财务业绩 - 公司第二季度和上半年收入分别同比增长20%和8%，主要由于管线和技术带来的研发收入增加[6] - 公司2024年第二季度总收入为2.25亿美元，同比增长19.7%[36] - 公司2024年上半年总收入为3.45亿美元，同比增长8.2%[36] - 公司2024年第二季度SPINRAZA和WAINUA的商业收入分别为5700万美元和400万美元[36] - 公司2024年上半年SPINRAZA和WAINUA的商业收入分别为9500万美元和500万美元[36] - 公司2024年第二季度研发收入为1.53亿美元，同比增长39.1%[36] - 公司2024年上半年研发收入为2.13亿美元，同比增长23.1%[36] - 公司2024年第二季度非GAAP研发费用为1.99亿美元，同比减少5.7%[40] - 公司2024年上半年非GAAP研发费用为3.91亿美元，同比增长0.5%[40] - 公司2024年第二季度非GAAP销售及管理费用为5700万美元，同比增长46.2%[42] - 公司2024年上半年非GAAP销售及管理费用为1.01亿美元，同比增长31.2%[42] 产品管线进展 - WAINUA在美国上市进展顺利，已获得加拿大批准，预计今年获得欧盟批准决定[3] - WAINUA在治疗遗传性转甲状腺素介导性淀粉样变性多发性神经病变(ATTRv-PN)方面的销售为1600万美元和2100万美元,带来版税收入400万美元和500万美元[8] - QALSODY获得欧盟上市批准,扩大了可受益患者群体[9] - 奥利扎森获得FDA优先审评，PDUFA日期为2024年12月19日，用于治疗家族性高三酰甘油血症[10] - 公司已完成奥利扎森用于严重高三酰甘油血症(sHTG)的III期临床试验入组,预计2025年下半年获得数据[12] - 多尼达罗森三期试验数据呈现积极结果，正准备在美国和欧盟提交新药申请[14][15] - 公司计划于2025年上半年启动ION582(UBE3A)用于安吉尔曼综合征的III期临床试验[17] 财务指引 - 公司维持2024年财务指引[7]