财务数据关键指标变化 - 净收入 - 2023年第四季度净收入为1320万美元，2023财年净收入为2750万美元[1][5][8] - 2023年净收入为2746.1万美元，2022年为1016.1万美元[36] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2023年第四季度研发费用为1140万美元，较2022年第四季度的650万美元有所增加；2023财年研发费用为3980万美元，较2022财年的1980万美元有所增加[6][9] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2023年第四季度一般及行政费用为1470万美元，较2022年第四季度的470万美元有所增加；2023财年一般及行政费用为3430万美元，较2022财年的1500万美元有所增加[7][9] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2023年第四季度净亏损为1960万美元，合每股基本和摊薄亏损0.51美元；2023财年净亏损为4600万美元，合每股基本和摊薄亏损1.30美元[7][10] - 2023年运营亏损为4960.4万美元，2022年为4256.5万美元[36] - 2023年净亏损为4604.9万美元，2022年为2677.2万美元[36] - 2023年基本和摊薄后普通股每股净亏损为1.30美元，2022年为0.78美元[36] 财务数据关键指标变化 - 现金情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和现金投资总额为6770万美元，较截至2023年9月30日的8340万美元减少1570万美元，现金可维持至2026年[11] 财务数据关键指标变化 - 股本情况 - 截至2023年12月31日，公司普通股总股本为41534668股，完全摊薄普通股总股本为58230596股，其中包括行使认股权证可发行的5603729股[14] - 2023年加权平均流通普通股股数为3545.246万股，2022年为3448.88万股[36] 财务数据关键指标变化 - 资产负债及股东权益 - 2023年总资产为1.72327亿美元，2022年为1.1534亿美元[38] - 2023年总负债为1.10463亿美元，2022年为4022万美元[38] - 2023年股东权益为6186.4万美元，2022年为7512万美元[38] 业务线数据关键指标变化 - 收购情况 - 公司已完成对Acer Therapeutics的收购，收购带来了多个互补的罕见病资产，增加了公司的收入潜力[3] 业务线数据关键指标变化 - 产品报销情况 - OLPRUVA目前在商业和政府支付方中的总体报销覆盖率超过70%[3] 业务线数据关键指标变化 - 新药申请情况 - 公司于2023年第四季度向FDA提交了arimoclomol新药申请的综合数据集，FDA将审查期延长，新的处方药用户付费法案日期为2024年9月21日[3][4] - 阿瑞莫氯莫的新药申请重新提交已获FDA受理，PDUFA日期为2024年9月21日[27] 业务线数据关键指标变化 - 药物研究进展 - 2024年3月26日，公司公布了KP1077治疗发作性睡病2期研究的积极顶线数据，该研究支持开展3期试验，公司计划与FDA召开2期结束会议[4]