Zevra Therapeutics (ZVRA) shares soared 10.4% in the last trading session to close at $8.95. The move was backed by solid volume with far more shares changing hands than in a normal session. This compares to the stock's 13.8% loss over the past four weeks.The surge in share price is likely due to positive investor expectations regarding Zevra’s growth prospects, especially its marketed drug Miplyffa, which is approved to treat a rare genetic disorder called Niemann-Pick disease type C in patients aged two y ...

Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) is one of the best affordable biotech stocks to invest in now. On September 4, Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) announced positive new data supporting the foundational role of MIPLYFFA® (arimoclomol) for the treatment of Niemann-Pick Disease Type C at the International Congress of Inborn Errors of Metabolism (ICIEM). The new data from pre-specified analysis showed that “patients on concomitant miglustat who switched from placebo to MIPLYFFA experienced a decli ...

New data from pre-specified analysis shows patients on concomitant miglustat who switched from placebo to MIPLYFFA experienced a decline in annual disease progression Nomination for Best Poster Award received for poster highlighting MIPLYFFA’s differentiated mechanism of action targets underlying pathology of NPC CELEBRATION, Fla., Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, or the Company), a commercial-stage company focused on providing therapies for people living ...

公司概况 * Zevra Therapeutics是一家商业阶段的罕见病公司 拥有两种已上市产品和多个开发项目 现金储备为2.17亿美元[6][7] * 公司商业产品包括用于治疗尼曼匹克病C型（NPC）的Mephliva和用于治疗某些尿素循环障碍（UCD）的Opruva[6] * 后期开发项目包括用于治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（VEDS）的celeprolol 以及一个已对外授权并收取特许权使用费和里程碑付款的注意力缺陷多动障碍（ADHD）项目[6][7] 核心产品Mephliva（NPC）的商业化进展与数据 * NPC在美国的患病人数约为900人 确诊患者数为300至350人 在欧洲的患病人数约为1100人[9][10] * 新发布的机制作用（MOA）数据阐明了其上调ClearGene网络和改善溶酶体功能的作用 证明其是一种疾病修饰剂[12] * 关键临床试验数据显示 在12个月时基于NPCCSS量表疾病进展停止 开放标签扩展（OLE）研究数据长达5年也显示疾病进展停止[13] * 商业发布附有包装说明书和5年的OLE数据 这在支付方讨论中具有重要意义[13] * 在美国上市的前两个完整季度内 已成功将129名确诊患者转化为处方登记表 约占美国确诊患者（300-350人）的40%[21][22] * 第二季度末的保险覆盖生命数（covered lives）达到52% 公司的目标是达到其另一产品Ropruva 78%-79%的水平[22] * 收入确认时点为产品运抵专业药房时 且公司保持季度目标库存水平稳定[23] 知识产权与监管进展 * 专利期限延长（PTE）申请已进入审查阶段 美国FDA已向专利局回复意见 有潜力超越现有的孤儿药独占期（ODE）提供更长的保护[14][15] * 专利期限延长流程的下一步是在9月进入为期60天的公众评议期 随后专利局将进行最终审查并做出决定[18] * 欧洲上市许可申请（MAA）已于2025年7月提交 目前已完成验证并进入审评阶段[31][32] 欧洲市场策略与患者动态 * 欧洲市场更成熟 NPC诊断患者数量远高于美国 这得益于miglustat（标准护理药物）已上市超过十年[30][31] * 公司在欧洲通过扩大准入计划（EAP）为患者提供Mephliva与miglustat的联合治疗 EAP患者数量已从去年同期的约70人增长至第二季度末的89人[31][34] * 欧洲的申报数据包更为 robust 包含了儿科数据、OLE数据和MOA数据[35] * 公司认为凭借其显示联合用药可阻止疾病进展（相较于单药治疗仍在进展）的数据 其在欧洲的市场渗透速度可能快于美国[38] 其他产品线动态 * **Opruva (UCDs)**: 尿素循环障碍市场是一个成熟市场 公司调整了策略 专注于向更活跃、能欣赏其产品口感、便携性和剂量优势的患者群体推广 并已获得一些商业保险计划的支持[41][42] * **Celeprolol (VEDS)**: 血管性埃勒斯-当洛斯综合征在美国约有7500名患者 目前无获批疗法[43] 公司与FDA在特殊方案评估（SPA）下达成协议 开展一项150名患者、2:1随机、去中心化的III期试验[44] 该试验在经历约一年的中断后 目前已招募39名患者 公司近期投资于遗传学中心以推荐更多符合条件的患者入组[45][46] 财务与战略规划 * 公司拥有强大的资产负债表 现金约2.17亿美元 并且目前无需依赖资本市场即可执行其战略计划[7][48] * 战略重点是继续高效执行当前的商业化计划 扩大欧洲市场的总体可寻址市场（TAM） 并推进VEDS的III期试验[48] * 对于欧洲市场的拓展 公司正在评估是独自进行、寻求合作伙伴还是采用混合结构 相关评估工作（包括定价核心数据）已持续数月 尚未最终决定[48][51] 其他重要信息 * 公司支持了一个继续医学教育（CME）项目 旨在帮助识别那些表现出神经症状或精神症状的未确诊患者[24][25] * 在扩展准入计划（EAP）中观察到极高的用药依从性 大多数停药原因是患者去世而非主动停药[28][29] * 商业产品早期的续方率（refill rates）表现强劲 但与EAP中观察到的持久性和依从性数据一致 仍需更多时间（约六个季度）来确认12个月的持久性[29]

公司动态 - Zevra Therapeutics将在2025年9月2日至6日于日本京都举行的国际先天性代谢异常大会(ICIEM)上展示四篇关于MIPLYFFA®(arimoclomol)的壁报 [1] - 其中一篇阐述MIPLYFFA作用机制的壁报(BP-19)获得最佳壁报奖 该机制独特针对NPC的潜在病理生理学 [2] - 将展示多中心儿科亚研究的新数据 对象为2岁以下患者 以及从安慰剂转向MIPLYFFA的预设疗效分析 [2] 产品特性 - MIPLYFFA于2024年9月20日获得美国FDA批准 用于治疗尼曼匹克病C型(NPC) [6] - 通过激活TFEB和TFE3转录因子 上调CLEAR基因网络表达 并减少人NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇 [6] - 在关键3期试验中 MIPLYFFA相比安慰剂在一年期内阻止了疾病进展 使用NPC临床严重程度量表评估 [6] - 获得欧洲EMA孤儿药资格认定 营销授权申请正在审评中 [6] 临床数据 - 覆盖全球超过270例NPC患者 拥有5-7年患者经验 通过2/3期试验、开放标签扩展研究、扩大准入项目和儿科亚研究 [6] - 最常见不良反应(≥15%)为上呼吸道感染、腹泻和体重减轻 [11] - 3例(6%)患者因不良反应退出试验 包括血清肌酐升高(1例)和荨麻疹/血管性水肿(2例) [12] - 2例(6%)患者出现荨麻疹和血管性水肿 1例(3%)出现单独荨麻疹 均发生在治疗前两个月 [8] 用药信息 - 适用于2岁及以上NPC患者 与miglustat联用治疗神经系统表现 [7] - 血清肌酐平均较基线升高10%-20% 主要发生在治疗第一个月 不影响肾小球功能 停药后可逆 [10] - 根据动物研究 可能造成胚胎胎儿毒性并影响生育能力 [9][15] - 抑制OCT2转运蛋白 可能增加OCT2底物药物暴露 需监测不良反应并调整剂量 [13][14] - 肾功能不全患者(eGFR 15-50 mL/min)需降低剂量 [16]

公司活动安排 - 公司高管团队将参加2025年9月3日东部时间上午11:30举办的Cantor全球医疗健康会议 [1][5] - 公司高管团队将参加2025年9月8日东部时间上午10:00举办的H C Wainwright第27届全球投资年会 [1][5] - 管理层将为注册参会者提供一对一会议安排 会议实况将通过公司投资者关系网站进行网络直播 [1] 公司业务定位 - 公司处于商业化阶段 专注于为罕见疾病患者提供治疗方案 [2] - 采用科学 数据及患者需求相结合的开发策略 致力于为缺乏治疗选择的罕见疾病开发变革性疗法 [2] - 通过数据驱动的开发和商业化策略 解决复杂药物开发挑战 使新疗法惠及罕见病群体 [2] 信息渠道 - 公司官方网站为www zevra com [3] - 公司通过X平台和LinkedIn进行信息发布 [3] - 投资者关系信息可通过investors zevra com获取 [1]

核心财务表现 - 季度每股收益1.21美元 显著低于Zacks共识预期2.19美元 但较去年同期每股亏损0.48美元实现扭亏[1] - 收益意外为-44.75% 而上一季度从预期亏损0.21美元改善至实际亏损0.06美元 实现+71.43%的正向意外[1] - 过去四个季度中 仅一次超过共识EPS预期 但收入方面三次超出预期[2] 收入表现 - 季度收入2588万美元 超越Zacks共识预期14.35% 较去年同期445万美元大幅增长[2] - 下季度收入预期2448万美元 本财年收入预期9410万美元[7] 股价表现与市场对比 - 年初至今股价上涨40.3% 显著超越标普500指数8.4%的涨幅[3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预期近期表现与市场同步[6] 行业比较与展望 - 所属医疗-药物行业在Zacks行业排名中处于前35%分位 研究表明前50%行业表现优于后50%超两倍[8] - 同业公司Profound Medical预计季度每股亏损0.43美元 同比恶化53.6% 收入预期295万美元 同比增长32.3%[9][10] 未来业绩指引 - 当前共识EPS预期下季度亏损0.06美元 本财年每股收益1.36美元[7] - 收益预期修订趋势呈现混合状态 未来修订方向可能随最新财报发布而变化[6]

**行业与公司** - 公司为Zebra Therapeutics，专注于罕见病治疗领域，已上市两款针对高未满足需求的超罕见病药物[1][6] - 核心产品MyPlifa（adimoclomol）用于治疗尼曼匹克病C型（NPC），另一款产品Alprova用于尿素循环障碍[7] - 管线包括血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）的III期项目KP1077（特发性嗜睡症）及ADHD领域的里程碑付款项目[7] --- **核心观点与论据** **1 MyPlifa市场表现与患者招募** - 美国NPC患者总数约900人，已确诊300-350人，当前通过患者登记表（PEF）招募129人（占确诊人群40%）[10][11] - Q2新增7名患者（Q1为13名），推动季度收入环比增长26%（Q1 17M → Q2 21.5M）[12][13][15] - 欧洲市场参考：NPC患者1100人，竞品miglustat上市超十年，多数患者已确诊[17] **2 商业化与支付覆盖** - 52%美国医保覆盖（约1.8亿人），通过医疗例外途径实现高报销成功率[30][32] - 库存管理采用即时模式，专科药房配送效率高，不影响收入确认[27] **3 竞争格局与组合疗法** - 美国80-90%确诊患者曾使用miglustat（非标签使用），MyPlifa需与miglustat联用[19][20] - 联用数据显示疾病进展停滞5年，单药数据不足，暂无计划申请单药适应症[40][42] **4 欧洲市场拓展** - MAA申请提前6个月提交（原计划2025年），含5年OLE数据及儿科研究数据[47][48] - 商业化策略未定（自营或合作），欧洲EAP项目已覆盖89名患者[55][56] **5 其他产品动态** - Alprova面临市场饱和及仿制药冲击，Q2计提减值（原收购资产），季度仅新增1名患者[58][60] - vEDS III期试验采用SPA设计，中期分析需28例事件触发[63][64] --- **其他重要内容** - **财务**：现金余额2.17B（含PRV资产出售净收益148M），Q2现金消耗中性[66] - **专利**：孤儿药独占期生效，已提交联用疗法专利（审批中）[43] - **患者获取**：通过基因检测提升未确诊患者发现率，强化医患教育[14][37] --- **数据与单位换算** - 收入：21.5M（Q2）、17M（Q1）[13][26] - 患者数：129（累计）、7（Q2新增）[11][12] - 现金：2.17B（含148M PRV收益）[66]

财务数据和关键指标变化 - Q2净收入达2590万美元 其中MyPlifer贡献2150万美元 Alprova贡献30万美元 法国EAP项目净报销260万美元 Astaris许可协议产生120万美元特许权使用费 以及300万美元的dextropen许可预付款 [27] - MyPlifer收入环比增长26% 从Q1的1710万美元增至Q2的2150万美元 [36] - 运营费用2420万美元 同比增加110万美元 其中SG&A费用2080万美元 同比增加82% R&D费用340万美元 同比减少710万美元 [28][29] - 确认一次性非现金减值费用5870万美元(无形资产)和1170万美元(库存减值) [28] - 现金及投资总额从上一季度末的6870万美元增至2.177亿美元 主要得益于PRV资产出售获得的1.483亿美元净收益 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 MyPlifer(NPC治疗药物) - 累计收到129份处方登记表 Q2新增7份 已覆盖美国确诊患者的三分之一 [8][9][36] - 美国覆盖保险范围达52% 欧洲EAP项目患者增至89人 [19][13] - 长期开放标签扩展研究数据显示疗效持续长达5年 机制研究数据发表于《分子遗传学与代谢》期刊 [14][21] Olpruva(尿素循环障碍治疗) - Q2仅收到1份处方登记表 市场接受度持续低迷 [15][25] - 保险覆盖率提升至79% 但面临授权仿制药进入市场的竞争压力 [25][26] 研发管线 - ciliprolol(血管型埃勒斯-当洛斯综合征治疗)III期DISCOVER试验累计入组39/150例患者 Q2新增7例 [16][72] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国NPC患者约900人 其中确诊300-350人 欧洲约1100人 [7][12] - 欧洲市场策略: 已提交Aramchol的MAA申请 计划结合现有EAP项目制定上市策略 [12][13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 四大战略支柱: 商业化卓越 管线创新 人才文化 企业基础 [5] - NPC治疗领域竞争优势: 唯一显示可阻止疾病进展的疗法 拥有最大临床数据集 [14][20] - 应对Olpruva竞争: 优化患者识别流程 强化报销支持 应对授权仿制药冲击 [25][62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对MyPlifer早期商业化表现满意 重点转向提高诊断率和治疗可及性 [10][11] - 欧洲市场机会: 借鉴meglustat在欧洲的成熟市场经验 目标复制其高诊断率模式 [66][70] - 财务灵活性: 现有资金足以支持战略执行 无需依赖资本市场融资 [31][33] 其他重要信息 - 疾病认知计划"Learn NPC Read Between the Signs"推动未确诊患者识别 [11][23] - 专业药房支持项目Amplify Assist有效解决报销障碍 [20] - 科学倡导: 在多个医学会议展示数据 包括国家尼曼匹克病基金会会议 [21] 问答环节所有的提问和回答 美国市场动态 - 处方医生结构: 初期以神经科/儿科医生为主 逐步扩展至医学遗传学家和精神科医生 [38][83] - 报销转化时间: 部分病例缩短至72小时 整体呈持续改善趋势 [61] - 患者留存: EAP转商业患者保持高持续性 新患者留存数据需更长时间观察 [59][60] 欧洲市场策略 - EAP患者转化: 需按国家逐个突破报销障碍 但长期治疗史提供有利证据 [42] - 差异化优势: 提交MAA时补充了新机制数据和长期临床结果 [13][76] 研发管线进展 - ciliprolol试验: 基因检测计划有望加速患者筛选 未来季度将显现效果 [74][75] 竞争格局 - 组合疗法报销: 标签要求联用meglustat 目前未遇显著报销阻力 [52] - Olpruva资源投入: 与MyPlifer共享商业基础设施 协同效应显著 [62]

收入和利润（同比环比） - 公司2025年第二季度净收入为74,707千美元，相比2024年同期的净亏损19,925千美元实现扭亏为盈[18] - 公司2025年上半年净收入为71,608千美元，相比2024年同期的净亏损36,547千美元显著改善[18] - 公司2025年第二季度收入同比增长481.7%，从2024年同期的4,449千美元增至25,881千美元[18] - 公司2025年上半年净收入为7160.8万美元，相比2024年同期的净亏损3654.7万美元实现扭亏为盈[27] - 公司2025年第二季度总收入为2.588亿美元，同比增长482%；上半年总收入为4.628亿美元，同比增长488%[66] - 公司2025年第二季度净收入为7470万美元，相比2024年同期的净亏损1990万美元，增长9460万美元，主要归因于PRV出售收益1.483亿美元和收入增长2140万美元[175][176] - 2025年第二季度净收入为2588万美元，相比2024年同期的445万美元增长2143万美元，主要由于MIPLYFFA产品销售增长2150万美元[175][177] - 2025年上半年净收入为7161万美元，相比2024年同期的净亏损3655万美元增长1.0815亿美元，主要因PRV出售收益1.483亿美元和收入增长3841万美元[184][185] 成本和费用（同比环比） - 公司2025年第二季度研发费用为3,433千美元，同比减少67.4%（2024年同期为10,521千美元）[18] - 公司2025年第二季度销售及管理费用为20,782千美元，同比增长64.8%（2024年同期为12,604千美元）[18] - 研发费用（直接关联项目）2025年第二季度为2339万美元，同比减少63%；上半年为4700万美元，同比减少65%[66] - 2025年第二季度产品收入成本增加880万美元，主要由于库存报废费用从320万美元增至1170万美元[175][178] - 研发费用从2024年第二季度的1052万美元降至343万美元，减少708万美元，主要因KP1077临床研究支出减少[175][181] - 销售及管理费用从2024年第二季度的1260万美元增至2078万美元，增加818万美元，主要因人员成本增加[175][182] 现金及投资 - 公司现金及现金等价物从2024年12月的33,785千美元增至2025年6月的47,712千美元，增长41.2%[17] - 公司证券公允价值（流动部分）从2024年12月的35,711千美元增至2025年6月的154,899千美元，增长333.9%[17] - 投资活动净现金流入2247.6万美元，主要来自PRV出售收益及投资到期[27] - 公司现金及等价物期末余额为4771.2万美元，较期初3378.5万美元增长41.2%[27] - 2025年6月30日证券投资公允价值为1.7亿美元，较2024年末4170万美元增长307%[36] - 美国国债证券持有量从3571万美元大幅增至1.24715亿美元，增长249.3%[101] - 公司债券投资从601万美元增至4527万美元，增长653.2%[101] - 截至2025年6月30日，公司现金及投资总额为2.177亿美元[193] 无形资产及减值 - 公司无形资产减值损失在2025年第二季度达到58,710千美元，显著影响运营亏损[18] - 无形资产减值损失为5871万美元，2024年同期无此项支出[27] - 无形资产减值损失2025年第二季度及上半年均为5.871亿美元[66] - 2025年第二季度公司确认OLPRUVA无形资产减值损失5870万美元[113] - 2025年第二季度无形资产减值损失5870万美元，涉及OLPRUVA无形资产[175][180] - 公司2025年第二季度因OLPRUVA资产组减值确认无形资产减值损失5870万美元[146] 业务线表现 - MIPLYFFA产品2025年第二季度销售额达2150万美元，上半年销售额达3860万美元[76] - OLPRUVA产品2025年第二季度销售额为30万美元，上半年销售额为40万美元[75] - 法国AC项目2025年第二季度收入260万美元（净额），同比下降16%；上半年收入500万美元（净额），同比下降7%[78] - AZSTARYS许可协议2025年第二季度收入120万美元，同比下降8%；上半年收入210万美元，同比下降16%[81] 融资及债务 - 2024年8月增发1061.5万股普通股，每股6.5美元，净融资6450万美元[32] - 公司长期债务总额截至2025年6月30日为6069万美元，其中6266万美元本金将于2029年到期[73] - 公司于2024年8月以每股6.50美元的价格公开发行9,230,770股普通股，随后承销商全额行使期权额外购买1,384,615股，总发行量达10,615,385股，净收益约6450万美元[199] - 公司获得1亿美元高级担保贷款，分三部分：6000万美元已发放、2000万美元可分两次提取、2000万美元在FDA批准MIPLYFFA后可用（已过期）[205] - 贷款年利率为3个月期SOFR+7%，若2025年净产品销售额超1亿美元则降至SOFR+6%，若后续季度销售额超1.25亿美元则调整为SOFR+6.5%[206] 库存及应收账款 - 库存报废费用为1168.1万美元，较2024年同期的321.9万美元显著增加[27] - 库存总额从2024年底的1296.9万美元大幅下降至2025年6月底的189万美元，降幅达85%[68] - 2025年上半年公司因不可销售库存计提约1170万美元减值费用，2024年同期为320万美元[54] - 公司应收账款总额从2024年12月31日的1.0509亿美元增长至2025年6月30日的1.8266亿美元，增幅达73.8%[85] - 商业应收账款从401万美元增至980.1万美元，增长144.4%，产品报销相关应收账款从538万美元增至684.2万美元，增长27.2%[85] 其他收入及支出 - 公司2025年第二季度因出售PRV获得148,325千美元收益，大幅提升其他收入[18] - 出售PRV（优先审评券）获得净收益1.483亿美元，交易总金额为1.5亿美元[41] - 其他收入从2024年第二季度的394万美元增至1.479亿美元，主要因PRV出售收益1.483亿美元[175][183] - 公司于2025年4月1日完成优先审评券(PRV)的出售，获得净收益1.483亿美元[136] - 公司于2025年4月1日完成PRV出售，获得净收益1.483亿美元[194] 股东权益及股票 - 公司股东权益从2024年12月的39,666千美元增至2025年6月的117,230千美元，增长195.5%[17] - 公司普通股流通股数量从2024年12月31日的5367万股增至2025年6月30日的5508万股，新增141万股[86][89] - 股票期权行权数量从2024年上半年的73.375万股增至2025年同期的107.5505万股，增长46.6%[95] - 2025年第二季度股票薪酬费用为246万美元，同比下降6.4%[98] - 2025年1月1日自动增加214.6828万股股票用于股权激励计划[94] 许可协议及法律事务 - 公司支付Aquestive Therapeutics的AZSTARYS许可协议中，特许权使用费为监管里程碑和特许权付款的10%[57] - 公司与Relief Therapeutics的许可协议规定，OLPRUVA在美国净销售额的10%作为特许权使用费，最高4500万美元[56] - 公司通过XOMA许可协议支付MIPLYFFA净销售额的中个位数百分比作为特许权使用费[55] - 公司涉及AZSTARYS许可协议法律纠纷，暂未计提相关负债[118] - 2025年10月公司支付XOMA许可协议里程碑款项600万美元[115] - AZSTARYS的许可协议潜在里程碑付款总额达5.9亿美元，包括4.2亿美元的销售里程碑[168] - OLPRUVA的美国销售版税为10%，最高支付4500万美元，总付款上限为5650万美元[172] - MIPLYFFA的XOMA许可协议要求支付中个位数百分比销售版税及400万美元的欧盟批准里程碑[171] 研发及产品进展 - 公司获批药物MIPLYFFA是首个FDA治疗NPC的疗法，获欧盟孤儿药认定[28] - MIPLYFFA截至2025年6月30日累计获得129例患者处方登记，包括美国扩大使用计划(EAP)的全部活跃患者转化[138] - 尼曼匹克病C型(NPC)在美国和欧洲合计患者约2000人，其中美国确诊患者约300-350人[135] - OLPRUVA针对尿素循环障碍(UCD)患者，美国现有约800名接受氮清除疗法治疗的患者[144] - MIPLYFFA在4年开放标签扩展研究中显示可阻止疾病进展，超过600名患者接受过治疗[143] - 公司2025年7月向欧洲药品管理局(EMA)提交了MIPLYFFA的上市许可申请(MAA)[140] - VEDS在美国的发病率估计为每5万至20万人中1例，美国约有7500名患者[149] - Celiprolol在BBEST临床试验中显示COLA3A1+亚群患者动脉事件风险降低76%[157] - DiSCOVER试验计划招募150名VEDS患者，其中100名接受Celiprolol，50名接受安慰剂，截至2025年6月30日已招募39名患者[154] - Celiprolol在美国的专利保护将持续至2038年[157] - KP1077的Phase 2临床试验在2024年3月完成，为Phase 3试验设计提供了剂量优化信息[161] - SDX获得FDA孤儿药认定用于治疗IH[159] - AZSTARYS的活性成分SDX被DEA列为IV类管制物质，而AZSTARYS本身为II类管制物质[169] 合并及收购 - 公司2023年11月完成对Acer Therapeutics的收购，获得已获批产品OLPRUVA及临床阶段产品celiprolol[130] - 公司2022年5月收购Orphazyme资产时承担了520万美元的法国AC计划收入相关潜在追回负债[131] - 合并交易总对价为7260万美元，包括价值1280万美元的296万股Zevra普通股、1780万美元的桥接贷款、1200万美元现金支付等[201] - 合并后每Acer普通股可转换为0.1210股Zevra普通股及1份不可转让CVR，CVR潜在支付总额最高达7600万美元[202] 现金流 - 2025年上半年经营活动净现金流出1182万美元，主要因7140万美元非现金调整及1410万美元营运资本变动[210] - 2025年上半年投资活动净现金流入2248万美元，主要来自1.5亿美元PRV出售收益及3050万美元投资到期[212] - 2025年上半年筹资活动净现金流入299万美元，主要来自290万美元股票发行收益[213]