财务数据关键指标变化 - 2024年2月13日公司完成首次公开募股，发行625万股普通股，每股价格15美元，总收益约9375万美元[11] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物和可供出售的有价证券为2.712亿美元，不包括2024年2月首次公开募股的8110万美元净收益[14] - 2023年全年公司运营资金为9140万美元，研发费用为9440万美元，一般及行政费用为2880万美元[14][15] 业务研发进展 - 2023年第四季度公司在非人类灵长类动物中实现功能性VIII因子基因整合，随访4.5个月VIII因子循环水平达到临床相关水平[3] - 公司计划在2024年年中为血友病A项目提名开发候选药物，并在下半年公布VIII因子表达的12个月持久性数据[4] 合作项目进展 - Ionis完成与公司合作第一阶段的所有4个靶点选择，除转甲状腺素蛋白淀粉样变性和心血管疾病（AGT）外，还提名了其余2个靶点[5] 技术成果突破 - 公司利用专有逆转录酶，通过全RNA递送的big RIGS系统在人类细胞中实现了超过900 bp的首次靶向整合[7] - 公司的CAST系统在哺乳动物细胞基因组中实现了大DNA模板的靶向整合，可实现超过10000个碱基对的靶向基因组整合[8] - 公司通过PAM相互作用域工程，将碱基编辑器的基因组靶向性比SpCas9碱基编辑器提高了5倍[9] - 公司确定了一系列新型、高效的超小型核酸酶，并将其改造成超小型碱基编辑器和引导编辑器，SMART碱基编辑器小至623个氨基酸[10]