财务业绩 - 公司第二季度总收入为2.25亿美元，同比增长19.6%[20] - 公司2024年上半年总收入为3.45亿美元，同比增长8.1%[50] - 公司2024年上半年净亏损为2.09亿美元[35] - 公司2024年上半年经营活动现金流出为2.70亿美元[35] - 公司2024年上半年投资活动现金流入为1.39亿美元[36] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入为2,612.7万美元[37] - 公司2024年6月30日现金及现金等价物余额为2.94亿美元[38] - 公司2024年6月30日存货余额为2,842.5万美元，主要包括原料和在制品[48] - 公司2024年6月30日应计负债余额为1.14亿美元，主要包括临床开发费用和授权费用[49] - 公司2024年6月30日和2023年12月31日的合并资产负债表中分别包括与罗氏的关系产生的递延合同收入1500万美元和3670万美元[85] - 公司2024年6月30日和2023年6月30日三个月和六个月的基本每股亏损是通过将净亏损除以该期间的加权平均普通股股数计算得出[86] - 公司2024年6月30日和2023年6月30日三个月和六个月期间产生净亏损,因此在计算每股摊薄亏损时没有包括具有反稀释效应的普通股等价物[87] 收入构成 - 商业收入为7,204万美元，其中SPINRAZA版税收入为5,674万美元[20] - 研发收入为1.53亿美元，其中合作协议收入为1.42亿美元[20] - 公司2024年上半年商业收入为1.32亿美元，主要来自SPINRAZA和WAINUA的特许权使用费收入[50] - 公司2024年上半年研发收入为2.13亿美元，主要来自合作协议收入和WAINUA联合开发收入[50] - WAINUA在2024年1月底在美国上市，为公司带来新的特许权使用费收入来源[152] - 研发收入增加主要由于2023年下半年与罗氏和诺华新合作的前期付款摊销增加[153] 费用情况 - 总运营费用为2.91亿美元，其中研发费用为2.22亿美元[21] - 公司第二季度股票期权激励费用为3,073万美元[29] - 公司确认了6206.8万美元的股票激励费用[106] - 研发费用在三个月内有所下降，六个月内保持相对稳定，因为几个后期临床试验已经结束[158] - 研发费用中不包括与股权激励相关的非现金补偿费用[159] - 药物发现费用在六个月内有所增加，以推进公司的核心技术[165] - 公司药物研发费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间保持相对稳定[166][167] - 公司医疗事务费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间有所增加,主要是由于公司晚期管线的推进[170][171] - 公司制造和开发化学费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间有所下降,主要是由于2023年同期公司合同制造商生产了更多与几个晚期项目相关的药品[173][174] - 公司销售、一般及管理费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间有所增加,主要是由于WAINUA的上市以及olezarsen和donidalorsen的上市准备活动[179][180] 其他综合收益 - 公司第二季度其他综合收益包括未实现债券收益150万美元[26] - 公司第二季度外币折算调整亏损24万美元[26] 资产负债情况 - 公司现金及现金等价物为2.94亿美元，短期投资为17.85亿美元[17] - 公司于第二季度发行了180万股普通股[29] - 截至2024年6月30日,公司96%的可供出售债务证券的到期期限少于两年[90] - 公司投资于信用评级较高且评级为A-1、P-1或F-1及以上的债务证券[92] - 截至2024年6月30日,公司持有7家私营公司和3家上市公司的股权,持股比例均低于20%[93] - 截至2024年6月30日,公司持有的总计1.8亿美元的可供出售债务和股票证券中,有5360万美元为暂时性减值[99] - 公司认为这些证券价值下跌是暂时性的,主要是由于购买后市场利率变化,而不是发行人信用恶化,因此公司打算持有这些债务证券至到期[100] - 截至2024年6月30日,公司持有的2020.9百万美元的金融资产中,有995.4百万美元属于第1层级,1025.6百万美元属于第2层级[101] - 公司持有现金等价物1.854亿美元[104] - 公司持有公司债券8.012亿美元[104] - 公司持有美国政府机构发行的债券3.348亿美元[104] - 公司持有美国国债8.077亿美元[104] - 公司持有上市权益证券0.063亿美元[104] - 公司1.75%可转换票据的公允价值为6.341亿美元[105] - 公司0%可转换票据的公允价值为6.496亿美元[105] - 公司0.125%可转换票据的公允价值为0.434亿美元[105] - 截至2024年6月30日,公司的长期债务主要包括6.153亿美元的1.75%票据、6.325亿美元的0%票据和4.46亿美元的0.125%票据[194] 合作关系 - 公司与AstraZeneca合作开发和商业化WAINUA治疗遗传性转甲状腺蛋白淀粉样变性多发性神经病，2021年收到2亿美元预付款[61] - 公司与AstraZeneca合作的WAINUA在2024年1月在美国