公司人员调整 - 公司计划在2023年第二季度完成约83%的裁员，仅保留约10名员工支持战略评估和业务活动[35][39] - 2023年4月8日，董事会批准裁员，员工数量将减少约83%，仅保留约10名员工[55] 市场患者情况 - 全球可寻址市场中约有30,000名经典型同型半胱氨酸尿症患者，约80%患者无法用现有疗法控制同型半胱氨酸水平[38] - 全球可寻址市场中精氨酸酶1缺乏症患者超2,500人[38] 财务亏损情况 - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为1840万美元和2440万美元，截至2023年3月31日累计亏损4.44亿美元[38] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损4.44亿美元[55] 同型半胱氨酸尿症药物临床试验 - 同型半胱氨酸尿症药物pegtarviliase的1/2期临床试验前三组分别招募13名患者，每周给药一次，持续四周[40] - pegtarviliase治疗4周后，第1组（0.15mg/kg）3天和7天后总同型半胱氨酸水平较基线分别降低26.3%和8.0%[41] - pegtarviliase治疗4周后，第2组（0.45mg/kg）3天和7天后总同型半胱氨酸水平较基线分别降低33.0%和26.8%[41] - pegtarviliase治疗4周后，第3组（1.35mg/kg）3天和7天后总同型半胱氨酸水平较基线分别降低11.3%和升高15.0%[41] 同型半胱氨酸尿症药物认定情况 - pegtarviliase获得FDA和EMA孤儿药认定，以及FDA快速通道和罕见儿科疾病认定[42] 精氨酸酶1缺乏症药物试验及获批情况 - 精氨酸酶1缺乏症药物pegzilarginase的全球3期试验PEACE于2021年12月公布积极数据，MAA预计2023年底获批[38] - 公司PEACE 3期试验中，接受培齐拉吉酶治疗的患者血浆精氨酸平均水平显著降低76.7%，90.5%的患者达到正常血浆精氨酸水平[43] 公司协议及收入情况 - 公司与Immedica的许可和供应协议包含2150万美元的不可退还预付款和最高300万美元的开发服务费用，还有最高约1.221亿美元的监管和商业里程碑付款，以及产品净销售额20%左右的特许权使用费[45] - 2023年第一季度公司根据Immedica协议确认收入20万美元，2022年同期为140万美元[45][46] 公司营收变化情况 - 2023年第一季度与2022年同期相比，公司总营收减少116.4万美元，降幅85%[49] 公司费用变化情况 - 2023年第一季度公司研发费用降至1380万美元，较2022年同期减少320万美元，降幅19%[49] - 2023年第一季度公司一般及行政费用降至520万美元，较2022年同期减少360万美元，降幅41%[50] 公司资金筹集情况 - 自成立至2023年3月31日，公司主要通过出售和发行可转换优先股和普通股等方式筹集约5.062亿美元资金[52] - 2022年5月公司通过注册直接发行获得4500万美元毛收入，扣除费用后净收入4290万美元[53] - 2022年5月公司与JonesTrading签订销售协议，可出售最高6000万美元的普通股，截至报告提交日仍可出售[53] 公司运营计划 - 公司近期运营计划是确定、评估和执行战略交易，减少或消除非临床研究等方面的支出[54] 公司现金流量情况 - 2023年第一季度，经营活动使用现金1760万美元，净亏损1840万美元；2022年同期使用现金2630万美元，净亏损2440万美元[57] - 2023年第一季度，投资活动提供现金1780万美元；2022年同期提供现金2580万美元[58] - 2023年第一季度，融资活动提供现金10万美元；2022年同期提供现金1.2万美元[59] 公司租赁承诺情况 - 截至2028年4月，公司总部和实验室空间的未来最低租赁承诺为580万美元[60] 公司资金持有情况 - 截至2023年3月31日，公司持有现金、现金等价物、有价证券和受限现金共计3980万美元[61] 公司财务影响因素情况 - 利率变动10%不会对投资组合总市值产生重大影响，外汇汇率变动10%不会对合并财务报表产生重大影响[61] 公司控制和程序情况 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序有效[62] 公司财务报告内部控制情况 - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[63]