业务研发进展 - 公司预计在2024年年中为A型血友病研究项目提名开发候选药物，并在下半年公布正在进行的非人类灵长类动物研究中因子VIII表达的12个月持久性数据[4] - 公司在基因与细胞治疗学会年会上展示，MGX碱基编辑系统的基因组靶向能力比SpCas9碱基编辑器扩大了5倍，MGX RNA介导整合系统在人类细胞中显示出大于900个碱基对的大基因整合[1] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售的有价证券为3.274亿美元，其中包括2024年2月首次公开募股所得净收益约8070万美元[9] - 2024年第一季度研发费用为3140万美元，2023年同期为2010万美元；一般及行政费用为880万美元，2023年同期为650万美元[9][10] - 2024年第一季度合作收入为1115.9万美元，2023年同期为865.7万美元[14] - 2024年第一季度总运营费用为4019.1万美元，2023年同期为2659.5万美元；运营亏损为2903.2万美元，2023年同期为1793.8万美元[14] - 2024年第一季度净亏损为2514.8万美元，2023年同期为1613.3万美元；归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损分别为1.19美元和4.74美元[14] - 截至2024年3月31日，公司总资产为4.15403亿美元，总负债为1.3977亿美元；截至2023年12月31日，总资产为3.64842亿美元，总负债为1.49668亿美元[12] 业务合作变动 - 2024年5月1日，公司重新获得其碱基编辑和RIGS技术的全球全部权利，并终止与ModernaTX关于原发性高草酸尿症1型的合作[7] 现金储备情况 - 公司现金储备预计可支持运营计划至2027年[1]