财务状况 - 公司现金、现金等价物和投资总额为2.788亿美元，预计可维持运营至2026年[13][14] - 净亏损为1.317亿美元，每股亏损1.40美元[13] 研发投入 - 研发费用为9,157.2万美元，较上年同期减少620万美元[13] - 一般及行政费用为4,951.5万美元，较上年同期增加1,631.8万美元，主要由于商业化准备费用增加[13] 产品管线 - 公司正在推进RP-A501用于治疗Danon病的II期关键性研究[6] - 公司获得欧盟委员会授予RP-A601用于治疗PKP2心肌病的孤儿药品地位[7][8] - 公司正在与FDA合作完成KRESLADITM用于治疗严重LAD-I的审批[9] - 公司在ASGCT大会上发布了KRESLADITM、RP-L102和RP-L301的临床试验数据[9][10][11]