PresentationSean LaamanHead of Healthcare Research & Equity Analyst Good afternoon, everyone, and welcome to Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Sean Laaman, U.S. Head of SMid-Cap Biotech Equity Research here at the firm. Before we commence, for important disclosures, please see Morgan Stanley research disclosure website at www.morganstanley.com/research disclosures. And if you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. For this session, we have Disc Medic ...

Disc Medicine (NasdaqGM:IRON) FY Conference September 10, 2025 01:05 PM ET Company ParticipantsJohn Quisel - CEO[Analyst]If you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. For this session, we have Disc Medicine with CEO John Quisel. Good afternoon and thanks for attending, John. I thought we'd commence by inviting you to make some comments, provide a bit of an overview of Disc and some catalysts coming up.John QuiselSounds good. Yeah, it's great to be here. Yeah, so Di ...

Disc Medicine (NasdaqGM:IRON) FY Conference September 09, 2025 12:00 PM ET Company ParticipantsJohn Quisel - CEO & DirectorConference Call ParticipantsNone - AnalystNoneI guess we will kick things off. So thank you very much, everybody. Thrilled to have with us DISC Medicine, represented by the company's CEO, John Quisel. It's been a very eventful, you know, period for you as a as a public company. Maybe just as a starting point, just provide a quick overview of the company and sort of your your lead progra ...

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有充足的资金 截至第二季度末资产负债表上有6.5亿美元现金 [60] - 当前资金预计可支持运营至2028年 该资金规划已包含多项关键临床试验和商业准备活动 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主导项目bitopertin正在进行加速批准途径 预计10月提交新药申请(NDA) 目标在明年6月至10月间获得PDUFA日期 [4] - 第二个项目DISC-0974将在两种疾病中公布数据:骨髓纤维化贫血(可能在ASH会议上)和慢性肾病贫血(可能在11月初ASN Kidney Week或ASH会议上) [5] - 第三个项目刚刚开始2期试验 [6] - bitopertin的2期临床试验包括Beacon研究(澳大利亚约25名患者)和Aurora研究(美国安慰剂对照约75名患者) 共100名患者数据 [8] - 主要终点为原卟啉-9(PP9)减少 P值小于0.001 具有临床意义的降低水平 [9] - 在骨髓纤维化贫血项目中 已有超过35名患者数据 显示出良好的疗效 [43] - 在慢性肾病贫血项目中 去年ASN Kidney Week公布的单一剂量数据呈现不均匀反应模式 [53] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国诊断患者数量为14,000人 基于Komodo索赔数据 [18][23] - 积极参与医疗的患者群体约6,000人 另外8,000名患者似乎参与度较低 [27] - 欧洲市场存在机会 特别是法国有大型中心集中治疗患者 [39] - 日本市场遗传流行率估计高出四倍 具有重要市场潜力 [38] - 骨髓纤维化贫血市场估计约22,000名患者 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于罕见病和血液学领域 拥有三个临床阶段药物 均旨在通过操纵血红素生物合成或改变铁代谢来控制红细胞生物学疾病 [4] - bitopertin针对红细胞生成性原卟啉症(EPP) 该疾病特征是过量原卟啉导致阳光引发剧痛发作和严重肝脏并发症 [9] - 采用加速批准策略 使用PP9作为替代终点 临床终点作为额外证据 [10] - 与FDA进行了四次会议 包括确认性Apollo试验设计讨论 CMC压缩时间线讨论和预NDA会议 [10][11] - 针对EPP市场 公司专注于疾病状态认知和提高治疗可及性 与现有药物Scenesse(需手术植入 仅渗透3%-5%市场)形成对比 [22] - 在骨髓纤维化贫血领域 公司是唯一开发治疗该病症的药物 历史上该领域有多项失败尝试 [43] - 在真性红细胞增多症(PV)领域 公司开发抗TMPRSS6抗体 通过刺激内源性hepcidin产生 与rusfertide(肽模拟物)形成差异化竞争 [59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为所有确诊EPP患者都有足够严重的疾病需要治疗 因为诊断过程通常需要约五年时间 [25] - 对于bitopertin 管理层预计大多数患者会全年使用药物 而非季节性使用 因为冬季也存在光照限制和高PP9水平带来的肝脏并发症风险 [31][32] - 安全性方面 bitopertin显示良好的安全特征 主要是在最初两周出现头晕(50%以上患者) 但长期随访中该副作用消失 [34] - 对于慢性肾病贫血项目 管理层认识到该领域的挑战和失败历史 但认为有良好的科学原理支持 [53] 其他重要信息 - bitopertin的定价参考:Scenesse每年30-35万美元 Alnylam的Givosiran(肝性卟啉症)每年57.5万美元 [35] - 骨髓纤维化贫血药物的定价参考:luspatercept在MDS中每年约20-30万美元 [44] - bitopertin的知识产权状况:孤儿药保护在美国提供7年 exclusivity 可能延长儿科 exclusivity 使用方法专利持续到2042年 化合物专利即将到期 [36] - CMC方面 FDA同意在罕见病领域做出让步 允许使用三个商业批次而非五个 并使用临床批次稳定性数据加强申报包 [13][14] - Apollo试验设计:150名患者 预计招募时间约12个月 共同主要终点为PP9减少和患者在光照下的时间 [18][20] 问答环节所有提问和回答 问题: 与FDA的早期互动如何确认加速批准途径 [7] - 回答: 公司认为其申报包完全符合加速批准法规要求 基于100名患者的2期数据 PP9作为可信的替代终点 临床终点作为可能临床获益的证据 FDA对此方法表示认可 并进行了四次会议确认路径 [8][9][10][11] 问题: CMC准备情况和成功几率 [12] - 回答: FDA皮肤科部门非常勤勉 遵守所有时间线 在罕见病领域同意让步 允许三个批次而非五个 并使用临床批次稳定性数据 由于是简单小分子 稳定性超过十年 制剂简单 与FDA达成一致相对直接 [13][14][16] 问题: Apollo试验与Aurora试验的关键区别 [18] - 回答: Apollo试验将PP9减少和患者在光照下的时间作为共同主要终点 从2期学习到placebo效应显著 因此设计重点研究试验后半段(第六个月)的数据 预期placebo组回归基线 治疗组显示约2倍的光照时间增加 [19][20] 问题: 从Scenesse上市经验中学到什么 bitopertin有何不同 [21] - 回答: Scenesse因需手术植入而仅限于特定外科皮肤科中心 这些中心与诊断和治疗患者的KOL不对应 许多患者甚至不知道该药物存在 公司专注于疾病状态认知 并使用索赔数据建立MSL团队验证患者分布 [22][23] 问题: 如何细分患者群体 [25] - 回答: 不按严重程度分层 因为所有确诊患者都经历了艰难诊断历程 需要治疗 按医疗参与度分类:约6,000名积极参与医疗的患者 另外8,000名参与度较低 将通过患者倡导团体和社交媒体接触 [25][26][27][29] 问题: 治疗持续时间问题和季节性使用 [30] - 回答: 临床指南建议持续使用 因为高PP9水平增加肝脏并发症风险 即使冬季患者也受光照限制 有些患者认为冬季更严重 因为太阳角度更低 安全性良好 无显著缺点 [31][32][34] 问题: 市场类比和定价参考 [35] - 回答: Scenesse每年30-35万美元 Alnylam的Givosiran(机制相似)每年57.5万美元 提供定价参考框架 [35] 问题: bitopertin的知识产权状况 [36] - 回答: 孤儿药保护在美国提供7年 exclusivity 可能延长儿科 exclusivity 使用方法专利持续到2042年 化合物专利即将到期 [36] 问题: 国际市场机会 [38] - 回答: 欧洲和日本存在重要机会 日本遗传流行率估计高出四倍 欧洲有大型中心集中患者 如法国巴黎有400名患者中心 具有商业吸引力 [38][39] 问题: DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的商业定位 [41] - 回答: 数十年来一直需要治疗骨髓纤维化贫血的方法 贫血是该疾病的首发病症 与不良预后相关 公司是唯一开发该适应症的药物 市场约22,000名患者 定价参考luspatercept在MDS中每年20-30万美元 [42][43][44] 问题: 即将到来的2期数据更新期望了解什么 [50] - 回答: 将在相同剂量水平(50mg 可能升级至75mg)增加患者数量 增加输血患者数据 展示与新一代JAK抑制剂联合使用数据 证明在所有联合治疗方案中的有效性 [52] 问题: 对慢性肾病贫血项目的期望和战略思考 [53] - 回答: 长期大型项目 但商业机会巨大 美国有数百万贫血CKD患者 关键问题是反应异质性 期待多剂量下更一致的反应 或能识别反应者亚组 [53] 问题: 抗TMPRSS6项目的差异化优势 [57] - 回答: 通过刺激内源性hepcidin产生 与rusfertide(hepcidin肽模拟物)相比 预计无注射部位反应 给药频率更低 提供更好的患者体验 [59] 问题: 资金状况和资本分配 [60] - 回答: 资金充足 6.5亿美元现金可支持至2028年 资金规划包含完成Ap试验 confirmatory试验 bitopertin商业建设 骨髓纤维化3期试验启动 CKD和PV的2期试验推进 以及额外适应症探索 目标是通过bitopertin收入实现自我维持 最小化稀释 [60][61]

Disc Medicine (IRON) FY 2025 Conference September 04, 2025 04:30 PM ET Speaker0All right. I'm Chad Gufalchian, biotech analyst here at Wells Fargo. We have Disc Medicine for a fireside chat at our halfway conference. John, I appreciate you guys making the time.Speaker1It's great to be here. Thank you.Speaker0Again, usually I will just give a couple of minutes for the overall winter remarks, where you guys are at, next catalyst, and then we'll go into a more detailed discussion across the pipeline if that wo ...

Disc Medicine (IRON) FY 2025 Conference September 04, 2025 04:30 PM ET Speaker0All right. I'm Chad Gufalchian, biotech analyst here at Wells Fargo. We have Disc Medicine for a fireside chat at our halfway conference. John, I appreciate you guys making the time.Speaker1It's great to be here. Thank you.Speaker0Again, usually I will just give a couple of minutes for the overall winter remarks, where you guys are at, next catalyst, and then we'll go into a more detailed discussion across the pipeline if that wo ...

Disc Medicine (IRON) 2025 Conference September 03, 2025 10:55 AM ET Company ParticipantsJohn Quisel - CEO & DirectorConference Call ParticipantsKristen Kluska - Equity Research AnalystJohn QuiselReady.Kristen KluskaOkay. Hi. Good morning. I think it's still morning, everybody. I'm Kristen, one of the biotech analysts at Cantor.Very happy to be hosting Disc Medicine. We have doctor John Quisel from the team here. Thank you so much for taking the time to come to our conference today.John QuiselThank you. Grea ...

财务表现：收入与利润 - 公司尚未产生任何营业收入[106] - 2025年第二季度净亏损5524.7万美元，同比增长109.7%（2024年同期为2635.2万美元）[116] - 利息收入705.7万美元（Q2 2025），同比增长54.3%，源于现金及证券余额增加[122] - 累计亏损3.873亿美元（截至2025年6月30日）[126] 财务表现：成本与费用 - 研发费用达4631.9万美元（Q2 2025），同比增长97.2%，主要受Bitopertin项目1660万美元增长驱动[117] - Bitopertin项目研发费用2368.6万美元（Q2 2025），同比增长233%，含APOLLO试验触发的1000万美元里程碑付款[117] - 销售及行政费用1509.1万美元（Q2 2025），同比增长104.8%，人员相关成本增加358.7万美元[120] - 研发费用预计将随临床推进显著增加[110] 现金流活动 - 经营活动现金流净流出8929.4万美元（2025上半年），同比增长82.2%[128] - 投资活动现金流出2.209亿美元（2025上半年），主要用于购买4.059亿美元有价证券[132] - 融资活动现金流入2.451亿美元（2025上半年），通过股权及债务融资获得[128] - 2025年上半年筹资活动产生净现金2.451亿美元，主要来自2025年1月承销发行的2.434亿美元净收益[133] - 2024年上半年筹资活动产生净现金1.891亿美元，主要来自承销发行的1.727亿美元净收益[133] 现金及资本状况 - 公司完成股票和认股权证发行获得净收益2.434亿美元[105] - 截至2025年6月30日现金及等价物与有价证券总额为6.5亿美元[105] - 现金储备预计可支撑公司运营至2028年[105] - 现金及证券余额6.5亿美元（截至2025年6月30日）[125] - 截至2025年6月30日现金及现金等价物与有价证券总额为6.5亿美元[144] - 截至2024年12月31日现金及现金等价物为4.899亿美元[144] 研发项目进展 - Bitopertin在超过4000人的临床项目中完成评估[101] - 计划2025年10月提交Bitopertin新药申请(NDA)[101] - DISC-0974贫血治疗二期试验数据预计2025年下半年公布[103] - DISC-3405健康志愿者单次剂量(SAD)试验数据于2024年6月公布[104] - DISC-3405多次剂量(MAD)试验数据于2024年12月公布[104] 财务风险与合同义务 - 利率上升1个百分点将导致有价证券公允价值减少约300万美元[144] - 公司运营租赁承诺总额354万美元，其中1年内需支付79.4万美元[137] - 1-3年需支付141.5万美元运营租赁费用，3-5年需支付133.1万美元[137] - 马萨诸塞州沃特敦办公室租赁协议期限至2029年12月31日[137] - 转租协议期限至2026年11月30日[137] - 预付款项未包含在合同义务表中因金额和时间无法可靠估计[138]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 第二季度净亏损5520万美元，同比增长109.6%[13][18] - 第二季度其他收入净额620万美元，同比增长36.3%[18] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 第二季度研发费用为4630万美元，同比增长97.1%[13][18] - 第二季度销售及行政费用为1510万美元，同比增长104.6%[13][18] - 上半年研发费用7408万美元，较去年同期4719万美元增长56.9%[18] 研发管线进展及预期 - 公司计划于2025年10月提交bitopertin用于EPP治疗的新药上市申请[3][6] - DISC-0974针对骨髓纤维化贫血的二期研究初步数据预计2025年第四季度公布[6][13] - DISC-3405针对真性红细胞增多症的二期研究已启动，初步数据预计2026年公布[6][13] 资产及现金流状况 - 公司现金及有价证券为6.5亿美元，预计可支撑运营至2028年[6][13] - 截至2025年6月30日总资产6.65亿美元，较2024年末4.97亿美元增长33.7%[20]

WATERTOWN, Mass., July 21, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of novel treatments for patients suffering from serious hematologic diseases, today announced positive feedback from its pre-New Drug Application (NDA) meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to discuss the planned NDA submission for bitopertin in EPP. "At the pre-NDA meeting, we confirmed alignment wit ...