产品管线和临床试验 - 公司正在开发两个基于TARA-002的治疗方案,TARA-002是一种基于OK-432的免疫增强细胞疗法[143] - TARA-002正在用于非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)的治疗,NMIBC占膀胱癌诊断的约80%[144] - TARA-002在NMIBC患者中表现出良好的耐受性和抗肿瘤活性,部分患者实现了完全缓解[146][147] - 公司正在进行ADVANCED-2 II期临床试验,评估TARA-002在BCG-Naïve和BCG-Unresponsive NMIBC患者中的疗效[151] - 公司还在开发TARA-002用于治疗淋巴管畸形,已获得FDA罕见儿童疾病认定和EMA孤儿药认定[157][158][159] 其他产品管线 - 公司正在开发静脉注射用胆碱氯化物,作为长期肠外营养患者的磷脂前体替代疗法,这是目前唯一一种获得FDA孤儿药认定的静脉用胆碱制剂[154][155][156] 财务状况 - 公司自成立以来一直亏损,截至2024年6月30日累计亏损约2.21亿美元,未来几年内预计会继续亏损[161][162] - 公司截至2024年6月30日拥有约8960万美元的现金、现金等价物和可流通债务证券[164] - 2024年4月10日,公司完成了一次私募配售,获得约4200万美元的净收益[164] - 研发费用主要包括TARA-002和IV Choline Chloride的开发成本,包括人员相关费用、与CRO和CDMO的协议费用、临床试验材料采购成本等[165] - 一般及行政费用主要包括人员相关费用和专业服务费用[166] - 研发费用在2024年上半年同比增加了1745万美元,主要由于人员相关费用增加110万美元以及TARA-002项目费用增加80万美元[179] - 一般及行政费用在2024年上半年同比减少了1105万美元,主要由于人员相关费用(含股份支付)减少90万美元[180] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和可流通债务证券为8960万美元,2023年12月31日为6560万美元[182] - 公司2024年上半年经营活动现金流出1810万美元,主要由于净亏损2060万美元[187,189] - 2024年4月公司完成了一次私募配售,获得约4200万美元的净收益[191] 合同和法律风险 - 公司不时签订需要向第三方提供赔偿的合同[193] - 公司与CROs、CDMOs和临床试验地点签订可终止的合同[194] - 公司有未来需要支付给第三方的或有里程碑付款[195][196] - 公司可能不时面临一些法律诉讼,但管理层认为不太可能对业务产生重大不利影响[202] 内部控制 - 公司的披露控制和程序被认为在2024年6月30日有效[199] - 公司的内部控制在2024年6月30日的季度内没有发生重大变化[201]