财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司总资产分别为106,595千美元和115,529千美元[7] - 2023年和2022年第一季度，公司净收入分别为2,879千美元和3,965千美元[8] - 2023年和2022年第一季度，公司净亏损分别为11,767千美元和1,864千美元[8] - 2023年和2022年第一季度，公司基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.34美元和0.05美元[8] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司股东权益分别为71,404千美元和85,807千美元[7] - 2023年和2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为4,045千美元和3,553千美元[12] - 2023年和2022年第一季度，公司投资活动净现金使用量分别为17,555千美元和3,848千美元[12] - 2023年和2022年第一季度，公司融资活动净现金使用量分别为3,750千美元和4,733千美元[12] - 2023年第一季度，公司现金及现金等价物净减少25,285千美元，期末余额为40,181千美元[12] - 2022年第一季度，公司现金及现金等价物净减少12,134千美元，期末余额为100,212千美元[12] - 2022年公司记录了80万美元的所得税收益，与丹麦当地的研发抵免有关[19] - 2023年第一季度，公司股票薪酬费用为59.1万美元，2022年同期为91.8万美元[73] - 2023年和2022年第一季度，因具有反稀释作用而被排除在计算流通在外普通股加权平均股数之外的证券总数分别为10277379股和6439369股[88] - 2023年和2022年第一季度，归属于普通股股东的基本和摊薄每股净亏损分别为0.34美元和0.05美元，净亏损分别为11767000美元和1864000美元[88] - 2023年和2022年第一季度，租赁总成本分别为174000美元和148000美元[92] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，融资租赁负债分别为5000美元和6000美元，经营租赁负债分别为1206000美元和1323000美元[93] - 融资租赁和经营租赁的加权平均剩余租赁期限截至2023年3月31日和2022年12月31日分别为1年和3年[93] - 融资租赁和经营租赁的加权平均折现率截至2023年3月31日分别为14.3%和7.4%，截至2022年12月31日分别为14.3%和7.3%[93] - 2023年3月31日止三个月净亏损为1180万美元，较2022年同期的190万美元增加990万美元，主要因运营亏损增加1110万美元，部分被其他收支变化的110万美元抵消[121] - 2023年3月31日止三个月收入为290万美元，较2022年同期的400万美元减少110万美元，主要因Corium咨询协议收入减少320万美元，部分被Arimoclomol EAP收入增加210万美元抵消[122] - 2023年3月31日止三个月研发费用为880万美元，较2022年同期的310万美元增加570万美元，主要因第三方研发成本、人员相关成本和其他研发成本增加[124] - 2023年3月31日止三个月销售、一般和行政费用为680万美元，较2022年同期的270万美元增加410万美元，主要因人员相关成本、专业费用和其他成本增加[125] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资9530万美元，资金主要通过发行债务、私募可赎回可转换优先股、出售普通股等方式筹集[127] - 2023年第一季度，经营活动净现金使用量为404.5万美元，投资活动为1755.5万美元，融资活动为375万美元，现金及现金等价物净减少2528.5万美元[137] - 2022年第一季度，经营活动净现金使用量为355.3万美元，投资活动为384.8万美元，融资活动为473.3万美元，现金及现金等价物净减少1213.4万美元[137] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量主要由1180万美元净亏损构成，部分被60万美元非现金项目调整和710万美元营运资金变动抵消[137] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量由190万美元净亏损和280万美元营运资金变动构成，部分被110万美元非现金项目调整抵消[139] - 2023年第一季度投资活动净现金使用1760万美元主要归因于投资购买[140] - 2022年第一季度投资活动净现金使用380万美元主要归因于投资购买[141] - 基于当前运营预测，公司现有现金、现金等价物和投资预计足以支持运营至2026年[144] 各条业务线数据关键指标变化 - 2023年第一季度，公司在法国Arimoclomol EAP项目确认收入200万美元，扣除130万美元的追回负债和其他总净调整[32] - 截至2023年3月31日，Arimoclomol EAP项目总估计储备负债为1050万美元，2022年12月31日为900万美元[32] - AZSTARYS许可协议将未来监管和销售里程碑付款总额提高至最高5.9亿美元[40] - 2023年和2022年第一季度，公司在AZSTARYS许可协议下分别确认收入60万美元和10万美元[45] - Corium咨询协议公司有权获得最高1560万美元付款，其中1360万美元已在2022年3月31日前分期支付，剩余200万美元于2022年第一季度赚取[48] - 2023年和2022年第一季度，公司在Corium咨询协议下分别确认收入20万美元和350万美元[50] - 截至2023年3月31日，公司Arimoclomol EAP应收账款为530万美元，AZSTARYS许可协议为60万美元，咨询安排为20万美元，所得税应收账款为100万美元，其他应收账款为70万美元[52] - 截至2022年12月31日，公司Arimoclomol EAP应收账款为630万美元，Corium咨询协议为20万美元，AZSTARYS许可协议为50万美元，所得税应收账款为90万美元，其他应收账款为40万美元[52] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，未为可疑账户建立准备金或备抵[52] 公司资产收购与处置 - 2022年5月31日公司子公司以1280万美元现金收购Arimoclomol相关资产和业务，并承担520万美元预计储备负债[17] - 收购Arimoclomol的IPR&D资产估计公允价值为1770万美元，采用超额收益估值法，加权平均资本成本为42%[18] - 2022年5月公司子公司Zevra DK以1280万美元现金购买Orphazyme与arimoclomol相关资产和业务，并承担约520万美元预计储备负债[102][103] 公司股权相关 - 2021年7月2日公司与JMP和RBCCM签订2021 ATM协议，可出售最高7500万美元普通股，销售佣金为总销售收益的3%，截至2023年3月31日未发行或出售股份[24] - 2021年12月20日公司启动股票回购计划，可回购最高5000万美元普通股，截至2023年3月31日已回购1575692股，花费约1100万美元[25] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司持有的证券公允价值分别为3440万美元和1690万美元，未实现损失分别约为40万美元和60万美元[29] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司持有的定期存款总额均为2070万美元[29] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司授权普通股分别为2.5亿股，已发行普通股分别为3545.7496万股和3545.0257万股，流通普通股分别为3388.1804万股和3454.0304万股[61] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司预留普通股分别为1542.6007万股和1254.788万股用于未来发行[62] - 截至2023年3月31日，346.1968万份公开发行认股权证已行权，获得约1690万美元收益；40万份Roth认股权证已行权，获得约330万美元收益；167.6921万份2021年1月诱导认股权证已行权，获得约1070万美元收益[65][66][67] - 2021年6月修订的2014年股权计划，截至2023年3月31日可发行普通股上限为827.1497万股，2023年1月自动增加138.1612万股[70] - 截至2023年3月31日，员工股票购买计划已发行8.2635万股，该计划可发行普通股上限为150万股[71] - 2023年1月董事会批准2023年就业诱导奖励计划，可发行普通股上限为150万股[72] - 公司于2021年7月12日提交的S - 3表格注册声明生效，涵盖最高3.5亿美元普通股销售，其中7500万美元分配给股权分配协议下可发行普通股销售，截至2023年3月31日未发行或出售相关股份[131] - 公司于2021年12月20日启动股票回购计划，可在2023年12月31日前回购最高5000万美元普通股，2023年3月31日止三个月回购665739股，约340万美元，截至该日累计回购1575692股，约1100万美元[132] 公司业务合作与协议 - Aquestive Therapeutics有权获得公司与AZSTARYS、KP879或KP1077相关的特许权使用费或里程碑付款的10% [42] - 2022年5月31日公司与Ameris Bank签订2000万美元循环贷款协议，利率为有担保隔夜融资利率加1.60%，2023年1月31日还清1280万美元并关闭该信贷额度[54][56] - 2023年1月26日公司与Wells Fargo签订循环保证金账户协议，初始借款1280万美元，截至2023年3月31日，该账户未偿还金额为1290万美元[57] - 2023年第一季度，公司预计终止与KVK的合作协议，并计提约90万美元的和解费用[60] - 公司于2022年5月31日与Ameris银行签订2000万美元循环贷款协议，用于一般公司用途，贷款利率为有担保隔夜融资利率加1.60%，有0.00%的利率下限[133] - 截至2022年12月31日，公司从信贷额度中提取1280万美元用于资助交易，剩余720万美元可用，信贷额度总额为2000万美元，相关存单作为抵押[135] - 2023年1月31日，公司全额偿还信贷额度下的1280万美元欠款，并于第一季度关闭该信贷额度[135] - 2023年1月26日，公司与富国银行签订保证金账户协议，初始借款1280万美元，截至3月31日，欠款为1290万美元[136] 公司组织架构与人事变动 - 2023年2月21日公司名称由KemPharm, Inc.变更为Zevra Therapeutics, Inc. [13] - 2023年3月1日公司普通股在纳斯达克全球精选市场以“ZVRA”为代码开始交易[23] - 2023年1月6日，董事会任命Richard W. Pascoe为首席执行官，Matthew R. Plooster为董事会主席；Travis C. Mickle辞去首席执行官、总裁和董事会成员职务[94] - 公司与Pascoe先生修订雇佣协议，他有权以2023年1月9日收盘价购买700,000股公司普通股，期权分四年等额归属，首笔于2024年1月6日归属[95] - 公司与Mickle博士签订过渡协议和咨询协议，Mickle博士将获18个月基本工资、最多18个月医保及一次性奖金，未归属期权将提前归属，可在特定日期前行权；咨询费每月40,000美元，获547,945个基于绩效的受限股票单位；离职福利产生约100万美元人事等费用和约40万美元股票薪酬费用，截至2023年3月31日已计提100万美元离职费用[96] - 2023年4月25日公司年度股东大会选举新董事，部分董事不再任职；5月5日公司董事会接受Pascoe先生辞去CEO职务，6月1日生效，任命Favorito女士为董事会主席；5月3日Plooster先生和Saluri先生表示2024年不参选，待找到替代者后辞职；5月董事会任命Mickle博士为临时总裁兼CEO，6月1日生效[97] 公司产品管线与研发进展 - 公司是罕见病公司，管线产品Arimoclomol获美国FDA多项指定，KP1077获FDA孤儿药指定[13] - 公司是罕见病公司，管线包括用于治疗NPC的arimoclomol和用于治疗IH等的KP1077，FDA已批准含SDX的AZSTARYS和含benzhydrocodone的APADAZ[100][101] - NPC发病率估计为每100,000例活产中有1例，约1500人被诊断，其中美国约300人，欧洲约1200人[104] - 公司目标是重新提交arimoclomol的NDA，预计最早2023年第三季度提交，目前正分析数据，结果显示arimoclomol可能减缓NPC长期进展[106][107] - 公司报告SDX的1期概念验证研究数据，240mg和360mg剂量耐受性良好，产生的d - MPH暴露与剂量成正比，参与者报告有清醒、警觉等效果[108] - 2022年11月18日FDA授予SDX治疗IH的孤儿药资格[109] - 公司预计在2023年第三季度获得KP1077治疗发作性睡病（IH）的2期试验中期疗效和安全性数据，计划在2023年底