临床研究计划 - 公司预计2022年第三季度选择AATD AIMer开发候选药物并启动IND支持性毒理学研究[88][104] - 公司2021年启动FOCUS - C9试验，评估WVE - 004鞘内给药对C9 - ALS和/或C9 - FTD患者的安全性和耐受性[94] - 公司2021年9月宣布启动SELECT - HD试验给药，预计2022年分享临床数据[100] - 公司2021年9月宣布启动评估WVE - N531治疗DMD男孩的开放标签临床试验，预计2022年分享临床数据[102] 临床研究结果 - 公司FOCUS - C9试验中，30mg单剂量组在第85天poly(GP)较安慰剂组降低34%（p = 0.011）[96] 临床供应与制造 - 公司团队已为六项全球研究成功交付临床供应[89] - 公司拥有内部cGMP制造设施，可增加对药物物质供应链的控制和可见性[89] - 公司正在评估利用额外产能为新合作伙伴支持创新寡核苷酸的临床供应[89] 业务受疫情影响 - 公司持续监测COVID - 19情况，其可能对业务、运营结果和前景产生重大不利影响[105][106][107] 财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为3780万美元和4250万美元，截至2022年3月31日和2021年12月31日累计亏损分别为8.433亿美元和8.055亿美元[108] - 2022年第一季度收入为180万美元，主要来自武田合作协议的研发服务收入，2021年同期无此项收入[122][123] - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为2750万美元和3340万美元，减少590万美元[122][124] - 2022年和2021年第一季度管理费用分别为1240万美元和1010万美元，增加230万美元[122][125] - 2022年和2021年第一季度其他收入净额分别为30万美元和100万美元[126] - 截至2022年3月31日，公司通过多种方式累计获得约9.557亿美元净收益，包括公开发行5.654亿美元、合作收入3.01亿美元、私募8930万美元[128] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资共1.117亿美元，受限现金370万美元，累计亏损8.433亿美元，经营租赁承诺共3570万美元[129] - 2022年第一季度，公司通过股权计划出售458,092股普通股，获得净收益120万美元[131] - 2022年3月3日提交的2022年S - 3表格于5月4日生效，可发售高达5亿美元的证券，包括约1.32亿美元的普通股[132] - 2022年和2021年第一季度净现金减少分别为8885.1万美元和3596.2万美元[135] - 2022年第一季度经营活动现金使用量为3990万美元，主要因净亏损3780万美元；2021年同期为4440万美元，主要因净亏损4250万美元[136] - 2022年第一季度投资活动现金使用量为5020万美元，其中5000万美元用于短期投资购买，20万美元用于购置物业和设备；2021年同期为10万美元，用于购置物业和设备[137] - 2022年第一季度融资活动提供净现金130万美元，主要来自按市价股权计划出售普通股的净收益；2021年同期为860万美元[138] 未来费用与资金需求 - 公司预计持续在研发和内部cGMP制造活动产生大量费用，费用会随多种情况变化[139] - 公司无法估计完成治疗项目研发的未来资本支出和运营费用，未来资本需求取决于多个因素[141] - 识别潜在产品候选并进行临床前测试和临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能需大量额外资金实现业务目标[142] 资金筹集风险 - 公司目前除武田合作协议可能的未来付款外无其他外部资金来源，筹集额外资金可能稀释现有股东权益或带来不利条款[143] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术等有价值权利；若无法筹集资金，可能需调整产品开发和商业化计划[144] 市场风险 - 公司市场风险主要来自利率、外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[145] - 2022年和2021年第一季度，外汇汇率变化、通胀对公司业务、财务状况、经营成果和现金流无重大影响[147][148] 技术应用 - 公司新型PN骨干化学修饰已纳入所有当前临床、临床前和发现阶段项目[87]