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Protara Therapeutics(TARA)
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Protara Therapeutics, Inc. (TARA) Discusses Interim Phase II Results for TARA-002 in Non-Muscle Invasive Bladder Cancer Transcript
Seeking Alpha· 2026-02-25 06:47
公司活动 - 公司召开了一场关于美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会最新进展的电话会议 [1] - 会议由投资者关系和企业事务高级副总裁Justine O'Malley主持 [1]
Spirit Airlines reaches deal to exit bankruptcy proceedings by early summer
Fox Business· 2026-02-25 06:46
公司破产重组与战略调整 - 精神航空公司宣布已与贷方达成协议 预计将在2025年春末或夏初摆脱破产保护状态 [1] - 公司于2025年8月第二次申请破产 原因是亏损加剧和现金储备减少 首次破产发生在2024年11月 此前与捷蓝航空和边疆航空的合并谈判失败 [1] - 根据破产协议 公司总债务和租赁义务预计将从申请破产前的74亿美元大幅降至破产退出时的约21亿美元 [6] 公司运营与成本控制措施 - 公司计划通过削减高成本飞机租赁和提高剩余机队利用率 转型为一家更精简的航空公司 专注于需求最强的航线和时段 [4] - 公司计划围绕高需求时段收紧航线网络 在高峰日提高飞机使用率 在非高峰日缩减规模 并根据航空旅行的季节性波动调整运力 [5] - 公司已达成协议(待法院批准)出售20架空客喷气式飞机以缓解财务困境 其中大部分目前未投入客运服务 该机队削减预计不会影响航班时刻表 飞机将从2026年4月开始逐步退出机队 [11] 公司产品与业务发展 - 公司计划扩大高级座位选择 包括Spirit First和高级经济舱 并加强其Free Spirit和联名忠诚度计划 旨在保持低价定位的同时推动回头客业务 [6] - 公司律师表示 该协议可能为未来的收购打开大门 一旦航空公司稳定下来 公司可以考虑“潜在的未来行业交易” [7] 公司人力资源动态 - 公司已召回500多名空乘人员 这些人员是因财务问题于2024年12月被强制休无薪假的1300多名空乘中的一部分 [11] - 代表精神航空空乘的工会AFA-CWA表示 召回将按系统资历顺序进行 被强制休无薪假的员工将优先被召回 [12] 行业竞争环境 - 廉价航空公司面临休闲旅游需求疲软以及票价压力和运力过剩的阻力 这些压力来自传统航空公司提供的低价座位竞争 [8]
Protara Therapeutics (NasdaqGM:TARA) Update / briefing Transcript
2026-02-24 22:02
电话会议纪要分析:Protara Therapeutics (TARA) ASCO GU 数据更新 一、 涉及的行业与公司 * **公司**:Protara Therapeutics (NasdaqGM: TARA),一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发癌症和罕见病的变革性疗法 [6] * **核心资产**:TARA-002 (亦称 OO2 或 002),一种用于治疗非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC) 和淋巴管畸形的研究性疗法 [6] * **行业/适应症**:泌尿生殖系统肿瘤 (GU Oncology),特别是高风险非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC) [4] * **会议背景**:更新其正在进行的 ADVANCED-2 期临床试验 (针对 BCG 无应答和 BCG 初治 NMIBC 患者) 的中期分析结果,数据将在 ASCO GU 会议上公布 [1][4] 二、 核心观点与论据 1. TARA-002 的临床数据表现 * **BCG 无应答队列 (Cohort B)**: * 截至 2026 年 1 月数据截止时,任何时间的完全缓解率 (CR) 为 66% [9] * 6 个月 CR 率为 68%,12 个月 CR 率为 33% [9] * 中位随访时间为 5.6 个月 [5] * 6 个月内维持 CR 的 Kaplan-Meier 估计概率为 71% [10] * 从 9 个月到 12 个月,100% 的可评估应答者维持了 CR [10] * 62% 的参与者在再诱导后从非 CR 转为 6 个月 CR [10] * 公司对 12 个月数据成熟后 CR 率进入 40% 范围充满信心 [28] * 该队列的注册研究预计在 2026 年下半年完成入组 [10] * **BCG 初治队列 (Cohort A)**: * 该队列已完全入组 [11] * 任何时间的 CR 率为 72%,6 个月 CR 率为 67%,12 个月 CR 率为 58% [11] * 12 个月 CR 率较之前数据截止点有显著改善 [11] * 6 个月内维持 CR 的 Kaplan-Meier 估计概率为 73% [11] * 从 9 个月到 12 个月,100% 的可评估应答者维持了 CR [11] * 67% 的再诱导患者在 6 个月时转为完全缓解 [11] * **患者基线特征**: * 在 BCG 无应答队列中,约 35% 的患者曾接受过其他研究性或已批准产品的治疗 [45][46] * 这些治疗包括吉西他滨/多西他赛、检查点抑制剂、靶向免疫疗法和增强化疗药物 [46][47] * 目前数据集中 CIS 患者比例较高,但为了与注册数据集保持一致,目标是将约 20% 的研究患者定为伴有乳头状病变 [72] * 公司是唯一要求基线时通过中心审阅确认活动性疾病的申办方,这可能导致筛选失败率高于同行 [100] 2. 产品优势与竞争定位 * **疗效**:TARA-002 在 6 个月时显示出具有竞争力的 CR 率,公司认为这是目前同行中已公布的最佳里程碑 CR 率之一 [24] * **安全性**:耐受性良好,大多数治疗相关不良事件为 1 级且短暂,包括排尿困难、膀胱痉挛、疲劳和尿急,无 3 级或以上事件,无患者因相关不良事件中止治疗 [7][12] * **便利性**: * 简单的诊室膀胱灌注给药,无需病毒处理、特殊准备或繁琐的给药后方案 [7] * 现成产品,无供应链问题,无特殊存储要求(如冷冻)[5][78] * 与某些需要安全防护设备(如通风橱)的疗法相比,操作更简单 [78] * **作用机制**:TARA-002 是一种基因独特的化脓性链球菌双菌株,可驱动抗肿瘤 TH1 免疫反应 [8] * 源自与 OK-432 相同的主细胞库,后者在日本获批用于多种肿瘤适应症,拥有超过 65,000 名患者的安全性数据库 [8] * 公司强调其是除 BCG 外,在膀胱癌领域研究的唯一广谱免疫增强剂,具有独特的作用机制 [90] * **市场定位**:定位为“同类最佳”的下一代研究性疗法,集安全性、有效性和简便性于一身,尤其适合占 NMIBC 治疗 80%-85% 的社区医疗环境 [6][65][108] 3. 临床开发进展与未来计划 * **ADVANCED-2 试验**:正在进行中,BCG 无应答队列正在全球扩展,预计 2026 年下半年完成入组 [10] * **ADVANCED-3 试验**:计划在 2026 年晚些时候启动针对 BCG 初治患者的注册试验 [13][14] * **数据更新节奏**:公司倾向于在主要泌尿学会议(如 ASCO GU, AUA, ESMO, SUO)上提供更新,但未明确下次数据发布的具体时间 [31] 4. 专家观点 (Dr. Neal Shore) * **再诱导成功率**:TARA-002 的再诱导成功率令人印象深刻,鉴于其给药简便性和安全性,预计患者和医生接受度会很高 [58][59] * **市场采用驱动因素**:在疗效相当的情况下,安全性、简便性和低操作负担将成为社区医疗环境中的关键采用驱动力 [65] * 第一 mover 优势在快速发展的 NMIBC 领域可能并不持久 [66] * **治疗排序**:在 BCG 无应答状态下,美国有多种选择,临床实践中普遍存在治疗“叠加”或排序 [65] * 对于 BCG 初治患者,成本、报销、安全性、给药便利性等操作因素将产生巨大影响 [84] * 对于 BCG 无应答患者,由于膀胱切除的紧迫性,疗效与安全性的讨论将更加充分 [84] * **操作优势**:TARA-002 无供应链问题、无特殊安全设备要求、现成可用等优势,在当前医疗系统面临人员短缺和供应链压力的背景下尤为重要 [78] 三、 其他重要但可能被忽略的内容 * **试验设计细节**: * BCG 无应答队列的设计与 FDA 2024 年更新的指南保持一致 [9] * **关键区别**:公司是唯一在 BCG 无应答队列中强制要求 3 个月时进行膀胱映射活检的申办方,这导致了更高的再诱导率,因为能检测到微观疾病 [94] * 再诱导适用于在 12 周时有残留 CIS 和/或高级别 Ta 期复发的患者,但如果出现疾病进展或治疗失败(定义为进展或复发性 T1 疾病)则不符合条件 [9] * **对数据解读的说明**: * 公司认为,随着两个队列数据的成熟,CR 率将会趋同,患者之前的 BCG 暴露情况不如预处理程度重要 [24][25] * 目前 12 个月的 CR 率受小样本量影响,在随访时间较短的情况下,里程碑分析容易受到早期无应答者的不公平影响 [26] * 观察到早期应答者(如 3 个月时 CR)有很高的概率在后续时间点维持 CR [27] * 伴随乳头状病变状态对早期(3、6个月)应答影响较大,但对长期持久性的影响,在 90 多名患者中未显示出可解释的关联 [73] * **对竞争格局的间接评论**: * 公司认为其 6 个月 CR 数据处于竞争范围的顶端 [5] * 在定义 CR 时,公司严格遵循 FDA 指南,将任何高级别复发(CIS, Ta, T1 或其组合)视为治疗失败,但低级别复发不被视为高级别复发,允许再次切除且不触发再诱导 [48][49] * 专家指出,某些竞争疗法需要特殊安全设备或冷冻存储,并非所有医疗机构都能满足这些条件 [78] * **商业策略重点**:公司明确将市场准备重点放在社区医疗实践上,因为约 80% 的 NMIBC 患者在那里接受治疗 [108] * **管线其他资产**:除 TARA-002 外,公司管线还包括用于依赖肠外支持患者的磷酸胆碱替代疗法 IV Choline Chloride [6]
Protara Therapeutics (NasdaqGM:TARA) Update / briefing Transcript
2026-02-24 22:02
Protara Therapeutics (NasdaqGM:TARA) Update / briefing February 24, 2026 08:00 AM ET Company ParticipantsCarla Beckham - Lead Medical Director and Head of Clinical DevelopmentJacqueline Zummo - Chief R&D OfficerJesse Shefferman - Co-Founder, Director, and CEOJustine O'Malley - SVP of Investor Relations and Corporate AffairsNeal Shore - Medical DirectorSwayam Sheth - Equity Research AssociateConference Call ParticipantsAndres Maldonado - Senior Biotechnology Equity Research AnalystCharles Zhu - Managing Dire ...
TARA-002 Demonstrates 68% Complete Response Rate at Six Months in BCG-Unresponsive Non-Muscle Invasive Bladder Cancer
Globenewswire· 2026-02-24 06:05
核心观点 - Protara Therapeutics公布了其候选疗法TARA-002在治疗高风险非肌层浸润性膀胱癌的ADVANCED-2试验中期数据 数据显示了令人鼓舞的疗效和良好的安全性 公司计划在2026年下半年完成BCG无应答患者队列的入组并启动关键性试验[1][7][8] 临床试验设计与状态 - ADVANCED-2是一项评估TARA-002用于BCG无应答或BCG初治的NMIBC患者的二期开放标签试验 计划入组BCG无应答患者75-100名 BCG初治患者31名[10] - BCG无应答患者队列预计在2026年下半年完成入组 BCG初治患者队列已完成31名患者入组[1][8] - 公司计划在2026年下半年启动针对BCG初治患者的关键性ADVANCED-3试验[8] 疗效数据 (BCG无应答队列) - 截至2026年1月28日数据截止 该队列有35名可评估参与者 其中22名在6个月时可评估 15名在12个月时可评估[3] - 任何时间点的完全缓解率为65.7% (23/35)[5] - 6个月时的完全缓解率为68.2% (15/22) 12个月时的完全缓解率为33.3% (5/15)[5] - 在应答者中 根据Kaplan-Meier估计 维持完全缓解6个月的概率为71.1%[5] - 所有在9至12个月期间保持完全缓解的患者(5/5)均维持了缓解[5] - 61.5% (8/13)的再诱导患者在6个月时转为完全缓解[5] 疗效数据 (BCG初治队列) - 截至2026年1月28日数据截止 该队列有29名可评估参与者 其中27名在6个月时可评估 19名在12个月时可评估[4] - 任何时间点的完全缓解率为72.4% (21/29)[5] - 6个月时的完全缓解率为66.7% (18/27) 12个月时的完全缓解率为57.9% (11/19)[5] - 在应答者中 根据Kaplan-Meier估计 维持完全缓解6个月的概率为73.1%[5] - 所有在9至12个月期间保持完全缓解的患者(11/11)均维持了缓解[5] - 66.7% (4/6)的再诱导患者在6个月时转为完全缓解[5] 安全性与耐受性 - 大多数治疗相关不良事件为1级且短暂 没有发生3级或以上的治疗相关不良事件 也没有相关的严重不良事件[1][5] - 没有患者因治疗相关不良事件而中止治疗[5] - 最常见的治疗相关不良事件是排尿困难、膀胱痉挛、疲劳和尿急 大多数膀胱刺激症状在给药后不久或几小时至几天内缓解[6] 产品与作用机制 - TARA-002是一种研究中的细胞疗法 正在开发用于治疗NMIBC和淋巴管畸形 已获得美国FDA的罕见儿科疾病、突破性疗法和快速通道资格认定[11] - TARA-002是一种首创的TLR2/NOD2激动剂和新型免疫增强剂 源自灭活的化脓性链球菌 其作用机制包括激活先天性和适应性免疫通路[11] - TARA-002与在日本由中外制药株式会社以Picibanil®销售的OK-432源自同一主细胞库 公司已成功证明TARA-002与OK-432在制造上具有可比性[12] 市场与疾病背景 - 膀胱癌是美国第六大常见癌症 其中NMIBC约占膀胱癌诊断的80% 相当于美国每年约65,000名患者[13] - NMIBC是发现于膀胱内壁组织且未扩散至膀胱肌肉的癌症[13] 公司近期安排 - 公司将于美国东部时间明天上午8点举行电话会议和网络直播 讨论本次公布的数据[9]
Protara Therapeutics to Present Updated Interim Data from Phase 2 ADVANCED-2 Trial of TARA-002 in BCG-Unresponsive NMIBC Patients at the ASCO Genitourinary Cancers Symposium
Globenewswire· 2026-01-22 21:00
公司核心动态 - Protara Therapeutics公司将于2026年2月26日至28日在ASCO GU癌症研讨会上公布其候选药物TARA-002在ADVANCED-2期临床试验中的最新中期数据[1] - 将展示的数据主要来自约25名可评估的、对BCG治疗无应答的非肌层浸润性膀胱癌患者[2] - 公司将在会议上展示两份海报,分别报告BCG无应答患者的疗效与安全性数据,以及BCG初治与无应答患者的安全性与耐受性数据[4][5] 产品与临床试验 - TARA-002是一种研究中的细胞疗法,正在开发用于治疗非肌层浸润性膀胱癌和淋巴管畸形,并已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定[5] - TARA-002是一种首创的TLR2/NOD2激动剂和新型免疫增强剂,源于灭活的化脓性链球菌,其作用机制包括激活膀胱壁内的先天和适应性免疫通路[6] - ADVANCED-2是一项2期开放标签试验,评估TARA-002在BCG无应答(队列B,N=75-100)或BCG初治(队列A,N=31)的NMIBC患者中的效果[3] - 受试者接受每周一次膀胱内滴注TARA-002的诱导疗程(共6次),可选择再诱导,随后是每三个月进行一次为期三周的维持疗程[3] 市场与行业背景 - 膀胱癌是美国第六大常见癌症,其中非肌层浸润性膀胱癌约占膀胱癌诊断病例的80%[8] - 美国每年约有65,000名患者被诊断为非肌层浸润性膀胱癌[8] - TARA-002与在日本由中外制药株式会社销售的免疫增强剂OK-432(商品名Picibanil®)源自同一主细胞库,且公司已成功证明两者在制造上具有可比性[5]
Protara Therapeutics, Inc. (TARA) Presents at 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference - Slideshow (NASDAQ:TARA) 2026-01-15
Seeking Alpha· 2026-01-15 15:32
新闻内容分析 - 提供的文档内容不包含任何实质性的新闻、事件、财报或行业信息 文档内容仅为技术性提示 要求用户启用浏览器Javascript和Cookie 并禁用广告拦截器以继续访问 [1]
Protara Therapeutics, Inc. (TARA) Presents at 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference Transcript
Seeking Alpha· 2026-01-15 13:25
公司业务与战略定位 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司 致力于为罕见癌症疾病患者开发变革性疗法 [1] - 公司业务聚焦于肿瘤学和罕见疾病领域 [2] - 公司拥有宏大的发展目标 其规模虽小但管线项目丰富 拥有多个处于后期开发阶段的项目 [4] 肿瘤学管线项目 - 公司在肿瘤学领域的主要重点是非肌层浸润性膀胱癌 [2] - 公司在该领域拥有两个处于后期开发阶段的项目 以及两项针对不同患者群体的注册性研究 [2] - 针对BCG治疗无应答且伴有原位癌的患者 ADVANCED-2研究是一项单臂开放标签研究 该注册性研究入组情况良好 预计将在2026年底前完成入组 [4] 罕见疾病管线项目 - 公司在罕见疾病领域有两款产品处于临床开发阶段 [3] - IV型氯化胆碱是一种针对接受肠外营养支持的患者的磷脂底物替代疗法 该项目处于III期临床阶段 采用基于药代动力学的终点指标 [3] - 淋巴管畸形项目TARA-002 针对大囊型和以大囊型为主的混合囊性病变 [3]
Protara Therapeutics (NasdaqGM:TARA) FY Conference Transcript
2026-01-15 08:47
公司概况 * 公司为Protara Therapeutics (NasdaqGM:TARA),是一家专注于肿瘤学和罕见病的临床阶段生物技术公司[3] 核心业务与研发管线 * 在肿瘤学领域,主要专注于非肌层浸润性膀胱癌,拥有两个处于后期开发阶段的项目,包括针对BCG无应答患者和BCG初治患者的注册性研究[3] * 在罕见病领域,拥有两个处于临床开发阶段的产品:用于依赖肠外营养支持患者的磷脂底物替代疗法IV氯化胆碱(处于基于PK终点的3期阶段),以及用于治疗大囊性和微囊性为主的混合囊性病变的淋巴管畸形项目TAR-002[3] * 公司认为其产品组合虽然广泛且带来一定复杂性,但提供了多样化的机会,所有项目均处于后期开发阶段[5][22] * 公司预计将从2027年开始陆续获得FDA对其项目的批准,可能分别在2027年、2028年、2029年和2030年[22] 非肌层浸润性膀胱癌项目进展与数据 * **BCG无应答患者 (ADVANCED-2研究)**: * 这是一项针对伴有原位癌的BCG无应答患者的单臂开放标签研究,注册性研究入组进展顺利,预计在2026年底前完成入组[4] * 将于2026年2月公布25名可评估6个月数据的患者数据[7] * 基于对90名接受TAR-002治疗、涵盖所有BCG暴露情况的NMIBC患者的经验,公司认为既往BCG暴露情况不影响TAR-002疗效,重要的是患者的既往治疗强度[8] * 公司对BCG无应答患者数据的预期基于2025年12月公布的31名BCG初治患者数据:在任何时间点的6个月完全缓解率为72.4%,12个月完全缓解率为50%[8] * 公司预计BCG无应答患者的反应率将与初治患者数据处于同一范围,即6个月CR约72%,12个月CR约50%[8][27] * 若数据符合预期,公司将认为其疗效已通过相关阈值,并可以此为基础讨论产品在临床实践中的可采纳性[8][9] * **BCG初治患者 (ADVANCED-3研究)**: * 公司近期与FDA达成协议,将开展首个由独立申办方在NMIBC领域进行的随机对照试验,比较TAR-002与研究者选择的吉西他滨或丝裂霉素单药治疗,主要终点为6个月里程碑反应,关键次要终点为12个月反应率[4][11] * 该研究针对无法获得、不能耐受或拒绝BCG治疗的患者[4] * 选择此路径的原因包括:临床、市场规模和报销角度均有获益;该患者群体规模是BCG无应答原位癌患者群体的五倍;且目前无其他公司进行此类研究[5][11] * 通过此RCT,公司将生成NMIBC领域首个将单药疗法引入的独立申办方一级证据,有助于在支付方制定用药顺序和指南时获得优先考虑[12] * 公司在美国的入组经验是,每入组1名无应答患者,可入组5名初治患者[28] * 与FDA商定的ADVANCED-3研究样本量少于500例,远少于500例[28] * 若能复制之前的入组速率,公司预计该研究能快速入组,并紧随ADVANCED-2研究完成[28] * **产品优势与市场定位**: * TAR-002在NMIBC领域具有同类最佳的安全性和耐受性[9] * 产品易于使用:无特殊处理要求,可通过导管给药,医生无需在场,无需解冻时间,在2-8°C下可稳定保存3年,为15分钟操作,且无术后特殊排尿程序要求[10] * 公司认为,随着NMIBC领域的叙事从临床研究转向上市产品,TAR-002将成为该领域需要被超越的疗法[11] * 公司目标不是取代BCG(其6个月反应率约50%,12个月约45%),而是为不适合BCG的患者提供一种BCG替代方案[23][24][25] * 根据Optum的理赔数据,美国每年约有10,000至15,000名BCG适合但因各种原因未接受BCG治疗的患者,其中约50%接受吉西他滨单药治疗,30%接受丝裂霉素单药治疗,10%接受吉西他滨/多西他赛联合治疗[24] * 公司不需要为了FDA批准而进行头对头试验,但未来可能会有研究者发起的研究[26] 淋巴管畸形项目进展与数据 * **临床数据**: * 在2025年11月公布的数据中,约10名患者实现了80%的临床成功率,在8周时间点可评估的患者中实现了100%的临床成功率[7][14] * 80%的患者仅用2剂或更少剂量即达到临床成功,这相当于功能性治愈[7] * 展示了两名儿童患者的案例,其中一名8岁患儿颈部有1.7升囊肿,在接受4剂TAR-002治疗后病灶完全消退,生活发生改变[14][15] * **监管路径与市场机会**: * 公司约10天前获得了突破性疗法认定、快速通道认定,并被邀请加入FDA新近启动的CDRP加速CMC审查计划[15] * FDA要求公司召开多学科会议,全面介绍该项目,公司认为这表明FDA认识到该领域存在显著未满足需求,疗效明确,项目值得加速审查[15] * 公司预计将在2026年第二季度末前后明确注册所需的研究路径[15] * 美国每年约有1,400-1,800名淋巴管畸形新生儿,其中约三分之二至70%为大囊性或大囊性为主的混合型,即公司治疗的亚型[17] * 市场机会包括每年的新发病例以及既往未得到有效治疗、退出寻求治疗群体的患病群体,公司估计每年可治疗约1,000名或更多患者[18][20] * 关于定价,公司参考了治疗微囊性疾病的另一家公司的定价范围,并表示对方讨论的定价范围最高端将是公司考虑定价的起点,属于标准罕见病定价[20][21] IV氯化胆碱项目进展 * 该项目处于3期阶段,是一种针对美国约40,000名患者的磷脂底物替代疗法[21] * 注册试验采用无缝2b/3期设计,从24名患者的剂量确认导入期开始,随后是无缝扩展期约105名患者[30] * 主要终点是证明静脉注射胆碱后血清胆碱水平升高(无具体数值要求),公司将在2026年中期讨论前24名患者的主要终点数据[30] * 次要终点涉及肝功能、肌肉功能、骨质流失、肌肉流失等一系列临床终点,为24个月终点,预计在2026年底讨论[31]
Protara Therapeutics Highlights Recent Updates and Anticipated 2026 Milestones
Globenewswire· 2026-01-12 20:00
公司近期进展与2026年里程碑 - 公司预计在2026年第一季度报告ADVANCED-2试验中约25名可评估的BCG无应答患者的六个月中期结果 [1] - 公司预计在2026年上半年提供TARA-002治疗淋巴管畸形(LMs)的监管路径更新 [1] - 公司已在THRIVE-3注册试验中为第一位患者给药,并预计在2026年下半年报告中期分析结果 [1] - 公司近期完成了约8600万美元的公开发行,预计将现金跑道延长至2028年 [1][8] TARA-002在非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)中的进展 - 公司正在进行的ADVANCED-2试验数据显示,TARA-002在BCG初治NMIBC患者中表现出有意义的六个月和十二个月应答率以及良好的安全性和耐受性 [2][5] - 公司计划在2026年下半年启动一项TARA-002与膀胱内化疗对照的注册试验,对象为BCG初治患者 [5] - 公司继续评估皮下给药(包括启动和维持)联合膀胱内给药,并探索TARA-002在伴有原位癌(CIS)的NMIBC患者中的联合治疗方案 [5] TARA-002在淋巴管畸形(LMs)中的进展 - 美国食品药品监督管理局(FDA)已授予TARA-002用于治疗大囊型和混合囊型LMs儿科患者的快速通道和突破性疗法认定 [2][4] - TARA-002此前已获得治疗LMs的罕见儿科疾病认定 [6] - 公司计划在2026年上半年分享关于TARA-002治疗LMs注册路径的监管更新 [6] TARA-002生产更新 - TARA-002已被选中参与FDA今年的化学、制造与控制(CMC)开发和准备试点计划,旨在促进CMC开发并增加与FDA的合作 [6] 静脉注射氯化胆碱用于肠外支持(PS)患者 - THRIVE-3试验是一项无缝的2b/3期试验,旨在评估低剂量和高剂量静脉注射氯化胆碱在需要长期PS的青少年和成人患者中的疗效和安全性 [7] - 在24名患者参与的为期8周的2b期开放标签剂量确认试验后,将额外招募约105名患者进入为期24周的3期双盲、随机、安慰剂对照试验 [7] - 试验的主要终点是与安慰剂相比,血浆胆碱浓度相对于基线的变化 [7] 公司业务概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司,致力于为癌症和罕见疾病患者开发变革性疗法 [9] - 公司的主要候选药物TARA-002是一种研究性细胞疗法,正在开发用于治疗NMIBC和LMs [9] - 公司还在开发静脉注射氯化胆碱,作为一种研究性磷脂底物替代品,用于无法通过口服或肠内途径满足胆碱需求的肠外营养患者 [9]