公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司总资产为124,258千美元，较2021年12月31日的132,941千美元下降6.53%[16] - 2022年第二季度，公司净收入为1,300千美元，较2021年同期的11,986千美元下降89.15%[17] - 2022年上半年，公司净收入为5,265千美元，较2021年同期的24,103千美元下降78.16%[17] - 2022年第二季度，公司总运营费用为26,067千美元，较2021年同期的6,153千美元增长323.65%[17] - 2022年上半年，公司总运营费用为31,891千美元，较2021年同期的11,310千美元增长181.97%[17] - 2022年第二季度，公司净亏损为24,042千美元，而2021年同期为净收入6,203千美元[17] - 2022年上半年，公司净亏损为25,906千美元，而2021年同期为净亏损4,093千美元[17] - 截至2022年6月30日，公司股东权益为99,233千美元，较2021年12月31日的127,118千美元下降21.94%[16] - 2022年上半年，公司基本和摊薄后普通股每股净亏损为0.75美元，2021年同期为2.42美元[17] - 2022年上半年，公司普通股加权平均流通股数为34,476,737股，2021年同期为24,187,484股[17] - 2021年1月1日股东权益赤字为66,412千美元[20] - 2021年1 - 3月净亏损10,296千美元[20] - 2021年1 - 3月公开发行普通股净收入49,285千美元[20] - 2021年3月31日股东权益为84,251千美元[21] - 2021年3 - 6月净收入6,203千美元[21] - 2021年6月30日股东权益为130,663千美元[21] - 2022年上半年净亏损2590.6万美元，2021年同期为409.3万美元[22] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为765.7万美元，2021年同期为提供1401.7万美元[22] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为3692.8万美元，2021年同期为8.1万美元[22] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为901.8万美元，2021年同期为1.14037亿美元[22] - 2022年3月31日至6月30日和2021年、2022年1月1日至6月30日，基本和摊薄后归属于普通股股东的每股净亏损分别为0.70美元、0.40美元、0.75美元和2.42美元[191] - 2022年3月31日至6月30日和2021年、2022年1月1日至6月30日，因具有反摊薄作用而被排除在加权平均流通在外普通股股数计算之外的证券总数分别为6782169股、4999758股、6782169股和4999758股[190] - 2022年3月31日至6月30日和2021年、2022年1月1日至6月30日，总租赁成本分别为15.7万美元、17.1万美元、30.5万美元和36.1万美元[193] - 2022年6月30日和2021年12月31日，融资租赁的财产和设备净值分别为31.6万美元和38万美元，总融资租赁负债分别为1万美元和2.1万美元[194] - 2022年6月30日和2021年12月31日，经营租赁使用权资产分别为116.5万美元和114.1万美元，总经营租赁负债分别为155.1万美元和158.8万美元[194] - 2022年6月30日和2021年12月31日，融资租赁加权平均剩余租赁期限分别为2年和1年，经营租赁加权平均剩余租赁期限分别为3年和4年[194] - 2022年6月30日和2021年12月31日，融资租赁加权平均折现率分别为14.3%和12.0%，经营租赁加权平均折现率分别为7.2%和7.5%[194] - 截至2022年6月30日和2021年6月30日的六个月，公司经营活动使用的现金流量分别为 - 770万美元和1400万美元，2021年的正向净现金流主要因债务清偿损失调整约1610万美元[205] 公司业务线数据关键指标变化 - 2022年第二季度和上半年公司在KP415许可协议下分别确认收入10万美元和20万美元，主要为特许权使用费；2021年同期分别确认1000万美元和2000万美元，主要为许可和合作收入[67] - 2021年6月30日止三个月，公司在Corium咨询协议下确认收入160万美元，2022年同期无收入；2022年和2021年6月30日止六个月，分别确认收入390万美元（含200万美元里程碑付款）和320万美元[74] - 2022年和2021年6月30日止三个月，公司在其他咨询协议下均确认收入30万美元；2022年和2021年6月30日止六个月，分别确认收入30万美元和80万美元[75] - 2022年6月30日止三个月和六个月，公司在法国Arimoclomol EAP相关业务确认净收入90万美元，同期扣除回拨负债50万美元[85] 公司融资与股权相关情况 - 2021年1月12日，公司公开发行股票，包括超额配售，总毛收入约5240万美元[37] - 2021年7月2日，公司与JMP和RBCCM签订2021年ATM协议，可出售最高7500万美元普通股，佣金为总销售收益的3%，截至2022年6月30日未发行或出售股份[41] - 2021年1月7日，公司普通股获批准在纳斯达克资本市场上市，10月19日获批准在纳斯达克全球精选市场上市[39][40] - 2021年12月20日公司启动股票回购计划，最高可回购5000万美元普通股，截至2022年6月30日已回购909,953股，花费约750万美元[42] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司授权2.5亿股普通股，分别发行35399267股和35325801股，分别流通34489314股和35005640股[156] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司分别预留12581852股和11236414股普通股用于未来发行[157] - 2021年1月，所有预融资认股权证行使，购买926841股普通股，获得约72美元的总收益[163] - 2021年1月12日，公司发行购买12,078,361股普通股的认股权证，行使价为每股6.50美元[164] - 截至2022年6月30日，3,461,858份认股权证已行使，购买3,030,881股普通股，获得约1690万美元的总收益[164] - 2021年1月12日，公司向承销商发行购买806,932股普通股的认股权证，行使价为每股8.125美元；2月3日，承销商获额外购买18,702股普通股的认股权证[165] - 截至2022年6月30日，400,000份承销商认股权证已行使，购买400,000股普通股，获得约330万美元的总收益[165] - 2021年1月26日，公司与部分认股权证持有人达成交易，持有人行使认股权证购买6,620,358股普通股，公司发行可购买7,944,430股（为行使股数120%）的新认股权证，公司获约4400万美元总收益，支付Roth费用为总收益的6%，迪尔菲尔德认股权证行使价从每股93.60美元降至46.25美元[167] - 截至2022年6月30日，1,676,921份2021年1月诱导认股权证已行使，购买1,676,921股普通股，获得约1070万美元的总收益[168] - 公司因2021年1月诱导交易确认3740万美元的推定股息[169] - 2021年6月18日，公司与部分持有人达成交易，持有人行使认股权证购买6,117,509股普通股，公司发行可购买1,529,379股（为行使股数25%）的新认股权证，公司获约3910万美元总收益，支付Roth费用为总收益的6%，迪尔菲尔德认股权证行使价从每股46.25美元降至38.34美元[170] - 2021年6月激励认股权证立即可行使，2026年12月31日到期，行权价为每股16.50美元，持有人及其关联方行权后持股不得超4.99%（或9.99%），截至2022年6月30日未行权[171] - 公司因2021年6月激励交易确认1690万美元视同股息[172] - 2021年6月修订2014年股权计划，增加490万股，截至2022年6月30日可发行688.9885万股，每年1月1日自动增加4% [174] - 2021年6月批准员工股票购买计划，最大可发行150万股，截至2022年6月30日已发行54,787股[176] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月内无股票期权行权[175] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月内，基于股票的薪酬费用分别为151万美元和31.8万美元、242.8万美元和99.3万美元[177] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，迪尔菲尔德认股权证负债分别为5.2万美元和28.8万美元，嵌入式认股权证看跌期权分别为4000美元和1.8万美元[181][183] - 企业价值增加10%，迪尔菲尔德认股权证负债估计公允价值增加1.2万美元，嵌入式认股权证看跌期权负债增加1000美元[184] - 公司假设流动性事件发生的加权平均概率约为25%，估计概率加权价值约为3000万美元；重大变更事件发生的加权平均概率约为28%，估计概率加权价值约为3.8亿美元[184] - 以重大不可观察输入值（第3级）按公允价值计量的衍生工具和认股权证负债，2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月末余额分别为5.6万美元和66.6万美元[186] 公司债务相关情况 - 2014年6月公司与Deerfield签订6000万美元多批次信贷安排，最初借款包括1500万美元定期贷款和1000万美元可转换票据，可转换票据原年利率9.75%后降至6.75%[93] - 公司向Deerfield发行购买14,423,076股D系列优先股的认股权证，初始行权价0.78美元/股，IPO后转换为购买1,923,077股普通股的认股权证，行权价5.85美元/股，经反向股票分割和调整后，可发行普通股变为120,192股，行权价先后调整为46.25美元/股和38.34美元/股[95] - 2016年2月，公司发行8630万美元本金的5.50%高级可转换票据，年利率5.50%，半年付息一次，初始转换率为每1000美元本金兑换58.4454股普通股，反向股票分割后转换率约为3.6528股/1000美元本金，转换价约为273.76美元/股，净收益约8280万美元，其中约1860万美元用于偿还定期票据[99][100][101][102] - 2019年12月，公司与Deerfield Lenders和DSC达成交换协议，发行约7140万美元本金的高级有担保可转换本票，交换取消约7140万美元本金及应计利息的2021年票据，并支付约70万美元利息[106] - 2019年12月票据年利率6.75%，初始转换价17.11美元/股，反向股票分割后转换价为273.76美元/股，后调整为93.60美元/股，反稀释调整后转换价不低于9.328美元/股[107] - 2019年12月交换协议修订Deerfield融资协议，将Deerfield可转换票据到期日延至2021年3月31日，递延利息支付至该日[108] - 2019年12月交换协议修订并重述Deerfield可转换票据，转换价保持93.60美元/股，按与2019年12月票据相同基础调整[109] - 2019年12月交换协议修订Deerfield认股权证，使其“合格市场”和“重大交易”定义与2019年12月票据一致[110] - 公司修订并重述担保和安全协议，使所有票据由Deerfield融资协议下债务的留置权担保，指定Deerfield为“担保代理”[112] - 公司修订9月交换协议，允许Deerfield Lenders按协议条款对2019年12月票据和Deerfield可转换票据进行可选交换，交换价格为0.60美元/股或15个交易日成交量加权平均价，反向股票分割后交换价为9.60美元/股或相应平均价，可选交换发行普通股为1,777,437股[114] - 公司未经所需贷款人事先批准，不得进行总价值75万美元以上的指定交易，重大交易发生时，Deerfield可要求公司偿还所有未偿本金和应计利息[97] - 截至2020年9