抑制剂使用的情况下仍显示出疗效，适用于所有贫血MF患者[49] - DISC-3405针对多发性脊髓病的市场机会被评估为数十亿美元，显示出显著的未满足需求[60]

公司核心动态 - Disc Medicine任命Lisa Amaya Price为首席人力资源官，以支持公司向商业化阶段过渡 [1] - 公司首席执行官表示，随着迈向商业化，公司已显著增加招聘，新任首席人力资源官将在吸引、发展和保留优秀人才以构建强大、可扩展的组织方面发挥核心作用 [2] - 新任首席人力资源官表示，在公司关键时刻加入，帮助组建和扩展团队，并为有显著未满足需求的患者提供急需的疗法，这令人非常振奋 [2] 新任高管背景 - Lisa Amaya Price在人力资源和组织领导方面拥有超过25年经验，曾在多家商业阶段公司任职 [1] - 她此前在Deciphera担任高级副总裁兼首席人力资源官，帮助领导了该公司被ONO制药的整合 [2] - 更早之前，她在全球生命科学工具公司LGC Group（拥有超过4000名员工）担任首席人事官，并在Scholar Rock和武田制药担任高级人力资源领导职务，在武田期间领导了与收购Shire制药相关的组织设计和人才选拔 [2] - 她在百健公司工作了8年，担任过责任不断增加的多个职位，最近期担任研发人力资源高级总监 [2] - 她拥有巴德学院文学士学位、西蒙斯学院文学硕士学位以及巴布森学院F.W. Olin研究生商学院工商管理硕士学位 [2] 高管薪酬与股权激励 - 为吸引Lisa Amaya Price入职，公司授予其一项诱导性股权奖励，包括：购买37,500股普通股的期权、25,000股普通股的受限股票单位奖励以及4,000股普通股的补充受限股票单位奖励 [3] - 期权奖励将于2027年1月12日归属25%，其余部分在此后36个月内按月等额归属 [3] - 受限股票单位奖励将于2026年2月15日后的第一、第二、第三和第四周年纪念日各归属25% [3] - 补充受限股票单位奖励将从2026年2月15日开始，分八次按季度归属，每次归属12.5% [3] - 该诱导奖励由公司董事会薪酬委员会批准，并根据纳斯达克上市规则5635(c)(4)授予 [3] 公司业务概览 - Disc Medicine是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对严重血液疾病患者的新型疗法 [4] - 公司正在构建一系列创新的、潜在同类首创的候选疗法组合，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物学途径（特别是血红素生物合成和铁稳态）来应对广泛的血液疾病 [4]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年12月31日，公司初步未经审计的现金、现金等价物及有价证券约为7.91亿美元[6] 管理层讨论和指引 - 公司宣布了其近期成就以及2026年的关键业务目标和里程碑[9] 其他重要事项 - 该现金及等价物数据为初步估算，有待年终财务结算程序完成，可能发生变动[7] - 公司独立注册会计师事务所尚未对该初步结果进行审计、审阅或执行任何程序[7] - 公司计划参加第44届摩根大通医疗健康大会，并将在会上进行演示[10]

公司2025年关键成就总结 - 核心产品bitopertin获得美国FDA专员国家优先审评凭证（CNPV）资格，其新药申请（NDA）已根据加速批准途径提交并获受理，目前正在FDA审评中 [2][5][6] - 公布了DISC-0974在治疗骨髓纤维化（MF）贫血的2期RALLY-MF研究的积极初步数据，显示出跨患者群体的强劲和广泛的血液学疗效 [2][6] - 启动了DISC-3405在真性红细胞增多症（PV）的2期研究及在镰状细胞病（SCD）的1b期研究，推进了该项目的概念验证 [2][6] - 为DISC-0974获得了“物质组成”专利，提供专利独占期至2041年（不包括可能的延期） [6] - 通过两次股权融资增强了资产负债表，截至2025年12月31日，未经审计的现金、现金等价物及有价证券达到7.91亿美元，为公司运营提供资金至2029年 [6] - 通过建立营销、市场准入、医学联络、销售团队及相关基础设施，向商业化就绪的组织转型 [6] 公司2026年战略重点与里程碑 - **Bitopertin (GlyT1抑制剂，血红素合成)**：准备在美国成功推出用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP），同时继续在全球APOLLO验证性研究中招募患者，预计FDA将在CNPV计划下就bitopertin用于EPP的NDA做出审批决定 [2][4][6] - **DISC-0974 (抗hemojuvelin抗体，铁调素抑制)**：预计在2026年下半年公布针对MF贫血的2期研究更新数据，随后将与FDA举行2期结束会议；计划启动针对炎症性肠病（IBD）贫血患者的2期研究 [2][4][5][6] - **DISC-3405 (抗TMPRSS6抗体，铁调素诱导)**：预计在2026年下半年公布针对PV的2期研究初步数据，以及针对SCD的1b期研究初步数据 [4][5][11] 公司业务与管线概述 - Disc Medicine是一家临床阶段生物制药公司，专注于为严重血液疾病患者发现、开发和商业化新型疗法 [1][8] - 公司正在构建一系列创新的、潜在“首创”的候选疗法，旨在通过靶向红细胞生物学的基础生物学途径（特别是血红素生物合成和铁稳态）来应对广泛的血液疾病 [8]