财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为2亿美元，较2022年12月31日的8850万美元有所增加，主要得益于GSK合作的1.7亿美元现金收入和2023年12月融资的9360万美元净收益[13] - 2024年第一季度，公司从GSK获得2000万美元里程碑付款，并从绿鞋期权全额行使中获得1400万美元净收益，预计资金可支撑运营至2025年第四季度[1][13] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为200,351美元，较2022年的88,497美元增长126.4%[16] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2023年第四季度收入为2910万美元，2023年全年收入为1.133亿美元，分别较上一年同期的120万美元和360万美元大幅增加，增长源于与GSK和武田的合作收入[13] - 2023年第四季度公司营收为29,056美元，较2022年同期的1,239美元增长2245.12%[18] - 2023年全年公司营收为113,305美元，较2022年的3,649美元增长3005.1%[18] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2023年第四季度研发费用为3410万美元，全年为1.3亿美元，分别高于2022年同期的3110万美元和1.159亿美元[13] - 2023年第四季度公司研发费用为34,074美元，较2022年同期的31,078美元增长9.64%[18] - 2023年全年公司研发费用为130,009美元，较2022年的115,856美元增长12.22%[18] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2023年第四季度和全年的一般及行政费用分别为1370万美元和5130万美元，2022年分别为1370万美元和5050万美元[13] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2023年第四季度净亏损为1630万美元，全年为5750万美元，较2022年同期的4370万美元和1.618亿美元显著改善，得益于2023年合作收入大幅增加[13] - 2023年第四季度公司净亏损为16,256美元，较2022年同期的43,709美元收窄62.79%[18] - 2023年全年公司净亏损为57,513美元，较2022年的161,823美元收窄64.46%[18] 财务数据关键指标变化 - 综合亏损 - 2023年全年公司综合亏损为57,608美元，较2022年的162,033美元收窄64.45%[18] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 截至2023年12月31日，公司总资产为274,949美元，较2022年的146,386美元增长87.82%[16] 财务数据关键指标变化 - 应付账款 - 截至2023年12月31日，公司应付账款为12,839美元，较2022年的16,915美元下降24.1%[16] 各条业务线数据关键指标变化 - 药物试验成果 - WVE - N531在DMD的FORWARD - 53试验A部分中，实现了53%的行业领先外显子跳跃水平和42µg/g（42000 ng/g）的肌肉组织浓度[9] - WVE - 003在脑脊液中使平均突变型HTT蛋白较安慰剂降低35%，同时保留野生型HTT蛋白[9] 各条业务线数据关键指标变化 - 试验数据预期 - 公司预计2024年从RestorAATion - 2试验中获得AATD患者的机制验证数据[5][6] 各条业务线数据关键指标变化 - 临床试验启动预期 - 公司预计2025年第一季度启动INHBE候选药物的临床试验[9]