公司业务定位与核心产品 - 公司是临床后期生物制药公司，专注罕见病治疗药物研发，核心候选产品是mavorixafor[421] mavorixafor临床试验进展 - 2019年6月启动mavorixafor治疗WHIM综合征的3期全球临床试验，预计2022年公布顶线数据[422] - 2019年9月公布mavorixafor联合阿昔替尼治疗透明细胞肾细胞癌2a期试验积极结果[423] - 2019年11月启动mavorixafor治疗严重先天性中性粒细胞减少症的1b期试验，计划招募最多45名患者，预计2021年分享少量患者初始数据[423] - 2019年12月启动mavorixafor治疗华氏巨球蛋白血症的1b期试验，预计2021年上半年公布初始数据[424] 财务数据关键指标变化 - 2020年公司实现许可收入300万美元，2019年无此项收入[435][436] - 2020年研发费用为4190万美元，较2019年的3020万美元增加1170万美元[435][438] - 2020年一般及行政费用为2100万美元，较2019年的1760万美元增加340万美元[435][441] - 2020年净亏损6210万美元，较2019年的5280万美元增加930万美元[435] - 2019年公司因向第三方转让在研项目研发和商业化权利，产生390万美元非金融资产转让损失，2020年无此类损失[442] - 2020年其他净费用较2019年增加100万美元，主要因现金等价物投资利率下降致利息收入降低，借款平均余额增加致利息费用升高[445] - 2020年公司记录了10万美元所得税费用，2019年因全额估值备抵无所得税收益或费用[446] 融资与资金状况 - 2020年8月、10月及2021年3月，公司分别达成最高5000万、5000万和5500万美元的融资协议，2021年3月还达成最高6500万美元的合作开发意向[447] - 2020、2019和2018年，公司通过Hercules贷款协议分别获得1250万、1000万和1000万美元的总收益，截至2020年12月31日已借款3250万美元，最高可借5000万美元[449][455] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为7870万美元，受限现金为200万美元，预计现有资金可支撑到2022年第一季度[450] 现金流量情况 - 2020年经营活动净现金使用量为5880万美元，主要因净亏损6210万美元，非现金费用调整740万美元和经营资产负债变化410万美元[452] - 2020年投资活动现金使用量为140万美元，主要用于波士顿租赁和维也纳研发中心的家具及实验室设备采购[453] - 2020年融资活动净现金为1240万美元，主要来自Hercules贷款协议；2019年为1.407亿美元，主要来自普通股等销售和Hercules贷款协议[454] Hercules贷款协议情况 - Hercules贷款协议借款利率为8.75%，截至2020年12月31日公司未违约，借款需在2023年2月开始还款，2024年7月到期，有提前还款溢价和期末费用[456][457] 股权融资相关协议 - 公司有有效通用暂搁注册声明，可出售最高3亿美元的普通股、购买普通股的认股权证及其他证券[461] - 公司与销售代理签订ATM销售协议，可出售最高5000万美元的普通股[461] - 公司与Aspire Capital签订普通股购买协议，后者承诺在36个月内按公司要求购买最高5000万美元的普通股[461] 会计处理与估计 - 公司依据Black - Scholes期权定价模型估算股票期权授予的公允价值，涉及公司普通股公允价值、波动率等假设[469] - 公司在业务合并会计处理中，判断被收购实体是否构成业务时，考虑是否90%的价值集中在一项或一组类似资产上[478] - 公司自2019年1月1日起采用新租赁标准，除剩余期限少于12个月的租赁外，需在合并资产负债表上确认为使用权资产和相关租赁负债[477] - 公司在租赁会计中需判断合同是否包含租赁、租赁期限及应用于租赁负债的折现率[478] - 公司在收入确认时需执行五步流程，包括识别合同、履约义务等，并需做出重大判断[473] - 公司对嵌入式衍生负债公允价值的估计部分基于第三方估值，采用折现现金流模型[475] - 公司对股票薪酬的计量基于授予日公允价值，有服务和绩效两种归属条件，采用不同方法确认费用[468] 会计准则相关 - 公司不可撤销地选择不利用《JOBS 法案》的延期过渡期，将在非新兴成长型上市公司需采用新的或修订后的会计准则时遵守这些准则[480] - 可能对公司财务状况和经营成果产生潜在影响的近期发布的会计准则公告在年度报告10 - K表格末尾的合并财务报表附注2中披露[482] 其他信息 - 受新冠疫情影响，公司临床开发、供应链、监管活动和财务状况可能受到不利影响[428][429][430][431][432][433] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[481] - 作为较小的报告公司，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露[483]