财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为66196千美元和65466千美元[7] - 2023年和2022年第二季度，公司净收入分别为8470千美元和1300千美元；2023年和2022年上半年，净收入分别为11349千美元和5265千美元[8] - 2023年和2022年第二季度，公司总运营费用分别为15115千美元和26067千美元；2023年和2022年上半年，总运营费用分别为30918千美元和31891千美元[8] - 2023年和2022年第二季度，公司运营亏损分别为6645千美元和24767千美元；2023年和2022年上半年，运营亏损分别为19569千美元和26626千美元[8] - 2023年和2022年第二季度，公司净亏损分别为5084千美元和24042千美元；2023年和2022年上半年，净亏损分别为16851千美元和25906千美元[8] - 2023年和2022年第二季度，公司基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.15美元和0.70美元；2023年和2022年上半年，分别为0.49美元和0.75美元[8] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总资产分别为105518千美元和115529千美元[7] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总负债分别为37019千美元和29722千美元[7] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司股东权益分别为68499千美元和85807千美元[7] - 2023年上半年公司其他综合损失为338千美元，2022年同期无其他综合损失[9] - 2023年上半年净亏损1.6851亿美元，2022年同期为2.5906亿美元[12] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1.2749亿美元，2022年同期为7657万美元[12] - 2023年上半年投资活动净现金提供量为1.6481亿美元，2022年同期使用量为3.6928亿美元[12] - 2023年上半年融资活动净现金使用量为2799万美元，2022年同期提供量为9018万美元[12] - 2023年上半年现金及现金等价物净增加730万美元，2022年同期减少3.5567亿美元[12] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司持有的证券总公允价值分别为2.07亿美元和1.69亿美元，分别含未实现损失约300万美元和600万美元[28] - 2022年12月31日公司持有定期存款总计2.05亿美元，于2023年5月到期[28] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司应收款项包括Arimoclomol EAP的590万美元、AZSTARYS许可协议的570万美元、所得税应收款110万美元和其他应收款130万美元；截至2022年12月31日，相关应收款分别为630万美元、50万美元、90万美元和40万美元[53][54] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司授权普通股为2.5亿股，分别发行35503697股和35450257股，流通股分别为33928005股和34540304股[62] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司预留用于未来发行的普通股分别为15387192股和12547880股[63] - 截至2023年6月30日，公司有4252490份购买普通股的认股权证未行使，其中4221240份可立即行使，31250份达到四个指定里程碑后可行使[64][65] - 2023年第二季度和上半年，公司基于股票的薪酬费用分别为110.3万美元和169.4万美元，2022年同期分别为151万美元和242.8万美元[73] - 由于Mickle过渡协议和Pascoe过渡协议，2023年第二季度和上半年基于股票的薪酬费用分别净减少20万美元和120万美元[74] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司金融资产分别为20,696千美元和16,900千美元[78] - 2023年和2022年第二季度及上半年，公司普通股基本和摊薄净亏损分别为(5,084)千美元、(24,042)千美元、(16,851)千美元和(25,906)千美元，每股亏损分别为(0.15)美元、(0.70)美元、(0.49)美元和(0.75)美元[82] - 2023年和2022年第二季度及上半年，公司租赁成本分别为175千美元、157千美元、349千美元和305千美元[86] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司融资租赁负债分别为3千美元和6千美元，经营租赁负债分别为1,083千美元和1,323千美元[87] - 2023年第二季度净收入为850万美元，较2022年同期的130万美元增加720万美元，主要由AZSTARYS净销售里程碑收入500万美元、持续特许权使用费70万美元和法国EAP报销款280万美元推动[118] - 2023年第二季度研发费用为740万美元，较2022年同期的480万美元增加260万美元，主要由KP1077的2期临床试验和重新提交arimoclomol新药申请的准备工作推动[120] - 2023年上半年净亏损为1690万美元，较2022年同期的2590万美元减少900万美元，主要归因于运营亏损减少710万美元和其他收入增加250万美元[124] - 2023年上半年其他收入为250万美元，较2022年同期的1000美元增加250万美元，主要归因于净利息费用和其他项目变化200万美元以及投资公允价值调整变化80万美元，部分被衍生品和认股权证负债公允价值调整变化30万美元抵消[130] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为8740万美元，不包括季度末后收到的AZSTARYS许可协议下500万美元的净销售里程碑现金付款[131] - 2023年上半年，经营活动净现金使用量为1280万美元，投资活动净现金提供量为1650万美元，融资活动净现金使用量为280万美元[141][144][146] - 2022年上半年，经营活动净现金使用量为770万美元，投资活动净现金使用量为3690万美元，融资活动净现金提供量为900万美元[141][145][147] 各条业务线数据关键指标变化 - 2023年3个月和6个月截至6月30日，公司在法国Arimoclomol EAP项目确认收入分别为280万美元和480万美元，分别扣除了160万美元和310万美元的追回负债及其他调整[34] - 2022年3个月和6个月截至6月30日，公司在法国Arimoclomol EAP项目确认收入为90万美元，扣除了50万美元的追回负债[34] - 截至2023年6月30日，公司因法国Arimoclomol EAP项目产生的总估计储备负债为1210万美元，2022年12月31日为900万美元[34] - AZSTARYS许可协议将剩余未来监管和销售里程碑付款提高至最高总计5.9亿美元[41] - 2023年3个月和6个月截至6月30日，公司在AZSTARYS许可协议下确认收入分别为570万美元和630万美元，2022年同期分别为10万美元和20万美元[46] - Corium咨询协议公司有权获得最高1560万美元付款，其中1360万美元已在2022年3月31日前分期支付，剩余200万美元于2022年第一季度赚取[49] - 2023年6个月截至6月30日，公司在Corium咨询协议下确认收入20万美元，2022年同期为390万美元[51] - 2023年AZSTARYS年初至今净销售额超2500万美元，触发500万美元净销售里程碑付款，有望在2023年获得第二个净销售里程碑付款[99] 公司收购与协议相关 - 2022年5月收购Arimoclomol支付现金1280万美元，承担预计储备负债520万美元，总对价1800万美元[17][20] - 2021年7月公司与JMP和RBCCM签订2021 ATM协议，可出售最高7500万美元普通股，截至2023年6月30日未发行或出售[23] - 2021年12月启动股票回购计划，截至2023年6月30日已回购157.5692万股，约1100万美元，计划回购最高5000万美元[24] - 2022年5月31日，公司与Ameris银行签订2000万美元循环贷款协议，利率为有担保隔夜融资利率加1.60%，最低利率为0.00%，最新到期日为2025年5月31日；截至2022年12月31日，公司已提取1280万美元；2023年1月31日，公司还清贷款并关闭该信贷额度[55][57] - 2023年1月26日，公司与富国银行签订循环保证金账户协议，可借款额度为其在富国银行未偿还投资余额的80 - 90%，利率为优惠利率减225个基点；截至2023年6月30日，该保证金账户未偿还金额为1270万美元[58] - 2023年5月31日，公司与KVK - Tech终止合作和许可协议，并同意支付90万美元和解金，将于2023年10月支付[61] - 2022年5月31日，公司子公司以1280万美元现金购买奥法齐姆与阿里莫克莫尔相关资产和业务，并承担约520万美元估计储备负债[102] - 2023年5月31日，公司与KVK终止APADAZ许可协议[100] - 公司与Aquestive的终止协议规定，Aquestive有权获得AZSTARYS和任何含SDX的候选产品产生价值的10%作为特许权使用费[115] - 公司与Corium的咨询协议规定，公司有权获得最高1560万美元的付款，其中1360万美元已在2022年3月31日前分期支付，剩余200万美元在2022年第一季度因Corium的候选产品ADLARITY获得FDA批准而赚取，该协议于2023年3月31日到期[116] - 公司提交了一份S - 3表格注册声明，涵盖最高3.5亿美元普通股销售，其中7500万美元分配给股权分配协议下可发行的普通股销售，截至2023年6月30日，该协议下未发行或销售任何股份[135] - 2021年12月20日启动股票回购计划，可回购最高5000万美元普通股至2023年12月31日，截至2023年6月30日，已回购1575692股，约1100万美元[136] - 2022年5月31日，公司与Ameris Bank签订2000万美元循环贷款协议，2023年1月31日偿还1280万美元欠款并于第一季度关闭该信贷额度[137][139] - 2023年1月26日，公司与Wells Fargo签订保证金账户协议，截至2023年6月30日，该账户欠款1270万美元[140] 公司管理层变动 - 2023年1月6日，公司董事会任命Richard W. Pascoe为首席执行官，Matthew R. Plooster为董事会主席[88] - 因Richard W. Pascoe被任命为首席执行官，公司授予其700,000股公司普通股购买期权[89] - 公司与Travis C. Mickle签订过渡和咨询协议，支付约100万美元遣散费和40万美元股票薪酬费用[90] - 2023年公司年度股东大会选举John B. Bode等为董事，Richard W. Pascoe等不再担任董事[91] - 2023年5月5日，公司董事会接受Richard W. Pascoe辞去首席执行官职务，任命Tamara A. Favorito为董事会主席[92] - 因Richard W. Pascoe辞职，公司与其签订过渡协议，将支付12个月基本工资作为遣散费[92] - 帕斯科离职的遣散福利产生约0.8百万美元人员及相关费用和约1.0百万美元股票薪酬费用，截至2023年6月30日已计提约0.8百万美元遣散费用[93] - 2023年5月，董事会任命克里斯托·M·M·米克尔为临时总裁兼首席执行官，8月7日任命托马斯·安德森为III类董事，同日马修·R·普洛斯特辞职[94][95] 公司产品研发与业务进展 - NPC发病率估计为每10万例活产中有1例，约1500人被诊断，其中美国约300人，欧洲约1200人[103] - 公司计划在2023年第四季度重新提交阿里莫克莫尔的新药申请[106] - 2021年第三季度，科里姆在美国商业推出AZSTARYS，2021年12月，科马夫将AZSTARYS在大中华区的商业化权利 sublicense给上海方舟生物制药有限公司[99] - 2022年11月18日，FDA授予SDX治疗IH的孤儿药资格[108] - 2021年第四季度和2022年第一季度，公司分别报告SDX 1期概念验证研究的 topline 数据和最终数据[107] - 2022年1月公司选定KP1077作为治疗发作性睡病和发作性嗜睡症的临床开发候选药物，同年9月公布探索性1期临床试验的顶线数据，12月启动KP1077的2期临床试验，该试验在美国30多个地点积极招募48名成年患者[109] - 2023年6月公司在医学会议上展示了评估KP1077治疗发作性嗜睡症的2期临床试验设计，预计2023年第三季度末公布试验开放标签滴定阶段的中期2期数据，2024年上半年公布发作性嗜睡症的顶线2期数据[109] - 202