财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在进行一项针对实体瘤和转移性肿瘤的Phase I临床试验 该试验采用"all comers"设计 允许任何实体瘤和转移性肿瘤患者参与 试验中包含了多种肿瘤类型 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司计划在9月初公布Phase I临床试验的具体结果 目前受上市公司信息披露限制无法透露更多细节 [10][11] - Phase I临床试验共治疗了16名患者 目前仍有部分受试者继续参与研究 更多详细信息将在9月初公布 [11] 其他重要信息 - 公司选举Philippe Calais Thomas Fitzgerald Eric Manning和Magda Marquette为新一届董事会成员 任期一年 [1][3][7] - 批准修改2021年股票期权和激励计划 增加166,724股可供发行的股票 [4][7] - 任命Witham Smith and Brown P C为公司截至2025年12月31日财年的独立注册公共会计师事务所 [5][7] - 批准在年度会议投票不足时延期会议的提案 [5][8] 问答环节所有提问和回答 问题: 目前有多少患者正在参与TransCode临床研究 有多少退出及原因 是否有患者出现肿瘤消退 - 临床试验为Phase I阶段 采用"all comers"设计 允许任何实体瘤和转移性肿瘤患者参与 包含多种肿瘤类型 [10] - 公司已治疗16名患者 部分受试者仍在研究中 具体结果和详细信息计划在9月初公布 [11] - 由于上市公司信息披露限制 目前无法透露更多细节 [11]

财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在进行一项针对实体转移性肿瘤患者的I期临床试验 该试验允许任何实体转移性肿瘤患者参与 因此试验中包含了多种肿瘤类型 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司计划在9月初公布I期临床试验的具体结果 目前作为上市公司 在信息披露方面受到限制 [10][11] - 公司此前已宣布有相当数量的受试者仍在研究中 这一情况持续存在 [10][11] 其他重要信息 - 公司已治疗总共16名患者 更多细节将于9月初公布 [11] - 股东年会完成了四项正式议程 包括选举董事、批准股票期权计划修正案、批准会计师事务所任命以及批准必要时休会 [3][4][5][7][8] - 选举Philippe Calais、Thomas Fitzgerald、Eric Manning和Magda Marquette为董事会董事 任期一年 [3][7] - 批准将2021年股票期权和激励计划下的可发行股份数量增加166,724股 [4][7] - 批准任命Witham Smith and Brown P C为公司截至2025年12月31日财年的独立注册公共会计师事务所 [5][7] - 批准在年度会议上票数不足时休会以批准股票期权和激励计划修正案的提议 [8] 问答环节所有提问和回答 问题: 目前有多少患者正在接受TransCode临床研究 有多少退出及原因 是否有患者显示肿瘤消退 - 试验是I期临床研究 接受任何实体转移性肿瘤患者参与 [10] - 总共治疗了16名患者 更多细节将于9月初公布 [11] - 公司此前已宣布有相当数量的受试者仍在研究中 这一情况持续存在 [10][11] - 作为上市公司 在信息披露方面受到限制 无法透露具体细节 [10][11]

财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 无相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 无相关内容 其他重要信息 - 公司完成董事会选举 Philippe Calais Thomas Fitzgerald Eric Manning 和 Magda Marquette 当选为董事 任期一年或直至继任者正式当选并合格 [7] - 公司批准2021年股票期权和激励计划修正案 增加166,724股可供发行的股份 [7] - 公司批准任命Witham Smith and Brown P C 为截至2025年12月31日财年的独立注册公共会计师事务所 [7] - 公司批准在年度会议投票不足时 可延期会议以批准反向股票分割提案或股票期权计划修正案 [8] 问答环节所有提问和回答 问题: 目前有多少患者正在接受TransCode临床研究 有多少退出及原因 是否有患者出现肿瘤消退 - 正在进行的是I期临床试验 是针对所有实体瘤和转移性肿瘤患者的"all comers"试验 包含多种肿瘤类型 [10] - 公司已治疗总共16名患者 部分受试者仍在研究中 具体结果预计9月初公布 [11] - 由于上市公司信息披露限制 无法透露更多细节 但将继续提供更新信息 [10][11]

财务数据关键指标变化 - 公司2025年上半年净亏损约1640万美元，2024年同期为850万美元[180] - 截至2025年6月30日累计赤字达7960万美元[180] - 公司2025年第二季度研发费用为256.6万美元，同比下降16.7%（515千美元）[204][205] - 2025年上半年总运营费用为739.3万美元，同比下降12%（101万美元）[204] - 2025年第二季度净亏损427.6万美元，同比改善17.6%（91.4万美元）[204] - 2025年上半年认列政府补助收入50.2万美元，同比增加47.5万美元[204][208] - 认股权负债公允价值变动导致2025年上半年费用939.7万美元[204][207] - 2025年上半年运营现金净流出729.1万美元，同比增加16.2%（101.4万美元）[212][213] 融资活动 - 公司2021年4月获得美国国家癌症研究所240万美元的SBIR资助，分三期支付：2021年5月308,861美元、第二年1,129,316美元、2023年4月870,597美元[169] - 2024年9月公司再次获得美国国立卫生研究院199.9972万美元资助，分两年支付：第一年101.1207万美元，第二年98.8765万美元[173] - 2025年3月公司通过定向增发融资1000万美元，发行366,072股普通股及等量认股权证，每股定价27.44美元[175] - 公司通过IPO等融资活动累计获得净收益约7130万美元[179] - 2025年上半年融资活动净获得现金885.5万美元，主要来自股权证券发行[216] 临床试验进展 - 2024年第三季度启动TTX-MC138的I/II期临床试验，涉及MD Anderson等四个中心，采用剂量递增设计[174] - 截至2024年10月，四个队列患者均未报告剂量限制性毒性，第三队列扩大入组以巩固安全性数据[174] - 临床前研究显示放射性标记的TTX-MC138在转移病灶中的蓄积浓度可达皮摩尔级[166] - 主要候选药物TTX-MC138靶向miRNA-10b，覆盖乳腺癌/胰腺癌/卵巢癌等多种癌症[153] 资金状况 - 公司截至2025年6月30日现金余额约为740万美元[184] - 预计现有资金仅能维持运营至2025年第四季度[184] - 截至2025年6月30日公司现金余额为740万美元[218] - 公司预计现有现金仅能维持运营至2025年第四季度[220] 合作与协议 - 与MD Anderson合作修订后免除最高1000万美元的协作付款义务[193] - 2025年上半年向MD Anderson支付临床试验费用138439美元[193] - 2021年9月与欧洲CMO签署TTX-MC138的cGMP生产工作声明[192] - 与MD Anderson的合作协议已支付初始费用25万美元，2025年上半年实际支出13.84万美元[228] 公司运营 - 2025年6月公司重新符合纳斯达克1美元最低股价要求，维持上市地位[177] - 公司截至2025年6月30日现金余额约为740万美元[184] - 2025年6月30日员工人数缩减至7人[178] - 公司目前无产品销售收入且短期内无收入预期[187] 研发与生产 - 公司核心平台TTX经过20年研发优化，包括哈佛医学院12年基础研究[161] - 研发费用估算涉及第三方服务提供商，包括临床前研究、材料供应和临床试验服务，需根据项目进度调整预付款或应计费用[232][234][235] - 临床前开发和临床试验的应计费用包括支付给CRO（合同研究组织）、CMO（合同生产组织）及研究实验室的费用[240] 财务与会计 - 2024年1月和7月以及2025年3月发行的认股权证符合权益分类标准，而2024年12月2日发行的认股权证被归类为负债[243] - 2025年6月30日和2024年12月31日的外汇交易损失分别为47,487美元和74,675美元，主要受欧元汇率波动影响[256] - 公司作为新兴成长公司，年收入未超过12.35亿美元或非关联方持有股权未达7亿美元前可延缓采用新会计准则[248][249] - 截至2025年6月30日，公司无表外负债安排，且除马萨诸塞州牛顿市子租赁产生的使用权负债外无其他债务[245][255] - 公司现金存放于美国主要银行的活期和储蓄账户，短期利率波动10%不会对财务状况产生重大影响[254] - 公司采用阶梯归属法处理含绩效条件的股权激励，顾问和非员工的股权激励费用在服务期内分摊[236][237][238] - 欧元汇率即时波动5%不会对经营结果产生重大影响，但未采取外汇对冲措施[256][257] 风险管理 - 2021年7月遭受网络钓鱼攻击，虽未造成重大影响，但持续加强电子邮件筛查和支付安全协议[253]

公司动态 - TransCode Therapeutics宣布任命Phillip D Zamore博士加入科学顾问委员会 Zamore博士是RNA干扰(RNAi)领域的先驱 曾联合诺贝尔奖得主Phillip Sharp共同创立Alnylam Pharmaceuticals 该公司开发了首个FDA批准的RNAi药物 [1][6] - Zamore博士现任马萨诸塞大学医学院生物医学科学教授 并担任RNA治疗研究所主席 其研究显著推进了对非编码RNA的理解 入选美国国家科学院 国家医学院和美国艺术与科学院 [2] - 公司首席科学官Zdravka Medarova博士表示 Zamore博士在RNA生物学方面的深厚专长将助力推进RNA靶向癌症治疗管线 [3] 技术平台 - TransCode专注于通过专有的TTX纳米颗粒平台开发RNA疗法 用于治疗转移性疾病 主要候选药物TTX-MC138针对过表达microRNA-10b的转移性肿瘤 [4] - 公司还拥有其他首创RNA治疗候选药物组合 旨在克服RNA递送挑战 解锁多种新型遗传靶点的治疗潜力 [4] 行业背景 - RNAi技术具有重要治疗潜力 Alnylam Pharmaceuticals开发的RNAi药物已获FDA批准 显示该技术路径的可行性 [1][6] - 公司专注于RNA靶向治疗癌症领域 特别是针对转移性肿瘤的创新疗法 [4]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司净亏损约1210万美元，2024年同期为330万美元，累计亏损约7530万美元[185] - 2025年第一季度研发费用为222万美元，较2024年同期的175.9万美元增加46.1万美元；管理费用为95.2万美元，较2024年同期的153万美元减少57.8万美元[209] - 2025年第一季度认股权证负债公允价值变动损失为923.5万美元，主要因D系列认股权证的行使[209][212] - 2025年第一季度政府补助收入为34.8万美元，较2024年同期的2.7万美元增加32.1万美元[209][213] - 2025年第一季度利息费用为0，2024年同期为1万美元；利息收入在两个时期均为0 [209][214][215] - 2025年第一季度货币兑换损失为2.7万美元，较2024年同期减少2.8万美元[209][216] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为309.7万美元，2024年同期为393.7万美元；投资活动净现金使用量2025年为0，2024年为0.4万美元；融资活动净现金流入2025年为885.5万美元，2024年为608.7万美元[217] 各条业务线表现 - 公司研发活动是核心业务，预计未来几年研发费用将大幅增加[196] - 公司尚未产生任何收入，预计短期内也不会有产品销售收入[192] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来行政费用将增加，以支持研发和潜在商业活动[202] - 公司预计现有约1160万美元现金足够支撑到2025年第四季度，但未来12个月现有现金不足以支持计划的运营和资本支出[226] 其他没有覆盖的重要内容 - 2023年公司开展TTX - MC138的0期临床试验，治疗了1名患者；2024年4月获FDA开展I/II期临床试验通知，于第三季度启动[159] - 公司TTX技术历经约20年研发优化，其中12年在哈佛医学院和麻省总医院进行[166] - 2021年4月公司获约240万美元SBIR奖，2021年5月获308,861美元，第二年获1,129,316美元，2023年4月获870,597美元[174] - 2024年9月公司获NIH的2024年SBIR奖，总额1,999,972美元，第一年1,011,207美元，第二年988,765美元[177][178] - 2024年4月15日公司宣布FDA批准TTX - MC138开展I/II期临床试验，第三季度启动，10月安全审查委员会批准第二队列患者给药，第二、三队列剂量约为前队列两倍，第四队列剂量比第三队列高约50%[179] - 2025年3月23日公司与ThinkEquity LLC达成协议，以每股0.98美元价格发行10,250,000股普通股及10,250,000份认股权证，获约1000万美元毛收入[180] - 普通股认股权证2025年3月25日起可行使，2030年3月25日到期，行权价0.86美元/股；配售代理认股权证同期可行使和到期，行权价1.07美元/股[181] - 2025年5月7日公司收到纳斯达克通知，因其股价不符合最低出价1美元/股要求，可能被摘牌，公司将上诉[182] - 截至2025年3月31日，公司员工人数减至7人[183] - 截至2025年3月31日，公司获得约7130万美元净收益，主要来自IPO、股权融资、SBIR奖励和可转换本票借款[184] - 截至2025年3月31日，公司现金约1160万美元，预计可支撑到2025年第四季度[189] - 2024年末，公司与MD安德森癌症中心修订合作协议，免除最高1000万美元合作付款义务，2023年1月已预付25万美元，2025年第一季度临床试验初始费用为81561美元，2024年同期为0 [198] - 公司不再承担可转换本票的利息费用，但有董事和高管责任保险融资费用和使用权资产的利息费用[205] - 公司利息收入主要来自现金余额，但数额不显著[206] - 2022年7月29日公司与MD安德森癌症中心签订五年战略合作协议，约定出资不超过1000万美元；2023年1月支付25万美元；2025年第一季度临床试验初始费用为81561美元，2024年同期为0 [236] - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，编制时需对研发费用等进行估计和判断，这些估计会随信息变化而改变[237][239][240] - 公司将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件，如年度收入超123.5亿美元、符合“大型加速申报公司”标准、三年内发行超10亿美元非可转换债务证券或首次公开募股五周年后首个财年结束[255] - 公司为较小报告公司，因其非关联方持有的股票市值与首次公开募股总收益之和低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元，将持续至特定条件改变[257] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金存于美国主要银行的支票和储蓄账户，认为利率即时变动10%不会对投资公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[261] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司除马萨诸塞州牛顿市转租使用权资产相关负债外无其他未偿债务，目前不受债务利率风险影响[262] - 2025年第一季度，公司因外汇交易损失27188美元，认为欧元汇率即时变动5%不会对经营成果产生重大影响[263] - 2024年1月和7月融资发行的认股权证符合ASC 815股权分类标准，归类为股权；2024年12月2日融资发行的不符合，归类为负债；2023年融资发行的符合标准，归类为股权[248][249][250] - 公司在2022年9月聘请独立咨询公司协助改善控制系统和程序，并实施新软件系统以处理财务交易信息，但无法确保能防止欺诈或实现准确及时的财务报告[254] - 2021年7月公司遭遇疑似网络钓鱼攻击，虽认为未对业务和财务状况产生重大影响，但网络威胁数量和复杂性在增加，公司已采取措施降低风险[260] - 公司对基于股份的奖励费用按授予日公允价值计量，并在必要服务期内确认相应薪酬费用，受限股已全部归属[243][244] - 公司对认股权证根据特定条款和相关会计准则评估分类为股权或负债，分类变化会在经营报表中确认为非现金损益[246][247]

临床试验进展 - 第三名患者已在Cohort 4中接受TTX-MC138初始剂量 所有队列至少3名患者完成首次给药 [1] - 安全审查委员会一致批准开放第四队列 并扩大Cohort 3入组以获取更多安全性数据 [1] - 15名患者接受过至少一次给药 剂量范围0.8-4.8 mg/kg 其中3名来自扩大入组 [1] 患者治疗数据 - 10名患者持续接受治疗 每28天周期追加给药 无显著安全性问题或疾病进展 [2] - 治疗时间最长的2名患者7个月内接受7次给药 疾病稳定 [2] - 所有15名患者均未报告显著安全性问题或剂量限制性毒性 [2][8] 药代动力学与药效学 - 初步PK/PD数据与临床前及Phase 0试验结果一致 呈现可预测的剂量-反应关系 [2] - 0.8 mg/kg和1.6 mg/kg剂量组在给药24小时后显示miR-10b靶点结合证据 [2] - 现有数据支持推进至Phase 1b阶段进一步评估安全性和抗肿瘤活性 [3] 药物特性 - TTX-MC138为首创型候选药物 靶向抑制转移癌关键生物标志物miR-10b [4] - Phase 0试验显示放射性标记版本可递送至转移病灶 微剂量即显示药效活性 [4] 试验设计 - Phase 1为多中心开放标签研究 包含剂量递增和扩展阶段 [5] - 主要目标为评估TTX-MC138安全性 次要目标包括观察早期临床活性 [5] - 扩展阶段将基于递增阶段结果选择特定肿瘤类型和剂量进行深入评估 [5] 公司背景 - TransCode专注于基于TTX纳米平台的RNA肿瘤治疗药物开发 [7] - 除TTX-MC138外 公司还拥有针对多种癌症的其他首创RNA治疗候选药物管线 [7][9]

公司行动 - TransCode Therapeutics宣布将于2025年5月15日美国东部时间凌晨12:01进行1比28的反向股票分割[1] - 反向分割后公司普通股将在纳斯达克资本市场以调整后的价格交易 股票代码仍为"RNAZ"[1] - 该行动旨在提高每股交易价格以满足纳斯达克最低报价要求 已获股东和董事会批准[1] 股权调整细节 - 每28股现有普通股将合并为1股新股 流通股总数将从23,341,336股减少至约833,620股[2] - 零碎股将按四舍五入方式处理 未发行任何零碎股[2] - 公司股票期权和认股权证的行使价格及可发行股票数量将按比例调整[2] 股东操作指引 - Vstock Transfer LLC将担任反向股票分割的交换代理[3] - 登记股东无需采取任何行动即可获得簿记形式的拆分后股份[3] - 通过中介机构持股的股东将自动调整持仓 但需注意不同中介可能有不同处理流程[3] 公司标识变更 - 反向股票分割后公司CUSIP号码将变更为89357L 501 生效时间为2025年5月15日美国东部时间凌晨12:01[4] 公司业务概况 - TransCode是专注于治疗转移性疾病的临床阶段肿瘤学公司[5] - 公司基于专有TTX纳米颗粒平台开发RNA疗法 主要候选药物TTX-MC138针对过表达microRNA-10b的转移性肿瘤[5] - 正在开发一系列首创RNA治疗候选药物 旨在突破RNA递送挑战并靶向多种癌症相关遗传靶点[5]

反向股票分割 - 公司宣布董事会批准1比28的反向股票分割 旨在提高每股交易价格以满足纳斯达克资本市场最低买入价要求 [1] - 每28股现有普通股将自动合并为1股新股 零碎股将按四舍五入方式调整为整数股 [2] - 流通股总数将从23,341,336股减少至约833,620股 同时对未行权股票期权、认股权证及股权激励计划涉及的股份数量进行等比调整 [2] 执行安排 - Vstock Transfer LLC将担任反向分割的交换代理 登记股东无需任何操作即可获得簿记式分割后股份 [3] - 通过银行、经纪商等中介持有的股份将自动调整 但具体处理流程可能因机构而异 [3] - 生效日期尚未最终确定 公司将在实施前至少两个工作日公告 [4] 公司背景 - 公司专注于利用RNA疗法治疗转移性癌症 核心技术为TTX纳米颗粒平台 [5] - 主导候选药物TTX-MC138针对过表达microRNA-10b的转移性肿瘤 该生物标志物与转移密切相关 [5] - 正在开发其他首创RNA治疗候选药物 旨在突破RNA递送挑战以靶向多种癌症相关基因 [5]

公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司拟授权董事会修订公司章程，对已发行的普通股进行1:10至1:40的反向股票拆分，实施和时间由董事会决定 [3] - 公司拟批准将特别会议延期至以后日期，以便在发行提案批准票数不足时进一步征集和投票 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司报告临床试验数据需经过临床试验现场的质量控制、安全审查委员会等多种检查和程序，有数据就会尽快报告 [8] - 公司目前未受到美国国立卫生研究院（NIH）拨款削减的不利影响，但尚未提取资金，未来提取时情况未知 [9] 问答环节所有提问和回答 问题: 临床试验评估多久进行一次，能否提供临床试验中所有患者的当前和定期数据 - 公司会尽快报告试验得出的任何数据，数据需经过临床试验现场的质量控制、安全审查委员会等多种检查和程序 [8] 问题: 公司的NIH拨款是否受到近期拨款削减的影响 - 目前公司未受到NIH拨款削减的不利影响，但尚未提取资金，准备在可预见的未来提取，最终情况有待观察 [9]