公司业务研发进展 - 公司血友病A项目在进行中的NHP研究里，3只治疗动物均实现替代物cyno - FVIII蛋白整合，且治疗相关水平维持4.5个月，预计2024年年中提名开发候选药物，下半年公布12个月FVIII表达持久性数据[129] - 公司与Ionis合作的转甲状腺素蛋白淀粉样变性项目，在人源化TTR小鼠模型中实现超90%的人TTR蛋白敲低，预计2024年进入NHP研究[131] - 公司与Ionis合作的心血管疾病项目，在人源化AGT小鼠模型中实现85% - 93%的人AGT蛋白敲低，预计2024年末或2025年初进入NHP研究[133] - 公司通过PAM相互作用域工程，使碱基编辑器的基因组靶向能力比SpCas9碱基编辑器提高5倍[138] - 公司利用专有逆转录酶，使用全RNA递送方式在人类细胞中实现首次大于900 bp的靶向整合[140] - 公司CASTs系统旨在实现大于10,000碱基对的靶向基因组整合用于治疗应用，并已在哺乳动物细胞基因组中实现大DNA模板的靶向整合[141] - 公司高通量筛选平台在四个月内筛选了约500个针对人类TTR基因的向导[132] 公司合作与重组事项 - 2024年4月26日，公司与Moderna终止战略合作和许可协议，重新获得相关技术的开发和商业化权利[142] - 2024年1月24日，公司完成重组，Metagenomi LLC并入其子公司Metagenomi, Inc.；1月26日，进行1:1.74692的反向股票分割；IPO前，可赎回可转换优先股转换为23,935,594股普通股[143][144] - 2024年2月13日，公司完成首次公开募股，发行6,250,000股普通股，发行价每股15美元，扣除费用后净收益约8070万美元[145] - 2022年6月与Affini - T、11月与Ionis达成合作许可协议，2021年10月与Moderna合作，2024年4月终止[148] 财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度合作收入分别为1120万美元和870万美元，增长250.2万美元[150][159][160] - 预计2024年第二季度确认与Moderna终止协议产生的1590万美元递延收入，之后无Moderna合作收入[150] - 2024年和2023年第一季度研发费用分别为3143.9万美元和2013万美元，增加1130.9万美元[159][163] - 2024年和2023年第一季度管理费用分别为875.2万美元和646.5万美元，增加228.7万美元[159] - 2024年和2023年第一季度其他收入净额分别为388.4万美元和400.2万美元，减少11.8万美元[159][168] - 2024年和2023年第一季度所得税费用分别为0和219.7万美元，减少219.7万美元[159][169] - 2023年和2022年净亏损分别为6830万美元和4360万美元，2024年和2023年第一季度分别为2510万美元和1610万美元，截至2024年3月31日累计亏损1.701亿美元[172] - 自成立以来通过出售可赎回可转换优先股和可转换本票筹资约3.517亿美元，2024年2月IPO净收入约8070万美元，截至2024年3月31日合作和许可协议获约1.2亿美元预付款[170] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售有价证券为3.274亿美元，预计至少可满足未来12个月运营计划资金需求[174] - 2024年第一季度，经营活动净现金使用量为2990万美元，主要包括净亏损2510万美元和净经营资产及负债变化1090万美元，部分被非现金费用620万美元抵消[177] - 2023年第一季度，经营活动净现金使用量为2100万美元，主要包括净亏损1610万美元和净经营资产及负债变化500万美元，部分被非现金费用10万美元抵消[178] - 2024年第一季度，投资活动净现金使用量为9470万美元，因可供出售有价证券净购买9380万美元和购置物业及设备90万美元[179] - 2023年第一季度，投资活动净现金使用量为7210万美元，因可供出售有价证券净购买6940万美元和购置物业及设备270万美元[179] - 2024年第一季度，融资活动净现金流入为8650万美元，来自首次公开募股发行普通股的净收益[180] - 2023年第一季度，融资活动净现金流入为430万美元，来自发行B - 1系列可赎回可转换优先股的净收益[180] - 2024年第一季度，现金、现金等价物和受限现金净减少3804.5万美元，2023年同期为8876.8万美元[176] 公司其他情况 - 公司目前无产品销售收入，未来产品收入取决于候选产品开发和商业化情况[149] - 公司主要现金需求包括三份办公和实验室场地租赁协议及一份动物饲养场租赁协议的合同义务，2024年第一季度无重大变化[181] - 2024年第一季度，公司关键会计估计及估计方法与2023年年报相比无重大变化[184]