公司业务定位 - 公司是临床阶段基因药物公司，致力于开发针对心血管疾病的基因编辑疗法[722] 股权融资情况 - 截至2023年12月31日，公司通过私募和公开发行股票共筹集总收益11亿美元[725] - 截至2023年12月31日，公司通过股权融资累计筹集11亿美元[757] 净亏损情况 - 2023年、2022年和2021年公司净亏损分别为2.001亿美元、1.574亿美元和1.203亿美元，截至2023年12月31日累计亏损5.443亿美元[726] 运营费用情况 - 2023年、2022年和2021年公司总运营费用分别为2.349亿美元、1.676亿美元和8710万美元[727] 资金储备及运营支撑情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6.24亿美元，现有资金预计可支持运营至2026年末[731] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6.24亿美元[758] - 截至2023年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券6.24亿美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2026年末[774] 合作收入情况 - 2023年和2022年，公司根据合作协议分别确认合作收入1180万美元和190万美元[733] - 2023年和2022年合作收入分别为1180万美元和190万美元，增长981.7万美元[748][749] 潜在成功付款情况 - 公司需支付给哈佛和博德的剩余潜在成功付款总额为2500万美元[743] - 2021年11月，公司向博德研究所和哈佛大学支付约630万美元成功付款，根据协议可能需再支付最高2500万美元[782] 净运营亏损结转情况 - 截至2023年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转1.882亿美元和州净运营亏损结转1.861亿美元，联邦亏损可无限期结转并抵消80%未来应税收入，州亏损将于2043年前到期[746] 产品销售收入情况 - 公司目前未从产品销售中获得收入，预计短期内也不会实现产品销售收入[726] 费用增长预期情况 - 公司预计研发和行政费用未来将持续增加[737][742] - 公司运营费用和未来资金需求预计将大幅增加，原因包括推进项目组合等[773] 各项费用对比情况 - 2023年和2022年研发费用分别为1.849亿美元和1.301亿美元，增长5490万美元[750] - 2023年和2022年一般及行政费用分别为4990万美元和3750万美元，增长1240万美元[752] 收益及收入净额对比情况 - 2023年公允价值变动收益为16.5万美元，2022年为148.6万美元，减少132.1万美元[748] - 2023年利息及其他收入净额为2316.6万美元，2022年为686.7万美元，增长1629.9万美元[748] 现金流量情况 - 2023年经营活动使用现金1.495亿美元，2022年为1.223亿美元[766][767][768] - 2023年投资活动提供现金2770万美元，2022年使用现金1.56亿美元[766][769][770] - 2023年融资活动提供现金2.126亿美元，2022年为3.29亿美元[766][771][772] 租赁承诺情况 - 公司非可撤销经营租赁的未来最低承诺总额为7490万美元，租赁于2032年到期[780] 现金及有价证券构成情况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为2.062亿美元，主要为标准支票账户和货币市场账户资金[793] - 截至2023年12月31日，公司有价证券为4.178亿美元，包括美国国债和机构证券[793] 资金需求及风险情况 - 确定潜在产品候选药物、进行临床前测试和临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能需大量额外资金实现业务目标[775] - 公司资金能力预期基于有风险和不确定性的估计，运营计划可能改变，或需提前寻求额外资金[776] 利率及汇率风险情况 - 公司面临利率风险，但短期现金等价物和低风险有价证券使利率10%的即时变化不会对其公允价值产生重大影响[793] - 公司目前未面临重大外汇汇率风险，但与美国境外供应商的合同可能增加该风险[794]