文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Zevra Therapeutics公司arimoclomol用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）的上市许可申请（MAA）给出了否定意见 [1] - 欧盟委员会预计将在67天内对该上市许可申请做出最终决定 [1] - 公司对CHMP的否定意见表示深度失望，尤其考虑到NPC患者群体面临重大未被满足的医疗需求 [3] - 公司将继续通过全球扩展准入项目（EAP）支持目前正在接受arimoclomol治疗的患者，确保治疗连续性 [2] CHMP否定意见的具体内容 - CHMP采纳了对arimoclomol治疗C型尼曼匹克病（NPC）上市许可申请的否定意见 [1] - NPC是一种罕见、进行性且危及生命的神经退行性疾病，在欧洲影响约1000人 [1] - 欧盟委员会将在67天内发布最终决定 [1] 公司应对措施与患者支持 - 公司将继续通过全球扩展准入项目（EAP）支持符合条件的正在接受arimoclomol治疗的患者，遵守适用监管要求并与各国主管部门协调 [2] - 公司重点在于帮助确保目前通过该项目受益于arimoclomol的患者治疗连续性 [2] - 公司总裁兼首席执行官Neil F. McFarlane表示，优先事项仍然是支持患者和家庭 [3] 临床数据与科学证据 - 公司认为稳健的数据包（包括临床和真实世界证据）为arimoclomol在NPC中的治疗获益提供了重要支持 [3] - 申请得到关键性NPC 002 II/III期试验数据的支持，该试验证明arimoclomol联合miglustat在12个月内与安慰剂相比减少了疾病进展 [3] - 长期开放标签扩展数据显示治疗效果在多年内持续保持 [3] - 公司将继续推进对NPC的科学理解，并与全球NPC社区的各方利益相关者合作 [3] 行业与患者组织反应 - 国际尼曼匹克病联盟（INPDA）主席Sandra Cowie表示NPC社区对这一决定深感失望 [4] - NPC患者面临持续进展的疾病，影响日常生活的各个方面 [4] - 欧洲的NPC患者和照护者一直在等待获得额外治疗选择，这一结果对继续面对该毁灭性疾病日常现实的患者尤为艰难 [4] - INPDA继续致力于为NPC患者倡导权益，确保患者及其家庭的声音被听到 [4] 公司概况 - Zevra Therapeutics是一家商业化阶段公司，拥有后期管线，致力于为罕见病患者带来改变生活的疗法 [5] - 公司专注于通过地理扩张机会拓宽准入、推进管线实现关键里程碑并交付有意义的治疗药物 [5] - 公司主打产品已在美国上市用于治疗C型尼曼匹克病（NPC），为罕见进行性神经退行性疾病，这为公司提供了坚实的公司基础并验证了其从开发到商业化的能力 [5] - 公司愿景通过战略计划的纪律性执行和核心价值观（以患者为中心、诚信、问责、创新和勇气）来实现 [5]