Xenon Pharmaceuticals (NasdaqGM:XENE) 2025 Conference November 19, 2025 06:30 AM ET Company ParticipantsIan Mortimer - CEOConference Call ParticipantsAndrew Tsai - Senior Biotech AnalystAndrew TsaiAll right, we're going to get started with our next session. I'm Andrew Tsai, Senior Biotech Analyst at Jefferies. Thanks for tuning in. It's my pleasure to have Ian Mortimer, CEO of Xenon. Welcome, Ian.Ian MortimerThanks, Andrew. Thanks for having us. Thanks to you for hosting.Andrew TsaiOf course. Exciting time ...

Xenon Pharmaceuticals (NasdaqGM:XENE) 2025 Conference November 13, 2025 03:20 PM ET Speaker0Thanks very much. It's my pleasure to be moderating this chat with Ian Mortimer, President and CEO of Xenon Pharmaceuticals. I'm sure most folks know Xenon well, but maybe Ian can give us a brief overview to set the stage, and then we can do Q&A. Thanks, man. Take it away.Speaker1Yeah, thanks, Paul. Thanks for hosting us. Thanks to Steve Fogg. Yeah, I'll give a quick high-level overview, but I think the more informat ...

Xenon Pharmaceuticals (NasdaqGM:XENE) Q3 2025 Earnings Call November 03, 2025 04:30 PM ET Speaker3Good day, everyone, and thank you for standing by. My name is RG, and I will be your conference operator today. At this time, I would like to welcome everyone to the Q3 2025 Xenon Pharmaceuticals earnings conference call. All lines have been placed on mute to prevent any background noise. After the speaker's remarks, there will be a question-and-answer session. If you would like to ask a question during this ti ...

收入和利润 - 2025年前九个月因与Neurocrine Biosciences的合作协议确认收入750万美元，而2024年同期为零[57] - 公司九个月期间合作收入为750万美元，源于Neurocrine合作的里程碑付款[76][77] - 截至2025年9月30日的九个月净亏损为2.406亿美元，而2024年同期为1.686亿美元[58] 成本和费用 - 公司研发费用为2.132亿美元，较去年同期的1.509亿美元增加41.3%[76][78] - 公司Azetukalner项目直接外部成本为1.176亿美元，较去年同期增加54.5%[78] - 公司九个月期间运营现金流出为1.976亿美元，较去年同期的1.27亿美元增加55.6%[87][88] 研发项目进展 - 2025年2月NBI-921355进入1期临床研究，触发了750万美元的里程碑付款并确认为收入[61] - 针对FOS的3期X-TOLE2研究已完成患者入组，随机分配380名患者，顶线数据预计在2026年初公布[56] - 针对FOS的3期X-TOLE3研究以及针对PGTCS的3期X-ACKT研究仍在进行患者入组[56] - 针对MDD的两项3期研究X-NOVA2和X-NOVA3，以及针对BPD的3期研究X-CEED均已启动[56] 管理层讨论和指引 - 公司预计运营费用将大幅增加，主要为Azetukalner的潜在商业发布做准备并推进其他研发项目[58][63] - 公司预计研发费用将大幅增加，因为项目进入后期开发阶段且临床研究规模扩大[66] - 公司预计一般及行政费用将增加，以支持研发活动并为商业化做准备[69] - 公司预计现有现金资源可支持至少未来12个月的运营[86] 现金及流动性 - 公司现金及现金等价物和可售证券总额为5.553亿美元[81] - 公司九个月期间投资活动净现金流入为1.553亿美元，主要因可售证券购买减少[87][89] - 公司通过ATM股权计划净筹资1210万美元[83] - 2025年前九个月，融资活动提供的净现金为360万美元，而2024年同期为零[91] - 截至2025年9月30日，公司持有美元计价的现金及现金等价物和可交易证券为4.973亿美元[95] - 截至2025年9月30日，公司持有加元计价的现金及现金等价物和可交易证券为7960万加元[95] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和可交易证券总额为5.553亿美元[98] 累计赤字 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为11.401亿美元[58] - 公司累计赤字为11.401亿美元[84] 其他财务数据 - 公司九个月期间利息收入为2149万美元，较去年同期的3252万美元下降33.9%[76][80] - 利率上升100个基点（1%）将导致公司可交易证券的公允价值减少约270万美元[98] - 公司未对其外汇风险进行对冲，但认为美元对加元价值立即波动10%不会对经营业绩产生重大影响[97] 股权信息 - 截至2025年10月30日，公司已发行普通股为77,275,005股[93] - 截至2025年9月30日，公司拥有可购买11,265,622股普通股的流通股票期权[93] - 截至2025年9月30日，公司拥有可购买2,173,081股普通股的流通预融资认股权证[93] 合同承诺 - 截至2025年9月30日，合同承诺与2024年12月31日披露的年度报告相比无重大变化[92]

Xenon Reports Third Quarter 2025 Financial Results & Business Update VANCOUVER, BC and BOSTON, MA, November 3, 2025 – Xenon Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: XENE), a neuroscience-focused biopharmaceutical company dedicated to drug discovery, clinical development and commercialization of life-changing therapeutics for patients in need, today reported financial results for the third quarter ended September 30, 2025 and provided a business update. "We are entering an important, catalyst-rich period for Xenon. We ...

– Phase 3 X-TOLE2 FOS topline data on track to read out early 2026 with patient randomization complete  – Phase 3 X-NOVA2 and X-NOVA3 studies in MDD & Phase 3 X-CEED study in BPD continuing to recruit – Phase 1 Nav1.7 & Kv7 studies underway – Tucker Kelly appointed as Chief Financial Officer, bringing extensive strategic commercial finance experience in anticipation of the azetukalner launch – Conference call at 4:30 pm ET today VANCOUVER, British Columbia and BOSTON, Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Xeno ...

公司财务与业务更新 - 公司将于2025年11月3日美国金融市场收盘后公布2025年第三季度财务业绩并提供业务更新 [1] 投资者交流活动信息 - 公司将于2025年11月3日美国东部时间下午4:30（太平洋时间下午1:30）举行电话会议/网络直播 [2] - 电话会议拨入号码为(800) 715-9871（免费）或(646) 307-1963（国际），会议ID为3971394 [2] - 公司介绍的网络直播实况可在公司网站投资者关系部分获取，活动结束后将提供回放 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于药物发现、临床开发和商业化 [3] - 公司主要候选分子azetukalner是一种新型、强效、选择性的Kv7钾通道开放剂，正处于治疗癫痫、重度抑郁症和双相抑郁症的3期临床试验阶段 [3] - 公司正在推进一个包含多种有前景的钾通道和钠通道调节剂的早期产品组合，其中包括用于潜在疼痛治疗的Kv7和Nav1.7项目，这些项目处于1期开发阶段 [3]

公司人事任命 - 神经科学生物制药公司Xenon Pharmaceuticals Inc任命Tucker Kelly为首席财务官及公司高级执行团队成员[1] - 新任首席财务官拥有超过25年的战略和商业金融专业经验 将帮助公司为其主要候选药物azetukalner的预期商业化做准备[1] - 公司总裁兼首席执行官Ian Mortimer表示 Kelly在帮助组织过渡为商业化公司方面拥有出色的运营经验 将助力公司建立关键职能和基础设施[2] 新任首席财务官背景 - Tucker Kelly最近担任Deciphera Pharmaceuticals Inc的执行副总裁、首席财务官兼财务主管 该公司于2024年被Ono Pharmaceuticals以24亿美元收购[2] - 在Deciphera任职期间 Kelly先生负责监督公司从药物发现到在美国及海外直接商业化的成长过程 并建立和加强了公司的投资者基础[2] - 其职业生涯早期曾担任Robertson Stephens和Canaccord Adams的生命科学投资银行家 以及Foley Hoag LLP公司和证券业务组的律师[2] 高管薪酬激励 - 作为任命的一部分 公司授予Kelly先生购买225,000股普通股的期权 行权价为每股41.90美元 与公司2025年10月15日的收盘价相等[3] - 期权授予有效期10年 股份分4年归属 25%在入职一周年时归属 其余股份在此后按月分期归属[3] - 此外 公司还授予Kelly先生30,000个限制性股票单位 这些单位将在其入职后的前四个周年日各归属25%[3] 公司产品管线 - 公司主要候选药物azetukalner是一种新型、强效、选择性的Kv7钾通道开放剂 目前正在进行三项三期临床试验 分别针对癫痫、重度抑郁症和双相抑郁症[1][5] - 公司还在推进多个有前景的钾通道和钠通道调节剂的早期产品组合 包括针对疼痛治疗的Kv7和Nav1.7项目 这些项目处于一期开发阶段[5]

公司活动与议程 - 本次会议为投资者网络研讨会 由Xenon Pharmaceuticals公司总裁兼首席执行官Ian Mortimer主持 [1] - 会议重点讨论公司用于疼痛治疗的Kv7和Nav1.7项目开发计划 [1] - 会议议程包括公司概述、管线介绍 以及公司在离子通道药物开发领域的定位和历史 [4] 公司管理层与团队 - 参与会议的发言人包括药物发现执行副总裁Jim Empfield博士、生物学高级总监JP Gilbert博士以及首席医疗官Chris Kenney博士 [3] - Jim Empfield博士在公司任职近十年 对发现功能的扩展至关重要 此前曾在Vertex担任药物发现和化学副总裁及研究联合负责人 更早之前在阿斯利康领导中枢神经系统化学部门 [4]

公司概况 * 公司为Xenon Pharmaceuticals 一家专注于神经科学的生物制药公司 是离子通道药物发现和开发的领导者[3] * 公司的核心产品是azetucaner 一种高效的KV7通道开放剂 目前处于治疗癫痫和抑郁症的III期临床开发阶段 拥有超过700患者年的有效性和安全性数据 是跨多种适应症临床开发中最先进的钾通道调节剂[3] * 公司拥有丰富的早期研发管线 靶向钾通道和钠通道 用于多种适应症 包括疼痛治疗[4] * 公司已启动两项I期临床试验 预计未来几年将有更多分子进入人体临床开发阶段[6] 核心技术与研发能力 * 公司的专业能力建立在人类遗传学基础、深厚的离子通道生物学知识以及离子通道药物设计专长之上 能够发明高效、选择性好、具有早期活性的小分子离子通道调节剂[7] * 公司具备全面的内部药物发现能力 涵盖从靶点识别、离子通道检测开发、电生理学、体内生物学、计算药物化学和合成化学、DMPK 到毒理学和CMC的全流程[11] * 公司在以下领域拥有专长：遗传学、高级生物信息学和数据分析、细胞离子通道通量检测开发、离子通道生物物理学研究、尖端电生理学检测（如脑片动作电位测量）、多种疾病相关和遗传体内模型的设计与验证、机器学习计算模型开发、具有中枢神经系统潜力的高效选择性离子通道抑制剂和增强剂的设计与合成 以及利用生成式人工智能辅助设计新型小分子[13][14] * 公司与NeuroPrint Biosciences就NAV1.6和双重NAV1.6/1.2抑制剂治疗癫痫项目达成合作 该项目目前处于I期临床试验阶段[5][10] 疼痛治疗靶点与科学依据 KV7项目 (XEN1120) * KV7通道在整个疼痛通路中广泛表达 特别是在疼痛感觉神经元（C纤维和Aδ纤维）中富集[25][31] * KV7开放剂通过使神经元膜电位更负（降低兴奋性）来降低神经元兴奋性 从而增加触发动作电位所需的去极化程度 抑制疼痛信号[21][26] * 临床前数据显示 KV7开放剂能够在背根神经节和脊髓神经元中阻断动作电位发放 从而显著抑制疼痛信号传递至大脑[27][31] * 在福尔马林急性疼痛模型中 公司的先导KV7疼痛化合物XEN1120和范例KV7增强剂能够降低I相和II相疼痛反应 而大多数非阿片类药物对I相无效 这表明其具有高效力[28][30][31] * 此前已获批用于疼痛治疗的药物flupirtine 其作用机制涉及钾通道开放 进一步支持KV7作为疼痛靶点[24][32] * 先导KV7疼痛化合物XEN1120目前已进入I期首次人体临床研究[32][54][59] NAV1.7项目 (XEN1701) * NAV1.7拥有出色的人类遗传学验证：SCN9A基因功能丧失性突变导致先天性疼痛不敏感症（CIP） 患者无法感知疼痛但其他感觉功能正常[9][33][52] * 最新遗传研究表明 仅需75%至85%的NAV1.7受体占有率即可实现完全无痛 这显著提高了成功概率[36][37][38][52] * 公司的NAV1.7抑制剂目标产品特征基于三大支柱：中枢神经系统暴露以实现通道的全局抑制、改善的游离分数和组织分布以实现高受体占有率、以及对其他NAV亚型的全面选择性以避免脱靶担忧[38][39][53] * 与之前的NAV1.7化合物相比 公司的先导化合物XEN1701具有纳米级效力、出色的选择性、良好的中枢穿透性和游离分数 能够在较低总血浆暴露量下实现靶点结合[39][46][48] * 在先导NAV1.7抑制剂XEN1701的临床前研究中 在预测治疗水平以上的暴露量下未显示自主神经心血管效应[52] * 先导NAV1.7疼痛化合物XEN1701目前已进入I期首次人体临床研究[54][59] 临床开发计划与市场前景 * 疼痛治疗领域存在显著未满足需求 当前依赖NSAIDs、神经调节剂和阿片类药物 存在耐受性差和成瘾风险[57][60] * 临床专家强烈期望获得阿片类药物替代疗法 对离子通道阻滞剂作为潜在变革性疗法有浓厚兴趣[57][58] * 公司计划在明年启动KV7和NAV1.7项目的II期概念验证研究 可能采用经过验证的急性疼痛模型（如拇囊炎切除术和腹壁成形术）[59][76] * 基于临床前发现和人类遗传学 KV7和NAV1.7机制在急性和慢性疼痛 以及炎症性疼痛和神经病理性疼痛中具有广泛的应用潜力[76] 其他重要讨论 * 与NAV1.8相比 NAV1.7具有更强的人类遗传学验证 NAV1.7在人类背根神经节中的表达水平显著高于NAV1.8 且NAV1.8机制可能已达到疗效上限[64] * 考虑到KV7和NAV1.7在疼痛通路中的互补作用 未来临床疼痛研究中可能会测试这两种机制的组合 可能产生协同或叠加效应[68][69] * 公司相信在疼痛治疗所需的有效暴露量与可能引起自主神经效应的暴露量之间存在显著窗口 并且通过所构建的选择性水平 具有相当大的治疗指数来充分测试治疗暴露范围[71][72]