BOSTON, June 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Verve Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company pioneering a new approach to the care of cardiovascular disease with single-course gene editing medicines, today announced the appointment of Nia Tatsis, Ph.D., and Jodie Morrison to its board of directors. Dr. Tatsis currently serves as executive vice president, chief regulatory and quality officer, of Vertex Pharmaceuticals. Ms. Morrison currently serves as chief executive officer and director of Q32 Bio I ...

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Verve Therapeutics宣布任命Nia Tatsis博士和Jodie Morrison为董事会成员，二人将凭借丰富经验助力公司心血管疾病单疗程基因编辑药物项目推进 [1][4] 公司动态 - 公司宣布任命Nia Tatsis博士和Jodie Morrison为董事会成员 [4] - 公司专注推进VERVE - 102针对PCSK9基因的Heart - 2临床试验、VERVE - 201针对ANGPTL3基因的临床试验启动以及早期LPA项目进展 [1] 新董事会成员情况 Nia Tatsis博士 - 现任Vertex Pharmaceuticals执行副总裁、首席监管和质量官，2017年加入该公司 [1] - 曾在赛诺菲、辉瑞和惠氏等制药公司担任重要职位，最近担任赛诺菲健赞业务部门全球监管事务副总裁 [1] - 拥有佛蒙特大学细胞与分子生物学博士学位、托马斯杰斐逊大学免疫学博士后研究奖学金以及天普大学生物学学士学位 [1] Jodie Morrison - 现任Q32 Bio Inc.首席执行官兼董事，拥有20年生物制药行业领导经验，涵盖从初创到商业阶段的公私生物技术和制药公司 [5] - 曾担任Cadent Therapeutics首席执行官直至2021年公司被诺华收购，还曾在多家公司担任重要职务 [5] - 目前担任Atlas Venture顾问、Rectify Pharma董事会成员和Life Science Cares董事会经理，拥有曼荷莲学院神经科学学士学位 [5] 公司业务介绍 - 是一家临床阶段的基因药物公司，开创了心血管疾病护理新方法，有望将治疗从慢性管理转变为单疗程基因编辑药物 [6] - 主要项目VERVE - 101、VERVE - 102和VERVE - 201针对已被广泛验证可降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）的基因，LDL - C是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的根本原因 [6] - VERVE - 101和VERVE - 102旨在永久关闭肝脏中的PCSK9基因，最初用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），最终用于治疗受高LDL - C水平影响的ASCVD患者 [6] - VERVE - 201旨在永久关闭肝脏中的ANGPTL3基因，最初用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高胆固醇血症 [6]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ____________ to ____________ Commission File Number: 001-40489 VERVE THERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 82-48001 ...

财务业绩 - Verve Therapeutics 宣布了2024年第一季度财务业绩，现金、现金等价物和可市场证券达到6.064亿美元，资金储备可支持至2026年底[1] - 第一季度合作收入为570万美元，研发费用为4840万美元，总支出为6253.9万美元，净亏损为4873.6万美元[16][17][19] - 现金、现金等价物和可市场证券为6.0637亿美元，总资产为7.3235亿美元，总股东权益为5.8306亿美元[24] 临床试验 - VERVE-102在Heart-2临床试验中首次给药，旨在永久关闭肝脏中的PCSK9基因，以降低疾病驱动的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）[2] - VERVE-201计划于2024年下半年启动临床试验，旨在通过一次性静脉注射关闭肝细胞中的ANGPTL3基因，从而持久降低血液中的LDL-C和富含甘油三酯的脂蛋白[5] 合作项目 - 与Eli Lilly的全球合作中实现了首个研发里程碑，合作研究基因编辑项目针对LPA，可获得高达4.65亿美元的研发和商业里程碑，以及全球净销售的分阶段版税[10]

公司业务定位 - 公司是临床阶段基因药物公司，致力于开发针对心血管疾病的基因编辑疗法[722] 股权融资情况 - 截至2023年12月31日，公司通过私募和公开发行股票共筹集总收益11亿美元[725] - 截至2023年12月31日，公司通过股权融资累计筹集11亿美元[757] 净亏损情况 - 2023年、2022年和2021年公司净亏损分别为2.001亿美元、1.574亿美元和1.203亿美元，截至2023年12月31日累计亏损5.443亿美元[726] 运营费用情况 - 2023年、2022年和2021年公司总运营费用分别为2.349亿美元、1.676亿美元和8710万美元[727] 资金储备及运营支撑情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6.24亿美元，现有资金预计可支持运营至2026年末[731] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6.24亿美元[758] - 截至2023年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券6.24亿美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2026年末[774] 合作收入情况 - 2023年和2022年，公司根据合作协议分别确认合作收入1180万美元和190万美元[733] - 2023年和2022年合作收入分别为1180万美元和190万美元，增长981.7万美元[748][749] 潜在成功付款情况 - 公司需支付给哈佛和博德的剩余潜在成功付款总额为2500万美元[743] - 2021年11月，公司向博德研究所和哈佛大学支付约630万美元成功付款，根据协议可能需再支付最高2500万美元[782] 净运营亏损结转情况 - 截至2023年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转1.882亿美元和州净运营亏损结转1.861亿美元，联邦亏损可无限期结转并抵消80%未来应税收入，州亏损将于2043年前到期[746] 产品销售收入情况 - 公司目前未从产品销售中获得收入，预计短期内也不会实现产品销售收入[726] 费用增长预期情况 - 公司预计研发和行政费用未来将持续增加[737][742] - 公司运营费用和未来资金需求预计将大幅增加，原因包括推进项目组合等[773] 各项费用对比情况 - 2023年和2022年研发费用分别为1.849亿美元和1.301亿美元，增长5490万美元[750] - 2023年和2022年一般及行政费用分别为4990万美元和3750万美元，增长1240万美元[752] 收益及收入净额对比情况 - 2023年公允价值变动收益为16.5万美元，2022年为148.6万美元，减少132.1万美元[748] - 2023年利息及其他收入净额为2316.6万美元，2022年为686.7万美元，增长1629.9万美元[748] 现金流量情况 - 2023年经营活动使用现金1.495亿美元，2022年为1.223亿美元[766][767][768] - 2023年投资活动提供现金2770万美元，2022年使用现金1.56亿美元[766][769][770] - 2023年融资活动提供现金2.126亿美元，2022年为3.29亿美元[766][771][772] 租赁承诺情况 - 公司非可撤销经营租赁的未来最低承诺总额为7490万美元，租赁于2032年到期[780] 现金及有价证券构成情况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为2.062亿美元，主要为标准支票账户和货币市场账户资金[793] - 截至2023年12月31日，公司有价证券为4.178亿美元，包括美国国债和机构证券[793] 资金需求及风险情况 - 确定潜在产品候选药物、进行临床前测试和临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能需大量额外资金实现业务目标[775] - 公司资金能力预期基于有风险和不确定性的估计，运营计划可能改变，或需提前寻求额外资金[776] 利率及汇率风险情况 - 公司面临利率风险，但短期现金等价物和低风险有价证券使利率10%的即时变化不会对其公允价值产生重大影响[793] - 公司目前未面临重大外汇汇率风险，但与美国境外供应商的合同可能增加该风险[794]

财务状况 - 公司截至2023年12月31日的现金、现金等价物和有价证券为6.24亿美元，预计现金跑道将持续到2026年底[1][16] - 公司2023年12月31日的现金、现金等价物和可交易证券总额为62395万美元，相比2022年同期的55480.8万美元增长了12.5%[25] - 公司2023年12月31日的总资产为75268.8万美元，相比2022年同期的67922.3万美元增长了10.8%[25] 合作收入 - 2023年第四季度和全年的合作收入分别为510万美元和1180万美元，主要来自与Vertex和Lilly的合作[17] - 公司2023年第四季度合作收入为514.3万美元，相比2022年同期的101.2万美元增长了408%[25] - 公司2023年全年合作收入为1175.8万美元，相比2022年的194.1万美元增长了506%[25] 研发费用 - 2023年第四季度和全年的研发费用分别为4680万美元和1.849亿美元，相比2022年同期有所增加[18] - 公司2023年第四季度研发费用为4681.1万美元，相比2022年同期的3728.3万美元增长了25.6%[25] - 公司2023年全年研发费用为18494.6万美元，相比2022年的13009.5万美元增长了42.2%[25] 净亏损 - 2023年第四季度和全年的净亏损分别为4840万美元和2.001亿美元，每股基本和稀释净亏损分别为0.69美元和3.12美元[20] - 公司2023年第四季度净亏损为4835.3万美元，相比2022年同期的4108.4万美元增长了17.7%[25] - 公司2023年全年净亏损为20006.8万美元，相比2022年的15738.7万美元增长了27.1%[25] 临床试验进展 - 公司预计在2024年完成Heart-1临床试验的入组，并在2024年下半年提供数据更新[7] - 公司计划在2024年上半年启动VERVE-102的Heart-2临床试验，并在2024年下半年启动VERVE-201的临床试验[10][12] - VERVE-101的Heart-1临床试验数据显示，单次 infusion 后LDL-C降低最高达55%，PCSK9蛋白降低最高达84%[4] - 公司预计在2025年启动VERVE-101或VERVE-102的随机、安慰剂对照的Phase 2临床试验[10] 资金筹集 - 公司通过公开发行和私募筹集了总计约1.577亿美元的资金，用于支持运营和研发活动[13][14] 合作关系 - 公司与Lilly扩大了合作关系，Lilly获得了Verve心血管基因编辑项目中某些产品的权利[15] 运营费用 - 公司2023年第四季度总运营费用为5909.2万美元，相比2022年同期的4872.1万美元增长了21.3%[25] - 公司2023年全年总运营费用为23488.2万美元，相比2022年的16762.8万美元增长了40.1%[25]

融资与资金情况 - 截至2023年9月30日，公司通过私募和公开发行股票共筹集总收益8.936亿美元[107] - 2023年8月，公司根据与礼来的合作协议获得3000万美元预付款，还有资格获得最高4.65亿美元的里程碑付款及全球净销售额的分级版税[108] - 2023年7月31日，礼来以每股19.32美元的价格购买公司1552795股普通股，总价3000万美元，较此前30个交易日的成交量加权平均股价溢价15%[109][110] - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.852亿美元，预计现有资金可支持运营至2026年[115] - 截至2023年9月30日，公司通过私募、IPO等方式累计筹集8.936亿美元，拥有现金、现金等价物和可交易证券4.852亿美元[156][157] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为1.089亿美元，投资活动净现金提供量为3660万美元，融资活动净现金提供量为3520万美元[161] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为8940万美元，投资活动净现金提供量为1240万美元，融资活动净现金提供量为2.894亿美元[161] - 公司预计随着项目推进，运营费用和未来资金需求将大幅增加，现有资金预计可支持到2026年，但存在不确定性[168][169] - 公司若需筹集额外资金，可能面临资金不可得、需放弃有价值权利等风险[172][173] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为7840万美元，包括标准支票账户和主要投资于美国政府支持证券和国债的货币市场基金[183] - 截至2023年9月30日，公司有4.069亿美元的有价证券，包括美国国债和机构证券[183] 财务亏损情况 - 2023年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为4580万美元和1.517亿美元，截至2023年9月30日，累计亏损4.96亿美元[111] - 2023年和2022年9月30日止九个月净亏损分别为151.716百万美元和116.302百万美元，增加35.414百万美元[149] 业务合作收入情况 - 2023年第三季度和前九个月，公司根据与Vertex和礼来的协议分别确认合作收入310万美元和660万美元[128] - 2023年和2022年9月30日止三个月合作收入分别为3.1百万美元和0.9百万美元，增长主要因Vertex协议研究服务和成本报销增加及Lilly协议相关工作开展[140][141][142] - 2023年和2022年9月30日止九个月合作收入分别为6.614百万美元和0.929百万美元，增长5.685百万美元[149] - 2023年前九个月合作收入为660万美元，2022年同期为90万美元，增长主要源于Vertex协议和Lilly协议相关的研究服务及成本报销增加[150] 研发与行政费用情况 - 2023年和2022年9月30日止三个月研发费用分别为43.8百万美元和35.2百万美元，增加8.6百万美元，主要因员工相关费用、设施相关成本等增加，部分被临床前研究外部费用和许可及里程碑付款减少抵消[140][143][144][145] - 2023年和2022年9月30日止三个月一般及行政费用分别为11.7百万美元和9.6百万美元，增加2.1百万美元，主要因员工相关费用增加，部分被专业服务费用减少抵消[140][145][146] - 2023年和2022年9月30日止九个月研发费用分别为138.135百万美元和92.811百万美元，增加45.324百万美元[149] - 2023年和2022年9月30日止九个月一般及行政费用分别为37.655百万美元和26.095百万美元，增加11.560百万美元[149] - 2023年前九个月研发费用为1.381亿美元，2022年同期为9280万美元，增加4530万美元，主要因员工相关费用、原材料成本等增加，部分被许可和里程碑付款减少等抵消[152] - 2023年前九个月一般及行政费用为3770万美元，2022年同期为2610万美元，增加1160万美元，主要因员工相关费用、原材料成本等增加[153] 其他财务指标变化情况 - 2023年和2022年9月30日止三个月所得税拨备分别为0.1百万美元和0.2百万美元，2022年同期无所得税拨备，增长主要因州所得税基于总利息收入增加[139] - 2023年9月30日止三个月成功付款负债公允价值变动因公司普通股公允价值下降产生0.8百万美元公允价值调整计入其他收入，2022年同期因普通股公允价值上升产生3.3百万美元公允价值调整计入其他费用[140][147] - 2023年和2022年9月30日止三个月利息及其他收入净额增加3.9百万美元，主要因可销售证券余额更高获得更高利率[140][148] - 2023年前九个月成功付款负债公允价值变动因普通股公允价值下降产生090万美元其他收入，2022年同期因普通股公允价值上升产生070万美元其他费用[154] - 2023年前九个月利息及其他收入净额较2022年同期增加1450万美元，主要因可交易证券余额获得更高利率[155] 核心产品与临床试验情况 - 公司领先候选产品VERVE - 101针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，美国约有130万患者，预计患病率约为1/250[117] - 公司heart - 1临床试验是全球1b期开放标签试验，计划招募约40名患有HeFH且已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成年患者[118] - 2023年10月，FDA解除对VERVE - 101的临床搁置，公司计划在美国启动heart - 1临床试验的站点[121] - 公司预计在2023年11月12日的美国心脏协会科学会议上公布heart - 1临床试验剂量递增部分四个队列的初步数据[122] 合同与资格情况 - 截至2023年9月30日的三个月和九个月，公司合同义务和承诺无重大变化[175] - 2023年10月27日，礼来获得在特定情况下接收未来里程碑或特许权使用费的权利[176] - 基于2023年6月30日非关联方持有的普通股市值，公司将于2023年12月31日起不再符合新兴成长公司资格[179] - 基于2023年6月30日非关联方持有的普通股市值，公司从2024年3月31日结束的季度报告起，无法再享受小型报告公司的各种报告和其他豁免[179] 市场风险情况 - 利率立即变动10%不会对公司现金等价物和有价证券的公允价值产生重大影响[183] - 公司目前未面临与外币汇率变化相关的重大市场风险，但未来可能增加外汇风险[184] - 公司认为截至2023年9月30日的三个月和九个月，通货膨胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[185] 关键会计估计情况 - 截至2023年9月30日的三个月和九个月，公司关键会计估计无重大变化[181]

业绩总结 - 公司在2023年8月与礼来公司达成合作协议，获得6000万美元的资金[4] - 公司预计其现有的现金、现金等价物和可交易证券将足以支持其运营开支至2026年[3] - Verve与Lilly的全球合作中，Verve获得6000万美元的预付款和股权投资，预计将运营延续至2026年[49] 用户数据 - 每年美国约有80万例心脏病发作，动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是全球死亡的主要原因[5] - 在全球的家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中，仅有3%的人能够将LDL-C降低到1.8 mmol/L以下[10] - 目前在美国，只有50%的ASCVD患者在服用他汀类药物，只有27%的ASCVD患者达到了LDL-C目标[10] 新产品和新技术研发 - 公司正在进行全球范围内的1b期临床试验，针对心血管疾病的基因编辑药物VERVE-101[3] - VERVE-101的初步1b期临床试验结果预计将在2023年第四季度公布[24] - VERVE-101在非人灵长类动物中，单次输注可持久降低血液中的PCSK9和LDL-C水平，PCSK9水平降低幅度为50%-69%[22] - VERVE-102的临床试验预计在2024年上半年启动，目标是通过基因编辑降低LDL-C水平[38] - VERVE-201的临床试验预计在2024年下半年启动，针对ANGPTL3的抑制以降低LDL-C[40] - VERVE-201在NHPs中，TG（甘油三酯）平均降低54%[46] - VERVE-201cyn在NHPs中，血液中ANGPTL3的平均减少达到84%[46] - VERVE-102在野生型NHPs中，PCSK9蛋白的减少幅度达到60%[37] - VERVE-102的递送系统使用GalNAc-LNP，增强了肝脏编辑的效力[48] - 针对高Lp(a)的基因编辑项目，目标市场约为1100万名患者，约占ASCVD患者的20%[51] 市场扩张和并购 - 公司正在努力解决美国的研究新药（IND）申请暂停问题，招募高风险的HeFH患者[27] - VERVE-101的临床开发策略将从高风险的HeFH患者开始，未来可能扩展到更广泛的ASCVD人群[28] 未来展望 - 公司预计VERVE-101的临床试验结果将为未来的市场扩展提供重要数据[24] - VERVE-102的单次治疗可实现LDL-C的持久降低，具体数据未提供[35]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2023 OR 201 Brookline Avenue, Suite 601 Boston, Massachusetts 02215 (Address of principal executive offices) (Zip Code) Delaware 82-4800132 (I.R.S. Employer Identification No.) Registrant's telephone number, including area code: (617) 603-0070 Securities registered pursuant to Section 12(b) ...

1 | --- | --- | |-------|----------------------------------------------------------------------------------------------| | | | | | Developing 'once-and-done' | | | gene editing medicines to treat cardiovascular disease | | | Sekar Kathiresan, MD CEO, Verve Therapeutics Lecturer in Medicine, Harvard Medical School | | | May 8, 2023 TIDES USA: Oligonucleotide and peptide therapeutics | Atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD): #1 cause of death worldwide despite available treatments One person dies ever ...