财务数据关键指标变化 - 公司在2024年和2023年第一季度的净亏损分别为4790万美元和4170万美元，截至2024年3月31日，累计亏损达7.131亿美元[61] - 2024年和2023年第一季度的研发费用分别为4425万美元和3951.6万美元，一般及行政费用分别为1479.1万美元和953.5万美元，总运营费用分别为5904.1万美元和4905.1万美元[62] - 2024年第一季度研发费用为4425万美元，较2023年同期增加473.4万美元[76][77][78] - 2024年第一季度管理费用为1479.1万美元，较2023年同期增加525.6万美元[76][79] - 2024年第一季度其他收入为1152.2万美元，较2023年同期增加390.8万美元[80] - 截至2024年3月31日，公司累计净亏损7.131亿美元[84] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为8.854亿美元[81][96] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为4320万美元，较2023年同期增加878.9万美元[86][87] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为4620万美元，2023年同期为提供4662.2万美元[86][88] - 截至2024年5月6日，公司已发行和流通的普通股为7546.8883万股[91] - 截至2024年3月31日，公司美元计价的现金及现金等价物和有价证券为8.531亿美元，加元计价的为4370万加元[93] - 利率上升100个基点，公司有价证券公允价值将减少约480万美元[96] 各条业务线临床试验进展 - 癫痫局灶性发作的两项3期临床试验X - TOLE2和X - TOLE3，每项研究约360名患者，预计X - TOLE2患者招募在2024年末至2025年初完成[53] - 癫痫原发性全面强直 - 阵挛发作的3期X - ACKT临床试验，约160名患者参与[54] - 2023年11月报告了X - NOVA 2期概念验证临床试验的topline结果，涉及168名中重度MDD患者，预计2024年5月28 - 31日在迈阿密会议上公布数据[56] - 预计三项3期临床试验中的第一项将在2024年下半年启动，与西奈山伊坎医学院合作开展的约60名受试者的2期概念验证研究正在进行[57] - 与Neurocrine Biosciences合作开发癫痫治疗药物，NBI - 921352的2期临床试验正在进行，针对2至21岁SCN8A发育性和癫痫性脑病患者[59] 公司业务发展规划 - 公司近期待开发Kv7通道开放剂、Nav1.7抑制剂和Nav1.1开放剂，目标是在2024年和2025年推进多个候选药物进入IND启用研究[58] 公司运营资金与收入情况 - 公司运营资金主要来自股权证券销售、被许可方和合作伙伴资金以及债务融资，目前无产品获批销售，未产生产品销售收入[60] 公司费用与成本预期 - 公司预计未来研发和一般及行政费用将大幅增加，临床开发时间、监管批准可能性、商业化及相关成本不确定[67][70][68] 通胀对公司的影响 - 通胀可能增加公司劳动力成本和研发费用[97] - 近期公司运营费用增加，部分归因于通胀[97] - 截至2024年3月31日的三个月，通胀未对公司业务、财务状况和经营成果产生重大影响[97] - 未来通胀可能导致公司运营费用继续增加[97]