公司业务概述 - 公司是临床阶段的基因药物公司，使用PRISM平台开发寡核苷酸药物[90] - 公司有多种治疗方式的遗传工具包，AIMers是最新治疗方式[92][93] - 公司在2020年8月推出PN骨干化学修饰，已应用于所有项目[98] - 公司有丰富多样的PN修饰、立体纯寡核苷酸管线，包括临床沉默和剪接项目以及AIMers[99] 临床试验进展 - 2021年启动FOCUS - C9试验评估WVE - 004，2022年4月宣布积极进展，30mg单剂量组第85天poly(GP)降低34%（p = 0.011）[104][106] - 预计2022年下半年分享FOCUS - C9试验单剂量和多剂量数据，计划下半年启动开放标签扩展临床试验[107] - 2021年9月启动SELECT - HD试验评估WVE - 003，预计2022年下半年分享临床数据[109] - 2021年9月启动开放标签临床试验评估WVE - N531，预计2022年第四季度分享临床数据[111] - 公司正在推进WVE - 006用于AATD治疗，IND启用活动正在进行，预计2023年提交临床试验申请[113] 疫情影响 - 新冠疫情影响公司早期发现工作和临床试验，公司采取措施减轻影响[115] 财务数据关键指标变化 - 盈利情况 - 公司自成立以来从未盈利，2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为4130万美元和3880万美元，六个月净亏损分别为7910万美元和8120万美元[117] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为8.846亿美元和8.055亿美元[117] 财务数据关键指标变化 - 营收情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月营收分别为40万美元和280万美元，六个月营收分别为210万美元和280万美元，主要来自武田合作协议[132][140] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月研发费用分别为2970万美元和3160万美元，六个月研发费用分别为5720万美元和6500万美元[134][142] - 2022年截至6月30日的三个月研发费用减少190万美元，主要因HD项目外部费用减少570万美元等[134] - 2022年截至6月30日的六个月研发费用减少780万美元，主要因HD项目外部费用减少1190万美元等[142] - 公司ALS和FTD项目WVE - 004外部费用减少170万美元，HD项目外部费用减少1190万美元，DMD项目外部费用增加70万美元，AATD项目外部费用增加180万美元，其他研发费用增加330万美元[146] 财务数据关键指标变化 - 管理费用 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月管理费用分别为1280万美元和1100万美元，六个月管理费用分别为2520万美元和2100万美元[136][143] - 2022年截至6月30日的三个月管理费用增加180万美元，主要因薪酬相关费用增加[136] 财务数据关键指标变化 - 其他收入净额 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月其他收入净额分别为90万美元和110万美元，六个月其他收入净额分别为110万美元和210万美元[137][144] 财务数据关键指标变化 - 所得税费用 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月均未计提所得税费用[138][145] 财务数据关键指标变化 - 融资情况 - 截至2022年6月30日，公司通过多种融资方式累计获得约10.212亿美元净收益，其中普通股发售6.309亿美元，合作收入3.01亿美元，私募债务和股权证券8930万美元[147] - 2022年6月16日，公司完成承销发行，净收益约6550万美元[148] - 2022年上半年，公司“按市价”股权计划出售458092股普通股，净收益120万美元[151] - 2022年3月3日提交的2022 Form S - 3于5月4日生效，可发售最高5亿美元证券，截至8月10日，有4.3亿美元证券可供发行[152] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2022年上半年经营活动使用现金6870万美元，主要因净亏损7910万美元，被1090万美元股份薪酬费用抵消；2021年上半年使用现金5380万美元，主要因净亏损8120万美元，被应收账款减少3000万美元抵消[155] - 2022年上半年投资活动使用现金2560万美元，包括5000万美元短期投资购买，其中2500万美元后续出售，60万美元为物业和设备购买及销售；2021年上半年使用现金40万美元，用于物业和设备购买[156] - 2022年上半年融资活动提供现金6710万美元，主要来自6月发行收益；2021年上半年提供现金1370万美元，主要来自“按市价”股权计划普通股销售净收益[157] 财务数据关键指标变化 - 资产与负债 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资共1.482亿美元，受限现金370万美元，累计亏损8.846亿美元，经营租赁承诺约5060万美元[149] 市场风险 - 公司市场风险主要来自利率、外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[164]