公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为15.1283亿美元，较2023年12月31日的17.2327亿美元下降12.2%[17] - 2024年第一季度，公司净收入为342.5万美元，较2023年同期的317.6万美元增长7.8%[18] - 2024年第一季度，公司净亏损为1662.2万美元，较2023年同期的1321.7万美元扩大25.8%[18] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4284.9万美元，较2023年12月31日的4304.9万美元略有下降[17] - 2024年第一季度，公司研发费用为1227.7万美元，较2023年同期的865.5万美元增长41.9%[18] - 2024年第一季度，公司销售、一般和行政费用为993.1万美元，较2023年同期的722.7万美元增长37.4%[18] - 截至2024年3月31日，公司股东权益为4881.8万美元，较2023年12月31日的6186.4万美元下降21.1%[17] - 2024年第一季度，公司综合亏损为1643.8万美元，较2023年同期的1339.3万美元扩大22.7%[20] - 2024年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.40美元，较2023年同期的0.38美元略有增加[18] - 截至2024年3月31日，公司普通股加权平均流通股数为4177.8774万股，较2023年同期的3446.6542万股有所增加[18] - 2024年和2023年第一季度公司净亏损分别为1662.2万美元和1321.7万美元，截至2024年3月31日累计亏损4.164亿美元[27][30] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1616.5万美元，2023年同期为404.5万美元[27] - 2024年第一季度投资活动净现金为1479.3万美元，2023年同期使用量为1755.5万美元[27] - 2024年第一季度融资活动净现金为121.7万美元，2023年同期使用量为375万美元[27] - 2024年第一季度现金及现金等价物净减少20万美元，2023年同期减少2528.5万美元[27] - 2024年3月31日和2023年12月31日，公司持有的证券公允价值分别为990万美元和2470万美元，未实现（损失）收益分别约为 - 10万美元和20万美元[43] - 2024年第一季度净收入为340万美元，较2023年同期的320万美元增加20万美元[204][206] - 2024年第一季度净亏损为1660万美元，较2023年同期的1320万美元增加340万美元[204][205] - 2024年第一季度产品销售成本与2023年同期相比基本保持一致[208] - 2024年第一季度无形资产摊销为150万美元，是由于合并中获得的有限寿命无形资产的摊销费用[204][209] - 2024年第一季度研发费用为1230万美元，较2023年同期的870万美元增加360万美元[204][210] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为990万美元，较2023年同期的720万美元增加270万美元[204][211] - 2024年第一季度其他收入（费用）为380万美元，较2023年同期的 - 50万美元增加430万美元[204][212] - 截至2024年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资5270万美元[213] 公司股权与股份相关情况 - 2024年2月5日公司提交Form S - 3注册声明，注册2269721股普通股[37] - 2021年7月2日公司与JMP和RBCCM签订2021 ATM协议，可出售最高7500万美元普通股，截至2024年3月31日未发行或出售[39] - 2021 - 2023年股份回购计划结束，公司回购1575692股普通股，花费约1100万美元[40] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司普通股授权股数均为2.5亿股，已发行股数分别为4342.6186万股和4311.036万股，流通股数分别为4185.0494万股和4153.4668万股[95] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司预留未来发行的普通股总数分别为2063.4845万股和1669.5928万股[96] - 2024年第一季度，公司因向第三方支付补偿发行9000股普通股，因行使股票期权发行30.6826万股普通股[98] - 截至2024年3月31日，有560.3729万份购买普通股的认股权证流通且可立即行使[101] - 2023年11月，公司发行相关股票和认股权证获约600万美元净收益用于一般公司用途，截至2024年3月31日和2023年12月31日，这些认股权证均未行使[102] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，认股权证及看跌期权相关负债的公允价值分别约为1150万美元和1610万美元，2024年和2023年第一季度的公允价值调整分别约为460万美元收益和150万美元费用[103] - 2024年第一季度行使71.6875万份股票期权，2023年同期无股票期权行使[106] - 截至2024年3月31日，员工股票购买计划（ESPP）已发行15.9828万股，该计划可发行的普通股最高数量为150万股[107] - 2024年和2023年第一季度，公司基于股票的总薪酬费用分别为211.9万美元和59.1万美元[110] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，认股权证负债分别为1153.5万美元和1610万美元，2024年第一季度公允价值变动为 - 456.5万美元[114][117] - 2024年和2023年第一季度基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为0.40美元和0.38美元，净亏损分别为1662.2万美元和1321.7万美元，加权平均流通股数分别为4177.9万股和3446.7万股[121] - 2024年和2023年第一季度因具有反摊薄效应而被排除在加权平均流通股数计算之外的证券总数分别为997.0266万股和1027.7379万股[121] - 公司已提交一份S - 3表格注册声明，涵盖最高3.5亿美元的普通股销售，其中7500万美元分配给股权分销协议下可发行的普通股销售，截至2024年3月31日，该协议下未发行或销售任何股份[215] 公司债务与融资相关情况 - 2023年8月30日，公司与Nantahala签订500万美元有担保本票，初始年利率9%，2024年3月1日起增至12%，2024年4月全额偿还[67] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，有担保本票本金总额均为5000000美元，未摊销原始发行溢价分别为132000美元和148000美元，扣除债务发行成本后净额分别为5059000美元和5066000美元[68] - 2023年1月26日，公司与富国银行签订循环保证金账户协议，借款额度为投资余额的80 - 90%，截至2024年3月31日和2023年12月31日，未偿还余额分别为3790万美元和3770万美元，2024年4月还清[69][70] - 截至2024年3月31日，保证金账户剩余借款能力约为380万美元[70] - 2024年4月5日，公司与多家机构签订信贷协议[71] - 公司获得1亿美元高级担保贷款，分三笔发放，分别为6000万美元、2000万美元、2000万美元[72] - 定期贷款未偿还本金按3个月期SOFR加7%计息，2025年底净产品销售超1亿美元则按加6%计息，后续连续四个财季净产品销售超1.25亿美元则按加6.5%计息，3个月期SOFR最低为4% [73] - 公司可选择在2026年3月31日前以实物形式支付最多25%的利息[73] 公司收购与合并相关情况 - 2023年11月17日公司完成对Acer Therapeutics Inc.的收购，还同意为其提供最高1800万美元的过渡贷款[35] - 2023年11月17日合并完成时，Acer每股普通股可转换为0.1210股Zevra普通股和一份非转让或有价值权，或有价值权最高可获7600万美元额外付款[126] - 合并前Zevra向Acer提供的过桥贷款本金从1650万美元增至1800万美元[127] - Zevra以1200万美元现金、98683股Zevra普通股和500万美元有担保本票购买Acer合计1350万美元的定期贷款[127] - Zevra以1100万美元（2171038股Zevra普通股，每股5.0667美元）购买Acer的可转换票据[127] - 合并对价为7260万美元，收购的净资产公允价值为7262.9万美元[128] - 2023年11月18日起，Acer的经营成果和股东权益变动纳入公司合并财务报表[130] - 假设收购于2023年1月1日完成，2023年第一季度备考收入为3176美元，备考净亏损为20652美元[132] - 2023年11月22日，公司向投资者出售917934股普通股，取消其购买2920306股Acer普通股的认股权证[134] - 或有对价负债相关，2023年12月31日余额为7262千美元，公允价值变动为938千美元，2024年3月31日余额为8200千美元[136] - 2024年第一季度，公司因或有对价公允价值变动损失0.9百万美元[137] - 2024年3月31日和2023年12月31日，公司商誉余额均为4.7百万美元[138] - 2024年3月31日和2023年12月31日，非摊销无形资产中IPR&D为2.0百万美元；收购OLPRUVA相关的有限寿命无形资产净值分别为65.7百万美元和67.2百万美元，2024年第一季度摊销费用为1.5百万美元[139] - 2024年3月31日后五个财年，需摊销无形资产的预计摊销费用为每年6.2百万美元[140] - 2022年5月，公司以1280万美元现金购买Orphazyme A/S相关资产和业务，并承担520万美元预计储备负债[146] - 2023年11月17日，公司完成对Acer的收购，Acer成为全资子公司，收购包括已获批的OLPRUVA及其他候选产品，CVR最高额外支付可达7600万美元[147] 公司业务线相关数据关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度，公司根据AZSTARYS许可协议分别确认120万美元和60万美元收入[78] - 公司与Relief签订独家许可协议，Relief获得OLPRUVA在欧洲部分地区的开发和商业化权利，公司有权获得最高10%的净销售特许权使用费，2024年第一季度未确认相关收入[80] - 2024年和2023年第一季度，公司在法国Arimoclomol扩大使用计划分别确认220万美元和200万美元收入，扣除130万美元追回负债等调整[85] - 2024年第一季度和2023年第一季度，OLPRUVA销售额极小[87] - 截至2024年3月31日，公司应收账款包括Arimoclomol扩大使用计划480万美元、AZSTARYS许可协议120万美元、所得税应收款10万美元和其他应收款220万美元[88] - 2023年第四季度公司开始在美国销售OLPRUVA并产生收入，且需向Relief Therapeutics支付美国净销售额10%的特许权使用费及里程碑款项[157] - 2024年第一季度公司在美国全面商业推出OLPRUVA，初期聚焦约40个代谢治疗卓越中心，推出三个月内团队与超90%的客户进行了互动，报销覆盖范围从收购时的约55%提升至约75%[158] 公司产品研发与市场情况 - 2023年12月21日公司向FDA提交arimoclomol新药申请（NDA），FDA指定的PDUFA日期为2024年9月21日，若获批有望获得罕见儿科疾病优先审评凭证（PRV）[161] - NPC在美国和欧洲约有1800名患者，其中美国约300名已确诊，发病率估计为每10万至13万例活产中有1例[162] - VEDS患者中约25%在20岁前发生动脉破裂或夹层事件，到40岁时这一比例增至约90%，美国VEDS患者的中位生存年龄为51岁，发病率估计为每5万至20万人中有1例，美国约有7500名确诊患者[172] - 2022年7月Acer启动了基于与FDA讨论设计的DiSCOVER 3期长期事件驱动临床试验，计划招募150名VEDS患者，其中100人接受celiprolol治疗，50人接受安慰剂治疗[177] - OLPRUVA可用于治疗美国的UCD，是一种辅助疗法，适用于体重20kg及以上的成人和儿童患者[160] - arimoclomol是口服给药的一类新药，已获得FDA多项指定及欧盟孤儿药产品指定[161] - celiprolol是选择性肾上腺素能调节剂，若在美国首次获批将被视为新化学实体（NCE），目前在欧盟获批用于治疗高血压和心绞痛[171] - 2015年celiprolol获得FDA治疗VED