Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 2025 Conference September 03, 2025 03:20 PM ET Speaker0All right. I think we're ready to get started. Welcome, everyone. I'm Josh Schimmer from the Cantor Biotech Equity Research Team and very pleased to introduce from Rocket Pharmaceuticals, Gaurav Shah, Chief Executive Officer. Gaurav, great to see you again, as always, and a very recent, very positive update on the Danan syndrome program.So, us a quick snapshot of where ROCCAT is in advancing your gene therapy portfolio and ...

核心事件 - 美国食品药品监督管理局解除对RP-A501治疗Danon病的关键II期研究的临床暂停 公司股价单日上涨28.9% [1][7] - 临床暂停始于5月 因一名患者出现急性全身感染并死亡 公司随后自愿暂停研究给药 [2] - 美国食品药品监督管理局认为公司已满意解决临床暂停问题 并在三个月内解除暂停 [3] 研究方案调整 - 研究将以降低且重新校准的剂量(3.8 x 10¹³ GC/kg)重启 三名患者将按序给药 最小间隔四周 [3] - 该剂量与早期I期研究中显示多类生物标志物和临床终点有效的较低范围一致 [3] - 公司计划与研究者合作实施免疫调节方案 与I期儿科队列方案保持一致 [4] 研发进展与管线 - 针对Danon病的RP-A501是公司最先进的AAV基因疗法候选药物 [8] - 公司近期重新确定研发重点 专注于开发针对罕见心血管疾病的AAV基因疗法 [8] - 另一款AAV基因疗法候选药物RP-A601处于早期开发阶段 用于治疗致心律失常性心肌病 [10] - 公司计划启动新基因疗法候选药物RP-A701的临床研究 用于治疗扩张型心肌病 [10] 患者数据与研究计划 - 迄今已有六名患者在接受RP-A501治疗Danon病的关键II期研究中接受治疗 [4] - 更多研究更新预计将在接下来三名患者的数据评估后公布 [4] 股价表现 - 公司股价今年迄今下跌70.2% 而行业同期上涨3% [5] - 公司股价在消息公布当日大幅上涨28.9% [1][7]

Rocket Pharmaceuticals Inc. RCKT stock is trading higher on Wednesday after the U.S. Food and Drug Administration (FDA) lifted the clinical hold on its pivotal Phase 2 trial of RP-A501 for Danon disease. The hold was lifted in under three months. Danon disease is a rare X-linked dominant genetic disorder that manifests with the clinical triad of cardiomyopathy (stiff heart muscles), skeletal myopathy (weakness), and intellectual disability. For the unversed, in May, the company reported a patient death in t ...

集体诉讼案件 - 罗森律师事务所提醒在2024年9月17日至2025年5月26日期间购买Rocket Pharmaceuticals证券的投资者注意2025年8月11日的首席原告截止日期 [1] - 投资者可能有权通过应急费用安排获得补偿而无需支付任何自付费用 [2] - 首席原告是代表其他集体成员指导诉讼的代表方 [3] 律师事务所背景 - 罗森律师事务所专注于证券集体诉讼和股东衍生诉讼 在全球范围内代表投资者 [4] - 该律所曾创下针对中国公司的最大证券集体诉讼和解记录 并在2017年被ISS评为证券集体诉讼和解数量第一名 [4] - 自2013年以来每年排名前四 已为投资者追回数亿美元 其中2019年单年就为投资者获得4.38亿美元 [4] 案件细节 - 指控被告在集体诉讼期间作出虚假和/或误导性陈述 未能披露RP-A501疗效低于宣称水平 [5] - 为提高疗效 公司修改了RP-A501的临床试验方案 引入新型免疫调节剂 增加了患者发生严重不良事件(SAE)的风险 [5] - 因此 RP-A501的安全性及临床、监管和商业前景被夸大 导致投资者在真相公开后遭受损失 [5] 参与方式 - 投资者可通过指定网址或电话联系Phillip Kim律师参与集体诉讼 [3][6] - 在集体认证前 投资者可选择自行聘请律师或保持缺席成员身份 [7]

诉讼调查 - Faruqi & Faruqi律师事务所正在调查Rocket Pharmaceuticals公司潜在证券索赔案件 并提醒投资者在2025年8月11日前申请成为集体诉讼首席原告[2] - 诉讼指控公司在2025年2月27日至5月26日期间发布虚假和误导性声明 隐瞒RP-A501临床试验安全问题和方案修改等重大不利事实[4] 公司行为 - Rocket Pharmaceuticals修改RP-A501二期关键试验方案 在预处理方案中引入新型免疫调节剂但未向股东披露这一关键变更[4] - 公司管理层在"数月前"已决定修改试验方案 但在2025年5月患者出现严重不良反应(SAE)导致死亡后才披露相关信息[5] 市场影响 - 2025年5月27日FDA宣布对RP-A501二期研究实施临床暂停后 公司股价从5月23日收盘价6.27美元暴跌至5月27日2.33美元 单日跌幅达37%[6] 法律程序 - 法院将指定在索赔中经济利益最大且符合要求的投资者作为首席原告 代表集体诉讼成员监督诉讼进程[7] - 律师事务所呼吁知情人士(包括举报人、前员工和股东等)提供关于公司行为的线索[8]

证券集体诉讼案件 - 诉讼针对Rocket Pharmaceuticals公司涉嫌在2024年9月17日至2025年5月26日期间存在证券欺诈行为 [1] - 诉讼旨在为受影响的投资者挽回损失 [1] 案件细节 - 公司被指控在RP-A501药物的安全性和临床试验方案方面做出虚假和误导性陈述 [2] - 公司未向股东披露对试验方案的重大修改 包括在预处理方案中引入新型免疫调节剂 [2] - 公司未及时披露可能导致严重不良事件(SAE)包括参与者死亡的风险 [2] - 2025年5月27日 FDA对RP-A501的2期关键研究实施临床暂停 此前至少一名患者在方案修改后出现严重不良事件并死亡 [2] - 公司股价从2025年5月23日的6.27美元暴跌至5月27日的2.33美元 单日跌幅达37% [2] 律所信息 - Levi & Korsinsky律所在过去20年中为受损股东追回数亿美元 [4] - 该律所拥有70多名员工 专门处理复杂证券诉讼 [4] - 连续七年被ISS证券集体诉讼服务评为美国顶级证券诉讼律所之一 [4]

诉讼案件 - 针对Rocket Pharmaceuticals的证券集体诉讼已提交 代表因公司涉嫌重大虚假陈述和遗漏而遭受损失的投资者 [1] - 诉讼涉及2024年9月17日至2025年5月26日期间购买公司股票的投资者 申请首席原告截止日期为2025年8月11日 [2] 公司背景 - Rocket Pharmaceuticals总部位于新泽西州克兰伯里 专注于罕见和危及生命疾病的基因疗法 [2] 诉讼指控 - 公司被指控未披露RP-A501临床试验的重大安全更新 包括使用免疫调节剂 随后发生致命不良事件并遭FDA叫停临床试验 [3] - 2025年5月28日公司公开确认试验叫停和患者死亡后 股价从6.27美元暴跌至2.33美元 [3] 律所信息 - Berger Montague律所成立于1970年 在证券集体诉讼领域具有领先地位 在美国多地设有办公室 [4]

公司诉讼案件 - 针对Rocket Pharmaceuticals的集体诉讼指控公司违反1934年证券交易法 涉及公司及一名高管[1] - 诉讼指控公司在RP-A501治疗Danon病的2期关键试验中隐瞒重大不利事实 包括试验参与者死亡等严重不良事件风险[4] - 公司被指控未向股东披露试验方案的实质性修改 即在预处理方案中引入新型免疫调节剂[4] 事件影响 - 2025年5月27日美国FDA对RP-A501 2期研究实施临床暂停 因至少一名患者在方案修改后出现死亡[5] - 该消息导致公司股价下跌[5] 公司背景 - Rocket Pharmaceuticals是一家专注于开发罕见病基因疗法的后期生物技术公司[3] 律师事务所信息 - Robbins Geller Rudman & Dowd LLP是全球领先的证券欺诈和股东诉讼律师事务所[7] - 该律所在过去五年中有四年位列ISS证券集体诉讼服务排名第一 2024年为投资者追回超过25亿美元赔偿[7] - 律所在10个办公室拥有200名律师 曾创下72亿美元的历史最大证券集体诉讼赔偿纪录(安然案)[7]

法律诉讼事件 - 股东集体诉讼针对Rocket Pharmaceuticals公司 指控其在2024年9月17日至2025年5月26日期间发布虚假和误导性声明[3] - 公司被指控隐瞒RP-A501临床试验协议的重大修改 未向股东披露引入新型免疫调节剂到预处理方案的关键更新[3] - 美国FDA于2025年5月27日对RP-A501二期关键研究实施临床暂停 原因是一名患者在方案实质性修改后出现严重不良事件并死亡[3] 股价影响 - 公司股价从2025年5月23日收盘价6.27美元/股暴跌至5月27日2.33美元/股 单日跌幅达约37%[3] - 股价下跌直接源于临床暂停公告及严重不良事件披露 反映市场对临床数据完整性的信心危机[3] 公司披露问题 - 公司承认协议修改决定在"数月前"已做出 但直到严重不良事件发生后才向投资者公开此变更[3] - 管理层在修订方案时未及时警示投资者 导致股东在虚假高价期间购入证券[3]

财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度研发费用为4265.8万美元，同比下降370万美元，主要由于制造和开发直接成本减少230万美元以及专业费用减少200万美元[202] - 2025年上半年研发费用为7860万美元，同比下降1297.2万美元，其中制造和开发直接成本减少480万美元，专业费用减少360万美元[207] - 2025年第二季度直接研发费用中，Danon Disease (AAV) RP-A501项目支出645.5万美元，同比增长14.3%（2024年同期为564.9万美元）[187] - 2025年上半年Plakophilin-2 Arrhythmogenic Cardiomyopathy (AAV) RP-A601项目支出413.5万美元，同比大幅增长65%（2024年同期为250.7万美元）[187] - 2025年第二季度行政费用为2502万美元，同比下降234.7万美元，主要因商业准备相关费用减少140万美元[203] - 2025年上半年行政费用增至5346.6万美元，同比增加395.1万美元，主要受法律费用增加430万美元驱动[208] - 2025年第二季度其他收入净额下降181.1万美元至222.3万美元，主要因投资利息收入减少[205] - 2025年上半年其他收入净额下降410.3万美元至528.4万美元，主要受投资利息收入减少350万美元影响[210] - 公司2025年上半年净亏损1.303亿美元，2024年全年净亏损2.587亿美元[213] - 截至2025年6月30日，公司累计赤字达13.5亿美元，2024年底为12.2亿美元[213] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物和投资总额为2.715亿美元[213] - 2025年上半年经营活动现金流出1.048亿美元，2024年同期为1.107亿美元[215] - 2025年上半年投资活动现金流出2627万美元，2024年同期现金流入9066万美元[215] - 2025年融资活动现金流入21.5万美元，2024年同期为271.4万美元[215] - 2025年6月30日公司投资组合中美国国债占主导，现金及投资总额较2024年底的3.723亿美元下降[223] - 利率上升100个基点将导致公司投资组合公允价值减少70万美元[224] - 2025年上半年非现金股票补偿费用为2120万美元[216] - 2025年投资活动主要支出为1.926亿美元的投资购买[218] 业务线表现 - RP-A501基因疗法在治疗Danon病的Phase 1试验中显示低剂量（6.7e13 gc/kg）安全性良好，患者LAMP2蛋白表达持续达60个月[136] - RP-A501治疗后，患者左心室质量指数在12个月内减少≥10%，效果持续达54个月[136] - Phase 1试验中，高剂量（1.1e14 gc/kg）组一名患者因心力衰竭进展在治疗后5个月接受心脏移植[134] - Phase 1试验中，RP-A501结合免疫调节方案总体耐受性良好，成人和青少年患者随访达60个月[140] - RP-A501的Phase 1试验数据在2024年美国心脏协会会议上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》[136] - 低剂量组患者1001的LVEF从57%提升至64%，LVMI下降33%至56.9 g/m2.7，NT-proBNP下降17%至279 ng/L[141] - 高剂量组患者1006的LVEF从62%降至51%，但LVMI下降7%至63.6 g/m2.7，NT-proBNP显著下降65%至249 ng/L[141] - 儿科低剂量组患者1009的LVEF稳定在77%，LVMI下降13%至71.2 g/m2.7，NT-proBNP下降48%至998 ng/L[141] - 全球Phase 2关键试验计划入组12例DD患者，采用6.7×10^13 GC/kg剂量，以自然史作为外部对照[144] - Phase 2试验共同主要终点为LAMP2蛋白表达≥1级和LVMI降低10%，次要终点包括肌钙蛋白变化[145][148] - Phase 1试验中RP-A601使PKP2蛋白表达提升110%和398%（基线vs 6个月），并改善心律失常负担[158] - RP-A601在Phase 1研究中耐受性良好，3例患者随访12个月未出现剂量限制性毒性[157] - 在RP-L201的1/2期临床试验中，9名严重LAD-I患者治疗后均存活且无需异基因移植，随访18至45个月的数据显示感染住院率显著降低[165] - RP-L102在12名FA患者中，8名显示持续基因校正和表型改善，且安全性良好[171][172] - RP-L301在4名PKD患者（2名成人、2名儿童）中显示血红蛋白正常化，且无需输血，安全性良好[177][178] 管理层讨论和指引 - 公司实施战略重组和管线优先排序，包括将劳动力减少约30%，预计12个月内运营费用减少近25%[119] - 公司未实现营收且持续亏损，需额外资本支持候选药物的临床开发和商业化[211][212] 地区表现 - Danon病在美国和欧洲的预估患者数为15,000至30,000人[130] - 公司心血管基因疗法项目针对遗传性心肌病，影响美国和欧盟超过100,000名患者[126] - BAG3-DCM在美国预估影响3万例患者，占DCM病例2.3%-6.7%，目前无针对性疗法[159] - PKP2-ACM在欧美预估患者5万例，RP-A601获FDA RMAT和快速通道资格[154][155] - 范可尼贫血（FA）患者中60%至70%的病例由FANCA基因突变引起，美国及欧盟患者总数估计为5,500至7,000人[167] - 丙酮酸激酶缺乏症（PKD）在美国和欧洲的患病率约为4,000至8,000人，儿童患者受影响最严重[174] 其他重要内容 - RP-A501获得FDA的RMAT、Fast Track、罕见儿科疾病和孤儿药认定，以及欧盟的ATMP和PRIME认定[131] - 公司在美国新泽西州Cranbury运营约100,000平方英尺的AAV cGMP生产设施[126] - 公司GMP设施自2022年起生产多批次RP-A501，病毒载体滴度和空壳率优于Phase 1材料[149] - 公司于2022年12月完成对Renovacor的收购，获得其基于AAV9的基因治疗项目，用于治疗BAG3-DCM[161] - 2025年6月，公司获得FDA对RP-A701（基于AAV.rh74的基因治疗候选药物）的IND申请批准，并于同年7月获得快速通道资格[161] - 严重LAD-I患者在未接受异基因HSCT的情况下，2岁前死亡率高达60%至75%[163] - 2023年9月，RP-L201的BLA申请获FDA优先审评，原定PDUFA日期为2024年3月31日，后延长至2024年6月30日，最终收到CRL需补充CMC信息[166] - 公司自成立至2025年6月30日通过股权和可转换债务融资筹集净现金约12亿美元[182] - 2025年6月公司重组计划产生347万美元费用，涉及员工遣散费和终止福利[195][204][209]