公司现金及资产情况 - 截至2023年12月31日，公司预估现金约为4.31亿美元，已对诺华协议的1亿美元和1月公开发行的1亿美元进行调整[1][3] - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.30875亿美元，2022年为1.18848亿美元[20] - 截至2023年12月31日，总资产为3.51281亿美元，2022年为1.59356亿美元[20] - 截至2023年12月31日，公司预估现金为4.31亿美元，包含2.309亿美元的现金、现金等价物和有价证券[22] 合作与融资情况 - 2023年12月，公司与诺华达成战略合作和衣壳许可协议，诺华 upfront支付8000万美元，并出资2000万美元购买公司新发行股权，公司最高可获得12亿美元里程碑付款及产品销售分级特许权使用费[4] - 2024年1月，公司完成普通股公开发行，总收益约1亿美元[6] 项目进展情况 - 2023年12月，公司为SOD1 ALS基因疗法项目选定开发候选药物，预计2025年年中提交IND申请[6] - 2024年2月，公司与Neurocrine合作的弗里德赖希共济失调基因疗法项目选定开发候选药物，触发500万美元里程碑付款，预计2025年进入临床[6] - 2024年2月，公司阿尔茨海默病tau沉默基因疗法在小鼠体内实验使tau信使RNA水平最多降低90%，预计2026年提交IND申请[6] 财务数据关键指标变化 - 合作收入 - 2023年第四季度合作收入为9010万美元，2022年同期为 - 160万美元；全年合作收入为2.5亿美元，2022年同期为4090万美元[7][10] - 2023年第四季度合作收入为9006.1万美元，2022年同期为 - 155万美元；2023年全年合作收入为2.50008亿美元，2022年为4090.7万美元[20] - 2023年第四季度净合作收入为8700.9万美元，2022年同期为 - 180.7万美元；2023年全年净合作收入为2.39913亿美元，2022年为4007.1万美元[24] 财务数据关键指标变化 - 净收入与净利润 - 2023年第四季度净收入为5640万美元，2022年同期净亏损为2360万美元；全年净收入为1.323亿美元，2022年同期净亏损为4640万美元[7][10] - 2023年第四季度净利润为5639.5万美元，2022年同期亏损2362.6万美元；2023年全年净利润为1.3233亿美元，2022年亏损4640.8万美元[20] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2023年第四季度研发费用为2580万美元，2022年同期为1460万美元；全年研发费用为9220万美元，2022年同期为6080万美元[7][10] - 2023年第四季度研发费用为2575.6万美元，2022年同期为1455.1万美元；2023年全年研发费用为9217.2万美元，2022年为6076.4万美元[20] - 2023年第四季度净研发费用为2270.4万美元，2022年同期为1429.4万美元；2023年全年净研发费用为8207.7万美元，2022年为5992.8万美元[24] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2023年第四季度一般及行政费用为1020万美元，2022年同期为850万美元；全年一般及行政费用为3580万美元，2022年同期为3100万美元[7][10] 财务数据关键指标变化 - 运营收入 - 2023年第四季度运营收入为5406.3万美元，2022年同期亏损2456.3万美元；2023年全年运营收入为1.22014亿美元，2022年亏损5083.7万美元[20] 财务数据关键指标变化 - 可报销研发服务费用 - 2023年第四季度和全年可报销研发服务费用分别为310万美元和1010万美元，2022年分别为30万美元和80万美元[25]