财务状况 - 2024年第一季度末公司现金、现金等价物、受限现金和短期有价证券为8160万美元，预计资金可支持运营至2025年[9] - 2024年第一季度研发费用为1990万美元，较2023年同期的2210万美元有所下降[10] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1740万美元，较2023年同期的720万美元大幅增加[11] - 2024年第一季度净亏损为5180万美元，较2023年同期的2400万美元有所扩大[12] - 2024年第一季度费用增加是由于商业和医疗团队扩张以及商业和医疗组织的上市准备工作[13] 产品进展 - 2024年4月下旬，公司首款商业产品XOLREMDI获美国FDA批准用于治疗WHIM综合征[2] - 2024年6月，公司预计公布mavorixafor用于治疗某些慢性中性粒细胞减少症的2期临床试验中期数据，至少包含15名参与者的血液学结果[4][5][6] - 2024年第二季度，公司计划启动一项全球3期关键临床试验，评估mavorixafor治疗先天性或获得性原发性自身免疫性和特发性慢性中性粒细胞减少症的疗效、安全性和耐受性[7] - 公司预计在2024年末/2025年初向欧洲药品管理局申请mavorixafor治疗WHIM综合征的批准[8] 其他事项 - 公司获得罕见儿科疾病优先审评凭证，打算将其货币化[2]