Disc Medicine (IRON) 2025 Conference June 05, 2025 10:30 AM ET Speaker0 Excellent. All right. Good morning, everyone. Welcome to twenty twenty five Jefferies Global Healthcare Conference. My name is Roger Song, one of the seniors covers MEKAP at Jefferies. It's my pleasure to have the next fireside chat with DISCMADISON and Theo Zhang. Welcome, Zhang. Speaker1 Yeah, great to be here. Speaker0 Awesome. All right. I think, you know, we had an interview with McCurry yesterday at our conference, and then pretty ...

财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在EPP治疗领域，bitapertin在AURORA和BEACON两项2期试验中，主要终点原卟啉IX（PP9）降低效果显著，在两项研究中均达到统计学显著 [19] - 在治疗骨髓纤维化（MF）贫血的DISC 974项目中，35名患者的剂量递增研究显示，在各类贫血患者中都有良好数据，且数据主要来自早期患者 [35][44] - 治疗慢性肾病（CKD）非透析依赖患者贫血项目，在40毫克和60毫克剂量下，约三分之一患者有有意义的反应，即血红蛋白升高0.8 - 1克/分升 [45] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司bitapertin获得FDA加速批准途径，将专注于EPP的监管流程和上市准备，计划在美国上市 [3][34] - 对于Diamond Black贫血的研究，由NIH开展，公司作为次要项目，若成功将开展小型赞助研究推动批准，不成功则停止 [28][30] - DISC 974目标是成为MF患者贫血治疗的首选药物，与luspatercept相比，目标是从诊断第一天开始使用，管理贫血症状并允许其他药物的最佳治疗 [37][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为bitapertin在EPP治疗上有显著优势，现有获批疗法存在患者使用不便等问题，公司药物作为口服简单疗法有很大需求 [7][8] - 对于DISC 974在MF和CKD治疗上前景乐观，早期数据显示有良好效果，有望满足未被满足的医疗需求 [35][47] 其他重要信息 - 公司预计EPP患者群体，从基因推断美国约20000人，从索赔数据库看，12岁及以上接受治疗患者14000人，近期或频繁治疗患者约6000人，使用Senes的患者约2000人 [14][15][16] - APOLLO确证性试验设计，考虑到AURORA试验中的安慰剂效应，将使用六个月研究的最后一个月区间作为关键终点测量时间点，并将PP9提升为共同主要终点 [21][23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 让FDA同意PP9水平作为可接受终点并鼓励加速批准途径，做了多少说服工作？ - 公司在去年秋天的2期结束会议上提出，科学依据充分，PP9是驱动疾病症状的化学物质，减少PP9对患者有益，且其他数据在多个终点上数值为正，许多达到统计学显著，仅一次会议就获得FDA批准 [3][4][5] 问题: 这对EPP未满足的医疗需求意味着什么？ - 现有获批疗法存在患者使用不便的问题，很多患者未接受治疗，公司的bitapertin作为口服简单疗法有很大需求 [7][8] 问题: EPP患者总体数量以及bitapertin的目标人群？ - 从基因推断美国约20000人，从索赔数据库看，12岁及以上接受治疗患者14000人，近期或频繁治疗患者约6000人，使用Senes的患者约2000人，bitapertin目标人群是有EPP症状的患者 [14][15][16] 问题: AURORA数据集分析后对Apollo确证性研究设计的影响？ - AURORA和BEACON两项2期试验让公司了解了终点和如何衡量临床意义，发现存在安慰剂效应，设计Apollo试验时，使用六个月研究的最后一个月区间作为关键终点测量时间点，并将PP9提升为共同主要终点，同时加强基线测量和患者日记使用培训 [19][21][23] 问题: 加速批准途径是否改变公司对Diamond Black贫血适应症的思考？ - 没有改变，该适应症比EPP更罕见，由NIH开展研究，公司作为次要项目，若成功将开展小型赞助研究推动批准，不成功则停止 [28][30] 问题: 计划上市时间提前到明年，公司运营上有何变化，商业基础设施建设进展如何？ - 公司一年多前聘请了首席商务官，营销团队已就位，将根据与监管机构的互动分阶段投入建设现场销售团队，目前专注于市场细节和与关键意见领袖的联系，加速了CMC方面的工作，目标是在下半年进行预NDA会议并提交NDA，计划在美国上市 [32][33][34] 问题: DISC 974在MF领域解决了什么空白，如何与luspatercept竞争？ - MF患者贫血治疗缺乏获批疗法，DISC 974目标是成为首选药物，从诊断第一天开始使用，管理贫血症状并允许其他药物的最佳治疗，而luspatercept仅在晚期患者的特定亚组中与Jakafi联合使用 [37][41][42] 问题: 公司治疗CKD患者贫血项目目前数据中最令人兴奋的是什么？ - 在40毫克和60毫克剂量下，约三分之一患者有有意义的反应，即血红蛋白升高0.8 - 1克/分升，且网织红细胞血红蛋白水平有显著改善，表明药物机制已启动，对未来多剂量和长期治疗有积极意义 [45][47][51] 问题: 未来12 - 18个月的时间线安排？ - 今年年底预计有CKD试验的最大耐受剂量（MAD）数据和MF 2期研究的阶段性数据，若进展顺利将启动CKD 2期研究，明年将有MF 2期研究的顶线数据，若结果良好将进入关键试验，试验规模预计200 - 300名患者 [53][54]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Disc Medicine将在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示血液学产品组合多个项目的数据，管理层将在会后主持电话会议回顾数据 [1][2] 公司信息 - Disc Medicine是临床阶段生物制药公司，致力于为严重血液疾病患者发现、开发和商业化新疗法，构建创新、潜在同类首创治疗候选药物组合，针对红细胞生物学基本生物途径，即血红素生物合成和铁稳态 [7] 会议信息 - EHA 2025大会于6月12 - 15日在意大利米兰举行 [1] - 管理层将于6月16日上午8点（美国东部时间）主持电话会议回顾展示的数据，可在公司网站活动和演示页面注册参加 [2] 展示内容 整体情况 - 展示内容包括比特泊汀在红细胞生成性原卟啉病（EPP）的HELIOS长期扩展试验数据、DISC - 0974在骨髓纤维化（MF）贫血1b期研究的额外耐久性数据、DISC - 3405在健康志愿者研究的额外数据 [5] 比特泊汀（Bitopertin） - 海报展示摘要编号PS2210，标题为“HELIOS研究结果：比特泊汀在红细胞生成性原卟啉病的2期开放标签长期扩展研究”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Melanie Chin [4] DISC - 0974 - 海报展示摘要编号PF856，标题为“DISC - 0974（一种抗血幼素抗体）在骨髓纤维化和贫血患者的1b/2期研究”，6月13日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Sima Bhatt [4] - 海报展示摘要编号PS1845，标题为“DISC - 0974（一种抗血幼素抗体）在非输血依赖性骨髓纤维化患者中的应用：主要贫血反应的实验室相关性”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Ayalew Tefferi [4] - 海报展示摘要编号PS1814，标题为“抗血幼素单克隆抗体进一步增强小鼠对促红细胞生成素和/或拉司扑塞的血液学反应”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Min Wu [4] DISC - 3405 - 海报展示摘要编号PF1216，标题为“一项铁脉冲研究：评估健康志愿者接受DISC - 3405治疗后的口服铁吸收情况”，6月13日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Guowen Liu [6] - 海报展示摘要编号PS2207，标题为“DISC - 3405（一种靶向TMPRSS6的重组人源化抗体）的单次和多次递增剂量在健康志愿者中增加了铁调素并降低了铁和血细胞比容”，6月14日下午6:30（欧洲中部夏令时）/ 中午12:30（美国东部时间）展示，作者Marcus Carden [6] 其他信息 - 完整摘要可通过EHA会议网站获取，今日发布的摘要包含先前展示的数据，新数据和分析将在会议上展示 [3]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：血液学、制药行业 - **公司**：Disc Medicine 纪要提到的核心观点和论据 公司业务与产品管线 - **公司定位**：是一家血液学公司，专注于红细胞生物学的基本途径，管线旨在解决从超罕见疾病到高度流行疾病的广泛血液疾病[6] - **产品管线**：开发三种临床阶段分子，bidipertin是GlyP1小分子抑制剂，用于治疗红细胞生成性原卟啉症，计划今年下半年提交NDA；DISCO - nine 74是抑制hepcidin的单克隆抗体，用于慢性疾病贫血，以骨髓纤维化贫血为主要适应症；DISC - 3045是诱导hepcidin的单克隆抗体，计划用于真性红细胞增多症及其他铁过载疾病[7][8][9] 骨髓纤维化贫血疾病情况 - **疾病特征**：是一种血液癌症，主要临床表现为脾脏肿大、虚弱的全身症状和贫血，美国约有2.5万患者，平均诊断年龄65岁，五年生存率约50%，许多患者最终会进展为急性白血病或骨髓衰竭[16][26][27] - **贫血情况**：贫血常见且预后不良，约40%患者诊断时贫血，1年内60%患者贫血，几乎所有患者病程中都会贫血；贫血由多种因素导致，包括骨髓纤维化导致的无效红细胞生成、JAK抑制剂的抑制作用、脾脏肿大导致红细胞破坏增加以及炎症导致的hepcidin水平升高；贫血严重影响患者生活质量和医疗资源利用，输血费用高且资源稀缺[32][33][36][40][41] 治疗现状与需求 - **现有治疗**：目前批准的四种药物均为JAK抑制剂，主要用于缩小脾脏和改善症状，但对贫血治疗效果不佳，ruxolitinib会加重贫血；贫血治疗常用促红细胞生成素及其类似物、类固醇、雄激素等，但疗效有限且有副作用[46][49][59] - **未满足需求**：迫切需要新的贫血治疗方法，理想药物应能在不同贫血严重程度下发挥作用，可单独使用或与JAK抑制剂联用，提高JAK抑制剂剂量强度，且耐受性好、疗效高[74][86] DISCO - nine 74情况 - **作用机制**：通过抑制hemajubulin抑制hepcidin，释放铁储存，促进红细胞生成，治疗慢性疾病贫血[10][11][12] - **临床数据**：健康志愿者试验证明了降低hepcidin和动员铁的机制；MF贫血1b期试验中，35名血红蛋白低于10的患者参与，药物使血清hepcidin降低超75%，血清铁、网织红细胞血红蛋白和血红蛋白持续增加；不同输血负担患者均有良好血液学反应，非输血依赖患者68%有血红蛋白反应，59%达到总体反应，50%达到主要反应；低输血负担患者全部达到总体反应，80%达到输血独立；高输血负担患者60%达到总体反应，40%达到输血独立；与JAK抑制剂联用患者也有良好反应[90][92][97][98][99] - **后续计划**：正在进行名为Rally MS的2期试验，计划招募约90名患者，预计今年下半年分享初始数据，2026年分享顶线数据，之后与监管机构讨论注册研究[102][104] 市场机会 - **市场规模**：美国有2.2万骨髓纤维化贫血患者，JAK抑制剂2024年销售额约20亿美元，但存在局限性[106][107] - **产品优势**：DISCO - nine 74可覆盖所有患者类型，解决不同贫血严重程度问题，单药和联用均有效，反应率40 - 80%，市场研究显示医生对其处方可能性高，具有成为重磅炸弹药物的潜力[108][109][110] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **专家观点**：医生认为momilotinib和pecritinib在贫血治疗中有一定作用，但仍有高达40%的患者需要额外的贫血治疗药物；新的贫血治疗药物可与JAK抑制剂或其他药物联用，提高治疗效果[120][122][125] - **其他在研药物**：luspatercept和elritrasep是激活素受体配体陷阱药物，正在进行临床试验，对贫血治疗有一定效果[76][79]

公司资金状况 - 公司在2025年1月完成普通股和预融资认股权证承销发行，扣除发行费用后净收益为2.434亿美元，截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为6.947亿美元，预计可支撑到2028年的运营、资本支出和偿债义务[102] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损3.321亿美元，现金、现金等价物和有价证券为6.947亿美元[121] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6.947亿美元，包括现金、货币市场基金、美国国债和美国政府机构证券[140] - 截至2024年12月31日，公司现金和现金等价物为4.899亿美元，包括现金、货币市场基金和美国国债[140] 公司收入预期 - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售获得收入，未来可能通过产品销售、合作或许可协议获得收入[103] 公司费用预期 - 公司预计研发费用将大幅增加，销售、一般和行政费用也会随着员工数量增加而大幅上升[107][109] - 公司预计未来费用将大幅增加，可能需要额外资金，资金来源包括股权发行、债务融资等[129] 公司财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为2776.3万美元，较2024年同期的2370.4万美元增加405.9万美元；销售、一般和行政费用为1218.3万美元，较2024年同期的775.8万美元增加442.5万美元[113] - 2025年第一季度总运营费用为3994.6万美元，较2024年同期的3146.2万美元增加848.4万美元；运营亏损为3994.6万美元，较2024年同期的3146.2万美元增加848.4万美元[113] - 2025年第一季度利息收入为688万美元，较2024年同期的451.9万美元增加236.1万美元；利息费用为89.7万美元，2024年同期无此项费用[113] - 2025年第一季度税前亏损为3396.6万美元，较2024年同期的2694.4万美元增加702.2万美元；所得税费用为11.9万美元，较2024年同期的0.5万美元增加11.4万美元；净亏损为3408.5万美元，较2024年同期的2694.9万美元增加713.6万美元[113] - 2025年第一季度研发费用为2780万美元，较2024年的2370万美元增加410万美元[114] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1220万美元，较2024年的780万美元增加440万美元[115] - 2025年第一季度其他收入（支出）净额为600万美元，较2024年的450万美元增加150万美元[117] - 2025年第一季度所得税费用为10万美元，略高于2024年[118] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为4140万美元，2024年为3360万美元[122] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为2.72633亿美元，主要是购买有价证券；2024年为6.7万美元，用于购买财产和设备[122][127] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为2.443亿美元，主要来自2025年1月的承销发行；2024年为1590万美元，主要来自按市价发行[122][128] - 若市场利率从2025年3月31日水平立即且统一提高1个百分点，公司有价证券的净公允价值将减少约360万美元[140] 公司业务线进展 - 公司核心产品比特泊汀曾在超4000人临床项目中评估，在EPP和XLP试验中显著降低毒性代谢物PPIX，预计2025年下半年提交NDA申请加速批准[98] - DISC - 0974在2022年6月完成健康志愿者1期临床试验，2022年6月和2023年2月分别启动MF贫血和非透析依赖CKD贫血的1b/2期临床试验，预计2025年下半年报告相关数据[99] - DISC - 3405在2023年10月启动健康成人志愿者1期临床试验，预计2025年上半年启动2期临床试验[101] 公司运营租赁承诺 - 截至2025年3月31日，公司运营租赁承诺总计374.2万美元，其中不到1年到期的为78.9万美元，1 - 3年为140.8万美元，3 - 5年为154.5万美元[133] 通胀对公司的影响 - 公司认为2025年和2024年第一季度通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[142]

公司资金状况 - 公司于2025年1月完成公开发行，总收益2.59亿美元，现金可支持运营至2028年[5][9] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6.947亿美元[14] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为2780万美元，较2024年同期的2370万美元有所增加[14] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1220万美元，较2024年同期的780万美元有所增加[14] - 2025年第一季度净亏损为3410万美元，较2024年同期的2690万美元有所增加[14] 业务项目计划与进展 - 公司计划在2025年下半年提交比特泊汀（bitopertin）治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）的新药申请（NDA）[5][6] - 公司预计在2025年下半年公布DISC - 0974项目的数据，包括骨髓纤维化（MF）贫血2期研究的初步结果和非透析依赖性慢性肾病（NDD - CKD）贫血1b期研究的多剂量数据[5][13] - 公司计划在2025年上半年启动DISC - 3405治疗真性红细胞增多症（PV）的2期研究[5][8] - 公司发起了比特泊汀治疗EPP成人和青少年的APOLLO确证性临床试验[5][6] 公司活动安排 - 公司将于2025年5月9日举办虚拟MF贫血关键意见领袖日活动[5][13]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Disc Medicine公布2025年第一季度财务结果及近期项目和公司进展，公司业务推进良好，财务状况稳健，多个项目有明确预期里程碑 [1][2][3] 近期亮点和预期里程碑 - 计划2025年下半年提交比特泊汀治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP）的新药申请（NDA） [5][6] - 启动比特泊汀用于成人和青少年EPP的APOLLO确证性临床试验 [5][6] - 计划2025年上半年启动DISC - 3405治疗真性红细胞增多症（PV）的2期研究 [5][8] - 预计2025年下半年公布DISC - 0974项目数据，包括骨髓纤维化（MF）贫血2期研究初步结果和非透析依赖性慢性肾病（NDD - CKD）贫血1b期研究多剂量数据 [5][6][7] - 2025年1月公开发行募资2.59亿美元，一季度末现金、现金等价物和有价证券达6.95亿美元，预计资金可支持运营至2028年 [5][9] - 公司将于5月9日举办虚拟MF贫血关键意见领袖日活动 [5][6] 比特泊汀项目进展 - 启动比特泊汀用于成人和青少年EPP的双盲、安慰剂对照确证性试验APOLLO，旨在支持美国加速批准转为完全批准 [6] - 按加速批准途径，基于现有临床数据，计划2025年下半年提交比特泊汀治疗EPP的NDA，以原卟啉IX（PPIX）降低作为替代终点 [6] - 成功召开以生产为重点的2期结束会议，与FDA药品质量办公室（OPQ）就NDA申请的化学、生产和控制（CMC）组件达成一致 [6] - 比特泊汀原料药和药品在美国生产，安排了预NDA会议以与FDA就NDA申请格式和内容达成一致 [6] DISC - 0974项目进展 - 正在进行DISC - 0974治疗MF贫血的2期研究，预计2025年下半年公布初始数据 [6] - 正在进行DISC - 0974治疗NDD - CKD贫血的1b期研究，预计2025年下半年公布多剂量数据 [7] DISC - 3405项目进展 - 计划2025年上半年启动DISC - 3405治疗PV的2期研究 [8] 公司财务情况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为6.947亿美元，预计可支持运营至2028年 [14] - 2025年第一季度研发费用为2780万美元，高于2024年同期的2370万美元，主要因公司产品组合推进 [14] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1220万美元，高于2024年同期的780万美元，主要因增加人员和建立支持商业化的基础设施 [14] - 2025年第一季度净亏损为3410万美元，高于2024年同期的2690万美元，主要因当期运营成本增加以支持产品管线推进 [14]

文章核心观点 公司宣布将举办虚拟KOL投资者活动，介绍骨髓纤维化贫血情况、治疗格局，以及DISC - 0974临床数据和开发计划 [1] 活动信息 - 活动时间为5月9日周五下午1点（美国东部时间）/上午10点（美国太平洋时间） [1] - 活动形式为线上直播，可在公司网站投资者关系页面观看，直播结束后有回放，可观看90天，需在指定链接注册 [3] - 活动面向投资者和其他感兴趣的受众，有骨髓增殖性肿瘤（包括骨髓纤维化）领域专家演讲 [2] DISC - 0974相关 - 是一种研究性单克隆抗体，靶向BMP信号共受体血幼素（HJV），旨在抑制铁调素产生，增加炎症性贫血患者血清铁水平，2019年从艾伯维获得许可 [4] - 已在健康志愿者1期试验中证明作用机制，完成骨髓纤维化贫血患者1b期临床试验，启动骨髓纤维化贫血患者2期临床试验，以及非透析慢性肾病贫血患者1b/2a期临床试验 [4] - 是研究性药物，未在全球任何司法管辖区获批作为疗法使用 [5] 骨髓纤维化贫血相关 - 骨髓纤维化是罕见慢性血癌，美国约有25000名患者，严重、进行性、难治性贫血是主要临床表现，超80%患者确诊时有贫血，多数最终依赖长期红细胞输血 [6] - 铁调素是骨髓纤维化贫血关键分子驱动因素，患者铁调素升高约12倍，与疾病严重程度、贫血和红细胞输血需求相关 [6] 公司信息 - 是临床阶段生物制药公司，致力于为严重血液疾病患者发现、开发和商业化新疗法 [7] - 正在构建创新、潜在同类首创治疗候选药物组合，通过靶向红细胞生物学基本生物途径，特别是血红素生物合成和铁稳态，解决广泛血液疾病 [8]

文章核心观点 - 对于寻求涉足临床阶段生物技术公司的投资者，特别是关注罕见血液病这一服务不足领域的投资者而言，Disc Medicine公司是一个有趣的投资选择，且该公司正成功进入关键阶段 [1] 分析师投资偏好与方法 - 分析师倾向于投资高增长公司，专注于有指数级扩张潜力的行业 [1] - 分析师擅长理解和投资颠覆性技术及有前瞻性的企业，采用基本面分析与未来趋势预测相结合的方法 [1] - 分析师相信创新的力量能带来丰厚回报，并希望在SeekingAlpha上对相关公司提供有见地的分析 [1]

文章核心观点 - Disc Medicine公司被升级为Zacks排名2（买入），反映盈利预期上升，可能对股价产生积极影响，该公司有望在短期内实现超越市场的回报 [1][3] 公司评级情况 - Zacks评级唯一决定因素是公司盈利情况变化，系统会跟踪当前和次年的Zacks共识预期 [1] - Zacks评级系统对个人投资者很有用，因为华尔街分析师的评级升级大多受主观因素驱动，难以实时衡量 [2] - Zacks评级系统使用与盈利预期相关的四个因素将股票分为五组，从Zacks排名1（强力买入）到Zacks排名5（强力卖出），自1988年以来，Zacks排名1的股票平均年回报率为+25% [7] - 与倾向于给出乐观建议的华尔街分析师不同，Zacks评级系统在任何时候对其覆盖的4000多只股票保持“买入”和“卖出”评级的比例相等，只有前5%的股票获得“强力买入”评级，接下来15%的股票获得“买入”评级 [9] 盈利预期对股价的影响 - 公司未来盈利潜力的变化与股票近期价格走势密切相关，机构投资者会根据盈利和盈利预期计算公司股票的公允价值，进而买卖股票，导致股价变动 [4] - Disc Medicine公司盈利预期上升和评级上调意味着公司基本面业务改善，投资者对这一趋势的认可应会推动股价上涨 [5] 盈利预期修正的作用 - 盈利预期修正趋势与股票近期走势密切相关，跟踪此类修正进行投资决策可能会有回报，Zacks排名股票评级系统能有效利用盈利预期修正的力量 [6] 公司盈利预期情况 - 截至2025年12月的财年，公司预计每股亏损4.70美元，较上年报告数字变化-18.7% [8] - 过去三个月，分析师不断上调对公司的预期，Zacks共识预期提高了7.6% [8] 公司评级升级意义 - Disc Medicine公司升级为Zacks排名2，处于Zacks覆盖股票中预期修正排名的前20%，意味着该股票短期内可能上涨 [10]